2014-9-30国际新药信息大汇总

CHMP支持阿斯利康收购Almirall肺功能药物

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：reuters

西班牙Almirall研发的组合型药物是被阿斯利康公司收购的呼吸系统药物之一，用于治疗慢性肺部疾病，目前已由欧洲监管机构建议批准。

                               
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   西班牙Almirall研发的组合型药物是被阿斯利康公司收购的呼吸系统药物之一，用于治疗慢性肺部疾病，目前已由欧洲监管机构建议批准。 两家公司于本月25日表示，欧洲药品管理局已经批准了名为LAMA/ LABA的产品，该产品结合了Almirall最近推出的吸入型药物Eklira（或阿地），以及另一种药福莫特罗。 人用医疗产品委员会（CHMP）建议批准该产品上市，通常欧盟委员会会在建议数个月后认可产品。 七月阿斯利康公司签署了一项协议来购买Almirall的肺功能药物，意图建立起自己的呼吸内科业务。 这家英国制药商抵制住了辉瑞在5月以1180亿美元收购的企图，阿斯利康将为Almirall的药物支付8.75亿美元的预付款，如果该药物达到研发和销售指标，会加上高达12.2亿美元的付款。 阿斯利康将于今年下半年完成收购。

信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKCN0HK27C20140925

罗氏乳腺癌药物Perjeta延长生存期是“真正的治疗进展”

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：reuters  

罗氏乳腺癌新药在一项临床试验中显示对延长生存期具有“前所未有”的收益，专家敦促其广泛用于患有一种侵袭性乳腺癌的妇女。

                               
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   HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌患者的四分之一，这类患者在老药赫赛汀及化疗基础上给予Perjeta，与仅使用赫赛汀与化疗相比可以多活15.7个月。

对于一款药物来说，这是有史以来在转移性乳腺癌研究中看到的生存期延长最长的，对于任何形式的转移性癌症（疾病已扩散至身体其它部位）来说，这也是一个不同寻常的好结果。这一结果是合并用药的一个佐证，合并用药可以通过各种各样的方法抗击肿瘤细胞。

赫赛汀与Perjeta均是旨在阻断HER2功能的抗体，HER2是癌症相关基因产生的一种蛋白。Perjeta又称帕妥珠单抗，它可以绑定到相同蛋白的不同部位，这使得两款药物结合起来产生额外的效果。

“我认为试验结果是非凡的，” 华盛顿中心医院的Swain于9月27日在马德里举行的欧洲肿瘤内科学会年会上称，他也是这项研究的主要研究者。“生存期增加约16个月，这在转移性乳腺研究中是前所未有的。”

Perjeta于两年前获得上市批准，这款药物在罗氏支持的研究中进行测试，有800余名受试者参与了研究。研究者之前曾报道，Perjeta药物方案明显延长了无进展生存期，但最终的总生存期数据需要花费较长时间来收集。

接受Perjeta治疗的患者其总生存期中位数为56.5个月，而仅使用老药治疗的患者其总生存期中位数也已经令人印象深刻，为40.8个月。从另一方面来观察研究结果，接受Perjeta方案治疗的妇女与仅接受赫赛汀与化疗的妇女相比，死亡风险降低32%。

虽然Perjeta与赫赛汀都有副作用，包括皮疹、腹泻及对心脏功能有潜在不利影响，但将两款药物结合起来使用不会使这些问题变得更糟。

“我认为这些数据真的令人信服，” 鲁汶大学的Cutsem称，他未参与这项研究。“当你看到乳腺癌在生存期方面有这样一个大的变化，并且未出现多种心脏毒性时，那么它是真正的治疗进展。”

显著试验结果

来自巴塞罗那Vall D’Hebron肿瘤研究所的该研究另一位研究者Cortes称，研究结果表明Perjeta现在应该成为HER2阳性乳腺癌患者的护理标准。

肿瘤专家的良好反响将支撑Perjeta的强劲销售预期，据汤森路透Cortellis一致预测，分析师目前预测这款药物2018年的销售额会达到31亿美元。但这对卫生保健供应商提出了挑战，因为Perjeta和赫赛汀是昂贵的注射剂药物，这一多联药物方案预示着紧张的预算。

