【观点】2013年新药研发产率分析：回归之路

2014-05-08

                               
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随着2013年的结束，关于制药产业研发产率是增加还是下降的问题再度被提起。本文将综合多方面，就这一问题进行分析。

根据官方统计，美国FDA批准的新化合物实体或生物制剂2013年共有27个批准，相比2012年的39个批准，下降了31%。而在本分析中，获批物定义为所有FDA批准的治疗用品，而不仅仅局限于FDA药物评价和研究中心的批准物。此外，非治疗用品（例如诊断成像剂）被排除在外，而治疗相关的生物工程疫苗、组合产品、对映异构体、前药以及治疗用血液制品则被包括在内。统称为新治疗用药物（NTDs）。

虽然获批物的数目是一个直观的度量，但是它并不能直接代表产业价值。因此，NTDs的销售高峰被用于分析，以表征生产率。

                               
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图1显示的是NTDs数量和累计销售高峰的长期趋势。从价值上来看，2013年以36个NTDs和预计390亿美金的销售额优于2012年的40个获批NTDs和330亿美金的销售额。重要的是，2013年的表现优于历年平均水平（32个获批NTDs和320亿美金销售额）且是2008年的120亿美金的销售额的三倍。

对2013年获批药物进行深入分析，预计销售额前5名为Sofusbuvir（Sovaldi；吉利德公司，84亿美金）、Dimethyl Fumarate（Tecfidera；百健艾迪公司，51亿美金）、ado-trastuzumab emtansine（Kadcyla；基因泰克/罗氏，38亿美金）、Ibrutinib（Imbruvica；Pharmacyclics生物制药/杨森，27亿美金）和Dolutegravir（Tivicay；ViiV Healthcare，21亿美金）。这五个药物的销售总额预计为全年销售额的60%。从这个方面看，2013年可以看作重磅炸弹的一年。专用药物的份额也在持续增长。虽然大部分研发精力都放在抗肿瘤领域，这一领域药物份额仅占26%，相比2012年的36%有所下降。而份额最大的属于抗感染类药物（29%）。此外，中枢神经系统失调类药物也占17%。在抗体方面，仅两个获批：ado-trastuzumab emtansine和 obinutuzumab（Gazyva; Genentech/Roche）。

                               
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研发产率也受到研发收入的影响。图2a为历年制药产业产率数据图，以NTDs累计销售峰值与研发投入的比例来分析产率。2008年为转折性的一年，获批NTDs销售额最少，研发投入也有所下降，其比值仅为0.12。2013年的比值是2008年比值的两倍，为0.29。药物研发企业投入9%资产成本，需要获得的产率比例为0.25-0.35。简单说来，企业每年花费10亿美金到研发中，需要获批药物每年销售额为2.5-3.5亿美金。总体而言，虽然没有达到20世纪90年代末和21世纪初期的高产率，2013年整体产率也在可接受范围。此外，图2b显示了20个主要企业的研发产率比值。其中7个企业表现较为突出，分别为大型药企罗氏、强生、GSK，中型企业BMS、百健艾迪、安斯泰来和拜耳。

笔者相信，制药企业自2008年在药物研发方面策略的调整以及相关投入已经开始有所回报。

原文：

R&D productivity: on the comeback trail. Nature Reviews Drug Discovery 13, 331–332 (2014)

(by 浮米网)

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