高新技术产业是国民经济的战略性先导产业，是国家经济转型、产业升级的重要基石。改革开放以来国家重点扶持了包括信息、生物、先进能源、先进环保和资源综合利用等领域在内的高新技术产业，现在这些高新技术产业在国民经济中所占比重也越来越大。高新技术产业化的难易程度主要取决于人才资源、资金回收周期、产业风险及包括产业配套和国家政策等在内的各种因素。创新药物研发是医药科技产业发展的原动力，它的特点是长周期、高风险和高回报，所以医药科技产业化具有一定的特殊性。
中国创新药物研发正处在蓬勃发展的起步阶段，中国制药公司要着手解决的已不局限于优化创新药物研发进程、降低药研项目的损耗率等这类国际共同课题。对于大多数中国医药创业者而言，如何脱离出产业配套不完整、国家新药审批监管体系不完善的藩篱更加考验他们的决断力。
因此，中国想在国际药物市场上获得与其经济规模相匹配的份额，并从国际大制药公司手中抢回属于自己的创新药物市场，合理优化中国的创新药物研发产业化环境不仅是必须的，而且是紧迫的。
创新药物研发的产业化窥探
当前，世界药物市场总份额已超过八千亿美元，预测今年将可达到一万亿美元以上规模。由于创新药专利保护期可长达20年，世界上销售最大的前100个新药，每个药的年销售额均在10亿美元以上，这一类药被称为重磅炸弹。在巨大经济效益驱使下，各国创新药物研发产业化进程纷纷加快。
然而，从竞争格局看来，世界药物市场主要由美、英、瑞士、日、法、德等国的少数制药巨头垄断，中国的制药领域与先进国家相比仍有相当大的差距。此外，中国创新药尚处于起步阶段，到目前为止尚无创新药进入国际市场。
是什么阻碍了国字号创新药研发和上市的步伐？业内人士都深知，创新药从项目设立到被药监部门批准上市是一个漫长的、充满风险的、昂贵的过程，这一过程一般需要10到20年的周期和约10亿美元的经费。 拿新药研发环节举例。新药研发包含了以基础生物科技为主导的早期药物发现、临床前试验、临床试验等几个环节。根据《自然生物科技》杂志的最近统计，在临床试验环节中，临床一期、二期、三期化合物通过该期试验的成功率分别为64%、32%、60%。数据表明，二期临床试验是试验药物被淘汰的重要环节，是药物研发投入市场风险最大的阶段，目前并无更好的改进手段。为了降低二期临床试验淘汰风险，今年2月美国国立卫生研究院与10家制药企业共同发起加速药物研发合作（AMP）项目，他们将共享科研人员、人体组织和血样标本、研究数据，对阿尔茨海马病，二型糖尿病，类风湿关节炎和红斑狼疮等疾病进行全面机理研究，以期获得更好的药物靶点，增加治疗以上疾病试验药物的成功率。反观中国创新药物研发市场，缺少了这种资源共享的协作精神。
国外巨头公司的经验之谈
对于如何优化药物研发进程、减少研发各阶段的损耗率，各国制药公司做了大量的工作。例如，现代药物研发是由实验数据驱动的，这些实验数据可能来源于支持药物作用机理的基础研究，也可能来源于验证药物安全性或有效性的实验。综合利用好这些实验数据可以使药物研发在决策节点的取舍变得更加客观，从而大幅地提高药物研发的效率。计算化学与计算生物在数据融合（Data Fusion） 与挖掘处理 （Data Mining， Text Mining）上有着先天的优势，它可以限定所设计的分子只局限于可合成的、成药性较好的化合物。因此计算生物， 特别是计算机辅助药物设计，计算机辅助药物的毒性预测，在项目立项的靶标选定及先导化合物的发现与优化过程中都占有独特的地位。
新药研发整个过程漫长而耗资巨大，国际新药研发已出现了阶段分工等现象。如中晚期临床试验及市场销售耗资大，需要大量资源，往往集中在大型制药企业。早期药物研发依赖新科技新技术，风险大，越来越多由小制药企业或初创企业完成，然后与大型药企形成合作共同开发。目前许多国际大制药企业面临着老药专利即将过期的问题，急需新药项目填补产品管道。面对巨大市场需求与新药产出进入瓶颈阶段的矛盾，大型药企急需大量高质量且能改善目前疾病治疗的创新药项目。这就为小型药企提供了市场机会，在完成早期药物筛选，临床前化合物优化甚至一期临床之后，小企业便可开始寻求合作，获得进一步开发的资金，与其他大型药企共同完成后期临床开发，药物申报及最终市场销售。以上模式在国际制药界已经越来越普遍，越来越成熟。
