【汇总】2015-2-6国内、国际新药信息

2月5日-6日CDE重要新药受理一览

  发布日期：2015-02-06  来源：大智慧阿思达克通讯社

下图为大智慧医药组根据国家食药监总局公开信息整理的2月5日-6日重要新药受理信息，按注册类型排序，供参考。

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Genmab骨癌药物daratumumab疗效积极 预计2016年上半年推出

  发布日期：2015-02-06  来源：丁香园

由丹麦生物技术公司Genmab开展的骨髓癌药物的临床试验获得了阳性结果，最早可能在今年上市，分析师称，该药物有可能成为一个年收入35亿美元的重磅炸弹。

    由丹麦生物技术公司Genmab开展的骨髓癌药物的临床试验获得了阳性结果，最早可能在今年上市，分析师称，该药物有可能成为一个年收入35亿美元的重磅炸弹。

Genmab公司称，这项关于daratumumab的研究中，评估的多发性骨髓瘤患者都有至少三个不同类型的治疗失败，试验中总体响应率达到29.2%。

Sydbank的分析师Hansen表示，这个响应率意味着Genmab公司的药物疗效好于两个最近被批准的药物，Onyx制药的Kyprolis和Celgene公司的Pomalyst，即使这些药物都以不同的方式进行了测试。

4日Genmab公司的股价上涨幅度高达10%，达到了每股467.80丹麦克朗的最高纪录，标准时间11点29分微调收益至461克朗。

Hansen指出，这些数据为美国食品和药物管理局（FDA）的批准增加了筹码，该药物可能会在今年推出。他对该股票的建议从“买入”变成了“持有”。

“我们相信这些数据是非常积极的，远高于FDA的批准门槛，因此我们预计研究结果将促成daratumumab在2015年下半年获得美国的批准，”Danske银行分析师在报告中称。该银行将目标价调高至530克朗，并保持了“买入”建议。

Genmab公司的一位女发言人表示，公司没有透露对daratumumab的预期批准时间或潜在的销售峰值。

Nordea银行将Genmab公司的目标价格从450克朗上调至670克朗，并在一份报告中称，以目前来看daratumumab的成功概率达到90%。

分析师Jefferies也建议买入Genmab公司，他预见daratumumab商业化的成功概率为80%，该药物可能会达到35亿美元一年的销售高峰。

Jefferies预计daratumumab可能会在2016年上半年推出。

Genmab公司的股价在过去六个月中已经翻了一倍多，其中包含4日的涨幅，跑赢了丹麦基准指数达10%。

“这是因为对于这个市场来说，daratumumab是一种非常有效的药物已成为更加明显的事实，它离被批准越来越近了，”Hansen表示。

Genmab公司有近240亿丹麦克朗的市值。

http://www.reuters.com/article/2015/02/04/us-genmab-stocks-idUSKBN0L816E20150204

　10年颗粒无收 我国干细胞药物审批为何这么慢

  发布日期：2015-02-06  来源：人民日报  

专家们指出，10年前我国的干细胞新药研发与发达国家基本处在同一个起跑线上，临床前的基础研究也已迈入国际先进行列。是什么原因导致我国的干细胞新药研发与临床应用“起了个大早，赶了个晚集”？

   
     通过临床试验把基础研究的成果转化为干细胞药物，早日为无药可治、备受病痛折磨的患者服务，既是干细胞科研工作者的共同心愿，也是患者的热切期盼。但是，谈到这个话题，业内人士莫不摇头。

　　据了解，我国早在2004年12月就由国家食品药品监督管理局(SFDA)下发了第一个干细胞药物临床试验批件，但至今没有一个获准上市，而国外已有8个干细胞新药(制品)用于临床。与此同时，新的干细胞临床研究3年前被卫生主管部门联合叫停，业内人士苦苦等待的新规至今尚未出台。

　　专家们指出，10年前我国的干细胞新药研发与发达国家基本处在同一个起跑线上，临床前的基础研究也已迈入国际先进行列。是什么原因导致我国的干细胞新药研发与临床应用“起了个大早，赶了个晚集”？

　　1. “起了大早，赶了晚集”。

      我国至今没有1个干细胞药物获准上市，国外已有8个实现临床应用

　　据了解，早在2004年12月，我国第一个干细胞创新药物——中国医学科学院基础医学研究所研发申报的“骨髓原始间充质干细胞”，就拿到了国家药监局(SFDA)颁发的一期临床试验批件。当时，科技部、卫生部还联合举行新闻发布会宣布了这一消息，称我国成体干细胞基础及新药研究处于国际领先地位。

　　2006年4月，该药物获二期临床试验批件。在国家临床药理基地完成安全性、有效性研究后，该药物的三期临床试验申报材料在2008年9月提交到SFDA，到目前还没有下文。

