从互联网大佬、娱乐界明星、体坛健将，到金融大亨、时尚达人、微博“大V”，一场全称“ALS冰桶挑战赛”的公益活动在网络上火热进行。参加者通过网络发布自己被冰水浇遍全身的的视频，可点名邀请其他人参与。被点名者要在24小时内接受挑战，否则就要为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。
与“冰桶挑战”的风靡不同的是，ALS病作为一种罕见病，在社会上还属于大众认知的盲区，最为知名的患者当属英国物理学家史蒂芬·霍金。世界卫生组织(WHO)将这类罕见病定义为，患病人数占总人口的0.065%～0.1%之间的疾病或病变。目前全球共约5000-6000种罕见病，共占到人类疾病的10%，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病等。
世界各国针对罕见病的定义据实际情况有所区别，例如美国认定罕见病为每万人中患者在7.5人以下的疾病，欧盟为每万人中5人以下，日本、韩国均为每万人中4人以下。但在中国，目前尚无罕见病的官方定义。
由于罕见病在人群中发病率低，公众缺乏了解，很多患者经受着医疗、教育及社会保障等多方面的歧视。在医疗方面，因为患者少、市场小，医药公司并不愿在药物研发和治疗方面投入，所以罕见病的医疗费用昂贵且大都在医保范围之外。
相对而言，美国很早便意识到这个问题，并在公共利益的驱使下，寻找立法途径来鼓励罕见病的药物开发。
1983年美国罕见疾病组织(NORD)成立，直接推动《罕见病用药法》(又名“孤儿药法案”)通过。该法案对参与罕见病用药研发的公司给与了多方面的支持：如特定的快速审批通道，政府支持药品临床试验费用的50%，以及给予研发公司7年的市场独占期。《罕见病用药法》确实大大激励了各公司投身研发，至2012年，由美国食品和药物管理局(FDA)批准上市的罕见病药品数量已达452种。
目前，全球已有30多个国家先后从立法方面对罕见病用药研发及治疗方面给予了保障和支持。例如，日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免；韩国对罕见病用药报销2/3的费用；欧盟则给予研发公司长达10年的市场独占期。这些优惠政策也直接刺激了各国罕见病药物研发市场，如今欧盟市场上罕见病用药已达681种，日本国内已有182种。
但在中国，目前市场上销售的130种罕见病用药全部来自进口，仅有57种进入医保范围，可全额报销的有10种。同时，关于罕见病药物研发的专项法律也是一片空白，罕见病患者的服务机构也极少。对罕见病官方定义的缺失，被认为是目前罕见病相关政策制定的困难和瓶颈。
截至昨日，国内的获捐方“瓷娃娃”罕见病关爱中心已收到捐款近140万元。除了70余名IT界大佬、娱乐明星、体育明星参与外，国家卫计委也被“点名”，随后其新闻发言人毛群安以个人名义捐款，呼吁关注罕见病患者。
“冰桶风”刮进中国
“冰桶挑战赛”于7月在美国兴起，其规则很简单，参与者将一桶冰水淋在自己头上，然后就可点名3个人接受挑战，被邀请者如果不应战，就需要向ALS协会至少捐款100美元。
这项充满“喜感”的活动在几天内引发巨大关注，美国总统奥巴马、俄罗斯总统普京、Facebook创始人马克·扎克伯格等名人均参与。
借着“冰桶挑战”的热潮，8月18日，北京瓷娃娃罕见病关爱中心也发起了中国的冰桶挑战，希望大家能关注和渐冻人一样处境的其他罕见病群体。
活动发起后，小米董事长雷军、百度CEO李彦宏、富士康CEO郭台铭纷纷接受挑战。紧接着，冰水“浇”进娱乐圈，章子怡、黄晓明、刘德华等明星也都上传了“冰桶挑战”视频。
3天获捐近140万
发起冰桶挑战后，“瓷娃娃”中心在三天内关注度迅速上升，据“瓷娃娃”负责人王奕鸥介绍，截至昨日下午4时许，“冰桶挑战”共获得4728位爱心人士支持，筹集善款接近140万元，其中100万元来自万达集团董事长王健林之子王思聪，其余近40万是公众零星捐款。
王奕鸥说，瓷娃娃6年来做了很多宣传，但大部分人都没有特别多关注罕见病群体，也没有机会像现在这样形成公共讨论。
