【大搜罗】本周药物研发动态精选

Achillion公司丙肝药物临床获FDA批准

美国Achillion制药公司周二公告称，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准公司丙肝药物Sovaprevir进入每日最高200mg剂量的临床研究，公司股价首次消息利好促动，截止收盘上涨83.29%。

公司总裁Milind Deshpande表示，公司NS3/4A蛋白酶抑制剂Sovaprevir有望将丙肝治疗周期缩短至8周以内。

在长达12周的II期临床测试中，丙肝病人在接受该药物和ACH-3102联合使用之后，出现100%疗效，即治疗终点后12个月随访时HCV-RNA阴性。该标准一般应用于FDA接受的临床试验终点。

丙肝，是一种由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎，目前全球超过1.5亿人感染该病毒，而有四分之三的丙肝患者没有得到明确诊断。丙型肝炎可导致肝脏慢性炎症坏死、肝硬化、肝癌。

目前，干扰素被认为是治疗丙肝病毒的有效途径。A股市场上，双鹭药业的聚乙二醇重组人干扰素α2b注射液正在审批过程。生产注射用重组人干扰素的上市公司有安科生物。

以上文章转载自大智慧阿思达克通讯社。

拜耳公司将眼科药物Eylea推进至第四个适应证

拜耳公司（Bayer）6月11日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了眼科药物Eylea（aflibercept，阿柏西普注射液）的上市许可申请（MAA），寻求批准用于治疗视网膜分支静脉阻塞（branch retinal vein occlusion，BRVO）继发黄斑水肿（macular edema，ME）所致的视力损害。此次MAA的提交，也代表着Eylea在欧盟的第4个新适应证申请。目前，Eylea已获欧盟批准用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）、视网膜中央静脉阻塞（CRVO）继发黄斑水肿（ME）的治疗。此外，拜耳公司也已向EMA提交了Eylea治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的上市许可申请（MAA）。

拜耳公司此次MM的提交，是基于III期VIBRANT试验的积极数据。VIBRANT是一项双盲、随机、活性药物对照研究，在BRVO继发ME的患者中开展。研究数据表明，Eylea治疗组（2mg，每月注射1次）有53%的患者在治疗的第24周，最佳矫正视力（BCVA）从基线水平获得了至少15个字母的改善；而接受激光（目前的标准疗法）治疗组的患者比例为27%（p＜0.001），达到了研究的主要终点。此外，Eylea治疗组也达到了一个关键次要终点，BCVA从基线水平平均改善17.0个字母，激光治疗组平均改善6.7个字母（p＜0.0001）。该项研究中，Eylea的一般耐受性良好。

拜耳公司Eylea是一种新型玻璃体内注射用VEGF抑制剂，是一种重组融合蛋白，由人体血管内皮细胞生长因子（VEFG）受体1和2的胞外区与人体免疫球蛋白G1的可结晶片段融合而成。Eylea作为VEGF家族各成员（包括VEGF-A）及胎盘生长因子（PIGF）的一种可溶性诱饵受体发挥作用，与这些因子具有极高的亲和力，从而抑制这些因子与同源VEGF受体的结合，因此Eylea可抑制异常的血管生成及渗漏。

目前，欧洲、美国、日本、澳大利亚及其他国家已批准拜耳公司Eylea用于wet-AMD的治疗。此外，Eylea已获美国、欧盟、日本及亚洲和非洲特定国家批准用于治疗CRVO继发的ME。

目前，拜耳公司和Regeneron正在合作Eylea的全球开发。Regeneron保留Eylea在美国的独家权利，拜耳公司则授权获得该药在美国以外国家和地区的独家销售权，这2家公司将平分Eylea在未来销售的利润。

卫材在俄罗斯推出癫痫新药Fycompa

卫材（Eisai）6月9日宣布，在俄罗斯推出新一代癫痫药物Fycompa（perampanel），该药用于12岁及以上成人癫痫患者部分癫痫发作（有或无继发性全身性发作）的辅助治疗。

Fycompa在俄罗斯的获批，是基于3个随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增全球性关键III期研究（304，305，306）和一个开放标签扩展研究（307）的数据。3个III期研究均证明了perampanel在辅助治疗部分发作性癫痫患者中的疗效及良好耐受性。开放标签扩展研究证明了perampanel长期的疗效及良好耐受性。研究所报道的最常见不良事件包括头晕、头痛、嗜睡、烦躁、乏力及共济失调。

