2015年12月11日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

                         2015年12月11日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【新药信息】
FDA批准罕见神经肌肉疾病（周期性麻痹）新药Keveyis
来源：医谷
美国食品和药物管理局（FDA）近期批准罕见的神经肌肉疾病（周期性麻痹）一种新药上市。该新药由Taro Pharmaceuticals公司用 Keveyis的品牌名销售，该药的化学名为二氯苯二磺胺（dichlorphenamide）。罗切斯特大学医学中心的神经学系教授Robert “Berch” Griggs，是该药品临床研究的首席研究员。他说：“这是一种非常奇怪的病症。患者可能在早上醒来时发现，从颈部往下已经完全瘫痪。在几个小时的过程中，他们重又新获得正常的运动机能。等他们到了医生的办公室，他们往往又是完全正常的。”
周期性麻痹是极为罕见的疾病，在美国大约有5000名患者。该疾病并不会致命，也不会明显缩短寿命，但因为这种周期性的运动机能丧失会降低生活质量和给自己和家人带来很大的麻烦。一些患者可能过去的一整个月都不会发作，也可能一个月只有一次的瘫痪。而对另外一些患者，他们发病的频率更高些，短到只有固定几个小时的时间。随着时间的推移，许多患者变得软弱无力，身心俱疲。
差不多早在45年前，Griggs教授首次证明，乙酰唑胺对于周期性麻痹有部分的效治疗效果。最近，一个研究小组的发现了周期性麻痹的遗传因素。2003年，美国国立卫生研究院呼吁，由Griggs教授组织其他科学家们组成全国性研究网络，专注于罕见的神经性疾病，如周期性麻痹等。2000年，Griggs教授和他的同事在一个研究表明，二氯苯二磺胺可以有效减少周期性麻痹的发作和保持患者的肌肉结实。
一个涉及二氯苯二磺胺更大的研究开始于2004年，高血钾及低血钾性周期性麻痹临床试验，涉及65例患者，证实了早期的研究结果。周期性麻痹是一种离子通道异常引起的，属于家族遗传性疾病，如果离子通道不能够正常工作，就可能导致周期性麻痹的发生。钠，钙，钾，和氯化物的精确及时的调节，对肌肉的控制是至关重要的。异常的离子浓度虽然只有一点点的变化都可能诱发疾病的产。低钾和高钾型周期性麻痹是的钠和钙通道相关的疾病。
美国食品药物管理局已批准了二氯苯二磺胺用于青光眼的治疗，但药物的原始制造商默克公司，已经停止了该药的生产。2000年的这项研究结果促使Taro Pharmaceuticals购买了默克的药品许可证，以使其可用于周期性麻痹的治疗。对于那些患有周期性麻痹的患者，Keveyis的批准上市既是一个重要和急需的治疗进展，也会增加对人们疾病的认识和理解，而这对于这些疾病的患者有着重要的意义。

默沙东与三星Bioepis第2款生物仿制药Renflexis（英夫利昔单抗）获韩批准
来源：生物谷
     2015年12月9日讯 --默沙东（Merck & Co）与合作伙伴三星集团（Samsung）旗下生物制药公司三星Bioepis（Samsung Bioepis）合作开发的一款生物仿制药Renflexis（infliximab，英夫利昔单抗）近日喜获韩国食品药品安全部（MFDS）批准，该药是强生（JNJ）重磅品牌药Remicade（类克，通用名：infliximab，英夫利昔单抗）的生物仿制药。Remicade是全球最畅销的抗炎药，2014年全球销售额高达92.4亿美元，位列《2014年全球销售最好的25个药物》榜单第3名。
在韩国，Renflexis获批的适应症包括：类风湿性关节炎，强直性脊柱炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎，银屑病关节炎及银屑病。默沙东已计划在2016年上半年将Renflexis推向韩国市场。
此次批准，也标志着默沙东与三星Bioepis合作开发的第2款生物仿制药获批。之前，双方开发的另一款生物仿制药Brenzys（etanercept，依那西普）于今年9月获韩国MFDS批准，该药是安进（Amgen）重磅品牌药Enbrel（恩利，通用名：etanercept，依那西普）的生物仿制药。Enbrel也是一款全球畅销的抗炎药，2014年销售额高达85.4亿美元，位列《2014年全球销售最好的25个药物》榜单第5名。