她希望通过这次活动，让更多的罕见病病人走到公众视野，从而在医疗、教育和就业问题上都能得到关注。
昨日下午，央视主持人张泉灵参与“冰桶挑战赛”
被张泉灵点名卫计委捐款应战
昨天，“冰桶挑战赛”开始进入媒体领域，央视主持人张泉灵完成挑战后，点名“国家卫计委”接受挑战。
20分钟内，国家卫计委官方微博“健康中国”表态称，罕见病的患病率在0.65‰至1‰，目前缺乏有效的治疗方法。多年来，卫计委通过规范临床技术、开展临床路径管理，提高医务人员对罕见病的诊疗能力；又将苯丙酮尿症纳入新农合大病保障范围，卫计委会继续努力给罕见病朋友更多希望和机会。
约40分钟后，“健康中国”再发微博称，为支持冰桶挑战活动，呼吁关注罕见病朋友，国家卫计委宣传司司长、新闻发言人毛群安个人向罕见病中心瓷娃娃捐款。
张泉灵随后发表长微博表示，对罕见病患者最根本的帮助力量在政府手里，这是她点名“卫计委”的主要原因。“他们在20分钟之内就给了回复。承诺在医师培训等方面继续努力。他们的新闻发言人也参与了个人捐款。这样的反应速度和态度在部委中是罕见的。”张泉灵说，这是公众的力量。无论想推动政府任何的政策倾斜，公众的支持都是必要的因素。
对于“冰桶挑战”的形式，张泉灵认为，这个类似游戏的慈善举动，也许有秀的成分，也许浪费了一些水。但无论如何，是她见到过的投入产出比最好的慈善活动。
1 为什么要关注“罕见病”？
我国有五六千种罕见病，“渐冻人”约2万
北京瓷娃娃罕见病关爱中心负责人王奕鸥说，在中国，罕见病没有一个官方定义，也没有官方渠道可以获取这些疾病的信息。
按照世界卫生组织的标准，发病率在0.65‰和1‰之间的病症算作罕见病，这样算来，我国约有五六千种罕见病，渐冻症患者在中国约有2万人。但其中只有1%的罕见病有有效治疗方法，这些疾病往往都需要一年几百万元的治疗费。剩下的99%可以通过干预治疗延长寿命。
让王奕鸥着急的是，现在的医学课本上基本没有罕见病相关内容，导致很多罕见病人被误诊误治。“所以我们希望不仅仅是公众关注，也希望政府加入。”
2 名人是炒作还是做公益？
名人参与有利于传播，筹款速度前所未有
随着“冰桶挑战”不断升温，质疑声也此起彼伏。有网友认为，名人的行为炒作意义大过公益。
南都公益基金会理事长徐永光认为，明星、精英参与其中，让活动本身非常吸引眼球，非常有利于传播；同时活动带有娱乐性，让大家在快乐中帮助需要帮助的人，是具有正能量的；明星和企业通过做公益来赢得知名度和美誉度，也无可厚非。
徐永光说，“在活动迅速传播过程中，也会影响到政府，影响公共政策的改变。”
王奕鸥也坦言，“瓷娃娃”平时的筹款很困难，“从来没有过这么快的筹款速度，宣传效果挺好，尽管有一些人是为了好玩，但大部分人都关注到了渐冻人症和其他的罕见病。”
3 “冰桶挑战”会怎样收场？
活动后期应关注捐款透明化、专业化
徐永光认为，公益界头脑要保持冷静。在活动后期，捐款的使用透明化、专业化，才是更应该值得关注的。
徐永光表示，“冰桶挑战”活动传到中国的时间稍微晚了一些，要保持活动热度，“最好建立‘中国规则’”。
在美国，如果选择捐款，就没有权利继续向其他人点名要求参与活动。徐永光认为，在中国，应设定捐款也算作接受挑战，或是可以为罕见病患者做一些服务，也应有权利继续向其他人发起挑战。“让活动保持病毒性，滚雪球一般地传下去。”
“冰桶挑战”不是谁都行
“冰桶挑战”风靡社交网络后，越来越多普通人也在微博或朋友圈上传自己被“浇”的视频。不过，医生提醒，从头部猛地浇下冰水，会刺激脑部血管，引起血压瞬间升高。对于本身有高血压、心脏病等心脑血管疾病的人，这种挑战还是得慎重，严重的可能引起颅内出血、脑卒中等。还有医生提醒，一大桶冰水如果突然倒下，会有一定几率造成颈椎的损伤。
罕见病不罕见
目前，世界上已知的罕见病有六千到七千种，我国有上百种，较为常见的有几十种。根据世界卫生组织的定义，罕见病是患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病，我国对罕见病尚无明确的统计数据，不过根据世卫组织的这一规定，我国罕见病群体可谓“庞大”。