罗氏发言人表示称， Perjeta在美国的每月花费大约在5900美元，赫赛汀的花费大约为5300美元，其在欧洲的价格较低。对罗氏来说，Perjeta是一款重要的新产品，这款产品将继赫赛汀成功之后，帮助该公司巩固在乳腺癌领域的地位，赫赛汀于1998年首次获得批准。该公司表示，最新数据将会提交到全球药品监管机构，以包含到Perjeta的处方信息中去。

罗氏还有另一款相关药物Kadcyla，这款药物与Perjeta的合并用药也在进行测试。一些分析师认为，如果Kadcyla与Perjeta合并用药结果不能好于当前所报道的令人印象深刻结果的话，Kadcyla的前景可能会受到限制。

信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKCN0HN06R20140928

印度太阳制药8000万美元拿下默沙东临床三期银屑病新药tildrakizumab

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：医药脸谱网  

印度制药进军美国市场不是什么新闻，对于印度大型的仿制药企而言，本土市场已经容不下他们的胃口，他们的市场75%都会集中在美国、欧洲等全球主流医药市场。但是用8000万美元的代价拿下一家跨国巨头默沙东的在研银屑病新药的独家权益，仍能让人惊一下：他们想做什么呢?默沙东又为什么要卖呢?

                               
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根据协议条款，太阳制药将支付8000万美元的前期款，获得tildrakizumab在全球范围内的独家权益。默沙东将继续所有的临床开发工作和审批相关工作，但费用由太阳制药承担。太阳制药负责将负责随后的申请提交、药物警戒、上市后研究、生产和销售。

默沙东将根据批准和销售节点获得里程金以及个位数的销售分成。默沙东公司研究实验室业务开发和许可负责人IainDukes表示，此举是为了将研发和销售力量集中在重点领域。

并非首次合作

早在2011年，印度的太阳制药就已经和默沙东公司有过合作。2011年4月，两家公司宣布成立合资公司，专注于新兴市场品牌仿制药的开发、生产和销售。

这次合作中，默沙东负责临床开发和全球范围内的注册审批及销售，太阳制药则主要负责生产。合资公司所针对的新型市场包括亚太地区、东欧、拉美、中东和非洲。

作为一家印度制药公司，太阳制药75%的销售收入来自于海外，其产品包括品牌仿制药以及普通仿制药制剂。美国市场对它来说尤为重要，在结束于2014年3月的2014财年，该公司27亿美元的总收入中，美国市场贡献了16亿美元，占了将近60%。太阳制药所涉及的治疗领域包括精神科、神经科、心血管病、肾病、消化类疾病、骨科和眼科。

默沙东的心头肉不是tildrakizumab

Dukes表示，该公司希望能够优化晚期在研产品线，并相信太阳制药能够帮助tildrakizumab上市，用于慢性斑块型银屑病患者。太阳制药的业务拓展负责人KirtiGanorkar称，这次合作是该公司战略的一部分，太阳制药希望能够建立起自己的创新皮肤科药物产品线，并看到了这一市场强劲的增长潜力。

银屑病药物tildrakizumab目前正处在III期临床阶段，是IL-23抑制剂，之前的研究结果已显示出其具有不错的疗效。该药物其他潜在的适应症包括银屑病关节炎和克罗恩氏病，将在未来开展相关的研究。

odanacatib才是默沙东处在后期阶段的重点项目之一，用于骨质疏松，该药可以抑制人体自然骨吸收的酶cathepsinK。9月15日，默沙东公司宣布16700名患者参加的LOFT试验结果显示，与安慰剂相比，这个每周服用一次的药物可以显著降低患者发生髋部、脊柱和非脊椎部位骨折的风险。

在不良反应方面，主要心血管事件的发生率odanacatib组和安慰剂组相当，但odanacatib组的中风发生率稍高，不过没有达到统计学意义上的显著差异。此外，odanacatib组的非典型股骨骨折和硬斑病样皮损发生率也更高，不过治疗停止后症状减轻或消失。

对此，BMOCapitalMarkets的分析师AlexArfaei认为，尽管odanacatib在安全性方面存在一些问题，但是其收益超过风险。Arfaei还预测，这个药物有可能会在2016年初获批，在2020年达到5.36亿美元的年销售额。

