曾备受瞩目的Qinprezo如今遭遇质疑

临床        作者：浮米网 来源：浮米网  2015-06-08 0评论

                               
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上周，Sunesis制药在2015年美国ASCO年会上公布了Qinprezo (vosaroxin)的关键III期临床试验（VALOR）的最新数据，再次让这个即将被批准的治疗老年复发/难治性（R/ R）急性髓细胞白血病（AML）的药物饱受质疑。

虽然AML有巨大的未满足需求，但这个领域的药物一直很少，直到最近几年才有所改善。Qinprezo是一个first-in-class药物，是一种抗肿瘤的喹诺酮衍生物（AQD）。这个药物由于将R/R AML患者作为目标人群而经备受瞩目，因为这类患者有巨大的未满足需求。VALOR是这一领域中非常大的试验，从124个试验点共招募了711名患者。这样的结果无疑令患者和医生都感到失望。VALOR试验的受试者被分为青年组（18-59岁）和老年组（≥60岁），青年组有260名受试者，老年组有451名受试者。在此前的ASH中公布的数据显示，在青年组和老年组中，Qinprezo联合阿糖胞苷进行治疗的OS都为7.5个月，而安慰剂/阿糖胞苷则为6.1个月，这6周的改善没有显著统计学差异（p=0.06）。以年龄分层，年轻的复发性AML患者没有显著OS的改善。

在这次的ASCO上，Sunesis制药公布了VALOR试验中对一组包含91位复发/难治性（R/ R）急性髓细胞白血病的年老患者（≥60岁）的试验结果，这组病人在体造血干细胞移植（HCT）之前接受Qinprezo联合阿糖胞苷进行治疗，在改善总生存期（OS）展现出令人鼓舞的趋势，然而分析结果并不稳定。在2014年的56届美国ASH会议上，Sunesis制药公布了让人失望的中期试验数据，无论是在青年组（18-59岁）还是老年组（≥60岁）R/R AML中，Qinprezo在改善总生存期（OS）上都没有达到主要的终点。

由于结果不理想，因此目前关键在于，Qinprezo之后会怎样呢？尽管Qinprezo曾获得FDA和欧盟授予的孤儿药资格，同时还是FDA授予的快速通道资格，然而目前看来，其前景不明。Sunesis制药恐怕需要另一个III期临床确证试验才能有可能成功地将Qinprezo推向市场。在最新的分析中，虽然Qinprezo在老年组中表现出不错的移植前完全缓解（CR）率。由于大多数老年患者不能进行HCT，因此这会减少适宜者人数。无论监管机构是否要求另外的临床试验，现在的结果无疑是让人失望的。但如果要满足监管部门的这个要求，Sunesis制药可能因此面临财务困境。鉴于近年来肿瘤药物的发展情况，也许对Sunesis制药最好的选择是和大型制药企业合作，例如和在血液肿瘤上的重量级企业Celgene合作。

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