　　除2005、2006年有另外两个干细胞药物拿到临床试验批件之外，8年来国内申报的其它干细胞药物都没有一个获得临床批件。

　　相比之下，国外“收获颇丰”。据介绍，目前国外已有8个干细胞药物(制品)获准用于临床应用，其中韩国在2011、2012年就有3个干细胞新药获准上市。

我国的干细胞药物审批为何这么慢？

　　据方恩医药发展有限公司的董事长张丹博士介绍，一方面是因为我国的新药评审力量太薄弱、审批任务太繁重，很难改变评审缓慢的局面。国家食品药品监督管理总局(CFDA)的专业审评人员不到100人，从事生物药物审批的只有几个人，而美国食品药品监督管理局(FDA)的生物药物评审人员有1100多人。另一方面，是审批流程中外有别。美国采取的是备案制，如果30日内申报的新药没有及时得到FDA的回馈通知，就默认药物可以进入相应的临床实验阶段；而且，只要上一期临床试验没出现大问题，无需申报就可进入后续临床试验。我国实行的是审批制，不管等多长时间，只要拿不到批件就无法开展临床试验；同时，我国是逐期审批，每期临床试验都得审批，每次审批的时间少则几个月、多则半年甚至更长。

　　2.相关监管政策滞后，干细胞临床研究多年停步不前

　　据专家介绍，根据不同的种类，干细胞临床研究、治疗可以“两条腿走路”：一类按新药走，按照国家有关规定审批、试验，上市后用于临床；一类按医疗技术走，按照科学、规范的标准，在有资质的医院开展临床研究，成熟后用于治疗。

　　2007年前后，我国的干细胞临床研究与美国不相上下，处于世界前列。令人遗憾的是，由于种种原因，行政主管部门对干细胞制品研发和临床应用采取了限制性措施，干细胞研发由此放缓。

　　据了解，2009年5月，卫生部出台文件，把干细胞划为需要严格管制的“第三类治疗技术”，认为其“涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证”。令人费解的是，此后相关配套措施一直没有出台，一些企业和单位暗度陈仓，干细胞治疗出现了遍地开花的混乱局面。

　　为此，卫生部于2011年10月发布文件，要求对脐带血造血干细胞采集和应用采取多个措施强化监管。其后不久，卫生部又下发《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，要求停止在治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请。

　　国内的干细胞临床研究，由此进入“冬眠”。

　　对于严格监管，受访专家均无异议。但他们同时指出，在国内干细胞基础研究进展迅速、国外研发应用呈爆发式增长的情况下，“叫停”之后就应尽快出台新的规范性文件，不该“千呼万唤不出来”。

　　3.相关部门应积极作为，尽早建立科学、高效、严谨的干细胞临床应用管理体系

　　“在干细胞研究和技术开发领域，中国既不缺人才也不缺资金，更不缺丰富的临床经验，缺的就是科学、高效的审批制度和及时、规范的管理政策。”国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝指出，俗话说“有病乱投医”，目前许多重大疾病无药可治，深受病痛折磨的患者对干细胞治疗的需求巨大。“大道不通小道乱，‘大门紧闭’‘一味封堵’的做法不仅制约了国内干细胞临床研究与应用的正常进展，也不利于从根本上解决医疗市场的干细胞乱象。”

　　专家们呼吁：主管部门应积极作为，早日建立科学、高效、严谨的干细胞临床应用管理体系。

　　加强干细胞药物评审力量，改进审批程序。调集精兵强将、充实药审部门，成立专门的干细胞产品评审部门；借鉴发达国家的先进经验，针对干细胞药物特点，建立有别于化学药和常规生物制品的干细胞新药注册、评审、临床评价机制，开辟干细胞新药绿色通道和孤寡药特许通道，在保证严格、规范的同时提高审批效率。

　　早日出台新规，对干细胞技术和产品实行分类分级管理。区别对待干细胞作为个体化治疗技术和药品的特殊性，分类、分阶段管理。对于不直接涉及公众健康的干细胞库、非临床干细胞产品等，实行备案制，让市场发挥优胜劣汰的作用；对直接涉及公众健康的干细胞药物、干细胞临床治疗技术，制定科学的管理措施、行业规范、技术标准，由药品监管部门和卫生主管部门严格监管、有序开展临床研究。

　　在此基础上，试点先行，逐步有序推开干细胞临床应用。对于国家审批上市的干细胞药物和经临床研究证明安全有效的治疗技术，应选择条件具备的单位先行应用，取得经验，形成成熟的治疗方案后，再制定统一的行业标准在全国推广。

