“自从我们在2015年从Trophos购买了Olesoxime以来,在为SMA患者开发这种分子时遇到了许多困难,” Sangeeta Jethwa,M.D.,Roche的负责人说到。这封信的日期为5月30日,由总部位于德国的患者团体SMA欧洲在其网站上发布。根据罗氏的说法,这些困难包括Olesoxime的液体制剂,最适剂量,以及FDA和欧洲药品管理局对开展了Phase III 研究的许可。
结果显示,在Phase II 阶段研究中,运动功能可维持两年左右,患者停止使用这种药物,对其进行运动功能测量(MFM) D1+D2(>2 points/年),患者呈现出显著下降。然而,在Phase II 结束时,Olesoxime与安慰剂的~2-point MFM治疗差异保持在OLEOS基线上,并且Olesoxime开放式治疗稳定维持运动功能的MFM D1+D2的平均变化在6个月时为-0.03,12个月时为-0.22(对比于基线)。
“我们很高兴Venclexta这类‘first of its kind’的靶向疗法能来到经治后疾病复发的CLL患者身边,”基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说道:“Venclexta与Rituxan带来了全新的无化疗方案,且与标准疗法相比,帮助患者不出现疾病进展,活得更久。”
我们祝贺这款新药成功获批,也期待罹患难治白血病的患者能从中得到积极治疗,降低疾病风险!
参考资料:
[1] Genentech Announces FDA Approval for Venclexta Plus Rituxan for People with Previously Treated Chronic Lymphocytic Leukemia
[2] AbbVie Announces U.S. FDA Approval of VENCLEXTA® (venetoclax tablets) in Combination with Rituximab as a Fixed Duration Treatment for Chronic Lymphocytic Leukemia or Small Lymphocytic Lymphoma Patients Who Have Received One Prior Therapy
文章参考来源:U.S. FDA and European Medicines Agency Accept Regulatory Submissi** for Review of Talazoparib for Metastatic Breast Cancer Patients with an Inherited BRCA Mutation