2015年9月12日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【行业信息】
临床数据仓库的作用，优点和缺点
Clinical Data Repository，简称CDR，即临床数据仓库，一个实时数据库，专门收集从各种临床中得到的患者数据，以实现对患者数据的标准化管理。
它可以让医生获得单个特定患者的数据，而不只是查看患者群体的共同特征。通常CDR中的数据类型包括：临床实验室检查结果、患者的人口统计资料、药学信息、放射报告和影像、病理报告、入院&出院&转院日期、出院小结，以及进程笔记等。
医护人员不但能将收集到的信息用于患者的护理，也可将其运用于特定手术、部门或治疗方案的管理中。对于研究人员来讲，这些数据也极具价值，可以帮助他们得到以往的临床资料以作参考。由于某些法律方面的原因，获取这些数据是有限制条件的，因为不当使用可能会使患者信息遭受泄密风险。
所以，创建临床数据仓库需要一个强大的电子病历系统，将所有历史数据都扫描或输入到这个系统中。患者通过实验室测试、医学影像研究和医学检查等活动产生的新信息，会被记录到电子文档中，最终被录入临床数据仓库里，使仓库数据得到更新并能提供更多信息。如果患者允许，医护人员还可以与他人共享医疗记录。
临床数据仓库的应用
1、患者护理
医生可以查看患者的所有记录，并随时捕捉任何异常现象。而且可以很轻易地将记录从不同地方调出来。先搜索，然后进行分析。这不仅可以帮助医生进行诊断，也可帮助管理慢性或晚期疾病。同时，集中管理数据也可以减少错误发生的概率。
2、疾病研究
临床数据仓库可以提供大量关于患者、患者的医疗条件及治疗结果等信息。过去的流行病研究可能没有获得过像在临床数据仓库中那么完整的信息，这可能会导致数据或结果不具说服力。所以对于机构内的研究者而言，临床数据仓库是一个很宝贵的资源库。研究人员可以通过比较患者的健康记录来评估不同诊疗方案的效果，这对于那些针对各种人群进行长期研究的人员来说非常有用。例如，研究员可能对心脏护理中存在的护理差异产生兴趣，就可以利用现有的临床数据去了解哪些人接受了护理，护理质量如何，是否起到了作用。
3、医院管理
医院管理者与其他人员可以利用临床数据仓库的信息找出部门间的问题，了解不同方案的治疗效果，以及其他感兴趣的话题。这可以帮助管理者制定政策，参与制定新的护理方案和治疗标准。通过对数据的统计分析和监测，改善对患者的服务水平。
4、监测疾病及药物使用
如，监测医院的抗生素，以及监测传染性疾病等方面。
临床数据仓库的优点
1、某一研究者研究获得的所有信息，上传到临床数据仓库后，可使另一研究者从中受益，并继续用作其它研究。
2、临床数据仓库完全由数字化操作代替了传统的纸质模式，数据的上下载会更准确也更简单。
临床数据仓库的缺点
1、由于它们不常整合其它非临床来源，在后续治疗中，患者的治疗连续性变得相当困难。
2、追踪每个患者的实际花费不现实。
3、IT团队常花大量的时间去收集并整编数据，而不是解释信息。
（原文标题：互联网医疗英文热词解读：Clinical Data Repository）