2008年2月29日，欧洲罕见病组织发起“国际罕见病日”(Rare Disease Day)，以这个四年才一次的日子，寓意罕见病的“罕见”，引起公众和政府对罕见病的重视。自此，每年2月的最后一天被定为“国际罕见病日”。今年，国际罕见病日主题“为病患提供更好照护”。
根据非营利性组织罕见病发展中心(CORD)相关负责人介绍，“瓷娃娃”(成骨不全症)、“月亮孩子”(白化病)、“PKU宝宝”(苯丙酮尿症)、血友病、戈谢氏病、“黏宝宝”(黏多糖贮积症)、青年帕金森等疾病，是较为常见的罕见病病种。此外，结节性硬化症、重症肌无力、进行性肌营养不良、“巨人症”(肢端肥大症)等，也是病友数量相对较多的罕见病。
盘点“常见”的罕见病
1“瓷娃娃”(成骨不全症)
“瓷娃娃”即成骨不全症，是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病，又称脆骨病或脆骨-蓝巩膜-耳聋综合征。患者主要表现是骨骼脆性增加，以及胶原代谢紊乱。一般来说，正常人骨密度为1000左右，重度成骨不全症患者几乎测不出骨密度，打个喷嚏都可能引起骨折。而患者的病变并不局限于骨骼，还常常累及眼、耳、皮肤、牙齿等组织。
2“月亮孩子”(白化病)
白化病是一种遗传性疾病，由于患者通常全身皮肤、头发、眉毛及其他体毛发白，或者白里带黄，人们形象地称之为“月亮孩子”。由于缺乏黑色素的保护，患者皮肤对光线高度敏感，眼睛怕光，看东西时爱眯着眼睛。现代医学研究表明，白化病常发生于近亲结婚的人群中，禁止近亲结婚、产前基因诊断是预防此病患儿出生的重要保障。
3“PKU宝宝”(苯丙酮尿症)
苯丙酮尿症是是氨基酸代谢性疾病最常见的类型，患者在婴儿时期可逐步表现出智商降低、易激惹、呕吐、过度活动或焦躁不安等症状，身体可闻到特殊的气味。1岁以后运动发育也明显落后，可出现癫痫等症状，不过，该疾病的症状和体征除智能低下外，大部分是可逆的。罕见病发展中心负责人告诉中新网健康频道，目前对“PKU宝宝”尚无彻底治愈的药物，只能通过特殊饮食控制病情。
4血友病
血友病是是凝血因子缺乏所导致的出血性疾病，曾经被称为“欧洲皇室病”：英国维多利亚女王的子孙中，至少出现11名血友病患者，这些人都是英国、西班牙、德国等欧洲国家的王室成员。据浙江在线报道，我国目前的血友病患者约为10万人，但是仅一万人左右患者在接受治疗。血友病患者最大的危险就是出血，补充凝血因子、优质的护理是保护患者的重要途径，但是目前尚无彻底治疗的方法。
5“黏宝宝”(黏多糖贮积症)
2012年，13岁、只有1.28米身高、生命可能随时告急的“黏宝宝”顾若凡登上“中国梦想秀”的舞台，用绝症面前的淡定和坚强感动了全社会，也一度引起公众对“黏宝宝”群体的关注。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，表现出身材矮小、特殊面容及骨骼系统异常等症状。目前缺乏彻底根治的方法，特异性的酶替代治疗及基因治疗尚在研究当中。
“抱团取暖”的罕见病群体
目前，我国有已有相关罕见病患者组织，罕见病发展中心就是其中较为知名、规范和专业的一个。该中心成立于2013年6月，是一个专注于罕见病的非营利性机构，致力于加强罕见病患者群体、罕见病组织、医学专家、医药企业和政府各部门的交流合作，加强社会公众对罕见病的了解，推动罕见病相关政策出台。
据该中心相关负责人介绍，在中心的倡导和孵育之下，目前有多个病种都建立起了病友组织，中心和这些组织之间是相互独立、平等的关系。“我们最终的目的是推动罕见病相关政策出台，是中国的罕见病事业有法可依，更加规范化和条理化。”
根据中新网健康频道的梳理，目前形成一定规模的病友组织，有多发性硬化视神经脊髓炎病友会、垂体瘤GH病友会、中华融化渐冻人联合会、甲基丙二酸血症罕见病爱心之家、云南博爱血友病关爱中心、庞贝氏罕见病关爱中心、中国骨膜增生厚皮症罕见病互助群等。
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