2024年最新的新药快讯汇总1

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1、FDA促进安全有效生物仿制药开发的里程碑
作者：Sarah Yim，医学博士，新药办公室治疗性生物制品和生物仿制药办公室主任，Hilary Marston，医学博士，公共卫生硕士，首席医疗官和Patrizia Cavazzoni，医学博士，药物评估和研究中心主任


2009年《生物制品价格竞争与创新法案》（BPCI法案）为美国食品和药物管理局批准生物仿制药开辟了一条途径。生物仿制药是一种生物制品（生物制剂），与现有的 FDA 批准的生物制剂（也称为参考产品）高度相似，并且没有临床意义的差异。生物制剂是美国最昂贵的治疗方法之一，批准生物仿制药可以增强竞争，降低医疗保健系统的成本，并增加患者获得生物疗法的机会。


本周，FDA批准了第50种生物仿制药，这反映了生物仿制药产品的供应量显着增加，这些产品可以治疗各种慢性和严重疾病，并且已经对患者的可及性产生了重要影响。生物仿制药现已获批用于 15 种不同的参考生物制剂，可治疗类风湿性关节炎、炎症性肠病、某些癌症、牛皮癣、糖尿病、黄斑变性、骨质疏松症等疾病。


根据 2023 年的一份报告，自 2015 年第一个生物仿制药产品获得批准以来，FDA 批准的生物仿制药已为医疗保健系统节省了 236 亿美元。总的来说，患者已经使用生物仿制药进行了近7亿天的治疗，其中3.44亿天的患者接受了他们可能没有接受过的治疗。生物仿制药的影响和潜力不仅在为医疗保健系统节省方面具有重要意义，而且在健康公平和帮助改善患者获得以前无法获得的药物方面也具有重要意义。


为了达到这一里程碑，幕后做了很多工作，对公众健康的好处一直是FDA的指路明灯。该机构的工作人员通过制定必要的指南来实施生物仿制药途径，为相关方提供清晰度和透明度，并跟上支持生物制品开发的科学和技术的进步。每个批准的生物仿制药都代表着数百小时的审查，以及对生物仿制药制造商为确保其测试和设施符合FDA的高批准标准所做的工作进行设施检查。


第 50 个生物仿制药批准里程碑也反映了我们在 2018 年首次发布的 FDA 生物仿制药行动计划 （BAP） 中概述的生物仿制药战略方针。该行动计划是支持生物制品创新和竞争的框架。它包含四种策略：


提高生物仿制药产品开发和审批流程的效率。


最大限度地提高生物仿制药产品开发社区的科学和监管清晰度。


开展有效的沟通，提高对生物仿制药的理解。


通过减少不公平地拖延竞争的企图来支持市场竞争。


该机构在这些领域取得的进展和取得的成就在一份新发布的关于这些活动的总结报告中作了说明。本摘要作为FDA成就的进展报告，重点介绍了与该机构各部门合作完成的生物仿制药开发活动。


随着生物仿制药市场的持续增长，这些策略仍然具有相关性。因此，我们正在更新和重新发布我们的生物仿制药行动计划，以加强我们对这些重要举措的承诺，并阐明我们的战略，以进一步扩大生物仿制药产品的可用性和利用率。


BAP 现在基于网络，并且可以实时更新完成的可交付成果。更新后的行动计划仍包含与2018年版本中阐明的战略相似的四项战略。在每个目标中，我们确定了目标和具体的可交付成果，以促进生物仿制药的开发、沟通、清晰度和采用。


FDA 致力于持续开发和批准高质量、安全和有效的生物仿制药，并增加它们为需要生物治疗的患者带来的可及性。我们庆祝首批 50 种获得 FDA 批准的生物仿制药，认可为达到这一里程碑所做的巨大工作，并期待接下来的 50 种生物仿制药获得批准，以造福全美患者。


链接：https://www.fda.gov/news-events/ ... fective-biosimilars


AAM-2023-Generic-Biosimilar-Medicines-Savings-Report-web.pdf (accessiblemeds.org)


summary report of these activities


Biosimilars Action Plan | FDA


2、FDA批准单纯性尿路感染的新疗法Pivya(pivmecillinam)
4月24日，美国食品和药物管理局批准了 Pivya （pivmecillinam） 片剂用于治疗由大肠杆菌、奇异变形杆菌和腐生葡萄球菌的易感分离株引起的单纯性尿路感染 （UTI） 的女性**。


