干细胞品种审评审批新规要加速了！

干细胞品种审评审批新规要加速了！2014-12-31 [url=]医药经济报[/url]

　　近日，国家卫计委和国家食品药品监管总局(CFDA)联合召开“干细胞临床研究专家委员会会议”。会上，为解决我国干细胞治疗领域存在的一系列问题，国家卫计委和CFDA达成一致意见，即将制定“新的干细胞项目研究和开发的监管政策”。

　　下一步，国家卫计委将制定产业政策推动技术发展;CFDA将加快干细胞治疗品种审评审批原则制定。中国工程院院士陆道培表示，我国在该领域的监管长期处在空白状态，新体系的制定不仅为技术向产业转化铺平道路，也可以加快干细胞治疗品种的审评审批。

技术不逊国际

　　陆道培表示，在临床上，目前干细胞是被看作继药物治疗、手术治疗无效后的另一种疾病治疗途径。但由于缺乏系统性的监管体系，干细胞在我国一度处于混乱状态，很多机构将干细胞的功能过分夸大，甚至过度地收取相关费用。为此，2012年1月6日，原卫生部下发了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》。在同年7月，叫停了在治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请。

　　据了解，除在被叫停之前批准的造血干细胞治疗血液疾病以外，目前我国没有任何一项干细胞治疗技术被批准应用，但这项技术在临床上的研究从来没有停止过，很多国内医疗机构与国外机构合作开展干细胞新技术应用，并试图向国外的审批机构申请产品转化。

　　军事医学科学院附属医院造血干细胞移植科主任陈虎指出，从目前已开展的项目来看，我国干细胞治疗技术一点都不逊色于国际前沿水平。1972年，中国科学院院士吴祖泽成功从胎儿肝脏中首次发现并提取到一类能特异刺激肝细胞生长的因子，完成了世界上第一例胎肝移植治疗急性重度骨髓型放射病的病例，1995年获美国专利。

　　在吴祖泽院士通过干细胞治疗的10名患者中，有8名患者幸运地生存下来。陈虎表示，从目前国际多中心试验情况来看，干细胞治疗在临床上非常有前景，但过度地放松，或者过度地管控，都不利于该领域的发展，我们应该适时为其打造可以良好发展的大环境。

制定审批原则

　　记者了解到，国际上已经批准多款干细胞品种上市，美国FDA 2例，韩国KFDA 3例，欧洲EMA、澳洲TGA、加拿大Health Canada各1例。这些品种主要为干细胞产品而非药品，韩国的3例和加拿大批复的Prochymal为干细胞药物。

　　军事医学科学院输血医学研究所所长裴雪涛表示，我们不应该机械地将干细胞治疗进行分类，无论是技术、产品，还是药品、生物制品等，干细胞治疗本身并不存在这样的争议，而是我们的职能部门在管理上硬性地分类为技术管理和产品管理。

　　裴雪涛表示，过去我们说的造血干细胞移植，是在体外不做太多处理，并没有改变细胞的数量，所以可称之为技术。但随着干细胞在体外逐步被处理，数量的增加、分装、储存等，干细胞就会延伸出很多通用产品和制品，这就需要我们用一种制品的理念去进行管理。

　　“无论是制品，还是产品，我们必须依法进行管理。”有专家建议，还是应该以CFDA生物制品类的管理为主，同时放开临床应用这个“口子”。先允许一些医院进行新技术的探索，然后通过临床试验验证其有效，再交由CFDA进行审评审批。

　　另外，陈虎建议，CFDA在干细胞治疗品种审评审批上应该马上制定相应的指导原则。这可以先参照国外一些已经制定好的原则，比如美国、日本的范本，再结合我国临床实践的理论基础进行制定，并将其纳入《药品管理法》。

　　裴雪涛表示，干细胞治疗品种的审评审批不同于一般药物，较多地强调个体化应用，所以采集过程、硬件配备、机构资质等专业性要求较高，建议在品种的审评审批上可以借助社会专家资源，改变过去单独依靠内部审评的原则。

■本报记者 胡睿