默沙东原本计划在去年上半年向FDA提交这个药物的上市申请，但去年初公司表示因为一些安全性问题，将推迟申请时间至2014年。目前再次推迟，将时间定在2015年。

默沙东另一个重点项目omarigliptin。在刚刚结束的欧洲糖尿病研究协会上，默沙东提交了糖尿病药物omarigliptin在日本患者上进行的III期研究结果。omarigliptin结果显示，这个每周一次的口服DPP-4抑制剂与该公司每日一次的重磅药捷诺维(Januvia，西格列汀)相比，有效性和耐受性相当。

这项研究还发现，与安慰剂相比，omarigliptin可以显著降低患者的HbA1c水平。默沙东计划在今年年底提交该药的上市申请，并指出这个药物的研究工作涉及到10个III期研究，有8000多名患者参加。

FDA批准Alimera和iSivida糖尿病性黄斑囊样水肿药物Iluvien

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：healio  

FDA终于批准了Alimera和iSivida的糖尿病性黄斑囊样水肿药物Iluvien。

                               
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Following intravitreal injection using the pre-loaded device, patients treated with Iluvien must be monitored for raised intraocular pressure, vitreous haemorrhage and vitreous or retinal detachment.

虽然这个产品已经被欧盟的10个国家批准，并在英国和德国已经上市，但FDA已经3次拒绝它的上市申请，并一度要求再做两个三期临床实验确立Iluvien的疗效和安全性。这次批准的标签是已经接受一次激素治疗并且没有眼压上升的病人。Alimer的股票一度叫停，在收盘后交易上升27%。

糖尿病是波及3.6亿人的大疾病，糖尿病性黄斑囊样水肿是糖尿病失控的严重后果之一，是糖尿病人和中青年失明的主要原因。据估计美国有56万糖尿病性黄斑囊样水肿患者，现在主流疗法是激素和VEGF抗体，包括再生元的Eylea和基因泰克的Lucentis。Iluvien将和这类产品竞争。

Iluvien的活性成分是氟轻松，通过特殊装置植入眼底而缓释有效物质氟轻松。这个产品由iSivida研制，后被Alimera收购。今天的批准使iSivida得到2500万美元的里程金，iSivida还会得到20%的销售利润。Iluvien一次植入可持续给药3年，这比一月一次注射的VEGF抑制剂使用更方便。但由于一次植入可给药3年，如果出现不良反应比较麻烦。

另外这个产品预计8000美元一针，如果无效这一针下去也不能退货了，而只有约30%的病人对Iluvien应答。在无法预测应答人群的情况下，支付部门如何看待这8000美元的一针尚未可知。Iluvien有升高眼压和促生白内障的副作用，也可能成为医生和支付部门拒绝使用这个新产品的一个因素。专家估计Iluvien的市场吸收可能会比较缓慢。

Alimera和iSivida在欧洲的上市和销售都是单兵作战，没有和大药厂合作。在美国的上市申请更是一波三折，三度被FDA拒绝。FDA曾要求Alimera再做两个三期临床来准确定义Iluvien的价值，这近乎判处Iluvien死刑。虽然Iluvien已经在支付条件最严格的德国上市，并得到令各大药厂最为头疼的英国NICE的支持，但居然3次被FDA拒绝。

更为匪夷所思的是Alimera并没有做任何FDA要求的附加临床实验，而是花600万美元雇了一个职业报批公司重新组织和分析了已有数据，便得到FDA的首肯，说明Alimera在和药监部门打交道还经验欠缺。这令投资者怀疑其它方面如销售是否也存在不足之处。如果不和大药厂合作，Iluvien的上市和销售或许会重蹈ViVus减肥药Qysmia的覆辙。

FDA approves Iluvien for treatment of DME
The U.S. Food and Drug Administration has approved Iluvien for the treatment of diabetic macular edema in patients previously treated with corticosteroids who did not have a significant increase in IOP, Alimera Sciences announced in a press release.

Iluvien (fluocinolone acetonide implant 0.19 mg) was approved with no requirement that patients undergo cataract surgery, according to the release.

Pravin U. Dugel

The FDA approval was based on clinical trial data showing that by 24 months after implantation, 28.7% of patients had a 15-letter or greater improvement in best corrected visual acuity. Patients who received the implant had a significantly greater improvement in BCVA than control patients from 3 weeks to 36 months, according to the release.  

