新一代即用型CAR-T疗法获FDA孤儿药资格

改进活性和持久性 新一代即用型CAR-T疗法获FDA孤儿药资格来源：药明康德　2022-04-29

Allogene Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对癌症的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T）产品。近日，该公司宣布，美国FDA已授予在研CAR-T疗法ALLO-605孤儿药资格（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤 。ALLO-605目前处于1期临床开发阶段，是Allogene靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的多管齐下策略的一部分。BCMA是多发性骨髓瘤细胞上普遍表达的抗原，是已经得到验证的抗癌靶点。值得一提的是，ALLO-605是该公司的TurboCAR技术平台开发的首款在研疗法，有望提高T细胞的功能。

Allogene公司的TurboCAR平台在CAR-T细胞中特异性激活特定细胞因子的信号传导。多种细胞因子在激发T细胞活性，维持T细胞持久性方面具有重要作用，然而全身性使用细胞因子往往会带来毒副作用。TurboCAR平台通过在CAR-T细胞表面表达重组蛋白，只在CAR-T细胞中激活细胞因子信号通路，从而在改良CAR-T疗法功能的同时，不激活宿主免疫细胞，可能避免全身性毒性。

                               
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▲ALLO-605简介（图片来源：Allogene公司官网）

ALLO-605的临床前结果于2020年12月在美国血液学会（ASH）年会上公布，临床前研究显示TurboCAR技术可能提高细胞疗法定植和持久性，延迟T细胞耗竭。此外，基于该候选产品解决其他标准多发性骨髓瘤治疗失败患者未满足需求的潜力，美国FDA在2021年第2季度授予ALLO-605快速通道资格。

Allogene公司研发执行副总裁兼首席医学官Rafael Amado博士说：“孤儿药资格标志着我们朝着为多发性骨髓瘤患者开发抗BCMA产品组合和为患者提供同种异体CAR-T产品迈出了重要一步。”

参考资料：

Allogene Therapeutics Receives FDA Orphan-Drug Designation for ALLO-605, its First TurboCAR T Cell Product Candidate, for the Treatment of Multiple Myeloma. Retrieved April 27, 2022, from https://ir.allogene.com/news-rel ... ug-designation-allo