FDA批准Beleodaq治疗罕见恶性非霍奇金淋巴瘤

FDA批准Beleodaq治疗罕见恶性非霍奇金淋巴瘤

2014-07-04 郭超伟 中国新药杂志

                               
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FDA通过加速审批的方式在7月3日宣布批准Spectrum 制药公司Beleodaq (belinostat，HDAC抑制剂)用于治疗周围T细胞淋巴瘤（PTCL）。PTCL是一种罕见的恶性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，根据美国国立癌症研究所的估算，2014年将有70800美国被确诊为NHL，北美地区NHL患者中有10%~15%是PTCL患者。

Spectrum 制药公司另一个治疗复发或难治的PTCL的药物Folotyn (pralatrexate)曾在2009年被FDA以加速审批的方式批准。2011年FDA又批准了Celgene公司Istodax (romidepsin)用于既往至少接受过1种治疗方案的PTCL患者。

Beleodaq可以将诱导T细胞转化为癌性细胞的作用酶灭活，适用于对既往疗法无响应（难治）或复发的患者，被FDA授予孤儿药资格，是FDA自2009年以来批准的第3个用于PTCL的药物，其安全性和疗效在一项涉及129例复发或难治PTCL患者的临床研究中得到证实。所有患者接受Beleodaq治疗直至疾病进展或者不良反应不可耐受，结果显示，25.8%的患者在治疗后癌症消失（完全应答）或缩小（部分应答）。与Beleodaq治疗相关的最常见不良反应包括恶心、疲劳、发热、红细胞计数降低和呕吐。

加速审批是FDA在1992年开设的一条审批通道，允许使用替代终点来批准用于治疗严重的且医疗需求未得到满足疾病的药物。

嗯 加速通道