“The approval of Iluvien is wonderful news for the retinal community, as recent studies have indicated that as many as 50% of DME patients are not optimally managed with today’s standard of care known as anti-VEGF therapies,” Pravin U. Dugel, MD, an Alimera consultant and OSN Retina/Vitreous board member, said in the release. “Having a multi-year delivery, low-dose corticosteroid drug will provide an additional treatment option for patients with this disease.”

Alimera expects to begin selling Iluvien in the U.S. during the first quarter of 2015, the release said.

The company is scheduled to hold a conference call detailing the approval at 8:30 a.m. Eastern Time on Wednesday, Oct. 1.

To participate in the event, call 877-369-6586 in the U.S. and Canada or 253-237-1165 internationally. A live webcast will be accessible on the Investor Relations section of the company website at www.alimerasciences.com.

Adaptimmune融资1.04亿美元助力免疫肿瘤竞赛

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：fiercebiotech  

回到六月初，Adaptimmune在银行只有大约一百万英镑的存款。随后葛兰素史克完成与该公司3.5亿美元的合作协议，获得其免疫肿瘤技术和主要药物。而现在这家顶级生物技术投资者又提出了高达1.04亿美元的A轮投资资金给与这家牛津的公司以获得临床权利。本周早些时候Adaptimmune被提名前15强发展公司。

重要的投资商恩颐投资临危受命，带领沃脉德资本顾问有限责任公司、威灵顿管理公司、富达生物、Foresite资本管理、Ridgeback资本管理公司、Novo A/S、QVT、岩泉投资、venBio择业和梅林Nexus加入自己的投资。现有投资者包括牛津大学和其他。还有一对投资者对其参与保持缄默。

Adaptimmune专门从事T细胞受体（TCR）技术，获取患者的T细胞，用于编码一种新的受体，可以通过改造基因使他们更有效杀死癌症细胞。与CAR-T技术密切相关，Adaptimmune表示，他们的技术应该有更多的功能，专注于细胞内的靶，而不是表面上的靶位点。并且通过提升T细胞攻击系统的针对性，可以建立一个高度特异性的T细胞，不伤害健康细胞。

Adaptimmune的首席执行官Noble称，“我们是在与很多有良好投资方的对手进行一场比赛。”这家生物技术公司目前只有在英国和费城有52名员工，这次大型投资给了他们扩大规模的机会，他们自己的药物将在明年开始人体试验，葛兰素史克将后续项目展开关键试验，并为该产品开展更多试验项目。

“我们有很多目标，”Noble表示，“该产品包括20个项目，每一个都有多个癌症靶点。”

特别的是，Adaptimmune董事会3个主要风险投资方来自同一家公司：国家能源局的Mott（MedImmune公司），Behbahani博士和百时美施贵宝公司的Sigal被邀请担任独立董事席位。

葛兰素史克公司将与Adaptimmune共同开发针对癌症睾丸抗原NY-ESO-1，可选择推进该临床项目通过概念证明，预计将耗时大约18个月。GSK将负责项目的成本。

该领域资金流动不再短缺。西雅图的Juno也获得了3亿美元的风险投资用于CAR-T的研究。另一个CAR-T细胞受体领域的成员Kite医药，通过IPO募集了1.28亿美元。诺华首席执行官Jimenez一直在资助由宾夕法尼亚大学的June带领的CAR-T项目，提供了数千万美元的资金，June也为Adaptimmune提供了一些原理指导。

展望过去，免疫肿瘤学已经吸引了数亿美元投入该领域，Mott告诉FierceBiotech媒体，他看到了Adaptimmune所做的一些事情，才吸引到这种大规模的投资。

Mott指出，其设计的T细胞受体方法提供比CAR-T更多的新的靶位点，因此吸引了最近如此多的关注。该生物技术公司展示了这项技术治疗血液肿瘤以及实体瘤的潜力，使其显得尤为独特。其研究基于长达一年的内部工作，不包括已经授权的打击对手的交易。最后，Noble希望打造一个优秀生物技术公司的愿景让他们赢得了最终胜利。

“我们觉得这表现出一个大企业的潜力，”Mott表示。它可能会发展成为一个大的上市公司，或保持几年时间不上市，等有足够的资金来推动大规模项目进入临床阶段。

时间会告诉我们一切。

信源地址：http://www.fiercebiotech.com/sto ... mp;utm_campaign=rss

新闻延伸》

诺华合作伙伴尤里卡为免疫肿瘤药物融资2100万美元

与诺华公司合作八个月后，位于加州埃默里维尔的尤里卡治疗公司已经获得由中国私募股权投资公司主导的2100万美元投资。来自北京的人民币投资领衔，有Majuven和所有当前主要投资者，包括橡子园创投、苏马创业和先驱风投参与。