三星Bioepis是2012年由韩国电子巨头三星集团（Samsung）旗下三星生物制剂(Samsung Biologics）与美国生物技术巨头百健（Biogen）成立的合资公司，致力于高品质生物仿制药的研发，其中三星生物制剂持股85%。
默沙东于2013年与三星Bioepis达成合作，目前双方合作开发的生物仿制药涵盖免疫学、肿瘤学和糖尿病，已有5个产品处于III期临床，包括：SB2（Remicade，类克）、SB3（Herceptin，赫赛汀）、SB4（Enbrel，恩利）、SB5（Humira，修美乐）、SB9（Lantus，来得时）。双方已计划在2015-2016年间向全球的监管部门提交所有这5种生物仿制药的上市申请。
目前，三星Bioepis已与默沙东就免疫学、肿瘤学、糖尿病领域的生物仿制药产品的商业化达成了如下相关协议：
默沙东：
——SB4（Enbrel生物仿制药），负责区域：全球范围（不包括美国、欧盟、瑞士、日本）；
——SB2（Remecade生物仿制药），负责区域：全球范围（包括美国，但不包括欧盟、瑞士、俄罗斯、土耳其）；
——SB5（Humira生物仿制药），负责区域：全球范围（包括美国，但不包括欧盟、瑞士、俄罗斯、土耳其）；
——SB3（Herceptin生物仿制药），负责区域：全球范围；
——SB9（Lantus生物仿制药），负责区域：全球范围。
信源：Merck Announces Samsung Bioepis Receives Approval of RENFLEXIS? (Infliximab), a Biosimilar of Remicade, in Korea

Sanofi全球首个登革热疫苗Dengvaxia获批
来源：生物谷                                   
      2015年12月10日讯  --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）旗下疫苗事业部赛诺菲巴斯德（Sanofi Pasteur）近日宣布，该公司研发的登革热疫苗Dengvaxia获得墨西哥当局批准，用于预防登革热。此次批准，也标志着Dengvaxia成为全球获批的首个登革热疫苗产品。
近日，墨西哥联邦预防卫生风险委员会（COFEPRIS）批准Dengvaxia用于生活在登革热流行地区的9岁-45岁儿童、青少年和成人，用于预防由所有4种血清型登革热病毒所引起的疾病。Dengvaxia的获批，是基于一项广泛的临床开发项目，该项目涉及超过4万名志愿者，这些志愿者生活在15个国家，并具有不同年龄、地理区域、流行病学、种族、社会经济背景。其中，墨西哥登革热流行地区参与了Dengvaxia临床开发项目的所有3个III期临床研究。
赛诺菲表示，该公司在20年前就开始着手联合当地及全球的卫生当局及科学界开发登革热疫苗，目的就是要开发出一种创新型疫苗产品，来应对登革热这一严重威胁全球公共卫生的传染病。此次Dengvaxia的获批，标志着该公司已经实现将登革热转变为一种采用疫苗可预防的疾病。这对于公司本身乃至全球公共卫生界，最重要的是，对于生活在登革热风险中的全球约一半人口而言，都是一个具有历史意义的重大里程碑。
登革热（Dengue）是登革病毒经蚊媒传播引起的急性虫媒传染病。临床表现为高热、头痛、肌肉、骨关节剧烈酸痛、皮疹、出血倾向、淋巴结肿大、白细胞计数减少、血小板减少等，登革热是东南亚地区儿童死亡的主要原因之一。
登革热是一种蚊媒疾病，俗称"断骨热（breakbone fever）"，威胁着全球近30亿人，该病在亚洲和拉丁美洲流行。据世界卫生组织（WHO）预计，每年有超过1亿人感染登革热。登革热往往由于轻度非特异性至危及生命并发症的大范围临床症状而误诊，同时监控系统的局限性也是导致登革热病例报道不足的原因。在全球范围内，每年有50万人（包括儿童）患上登革出血热（DHF），及时获得恰当的医疗护理对于降低严重登革热死亡风险至关重要。
