临床急需是新药优先审评金标准

临床急需是新药优先审评金标准

  发布日期：2015-02-10  来源：医药经济报  作者：戴绪霖

优先审评当然是好事，但要从根本上解决我国当前药品审评迟缓的问题，应从机制上有所突破。

　　此前，国家卫计委公示重大新药创制科技重大专项拟推荐优先审评的18个药物品种。从目录品种分析，基本体现了解决临床急需这一目标，与2013年CFDA发布的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》精神一致。该文件强调，“创新药物研发和审评应以临床价值为导向，既关注物质基础的新颖性和原创性，更应重视临床价值的评判。”此次18个品种的关注点就是“物质基础的新颖性和原创性”。其中的盐酸小檗碱片是有着众多批文的老品种，以“增加国内外均未批准的新适应症”的身份进入推荐名单，考虑到了临床急需和公众用药的可负担性和可及性。

　　要做到这点是很不容易的，很大程度上突破了现行相关管理办法的固有思维。

　　笔者曾在药审中心官网上看过一段视频，中心负责人在视频中对“为创新而创新”提出严厉批评。这位负责人后来还举过一个例子，某药物审评结束到签批流程的时候，发现药物分子结构上的氨基有问题，因为氨基代谢后是尿素，有一定毒性，甲基代谢成二氧化碳则很安全，就问是不是甲基不行，结果发现甲基品种早已上市。对此类情况笔者亦深有体会。去年所在企业一个治疗偏头痛药物补充了6~17岁儿童新的适用人群，获得注册批件，打破了中华医学会疼痛学分会发布的2011年版《中国偏头痛诊断治疗指南》中描述的，在儿童及青少年中口服该类药物无显著疗效的说法，但在进行科技成果登记的时候，因没有新药证书而搁浅。

　　如果说本次名单的公示还有什么遗憾的话，个人觉得有两点：一是没有说明拟推荐的理由。公布推荐的理由无非有二：一是确保公平公正，另一更重要的理由就是让其他企业知道今后努力的方向。美国FDA每赋予一个品种优先审评的资格，同时也会向外界说明为什么。再一个就是名单中没有改剂型的品种。药品的安全性和有效性，药剂学上的贡献不亚于活性成分本身，药物必须依靠合理的剂型设计才能实现其临床目标。

　　总之，优先审评当然是好事，但要从根本上解决我国当前药品审评迟缓的问题，应从机制上有所突破。

临床急需……哪有那么多急需的？肿瘤药？疫情爆发时的应急药？？
这说了和没说有啥区别？

是啊，如何判断临床急需，应该有个公平公正的评判标准，这一轮没赶上，等的人心焦

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