　　“近些年蓬勃发展的研究证明，干细胞药物和技术为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重大疾病开辟了新的途径，将会对全球的医疗格局和人类的健康事业产生革命性的影响。如果我们因为有困难和风险就裹足不前，将会在激烈的国际竞争中错失良机、再次落后。”被采访的一位专家说。

　　【链接】

　　世界干细胞研究大事记

　　1962年，牛津大学生物学家约翰·格登用已经分化的南美青蛙蝌蚪的肠细胞核克隆出完整个体，后来又从成年蛙的角质细胞克隆出蝌蚪,证明细胞分化是可逆的。格登获得了2012年诺贝尔奖。

　　1967年，美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯发表报告称，将正常人的骨髓移植到病人体内，可以治疗造血功能障碍。后来的研究表明，骨髓中含有造血干细胞。多纳尔·托马斯也因此荣获诺贝尔奖。

　　1981年，马丁·埃文斯和盖尔·马丁分别建立了小鼠胚胎干细胞系，马丁·埃文斯和另外两位科学家因此获得了2007年的诺贝尔奖。

　　1997年2月，英国胚胎学家威尔穆特将成体动物的乳腺上皮细胞注入去核的卵母细胞，完成了首例哺乳动物——绵羊“多莉”的克隆。自此以后，克隆动物相继在牛、小鼠、山羊、猪等动物中取得成功。

　　1998年，美国威斯康辛大学托马森等人首次成功建立了人胚胎干细胞系。

　　2001年2月，英国一家公司宣布开展新生儿脐带血干细胞储存服务。同年4月，中国首家自体脐血干细胞库在天津建立。

　　2001年1月，英国议会上院通过一项法案，允许科学家克隆人类早期胚胎进行医疗研究。

　　2006年，日本京都大学教授山中伸弥等人通过转染四种转录因子将小鼠成纤维细胞重编程为诱导多能干细胞。山中伸弥获得2012年的诺贝尔奖。

　　2012年，美国奥西里斯诊疗公司宣布获得加拿大卫生部对其干细胞疗法药物Prochymal的上市批准，用于治疗儿童移植物抗宿主病(GVHD)，是世界上首个人造干细胞治疗药物。

　　2013年日本批准利用诱导多功能干细胞(iPS细胞)开展视网膜再生的临床研究，这是世界上首次利用iPS细胞进行临床研究。

恒瑞医药一类新药阿帕替尼上市满月 业绩平平

  发布日期：2015-02-06  来源：新华日报  

截止1月25日，连云港恒瑞医药研制的国家一类新药阿帕替尼上市一个月，业绩平平。这早在预料之中，该公司治疗关节炎的一类新药艾瑞昔布已上市3年，年销售额不足1亿元，连一般的仿制药都比不上。
     截止1月25日，连云港恒瑞医药研制的国家一类新药阿帕替尼上市一个月，业绩平平。这早在预料之中，该公司治疗关节炎的一类新药艾瑞昔布已上市3年，年销售额不足1亿元，连一般的仿制药都比不上。

　　反观国外，美国药企吉利德研制的丙肝治疗新药，去年销售额超100亿美元。尽管中美药企实力不同，但中国医疗需求也很大，销量如此悬殊引人深思——同是创新药，何以“两重天”？

　　审批漫长，“新药”变“旧药”

　　阿帕替尼属于1.1类新药，是全球首个治疗晚期胃癌的靶向药物。一类新药是指未在国内外上市销售的药品，拥有完全自主知识产权，1.1类新药指化学合成药品，技术含量、市场竞争力最强。

　　新药研发到上市，过程复杂且漫长——若干年研发取得专利，申请临床试验、生产批文和销售批文。国家食药监总局相关人士坦言，中国是仿制药大国，创新药审评没有现成标准，比较谨慎，加上审评人员不足，导致时间过长，难以适应医药创新的最新趋势。

　　银杏二萜内酯葡胺是江苏省康缘药业研发的治疗中风新药，2005年临床结束申请生产，直到2012年才获批文。我国药品专利保护期为20年，审批周期过长会耽误新药上市时间，一旦过了保护期其他企业就可以仿制，专利拥有企业的销售额就会“断崖式”下降。延误7年上市，“新药”变“旧药”，损失全由企业承担。

　　南京大学公共卫生管理与医疗保障政策研究中心主任顾海认为，专利保护期规定最初针对进口药，随着我国创新药发展应及时调整，建议适当延长保护期，弥补创新药研发、审批所耗时间。美国就按临床周期延长，最多补5年专利保护期。

　　难进医保，销量仍平淡

　　获得新药证书，只是万里长征走出第一步。药品进入医院销售必须通过省级准入和医院准入。省级准入即药品招标，目前，全国31省平均招标周期是14个月，若没赶上趟，只能等下一周期。通过省级招标后再过医院采购关，大部分医院1-2年才开一次药事委员会，甄选药品。进不了医院，医生就不能开处方。