“单纯性尿路感染是一种影响女性的非常常见的疾病，也是使用抗生素的最常见原因之一，”FDA药物评估和研究中心抗感染部门主任Peter Kim博士说，“当新的抗生素被证明是安全有效的时，FDA致力于促进新的抗生素的可用性，而Ivya将为无并发症的UTI提供额外的治疗选择。”


单纯性尿路感染是女性膀胱的细菌感染，没有尿路结构异常。大约一半的女性一生中至少经历过一次尿路感染。


在三项对照临床试验中评估了 Pivya 治疗 18 岁或以上患有单纯性尿路感染的女性的疗效，这些试验将不同的 Pivya 给药方案与安慰剂、另一种口服抗菌药物和布洛芬（一种抗炎药）进行了比较。三项试验的主要疗效衡量标准是综合缓解率，包括临床治愈（在试验开始时患者中出现的无并发症尿路感染症状的消退，并且没有新症状）和微生物反应（证明试验开始时从患者尿液中培养的细菌减少）。在患者入组研究后约 8 至 14 天评估复合缓解率。在将 Pivya 与安慰剂进行比较的临床试验中，接受 Pivya 治疗的 137 名受试者中有 62% 达到了复合反应，而接受安慰剂治疗的 134 名受试者中有 10% 达到了复合反应。在将 Pivya 与另一种口服抗菌药物进行比较的临床试验中，接受 Pivya 治疗的 127 名受试者中有 72% 获得了复合反应，而接受对照药物的 132 名受试者中有 76% 获得了复合反应。在比较 Pivya 和布洛芬的临床试验中，接受 Pivya 的 105 名受试者中有 66% 获得了复合反应，而接受布洛芬的 119 名受试者中有 22% 获得了复合反应。


Pivya 最常见的副作用包括恶心和腹泻。


如果患者已知对 Pivya 或其他 β-内酰胺类抗菌药物有严重超敏反应史，则不应使用 Pivya。如果患者患有由线粒体脂肪酸氧化和肉碱代谢的遗传性疾病引起的原发性或继发性肉碱缺乏症，或者患有卟啉症，则也不应使用 Ivya。


Pivya 带有某些警告和预防措施，例如超敏反应、严重的皮肤不良反应、肉碱耗竭、艰难梭菌相关腹泻以及干扰新生儿异戊酸血症（一种罕见的代谢紊乱）筛查试验。


Ivya被授予该适应症的优先审评和合格传染病产品称号。


FDA将Ivya的批准授予UTILITY therapeutics Ltd.。


3、FDA批准用于三种不同用途的新抗生素
4月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zevtera（注射用头孢噻啶美多卡利钠，ceftobiprole medocaril sodium for injection）用于治疗**金**葡萄球菌血流感染（菌血症）（SAB），包括右侧感染性心内膜炎患者;患有急性细菌性皮肤和皮肤结构感染 （ABSSSI） 的**;以及 3 个月至 18 岁以下患有社区获得性细菌性肺炎 （CABP） 的**和儿童患者。


“当新的抗生素被证明是安全有效的时，FDA致力于促进新的抗生素的可用性，Zevtera将为一些严重的细菌感染提供额外的治疗选择，”FDA药物评估和研究中心抗感染司司长Peter Kim博士说，“FDA将继续我们在这一领域的重要工作，作为我们保护公众健康的努力的一部分。“


Zevtera 在一项随机、对照、双盲、多国、多中心试验中评估了 Zevtera 治疗 SAB 的疗效。在试验中，研究人员随机分配了 390 名受试者接受 Zevtera（192 名受试者）或达托霉素加可选的氨曲南 [对照]（198 名受试者）。该试验疗效的主要衡量标准是治疗后评估访视的总体成功（定义为生存率、症状改善、金**葡萄球菌菌血症血流清除率、无新发金**葡萄球菌菌血症并发症和未使用其他潜在有效的抗生素）在随机分配抗生素后 70 天发生。接受Zevtera的受试者**有69.8%取得了总体成功，而接受对照的受试者中这一比例为68.7%。


Zevtera 在一项随机、对照、双盲、多国试验中评估了 Zevtera 治疗 ABSSSI 的疗效。在试验中，研究人员随机分配了679名受试者接受Zevtera（335名受试者）或万古霉素加氨曲南（对照）（344名受试者）。疗效的主要衡量标准是治疗开始后 48-72 小时的早期临床反应。早期临床反应需要将原发性皮损减少至少 20%，生存至少 72 小时，并且无需额外的抗菌治疗或计划外手术。在接受Zevtera的受试者中，91.3%的人在必要的时间范围内实现了早期临床反应，而接受对照的受试者中这一比例为88.1%。