这家旧金山湾区的生物技术公司已开发设计出新的抗肿瘤药物，可以模仿T细胞受体的功能，这让公司煽动起免疫肿瘤学的一场革命。CAR-T和T细胞受体的研究已成为癌症研发热门领域，尤里卡与斯隆凯特琳癌症纪念中心有着密切的联系，那是这一领域的领导者之一。

该公司还与中国投资者以及诺华有着紧密联系。它的CEO刘曾是Chiron抗体药物开发的首席科学家，Chiron后被诺华公司收购。但到目前为止尤里卡都是一个正在起飞的优秀公司。

该生物技术公司今年开始与诺华公司签订了授权协议。制药巨头获得了ESK1的开发和商业化权利，ESK1是一个适用于白血病和多数癌症的临床前抗体。该药物正是与斯隆凯特琳癌症纪念中心的科学家合作开发的，靶向癌细胞内发现的一种蛋白质WT1。

根据尤里卡的消息，ESK1被改造以模拟T细胞受体，当蛋白质附着到细胞表面时会给癌细胞一次重击，这个过程曾一度被认为是“非药物作用”的。

交易的具体条款还没有被披露，但给临床前药物的预付款通常是比较少的。尤里卡新的C轮融资会在下一轮研发阶段产生。

“这些新的资金将使我们有能力去扩大和推进我们的药物产品线，并探索我们的候选药物与其他免疫治疗和免疫调节剂的协同效应，”刘在一份声明中表示，“我们的目标是为癌症患者提供更安全，更有效的新型免疫疗法，这些举动让我们一步步接近目标。”

信源地址：http://www.fiercebiotech.com/sto ... mp;utm_campaign=rss

收购兼并 利用现有营销渠道  药物营销别有一番趣味啊

默沙东治疗黑色素瘤Keytruda或可用于胃癌

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：reuters  

默沙东Keytruda是新一波提升人体免疫的药物中首个在美国获批用于治疗黑色素瘤的药物，新的研究中显示，这款药物还有可能用于胃癌。

                               
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9月27日报道的早期临床试验结果意味着胃癌可能被添加到一个不断增加的肿瘤类型名单中，而免疫治疗药物可能对这一名单上所列肿瘤有重要作用。

Keytruda属于一类旨在通过阻断一种叫做程序性死亡受体(PD-1)或相关靶点PD-L1的蛋白来帮助人体自身免疫系统抵御癌症的药物，PD-1或PD-L1被肿瘤用来逃避抗击疾病的细胞。

9月4日，Keytruda成为这类药物中首个获得批准的药物，尽管竞争对手百时美施贵宝、罗氏及阿斯利康也在致力于类似产品的开发。虽然首先被开发用于黑色素瘤，但这些药物还对一系列其它肿瘤显示出良好前景，包括肾癌、肺癌、膀胱癌及头颈癌。

在一项39名PD-L1阳性晚期胃癌患者参与的小规模1期研究中，有12名（31%）患者在接受Keytruda治疗后其肿瘤出现缩小，日本爱知癌症中心医院的Muro在欧洲肿瘤内科学会会议上称。

重要的是，在亚洲患者（胃癌高发人群）与非亚洲患者中，总有效率类似，Muro表示称。1期临床试验还在继续，但在分析的时候，个体患者的响应时间从8周以上到20周以上不等。默沙东表示，该公司计划在这一令人鼓舞数据的基础上，于2015年第一季度启动一项更大规模的2期研究。

常见的副作用有甲状腺疾病和疲劳，有三位患者出现了严重级别为3-5的不良事件。还出现一例治疗相关死亡病例。

免疫治疗药物正主导着马德里的肿瘤专家会议，因为这类药物构建了一种方法，这种方法通过释放患者自身免疫系统抗击肿瘤的能力而使许多癌症患者得到缓解。默沙东的这款药物用于治疗膀胱癌的进一步数据也定于9月29日在马德里发布。

