2015年8月25日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【今日头条】

药物临床试验自查报告填报情况统计(8月25日) 截至8月25日上午11：00，BE填报835个，其中已提交622个；临床试验填报1088个，其中已提交781个，总计填报1923个，其中已提交1403个。

受理号去重后，BE填报707个，其中已提交594个；临床试验填报620个，其中已提交502个，总计填报1327个，其中已提交1096个。

    共接收纸质资料758份。

      

附件： 各省药物临床试验自查报告填报情况统计表图

                                                         

                             国家食品药品监督管理总局食品药品审核查验中心

                                             2015 年 8 月 25日

http://www.cfdi.org.cn/ccdweb/main?fid=open&fun=show_news&from=view&nid=6918

【行业信息】

中药上市后要做好临床研究

随着国家宏观政策的调整，中药上市后临床再评价开展如火如荼，作为上市后的后续事宜应做好临床研究。笔者对中药临床研究存在的问题思考如下：

首先，中药上市后临床研究安全性指标设计“八股”现象严重。中药上市后临床安全性和有效性评价，应以临床实际应用中的治疗特点和安全性风险为主要设计线索或假设，进一步深度研究产品的安全性和有效性。但是目前中药上市后临床评价安全性指标设计“八股”现象非常严重，例如：所有中药上市后临床评价安全性指标都设计便常规，但本指标设计受饮食等因素干扰大，专属性不强且实际临床试验中便常规操作性极差，是否都应设计该指标值得商榷。

其二，临床评价“病-证”结合教条执行，不符合客观事实。“病-证”结合的临床评价思路为中药临床研究提供了一种重要的思路、方法和标准，但是客观现实中并不是病、证都能合理结合，且进行临床评价。确实存在有病无证、有证无病、甚至病证矛盾的现象，应尊重事实合理评价，不能教条执行。有病无证，现代医学诊断理化指标异常，而无任何临床症状，如血脂异常、高尿酸血症、高同型半胱氨酸血症等；有证无病，北方气候干燥，外淫燥邪入侵，女多阴虚，男多痰盛，而且具体的适应症与之对应；病证矛盾，糖尿病病人阴虚症状明显好转，反而血糖升高；高血压病人血压下降，反而头晕等症加重。

“病-证”结合是主流、“病-症”分离应为分支，才能相辅相成。否则止咳水、补肾药等一类中药良药，将由于无适宜的西医适应症对应而逐渐衰败。国际多中心试验采用患者人手配备PHT的方法进行PRO评价，强化主管指标的客观性，这将是病-症分离临床研究的方法之一。

其三，临床评价注重替代指标，不重视终点指标。化药研发过程中常出现，心血管治疗药升高高密度脂蛋白和降低低密度脂蛋白疗效确切，而对心脑血管事件发生率不仅不能降低反而升高；肿瘤治疗药物对血象或生物标记物明显，而对生存时间和生存质量的提高无临床意义。而从宏观的世界范围人均寿命和医疗投入分析，中国费寿比明显低，说明中药对改善疾病终点或提高寿命是具备积极意义的，但是目前的中药上市后临床评价注重替代指标，不够重视终点指标对中药疗效评价不利。

其四，临床评价方案设计“照搬有余、创新不足”。临床评价方案都是双盲。盲法是为了避免主观因素带来的疗效偏移而采取的过程，这个过程本身是需要评价的，并非双盲一定好于单盲或仿盲，是需要LIKERT的量表评价盲法实施效果的，而目前临床方案设计都多半照抄了双盲，忽视了对盲法效果的评价，追求了过程忽视了结果；临床评价方案都是随机。随机的核心目的是保障样本之间均一、齐同、可比，而现实的中药上市后临床评价方案设计某些随机为前置随机，样本间已经有一定的差异，失去随机的意义，疗效评价存在偏倚；临床评价方案都是泛泛的疗效评价。

基于以上四点，笔者认为中药上市后，一定要做好临床研究，扎扎实实做好工作，解决实际中存在的上述问题。

成长中的安进，多个重磅炸弹来袭！

安进公司(Amgen)是由一群科学家和风险投资商于1980年创建的。原供职于雅培公司的George B．Rathmann博士是该公司的创始人之一，并担任首任董事长兼CEO。20世纪后的10年是生物技术飞速发展的10年，也是安进公司快速成长的10年。1989年6月安进公司的第一个产品重组人红细胞生成素(erythropoietin，简称EPO)获得美国FDA批准，用于治疗慢性肾功能衰竭引起的贫血和HIV感染治疗的贫血。1991年2月公司第二个产品重组粒细胞集落刺激因子(filgrastim，G-CSF)获得美国FDA批准，其适应证为肿瘤化疗引起的嗜中性白细胞减少症。安进公司的这两个全球商业化最为成功的生物技术药物EPO(商品名EPOGEN)和G-CSF(商品名NEUPOGEN)，不仅造福了无数血液透析患者和癌症化疗患者，也为公司带来了巨额的利润，公司也据此迅速发展壮大。目前安进已然成为生物医药行业的领头羊。

2014年，安进所有产品的总销售额首次超过200亿美元，比上年增长7%，其中处方药销售额达193亿美元，位列全球医药公司排行榜第11名。虽然来自于全球其他医药公司的竞争异常激烈，但目前在售的14个处方产品表现依然强势，仅重磅炸弹药物就有6个。2017年之后，培非格司亭（Neulasta）、 非格司亭（Neupogen）、 阿法达贝泊汀（Aranesp）、阿法依泊汀（Epogen）及西那卡塞（Sensipar/Mimpara）将面临生物类似物及仿制药的挑战，但卡非佐米（Kyprolis）、狄诺塞麦（Prolia/Xgeva）、依那西普（Enbrel）及即将被批准的新靶点药物将会弥补该损失，有分析公司称2019年其销售额将达242亿美元。

安进作为全球最大生物制药企业之一，拥有极强的研发能力和产品优势，主要涉足的疾病领域有癌症、神经科学、心血管疾病、炎症、代谢性疾病及自身免疫性疾病等，但在新产品研发上依然风险很大。2014年其研发投入为41亿美元，位列全球医药公司研发投入排行榜第10名。近日安进研发的PCSK9抑制剂Repatha（evolocumab）获得欧盟批准，标志着全球首个新一代降脂药的成功诞生，该药预期在8月底将会拿到FDA批文，成为安进另一重磅炸弹药物。除此之外， FDA已批准Kyprolis（carfilzomib）联合Revlimid（lenalidomide）及地塞米松（dexamethasone）的组合疗法（KRd）用于既往已接受1-3线治疗的复发性多发性骨髓瘤（RMM）患者。此次批准，也是Kyprolis在3年内收获的第二个适应症，将为RMM患者群体提供一种新的二线治疗选择，帮助解决这种常见血液癌症在临床治疗中存在的真实未获满足的医疗需求。

除了最新被批准的Repatha，目前安进已经上市14个处方产品，主要市场在欧美，新兴市场仍待开发。研发管线中处于临床3期的项目有12个，临床2期的项目有11个，临床1期新药有18个，发现阶段新药有28个。安进研发管线中另一不可忽视的力量来源于生物仿制药的研发，目前已公布的在研生物类似物有9个，预期最早上市时间为2017年。

图1 安进公司研发管线

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