在一项随机、对照、双盲、多国、多中心试验中评估了 Zevtera 治疗成年 CABP 患者的疗效。在试验中，研究人员随机分配了 638 名因 CABP 住院并需要静脉抗菌治疗至少 3 天的**接受 Zevtera（314 名受试者）或头孢曲松和可选的利奈唑胺 [对照]（324 名受试者）。疗效的主要衡量标准是治疗结束后 7-14 天的治愈测试访视时的临床治愈率。在接受Zevtera的受试者中，76.4%的人实现了临床治愈，而接受对照的受试者中，这一比例为79.3%。另一项分析考虑了第 3 天临床成功的较早时间点，接受 Zevtera 的患者为 71%，接受对照组的患者为 71.1%。


鉴于**和儿科患者的 CABP 病程相似，今天批准 Zevtera 用于 3 个月至 18 岁以下的 CABP 儿科患者，得到了 Zevtera ** CABP 试验的证据支持，以及 138 名 3 个月至 18 岁以下患有肺炎的儿科受试者的试验。


对于患有 SAB 的成年人，Zevtera 最常见的副作用包括贫血、恶心、血液中钾水平低（低钾血症）、呕吐、腹泻、某些肝脏检查水平升高（肝酶和胆红素）、血肌酐升高、高血压、白细胞计数低（白细胞减少症）、发烧、腹痛、真菌感染、头痛和呼吸急促（呼吸困难）。


对于患有ABSSSI的成年人，Zevtera最常见的副作用包括恶心，腹泻，头痛，注射部位反应，肝酶水平升高，皮疹，呕吐和味觉改变（味觉障碍）。


对于患有 CABP 的成年人，Zevtera 最常见的副作用包括恶心、肝酶水平升高、呕吐、腹泻、头痛、皮疹、失眠、腹痛、静脉炎症（静脉炎）、高血压和头晕。对于患有 CABP 的儿科患者，Zevtera 最常见的副作用包括呕吐、头痛、肝酶水平升高、腹泻、输液部位反应、静脉炎症（静脉炎）和发烧。


如果患者对头孢噻啶或Zevtera的任何成分或头孢菌素类的其他成员有严重超敏反应的已知病史，则不应使用Zevtera。


Zevtera 带有某些警告和预防措施，例如呼吸机相关细菌性肺炎患者的死亡率增加（未经批准的使用）、超敏反应、癫痫发作和其他中枢神经系统反应以及艰难梭菌相关腹泻。


Zevtera被授予CABP、ABSSSI和SAB适应症的优先审评、快速通道和合格传染病产品称号。


FDA将Zevtera的批准授予Basilea Pharmaceutica International Ltd.。


4、FDA 批准非甾体类药物Duvyzat （givinostat）治疗杜氏肌营养不良症
3月21日，美国食品和药物管理局批准了Duvyzat （givinostat）口服药物用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。Duvyzat是第一个被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体类药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶 （HDAC） 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉流失。


“DMD剥夺了受其影响的儿童过上健康生活的机会。FDA致力于推进DMD新疗法的开发，“FDA药物评估和研究中心神经科学办公室神经病学1部主任Emily Freilich医学博士说。“这一批准提供了另一种治疗选择，以帮助减轻受DMD影响的个体的这种进行性、毁灭性疾病的负担，无论基因突变如何。


DMD是最常见的儿童型肌营养不良症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏称为抗肌萎缩蛋白的肌肉蛋白，会导致进行性肌肉无力。随着时间的流逝，肌肉退化，导致行走和肌肉力量问题，最终导致呼吸问题，导致早逝。DMD患者的预期寿命多年来一直在延长，一些患者存活超过30年。


Duvyzat 在一项为期 18 个月的随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究中评估了 Duvyzat 治疗 DMD 的疗效。主要终点是从基线到第 18 个月的变化，使用四级爬升来测量肌肉功能。在整个研究过程中，所有参与者继续接受标准的类固醇治疗方案，经过18个月的治疗，与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者爬四个楼梯所需的时间下降幅度较小，具有统计学意义。接受Duvyzat的患者从基线到第18个月爬四个楼梯的平均变化为1.25秒，而接受安慰剂的患者为3.03秒。


次要疗效终点是北极星动态评估 （NSAA） 评估的身体机能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估能够行走的 DMD 男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者在18个月后NSAA评分的恶化程度较小。


Duvyzat 最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少（可导致出血增加）、恶心/呕吐、甘油三酯（体内的一种脂肪）升高和发烧。


Duvyzat 的处方信息包括警告，指出医疗保健提供者在开具 Duvyzat 处方之前应评估患者的血小板计数