一些分析师认为，这类新的免疫治疗药物到2025年可能会产生逾300亿美元的全球年销售额，这一数字反映了广泛的患者可能会受益于这些药物，同时也反映了这类药物的高昂价格。Keytruda在美国用于黑色素瘤患者的价格大约是每月1.25万美元，而些患者来的平均治疗期为6.2个月。

信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKCN0HN07J20140928

FDA授予BMS免疫肿瘤药物Opdivo六个月优先审评资格

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：reuters  

百时美施贵宝于 9 月 26 日表示，美国 FDA 授予该公司免疫肿瘤药物 Opdivo 六个月优先审评资格，这款药物正被申请用于之前治疗过的黑色素瘤。FDA 的决定到 2015 年 3 月 30 日到期。

                               
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百时美施贵宝表示，欧洲药品监管机构还授予这款药物用于晚期黑色素瘤加速审评资格。

Opdivo（nivolumab）属于一种有前景的新类型药物，这类药物旨在帮助人体自身免疫系统通过阻断一种叫程序性死亡受体 (PD-1) 或一种叫 PD-L1 的相关靶点的蛋白来防御癌症，PD-1 或 PD-L1 被肿瘤用来逃避抗击疾病的细胞。

默沙东的 Keytruda（pembrolizumab）已在美国成为首款可供使用的 PD-1 药物，FDA 于 9 月初批准这款药物用于不再对其它治疗药物响应的晚期黑色素瘤患者。其它正在开发用于各种癌症（包括肺癌）的 PD-1 通路药物的公司有罗氏和阿斯利康。一些分析师预测，这类药物到 2025 年可能会产生逾 300 亿美元的全球年销售额。

百时美施贵宝表示，Opdivo 还被 FDA 授予突破性黑色素瘤治疗药物资格。FDA 于今年初授予这款药物用于对其它治疗药物无效的霍奇金淋巴瘤患者突破性治疗药物资格。4 月份，百时美施贵宝启动了一项滚动申请提交，寻求 FDA 批准 Opdivo 用于某些非小细胞肺癌患者。该公司表示，它预期今年底完成这项滚动申请。

信源地址：http://www.reuters.com/article/2014/09/26/us-bristol-myers-fda-idUSKCN0HL2EH20140926

BMS免疫肿瘤药物Opdivo黑色素瘤关键3期临床试验取得显著效果

百时美施贵宝免疫治疗药物Opdivo在一项关键黑色素瘤研究中与化疗药物相比产生了明显改善的响应率，并且有较少的毒副作用，这突显了其作为一种新的治疗选择的潜能。
    试验数据一直备受期待，因为这是一类有前景的旨在帮助人体自身免疫系统抗击癌症的新类型药物关键3期临床试验结果的首次发布。

在这项由晚期黑色素瘤患者参与的研究中，32%的Opdivo用药患者可以观察到其肿瘤出现缩小，而以常规化疗药物治疗的患者只有11%的人其肿瘤出现缩小。重要的是，响应时间也长得多。化疗治疗患者响应时间通常为3.6个月，而95%的患者在治疗6个月后仍对Opdivo有响应，平均响应时间尚未得出结果。

“我感到非常惊讶，” 佛罗里达州莫菲特癌症中心Weber表示称，他于9月29日在欧洲肿瘤内科学会年会上发布该试验结果。“治疗6个月后，有32%的响应率，大多数患者处于缓解期，这可能会转化为令人印象深刻的生存期，”他补充称。

Opdivo（或Nivolumab）属于一种有前景的新类型药物，这类药物旨在阻断一种叫做程序性死亡受体(PD-1)或PD-L1相关靶点的蛋白，而PD-1或PD-L1被肿瘤用来逃避免疫系统抗击疾病的细胞。

今年7月份当日本药品监管机构批准Opdivo时，这款药物成为全球首款获批的PD-1抑制剂，然而在美国市场，它却败给了默沙东的竞争产品Keytruda，后者于9月初获FDA批准。9月26日，百时美施贵宝表示美国FDA已授予这款药物优先审评资格，定于2015年3月底前做出批准决定。

罗氏与阿斯利康也在开发PD-1通路药物用于各种癌症，包括肺癌。一些分析师预测，这种新类型药物到2025年可能会产生300亿美元的全球年销售额。

信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKCN0HL2EH20140926

CHMP支持批准诺华Signifor用于治疗肢端肥大症

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：firstwordpharma  

9月26日，诺华宣布欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)发布一项积极意见，支持批准Signifor LAR (帕瑞肽)用于肢端肥大症治疗，适用于肢端肥大症不适合手术及第一代生长抑素类似物(SSA)治疗无效的成人患者。

