美国FDA2013年新批准25个小分子药物和2个生物制剂。相比2012年39个获批药物在数量上降低了31%，但是其成功率仍处于平均水平。FDA新药部门负责人John Jenkins指出，从2009年算起每年平均批准28个新药，从2003年起每年平均批准26个新药。而2013年获批新药的数目刚好处于5年均值和10年均值之间。
过去几年的获批药物中，孤儿药物和抗癌药物都占据主要地位。2013年获批的孤儿新实体药物有9个（占据33%），与2012年（33%）和2011年（37%）持平。获批的抗癌药物共有8个（30%），仍然与2012年（33%）和2011年（27%）持平。获批的抗癌药物中有6个被认为具有孤儿适应症。其他药物的治疗适应症包括代谢性和内分泌性疾病（2个II型糖尿病药物和1个脂代谢紊乱药物）、病毒感染（2个丙肝药物和1个HIV药物）以及医学影像用药（3个）。
对搭配诊断研发者而言2013年是意义非凡的一年。搭配诊断数据支持着三个获批的新抗肿瘤药物，包括GSK的Dabrafenib、GSK的Trametinib以及勃林格殷格翰公司的Afatinib。
小分子里程碑
多个获批药物在新颖性、临床重要性或市场潜力方面脱颖而出。
Gilead的Sofosbuvir在这三个方面同时表现出色。它是新型的NS5B多聚酶抑制剂，是全口服HCV药物市场上的重磅炸弹。Sofosbuvir最初被批准为用于HCV基因型2和3，但有望于被批准用于基因型1的HCV。基因型1的HCV是美国最常见的一个类型。预期到2018年该药的全球销量将达到68亿美金。此外，Sofosbuvir是通过创新性突破治疗途径向FDA提出申请的三个药物之一。
Pharmacyclics和杨森的Ibrutinib是另一个突破性的药物。它是新型的BTK抑制剂，于2009年进入临床用于治疗套细胞淋巴瘤。根据其用于其他适应症如慢性淋巴细胞白血病的数据，预计到2019年该药物的年销量将达到45亿美金。
Biogen Idec公司的二甲基延胡索酸（BG-12）也是临床上和商业上的一个成功。二甲基延胡索酸曾在德国被批准用于治疗牛皮癣，也被用于预防家具长霉菌。Biogen Idec公司赋予这个小分子新的生命，它成为在美国获批的第三个口服性治疗多发性硬化症的药物。这个药物的作用机制未知，但是其良好的有效性和安全性使其或优于其他目前已有的口服和可注射性治疗选择。据分析，该药物到2019年年销量预计能达到60亿美金。
GSK有5个药物获批，比其他药物研发公司都多。该公司的2个新型COPD联合治疗方案Breo Ellipta和Anoro Ellipta预计年销量都能达到数十亿美金。而在新颖性方面，GSK的Trametinib则更为突出。Trametinib是新型的MAPK/ERK激酶（MEK）抑制剂。它克服了生物利用度、药代学和毒性方面的问题。Trametinib用于治疗转移性黑色素瘤，年销量预计在2019年将达到八千万美金。GSK正在考虑将MEK抑制剂与其他治疗（包括Braf抑制剂、PI3K抑制剂、CTLA4抑制剂和CDK抑制剂）联用，以增加其市场份额。
杨森的Canagliflozin是第一个FDA批准的SGLT2抑制剂，用于治疗II型糖尿病。预计该药物在2019年的年销量将达到16亿美金。实际上，阿斯利康和百时美施贵宝早于杨森公司向FDA提交SGLT2抑制剂（Dapagliflozin）的申请。由于可能会导致膀胱癌，FDA在2012年拒绝了此项申请。但2014年1月FDA重新批准了该药物的申请。
Genzyme和Isis的Mipomersen是一个创新型的药物，但从商业角度看，其表现一般。Mipomersen是第二个获批的反义药物，也是目前市场上唯一的一个反义药物。第一个此类型药物是Fomivirsen。鉴于市场萎缩，Isis于2005年将该药物退出市场。Mipomersen同样作用于一个新颖的靶点，它结合到载脂蛋白B mRNA上，降低蛋白质合成，从而降低LDL水平。鉴于这个药物的副作用，欧盟拒绝了Mipomersen。据分析，该药物到2019年年销量将达到2亿美金。
2013年获批单抗
2013年FDA仅批准了2个单克隆抗体，而此前的4年每年均有6个单抗获批。相关人士称这一降低仅是巧合而非一种趋势。
Genentech公司的Ado-trastuzumab emtansine是抗体-药物偶联（ADC）的第三个成功范例。FDA批准ADC用于治疗已接受过Trastuzumab和Taxane的HER2阳性转移性乳腺癌患者。作为罗氏Roche的子公司，Genentech正在研究单克隆抗体作为转移性基本的一线治疗用药，并将其与HER二聚抑制剂Pertuzumab联用以扩大适应症。据分析，Ado-trastuzumab emtansine到2019年年销量将达到41亿美金。
Genentech公司的CD20靶向Obinutuzumab是另一个抗肿瘤的生物仿制药。这个药物是依据Rituximab研制的。FDA批准其用于治疗CLL。2012年Roche公司CD20靶向单抗 Rituximab 在欧洲专利过期。Obinutuzumab到2019年年销量将达到15亿美金。
原文：
2013 FDA drug approvals. Nature Reviews Drug Discovery 13, 85–89 (2014)
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