WHO已设定目标，到2020年，将登革热死亡率降低50%，发病率降低25%。目前，登革出血热尚未有任何针对性治疗药物。登革热由4种不同血清型的登革热病毒引发，各病毒株之间不会产生免疫作用，所以可以被不同的血清型登革病毒重复感染。
信源：Sanofi: Dengvaxia, World's First Dengue Vaccine, Approved in Mexico

聪明的追随者！默克/辉瑞PD-L1免疫疗法avelumab率先挺进胃癌III期临床
来源：生物谷
2015年12月10日讯 --在过去的3个月里，默克（Merck KGaA）与辉瑞（Pfizer）合作开发的PD-L1免疫疗法avelumab在美国监管方面接连收获了3个里程碑：孤儿药地位、快车道地位、突破性药物资格。近日，双方联合宣布avelumab进入胃癌III期临床开发。
默克与辉瑞计划启动2个关键III期研究，调查avelumab治疗晚期或转移性胃/胃食管交界处（G/GEJ）癌症的临床潜力。这些关键研究将调查avelumab用于一线治疗和三线治疗的疗效和安全性，主要终点均为总生存期（OS），这也是双方在2015年启动的第3和第4个III期研究。
JAVELIN Gastric 100（一线治疗）是一项多中心、国际性、随机、开放标签III期研究，在接受一线含铂化疗后病情得到控制的不可切除性或局部晚期或转移性G/GEJ癌患者中开展，旨在评估avelumab作为维持疗法的潜在优越性（基于OS数据）。该研究也是目前在胃癌中开展的唯一一个旨在评估一种免疫疗法相对于传统含铂化疗作为一线维持治疗是否具有优越性的III期研究。该研究将在亚太、欧洲、北美、南美超过220个临床网点招募629例患者。
JAVELIN Gastric 300（三线治疗）是一项多中心、国际性、随机、开放标签III期研究，在不可切除性、复发性或转移性G/GEJ癌患者中开展，将评估avelumab相对于研究者所选择的化疗的潜在优越性。该研究将在亚洲、澳大利亚、欧洲、北美及南美约170个临床网点招募约330例患者。
PD-1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力，有望实质性改善患者总生存期（OS）。
当前，PD-1/PD-L1免疫竞赛异常激烈，市场峰值高达350亿美元，该领域的佼佼者包括百时美施贵宝、默沙东、罗氏、阿斯利康。此次竞赛中，百时美遥遥领先，其PD-1免疫疗法Opdivo在全球三大主要市场（美日欧）均已收获多个批文，默沙东则紧跟其后，其PD-1免疫疗法Keytruda也已收获多个批文。而罗氏PD-L1免疫疗法atezolizumab和阿斯利康PD-L1免疫疗法MEDI4736目前尚未收获任何适应症。
去年11月，辉瑞与默克签署28.5亿美元协议，宣布加入PD-1/PD-L1免疫疗法阵营。面对百时美默沙东等强敌，辉瑞与默克采取了双管齐下的战略：一方面，avelumab首发针对竞争对手尚未涉及的癌症领域，如Merkel细胞癌和胃癌；另一方面，针对对手已经涉足的领域，avelumab将做一个“聪明的追随着”，以分化试验涉及、使用生物标记物及组合疗法等方式与之争一席之地。
信源：Merck KGaA, Darmstadt, Germany, and Pfizer Initiate Two Phase III Studies of Investigational Immunotherapy Avelumab in Advanced Gastric and Gastro-esophageal Junction Cancers

诺华pegfilgrastim生物仿制药III期临床媲美安进重磅品牌药Neulasta
  来源：生物谷  
        2015年12月11日讯 --2015年第57届美国血液病学会（ASH）年会于12月5日-8日在美国奥兰多举行。近日，瑞士制药巨头诺华（Novartis）在会上公布了旗下山德士开发的一款pegfilgrastim（培非格司亭）生物仿制药一项III期PROTECT 2研究的积极顶线数据。