                               
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诺华肿瘤开发及医疗事务全球主管Riva称，这次推荐“代表我们在欧洲朝着向得不到充分控制的肢端肥大症成人患者提供一种迫切需要的替代治疗方案迈出了重要一步。”

CHMP对下一代SSA的推荐基于两项后期研究，研究证实Signifor与一代SSAs相比疗效更好。C2402研究评价了Signifor LAR用于肢端肥大症用奥曲肽或兰瑞肽得不到充分控制患者的安全性和有效性。

这项研究最近发表在《柳叶刀糖尿病及内分泌学杂志》上，研究中，15.4%与20.0%的患者分别接受40mg 剂量与60mg 剂量Signifor治疗，与未接受标准治疗的患者相比，他们获得了生物化学控制。

此外，在Signifor治疗组，更大比例的患者经历了GH和IGF-1降低，以及肿块体积至少25%的减少，相比之下，阳性对照组只有1.5%的肿块体积减少。

与此同时，在C2305研究中，未经治疗的肢端肥大症患者随机接受Signifor LAR或Sandostatin LAR治疗12个月。研究结果表明，就生物化学控制来说，Signifor LAR优于Sandostatin LAR。特别是，Signifor LAR治疗组31.3%的患者获得了生物化学控制，而Sandostatin LAR治疗受试者只有19.2%的人获得生物化学控制。

诺华指出，该公司已在几个市场提交了Signifor的上市申请，其它市场的监管提交也在计划中。这款治疗药物已在欧洲及美国获批用于库兴氏病治疗。

信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1237153?tsid=28®ion_id=2#axzz3EWHlIu8l

FDA称基因泰克哮喘药Xolair增加心脏等风险

                               
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发布日期：2014-09-30  来源：reuters

美国FDA于9月26日称，哮喘药物奥马珠单抗（Xolair）与较高的心脏病发作、小卒中、胸痛及肺部和动脉血栓风险有关，但风险增加的程度尚不明确，另外，这款药物还有一些其它问题。

                               
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FDA表示，在分析了一项5年期安全性研究结果之后，它已将有关的风险增加信息添加到该药物标签中，这项研究由奥马珠单抗生产商基因泰克提交到FDA，基因泰克是罗氏的一家下属子公司，这项研究在25项临床试验中将奥马珠单抗与安慰剂进行了对比。

奥马珠单抗是一款注射剂药物，它最初于2003年被批准用于治疗中重度哮喘，适用于12岁或以上年龄并且使用吸入性类固醇药物疾病得不到控制的成年及儿童患者。这款药物还被批准用于治疗成年及青少年患者的慢性特发性荨麻疹（一种慢性荨麻疹）。奥马珠单抗由罗氏与诺华共同上市销售。这款药物于2013年实现了约15亿美元的销售额。

两家公司在一份声明中表示，他们致力于患者的安全性。“对于最近的标签变更，我们密切配合美国FDA，我们认为这次的标签修订将会为卫生保健专业人员及他们的患者提供最新的信息，以便做出明智的医疗决策，”他们在一份声明中表示称。

FDA表示，尽管数据提示有严重安全性信号，但该安全性研究在设计与实施中的缺陷意味着它不能明确证实或确定与奥马珠单抗有关的风险增加的真实程度。FDA称，问题包括供应心脏及大脑的血管，也包括更大的肺动脉高压风险。

FDA表示，该机构对这项5年期研究的审查发现奥马珠单抗用药患者与不使用该药物的患者在癌症发生率上没有差异。然而，由于研究的局限性，FDA不能排除潜在的癌症风险，因此这一信息也被添加到该药物标签中。奥马珠单抗用于血液中IgE水平升高的哮喘患者。

在此次公告之前，FDA在2009年的一份声明中表示，它正在评价来自该5年期研究的临时安全性结果，这项研究表明，奥马珠单抗用药患者心血管及脑血管问题的数量增加。当时，FDA未建议对对处方信息做任何变更。

信源地址：http://www.reuters.com/article/2 ... USKCN0HL2EN20140926