　　即使省级准入和医院准入都通过，新药想要成为可报销药品还需进医保目录，过程更漫长。按现行体制，医保目录4年更新一次，上一次调整到现在已过5年，这期间新药无论多好都没有机会进入目录。

　　进不了医保，意味着患者只能自费，高价格让大多数人“望药兴叹”。吉利德的丙肝治疗新药3个月为一个治疗周期，费用10万美元。“国产创新药比进口药定价略低，但由于前期研发投入多，价格比普通药还是高，市场很难打开。”豪森药业研发总监毕宇安透露，银杏二萜内酯葡胺2013年上市，当年销售100万元，而研发投入超5000万元，“不知道哪天才能收回成本”。企业创新积极性就受挫。

　　在欧美国家，原创新药上市前会经历少则5年、多则10年的动物和人体试验，一旦监管部门批准其上市就被认为安全可靠，自动进入医保目录。专家建议，我国医药审批制度改革应整体联动，打通制度梗阻。

　　对策：多方分担，让百姓得益

　　创新药一般都是“救命药”，价格较高，完全靠有限的医保基金来承担不太可行，亟需探索多方分担的新机制。

　　此前，江苏省在全国率先通过医保三方(医保部门、医疗机构、药品供应商)谈判的方式，将部分医保外特殊常用高价药纳入支付范围，上海罗氏生产的乳腺癌药物赫赛汀最先落地，参保患者治疗费由省医保基金、罗氏制药、患者共同承担，患者在定点医院选用赫赛汀治疗时可获得省医保基金和赫赛汀乳腺癌患者援助项目的双重保障。一个疗程费用20万元，参保人员自费3万-4万元。自费阶段医保支付一定比例，自费阶段结束之后患者可按规定申请赠药。

　　谈判是让高价药进入医保的有效途径，医保外创新药破格进目录，既是满足患者急需，也能鼓励产业发展。这方面，浙江率先“破题”，将该省药企生产的肿瘤药物盐酸埃克替尼纳入医保补贴，采取医保援助和慈善赠送模式，病人自费1万多元即可终身服用，让绝大多数适用病人用得上。浙江医保为此一年支出8000万元，深得社会好评。

　　创新药破格纳入医保，江苏尚无扩大规模的“时间表”，但在本月上旬给出了“路线图”，被业内认为“前进了一大步”。省人社、科技、物价、药监四部门联合发文明确，2009年后省内药企自主研发，上市销售1年后的化学药品1.1类、生物制品1类、中药和天然药物1-5类的临床必需、疗效确切的药品，优先纳入医保。符合条件的药企可向人社部门申请，谈判商定支付范围、结算价格等。

关于艾坦（阿帕替尼）

江苏恒瑞医药自主研制的国家1.1类新药“甲磺酸阿帕替尼片”，于2014年11月3日获得国家食药监总局（CFDA）颁发的新药证书和生产注册。这是我国抗肿瘤领域取得的又一重大突破，也给晚期胃癌的靶向药物治疗市场增添了新的活力。这是目前晚期胃癌靶向药物中唯一的口服制剂，可显著延长晚期胃癌患者的生存时间。该药的研发成功，标志着我国制药企业已经走上了由“仿制”到“创新”的战略性规模化发展道路。

FDA批准首个透析用铁替代药Triferic

  发布日期：2015-02-06  来源：新药汇

  Rockwell Medical公司在克服一系列疑难问题后，其用于透析患者的铁替代药Triferic（ferricpyrophosphate citrate，焦磷酸枸橼酸铁）终于在1月26日获得FDA批准。 Rockwell Medical公司在克服一系列疑难问题后，其用于透析患者的铁替代药Triferic（ferric pyrophosphate citrate，焦磷酸枸橼酸铁）终于在1月26日获得FDA批准。

Triferic的主要终点是提高慢性肾病（CKD）患者的血红蛋白和血清铁水平。但是，在Ⅲ期临床研究中，只有不到1/5患者完成48周治疗。中途退出者需要以红血球生成刺激剂（ESAs）类药物治疗贫血。患者的中途退出引起了FDA的不安，但大多数外部专家投票（8:3），要求FDA放行。Rockwell公司首席执行官Robert Chioini指出：“这是获准用于血液透析患者铁损失、维持血红蛋白水平的首个药物。Triferic具有通过透析传输铁离子而不增加铁积聚的独特能力，将成为市场独领风骚的血液透析患者铁治疗剂。不过，关于该药的市场潜力，目前的预期不是十分乐观。FBR资本的Andrew Berens最近指出，如果不能减少ESAs的使用，其高峰年销售额只有2.02亿美元，远低于Rockwell早先估计的3亿~6亿美元（美国）和10亿美元（世界）。