该研究评估了pegfilgrastim生物仿制药相对于安进品牌药Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）用于乳腺癌患者预防中性粒细胞减少症的疗效和安全性，研究结果显示，山德士开发的pegfilgrastim生物仿制药达到了相对于安进品牌药Neulasta的等效性和非劣效性主要终点。此外，数据显示pegfilgrastim生物仿制药与品牌药Neulasta不存在临床意义的差异。不良事件在2个治疗组相似，并与pegfilgrastim已知的安全性一致，研究中未检测到中和抗pegfilgrastim抗体。
诺华旗下山德士（Sandoz）是生物仿制药领域的先驱和全球领导者，一直致力于为全球的患者及医疗专家提供高品质生物仿制药。该公司已计划在未来3年（2015-2017）提交10个生物仿制药监管申请，目前已完成3个，其中之一是2015年11月18日，美国FDA受理pegfilgrastim生物仿制药的上市申请。
Neulasta是美国生物技术巨头安进（Amgen）重磅产品Neupogen的长效版，这2个产品在去年的全球销售额高达58亿美元，约占安进总销售额的30%。今年9月，诺华在美国推出Neupogen的生物仿制药Zarxio，该药于2015年3月6日获FDA批准，是美国有史以来第一个真正意义上的生物仿制药。Zarxio的上市也标志着美国生物仿制药时代正式来临。
     信源：Phase III data shows Sandoz' proposed biosimilar pegfilgrastim has similar safety and efficacy as the reference product

【行业信息】
药企违规】轻易别感冒 感冒别吃这些公司的感冒药！
2015-12-11 监管信息网
国家食药监总局近日发布通告称，已查实6家药企存在违规生产行为，正在召回问题药品。通告显示，6家药企中有4家生产的药品已销往河北，买感冒药前千万要看清!
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　　6家企业药品的销售流向：
　　山东健民药业有限公司的药品销往天津、河北、山西、辽宁、吉林、黑龙江、安徽、江西、山东、河南、湖北、湖南、广东、四川、甘肃15省(市);
　　莱阳永康制药有限公司的药品销往北京、河北、辽宁、黑龙江、江西、山东、湖北、广东、重庆、云南、陕西11省(市);
　　山东泰谊制药有限公司的药品销往山东、安徽、云南3省;
　　山东润华药业有限公司的药品销往北京、天津、河北、山西、内蒙古、辽宁、吉林、黑龙江、江苏、浙江、安徽、福建、江西、山东、河南、湖北、湖南、广东、广西、重庆、四川、贵州、云南、陕西、甘肃、青海、宁夏、新疆28省(区、市);
　　吉林省华侨药业有限公司的药品销往辽宁、吉林、黑龙江、安徽、福建、江西、山东、河南、广东、广西、贵州、西藏、新疆13省(区);
　　黑龙江乌苏里江制药有限公司哈尔滨分公司的药品销往河北、辽宁、黑龙江、江苏、安徽、山东、河南、湖北、湖南、云南、甘肃11省。（来源：河北日报）


器械注册也有特殊审批？（附项目列表）
来源: 新康界
        2015年国发44号文《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》中提及，“鼓励医疗器械研发创新，将拥有产品核心技术发明专利、具有重大临床价值的创新医疗器械注册申请，列入特殊审评审批范围，予以优先办理”。实际上早在2014年2月7日，国家食品药品监督管理总局发布了《创新医疗器械特别审批程序（试行）》（食药监械管〔2014〕13号），就已有相关的鼓励措施：“食品药品监督管理部门对同时符合相应条件的医疗器械按该程序实施审评审批，例如申请人应当具有产品核心技术发明专利权或者发明专利申请已由国务院专利行政部门公开，产品应当在技术上处于国际领先水平，并且具有显著的临床应用价值等。境内、境外的申请人均可按照程序要求，提交相应的技术资料及证明性文件，提出创新医疗器械特别审批申请；经技术部门组织审查后认为符合相应条件的，可按照该程序实施审评审批”。
        此后2014年7月30日颁布的《医疗器械注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第4号）的第八条更是收录了此条：“国家鼓励医疗器械的研究与创新，对创新医疗器械实行特别审批，促进医疗器械新技术的推广与应用，推动医疗器械产业的发展”。