降本增效 中小药企与CRO尝试“打包式”独家合作模式
　　近两个月以来，国务院和CFDA密集出台政策规范药物研发过程，新药再定义、提高药品审评审批标准、解决审评挤压加快新药审批速度等措施，都意在鼓励创新药研发。但新药研发成本高、周期长的门槛依旧，国内企业要研发创新药也并非易事。
　　不过，已有中小型药企开始尝试与CRO企业进行“打包式”独家合作模式来降低研发成本、提高研发效率和质量。
　　近日，药明康德与港股上市公司李氏大药厂签署为期5年的战略合作协议，药明康德测试事业部将成为李氏大药厂实验室测试服务的独家供应商。
　　据悉，双方的合作贯穿药物早期发现、研究用新药申请到新药上市申报各环节。“这次战略合作将充分利用药明康德一体化的研发平台，为合作伙伴提供专人专项的流程管理和项目协调服务。但不会拘泥于药明康德现有的技术平台，将为项目调配各项必要资源和研发工作，使研发平台更加完善。”药明康德高级副总裁兼测试部门首席运营官刘釜均博士对《医药经济报》记者表示，药审改革对规范化的CRO企业是利好，接下来还会有几家中小型药企会与之达成类似的合作。
独家合作降本增效
　为降低研发成本、提高研发效率，新药研发企业在研发的不同阶段会与不同的CRO展开合作。与以往的模式不同，药明康德在此次合作中会是李氏大药厂实验室测试服务的独家供应商。
　　“只要是药明康德平台上有我们需要的技术服务，我们就希望与之合作。”李氏大药厂首席执行官李小羿表示，除了临床前研究，双方在临床研究SMO方面已有合作，未来在生物药的商业化CMO上亦有合作机会。
　　刘釜均指出，平台再大、再完善也有提升空间，在这次深度战略合作中假如李氏大药厂有特殊的研发需求，我们会调配资源加强这方面的技术，进一步完善药明康德的技术服务平台。
　　据了解，李氏大药厂于21年前成立，已上市产品有十余个，近五年的销售收入保持30%的年增长率，去年销售额达10亿港元。在研新药产品达40多个，其中30多个处于临床前研究阶段，涵盖心血管、妇科、眼科和肿瘤等重大疾病领域。除自主研发，公司通过与中国、日本、欧美等地的二十多家公司建立不同形式的合作伙伴关系，寻求资源共享和利益最大化，争取尽快将新药推向市场。

中小型企业的选择
　　据李氏大药厂财报显示，今年上半年销售规模为4.78亿港元，净利润达1.03亿港元，同比增长18.32%。“公司每年会将10%的销售收入投入研发，但资金量依然有限，要研发新药必须借助外力。”李小羿说。
　　据悉，还有一些企业正在与药明康德谈类似的一站式“打包”合作。“国务院发布的药审改革意见让药企更有热情从事新药研发。”刘釜均告诉记者，欧美跨国制药企业由于已有长时间的研发积累，短期内很难与外界达成打包合作；新兴的创新中小型研发更适合打包式研发合作。
　　“具有广度、深度、长远性的独家合作能降低与多家CRO公司沟通的时间成本，大型CRO企业研发经验丰富，形成合作默契后，研发过程中有些问题和解决方案供应商可能会想在药企前面。”李小羿指出。
原标题：打包式独家合作尝新


MA批准Santhera首款药物Raxone用于Leber遗传性视神经病变
     欧盟委员会批准 Santhera 的首款药物 Raxone，用于 Leber 遗传性视神经病变（LHON）青少年及成年患者的视觉障碍治疗。这种罕见病症是一种遗传性的线粒体疾病，如果不进行治疗，它通常会使健康患者快速、深刻及永久性失明。
「我们的数据证明，Raxone 治疗可以阻止患者进一步的视力丧失，能够促进临床相关的视力恢复，」 Santhera 首席执行官 Meier 博士称。「对 Santhera 来说，此次 Raxone 作为一款有效的治疗药物在欧洲获批用于 LHON 及作为首款获批用于线粒体疾病是一个重要的里程碑，因为它标志着我们转变成一个有产品上市的制药公司。」
Raxone 是线粒体疾病治疗领域的一项重大突破
「Raxone 在线粒体疾病治疗领域代表了一项重大突破，它的批准为 LHON 患者获得治疗、实现有意义的视力改善铺平了道路，」 德国慕尼黑大学神经学教授 Klopstock 称，他也是线粒体疾病德国网络的协调者及一名 LHON 研究者。「LHON 是一种特别灾难性的疾病，因为遭受这种疾病的患者不健康，并通常比较年轻，他们在几个月内会迅速双眼失明。如果不进行治疗，多数患者仍会持续失明。」
Raxone 是一种口服药物，每天的用药剂量为 900 mg（每天三次，每次 2 片，随食物一起服用），用于青少年及成年 LHON 患者视觉障碍治疗。疗效数据基于 Santhera 的随机、安慰剂对照 RHODOS 试验及开放式扩大获取项目，这两项数据一起证明在 Raxone 治疗患者中视力丧失是可以缓解或逆转的。