创新药物技术产业化的中国思路
就中国目前制药领域发展的现状而言，我们的医药行业主要靠仿制药的开发与生产来提供我国的治疗药物需求。由于仿制药门槛低，竞争大，缺乏产权保护，所以利润空间有限，亦无法满足日益提高的国内对更安全更有效治疗药物的需求。所以，为进一步发展我们制药领域创新药研发，缩小与国际先进水平的差距，除了加大基础生命科学领域的投入，加速培养相关科技人才之外，也应提高和加强对早期药物研发和各期临床试验研究的投入，提高资金使用效率。
由于创新药早期研发风险大但又不可缺少，国内创投机制尚不完善，所以制药企业很难从银行或创投公司获得启动资金。因此，除了鼓励风投资金进入外，政府在人才政策、资金和配套设施方面的强力支持是非常必要的。近年来，以支持药物研发为经营原则的外包服务公司在中国得到了较快发展，也为开展自我创新药物研发提供了现实条件，由于大多外包服务公司服务于国际大型药企，符合创新药开发的国际质量标准，在提高我国药物生产开发管理日趋国际标准方面起到了推动作用。但另一方面，由于收费较高，此一服务不利于被国内初创药企广泛使用。当前, 新药专利技术转让市场在国内尚不成熟且规模很小，在欧美国家则已较成熟，仅在美国就有数十亿美元的市场规模。目前, 创新药研发来自国内的竞争不大，主要竞争对手是国外的小型药物研发公司。因此, 我们可以利用国内研发成本低，人力资源丰富的特点，迅速开发出具有自主知识产权的项目，然后到国际上寻求购买客户或合作伙伴进行技术转让或共同研发。
建立一个完善的药物审批监管体制是发展中国医药科技必不可少的组成部分。由于医药直接影响民众的身体健康，各国政府对它们都有严格的监管机制。药物的审批必须综合考虑药物投放市场后的利与弊，过严或过松都不利于创新药的开发。此外，一个快速有效的药物审批机制，不仅对疾病患者至关重要，对制药公司也同样至关重要，这是因为药物研发的周期长而缩短专利保护的时间，只有药物投放市场后专利保护时间足够长，创新药物研发在经济上才是可行的。创新药物研发的良性发展需要药物审批监管部门与制药公司之间的良好合作。一个好的政府药物监管部门不仅应该有力有效地监管药物市场，还应该为制药公司创造药物创新的有利外部环境，例如，建立、健全药物审批体系（包括逐步建立可靠的临床试验中心），加速药物审批进程，为药物研发提供辅导性意见等。
创新药物研发很大程度上有赖于对生物体系正常状态和疾病状态的基础研究，因此在基础研究方面的投入也不容忽视。最新数据标明，近年来美国政府每年对生物医药科技（NIH）的投入占其科技总投入的55%. 因此美国的新药研发一直保持着强劲的增长动力。在这一点如果中国政府药物部门能够借鉴美国NIH的经验，必然可以促进生物医药产业发生跳跃式的进步，并保持持续增长。在政策方面，政府应该鼓励产学结合的发展模式，在资金投入方面保持合理的分配比例。
结语
医药科技作为国家重点投入发展的领域之一，随着创新药物研发产业链的不断健全、国家药物审批监管体系的不断完善，结合各地方的优惠政策及各路人才的不断汇聚，一定会涌现一大批成功的、以创新药研发为中心的小型创业公司，在这众多的创业公司中一定会有越来越多的公司能成功地完成新药项目的早期开发，与国际国内制药企业形成技术合作，在这种创新与合作过程中逐渐成熟，在不久的将来开发出治疗癌症、糖尿病、心血管疾病、肝硬化等重要疾病的创新药，并进入包括欧美在内的国际市场，从而造福全人类。
目前，在中国的创新药物研发工作很大一部分是由海外归来的具有多年药物研发经验的专业人士作为主力在推动。他们既带来了国外的药物研发先进理念及经验技术，也面临着如何适应及融入中国产业化大潮的考验。相信在不远的将来，一定能摸索出一条具有中国特色的新药研发之路，在世界医药市场占有自己的一席之地。
来源：药学进展，作者周中祥，邓承军，陈应忠，均为海归博士，在美国有多年的新药研发经验，现任福建福乐医药科技有限公司副总裁，皆为福建省2013年“百人计划”企业创业团队核心成员。 周楚新，国家千人计划特聘专家、美国麻省理工学院博士。曾任美国DARPA项目首席科学家，并为计算机辅助菌种筛选技术的主要发明人。
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