Fycompa由卫材发现和开发，是一种高度选择性、非竞争性的AMPA型谷氨酸受体拮抗剂。谷氨酸是介导癫痫发作的主要神经递质。作为AMPA受体拮抗剂，Fycompa能通过靶向突触后AMPA受体-谷氨酸的活动，减少与癫痫发作相关神经元的过度兴奋。这种作用机制，与目前市售的抗癫痫药物（AEDs）不同，这意味着Fycompa是这类新药中获欧盟批准用于成人及12岁以上青少年癫痫患者的首个AED药物。

Fycompa具有日服一次的益处，有望减少潜在的服药负担，并改善患者的药物依从性。

癫痫是全球最常见的神经系统疾病之一。在俄罗斯，癫痫的发病率为千分之三，约82%的患者患有部分性（局灶性）癫痫。癫痫发作是大脑神经元激发和抑制不平衡的结果，这些不平衡可能通过多种神经化学机制引发，但目前知之甚少。

GW公司罕见病用药Epidiolex进入快速审批通道

6月6日，英国GW制药（GW pharmaceuticals）宣布，FDA已授予实验性罕见病用药大麻二酚（CBD）Epidiolex治疗Dravet综合征的快速通道地位。Dravet综合征是一种罕见和灾难性的难治性儿童癫痫。

除Dravet综合征，GW计划开展一项临床项目，调查Epidiolex用于Lennox-Gastaut综合征（LGS）的治疗。今年早些时候，FDA已授予Epidiolex治疗LGS的罕见病用药地位。GW预计于2014年中期与FDA进行会谈，并于2015年开展2项III期LGS研究。

GW公司是一家生物制药公司，成立于1998年，致力于发现、开发、商业化来自其专有的大麻产品平台的新颖疗法，用于广泛疾病的治疗。GW商业化推出了世界首个植物源性大麻素处方药Sativex，该药已获25个国家批准用于治疗多发性硬化症导致的痉挛。目前，Sativex作为一种潜在的疗法用于晚期癌症患者疼痛的治疗，正处于III期临床。GW公司的研发管线中拥有广泛的大麻素候选药物，包括罕见病用药Epidiolex及其他化合物。

2013年11月，GW宣布FDA授予Epidiolex用于治疗Dravet综合症的罕见病用药资格。2014年1月，GW打算推进Epidiolex用于LGS和Dravet综合症的一项临床开发项目。2014年下半年，GW打算联合美国主要儿科癫痫专家开始Epidiolex的初步II期临床试验，若试验获得成功，该公司预期会开展这款药物用于LGS和Dravet综合症的III期关键临床试验，以支持向FDA提交新药申请。

GW制药董事长Justin Gover阐述说：“在Epidiolex用于LGS被授予罕见病用药资格不久之前，FDA授予其用于Dravet综合征的孤儿药资格。我们正积极与FDA讨论有关Epidiolex的监管途径，并且坚信这款药物有潜力满足儿童严重癫痫发作的需要，而这一领域用来控制这些发作的其他选择已基本耗尽。GW正以提供一种FDA批准的药物为目标来满足这一市场需求。”

默沙东启动新配方Isentress的III期研究

默沙东（Merck & Co）6月6日宣布，新配方Isentress（raltegravir，雷特格韦）全球性III期临床试验ONCEMRK招募首例患者，该研究将评估每日一次配方的Isentress，作为HIV联合疗法的一部分，用于初治HIV成人患者的治疗。目前，Isentress薄膜衣片为每日服用2次。

Isentress作为一种整合酶抑制剂，旨在与其他抗逆转录病毒（ARV）制剂联合用药，用于4周及以上HIV-1感染者的治疗。

ONCEMRK是一项多中心、双盲、随机、活性对照研究，将评估每日1次1200mg剂量raltegravir（2片600mg）相对于每日2次400mg剂量raltegravir,与每日一次替诺福韦/恩曲他滨（tenofovir/emtricitabine）联合用药96周的安全性、疗效、耐受性及药代动力学。该非劣性研究的主要终点是48周时取得病毒抑制（＜40拷贝/ml）的患者比例，研究中患者将接受96周的治疗。默沙东预计该研究的数据将于2016年获得。

以上文章转载自生物谷。

楼主辛苦，每天都有新的信息