        与药品不同，器械注册是有deadline的：需进行医疗器械临床试验审批的，申请人应当按照相关要求向国家食品药品监督管理总局报送申报资料。国家食品药品监督管理总局受理医疗器械临床试验审批申请后，应当自受理申请之日起3个工作日内将申报资料转交医疗器械技术审评机构。技术审评机构应当在40个工作日内完成技术审评。国家食品药品监督管理总局应当在技术审评结束后20个工作日内作出决定。准予开展临床试验的，发给医疗器械临床试验批件；不予批准的，应当书面说明理由。
       受理注册申请的食品药品监督管理部门应当自受理之日起3个工作日内将申报资料转交技术审评机构。技术审评机构应当在60个工作日内完成第二类医疗器械注册的技术审评工作，在90个工作日内完成第三类医疗器械注册的技术审评工作。需要外聘专家审评、药械组合产品需与药品审评机构联合审评的，所需时间不计算在内，技术审评机构应当将所需时间书面告知申请人。
       境内第二类、第三类医疗器械注册质量管理体系核查，由省、自治区、直辖市食品药品监督管理部门开展，其中境内第三类医疗器械注册质量管理体系核查，由国家食品药品监督管理总局技术审评机构通知相应省、自治区、直辖市食品药品监督管理部门开展核查，必要时参与核查。省、自治区、直辖市食品药品监督管理部门应当在30个工作日内根据相关要求完成体系核查。质量管理体系核查的时间不计算在审评时限内。
       受理注册申请的食品药品监督管理部门应当在技术审评结束后20个工作日内作出决定。对符合安全、有效要求的，准予注册，自作出审批决定之日起10个工作日内发给医疗器械注册证，经过核准的产品技术要求以附件形式发给申请人。对不予注册的，应当书面说明理由,并同时告知申请人享有申请复审和依法申请行政复议或者提起行政诉讼的权利。
       相对于药品而言，器械的特别审批程序除了追求“更快”，更多是追求“优先”：“对于经审查同意按本程序审批的创新医疗器械，各级食品药品监督管理部门及相关技术机构，将根据各自职责和该程序规定，按照早期介入、专人负责、科学审批的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，对创新医疗器械予以优先办理，并加强与申请人的沟通交流。申请人可针对重大技术问题、重大安全性问题、临床试验方案、阶段性临床试验结果的总结与评价等向食品药品监管总局医疗器械技术审评中心提出沟通交流的申请”。
        此外，根据2014年版的《医疗器械注册管理办法》第九条，“按照创新医疗器械特别审批程序审批的境内医疗器械申请注册时，样品委托其他企业生产的，应当委托具有相应生产范围的医疗器械生产企业；不属于按照创新医疗器械特别审批程序审批的境内医疗器械申请注册时，样品不得委托其他企业生产”。这像不像药品一直在鼓吹的上市人许可制度？
        《创新医疗器械特别审批程序（试行）》自2014年3月1日起施行。该程序是在确保上市产品安全、有效的前提下，针对创新医疗器械设置的审批通道。综合2014年至2015年国家食品药品监督管理总局医疗器械技术审评中心公示公告发现，2014年共17个项目、2015年至今有23个项目进入特别审批程序。博奥生物、上海微创、深圳华因、先健科技（深圳）和Abbott Vascular均有2个项目进入特别审批程序。
        食品药品监管总局医疗器械技术审评中心设立创新医疗器械审查办公室对创新医疗器械特别审批申请进行审查，审查时一并对医疗器械管理类别进行界定。对于受理注册申报的创新医疗器械，食品药品监管总局将优先进行审评、审批。对于境内企业申请，如产品被界定为第二类或第一类医疗器械，相应的省级或者设区市级食品药品监督管理部门可参照本程序进行后续工作和审评审批。进入特别审批程序项目的40个项目基本以第三类器械为主，而且心脏和眼睛相关的项目获批数量较多。
2014-2015年进入特别审批程序项目

                               
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