儿科药研发猜想
儿科药
偏好改剂型项目：扶持政策梳理

　　在新药研发艰难的今天，儿科药改剂型项目一下子就成了众厂家眼中的“香饽饽”。其中，儿童偏好的且价格有优势的剂型，如分散片、颗粒剂、口服溶液（含口服混悬剂）、泡腾片、干混悬剂和泡腾颗粒剂，更是重点关注的剂型。
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药品剂型改革政策
　　推动靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型获得新药证书的政策鼓励，涉及2007年的《药品注册管理办法》（局令第28号），第十二条“对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报”，以及第六十五条“改变剂型但不改变给药途径，以及增加新适应症的注册申请获得批准后不发给新药证书，靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型除外”。
　　而2011年国家发展改革委的《药品差比价规则》，则对同名同成分产品的不同剂型进行价格差比，成为企业更改剂型的燃动力。
　　《药品差比价规则》附件一“常用化学药品、生物制品剂型差比价表”中提及，差比值分散片、颗粒剂、口服溶液（含口服混悬剂）是口服片的1.2倍，泡腾片为口服片的1.3倍，干混悬剂和泡腾颗粒剂是口服片的1.32倍；冻干粉针、溶媒结晶粉针每支要比小容量注射液、普通粉针高2.5元。中药口服药的差比类似，规定分散片、颗粒剂（有糖型）、干糖浆剂、泡腾片、口服液（无糖型）、合剂（无糖型）和泡腾颗粒，在正式品名中剂型前的名称相同且处方相同的药物制剂中更有价格优势。
　　差比价在招标中更多是以同厂家进行差比，中成药由于操作难度也往往不差比，因而化学药改剂型更有利可图。
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针对儿童药的政策
　　今年以来，几个对行业影响深远的政策，都有涉及儿童药。
　　7月31日公布的《国家食品药品监督管理总局关于征求加快解决药品注册申请积压问题的若干政策意见的公告（2015年第140号）》中明确了允许儿童药合理改变剂型和规格。
　　8月18日国务院印发的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发[2015]44号），则将范围拆分为“转移到境内生产的创新药和儿童用药”以及“使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的创新药”。
　　此外，今年3月发布的《国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》（7号文），以及6月国家卫计委出台的《关于落实完善公立医院药品集中采购工作指导意见的通知》（70号文），都将儿童药列为医院直接挂网采购药之一。
　　其实，2014年卫计委发布的《关于保障儿童用药的若干意见》就提出，“对儿童用药价格给予政策扶持，儿童专用剂型可单列代表品，不受成人药品定价水平影响；对儿童适宜剂型，研究规定较为宽松的剂型比价系数。对部分临床必需但尚在专利保护期内的进口儿童用药，探索建立价格谈判机制，推动降低药品价格，满足临床需求。发挥医疗保险对儿童用药的保障功能，按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围”。但是，具体的差比规则仍然没有出台。
　　[头脑风暴] 7号文和70号文以后，价格放开了，药品差比价政策是不是应该一并取消？儿童药既然允许直接挂网采购，还需要受药品差比价的限制吗？
研发难点：为什么成为药企弃子？

补缺立项：参考WHO儿童用药目录？

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学习了，谢谢分享！！

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感谢楼主的分享。儿童药物的研发又该扎堆了。如果不免临床，还是麻烦啊

儿童要研发要扎堆啊