2017年5月11日-5月15日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

2017年5月11日-5月15日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

一周过的很快，这一周有什么值得我们关注的内容呢，往下看

【国家局一周动态】
1、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策（征求意见稿）》意见的公告（2017年第55号） ；
2、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新实施药品医疗器械全生命周期管理的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第54号） ；
3、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第53号）；
4、总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第52号）；
5、总局关于11批次药品不合格的通告（2017年第74号） ；
6、辽宁省食品药品监督管理局药品GMP认证公告 (2017年第09号) ；
7、关于辽宁可济药业有限公司等7家药品生产企业药品GMP跟踪检查有关情况的通报（2017年第2号） ；
8、2017年5月10日中药品种保护受理公示 ；
9、关于发布289目录以外品种复核检验机构确定原则与程序的通知（中检院）；
10、总局关于发布仿制药参比制剂目录（第三批）的通告（2017年第65号）；
11、总局关于发布仿制药参比制剂目录（第四批）的通告（2017年第67号）；
12、总局办公厅公开征求化学仿制药口服固体制剂一致性评价复核检验技术指南（征求意见稿）的意见

【国内国际新药信息】
1、

FDA批准今年第2个PD-L1抑制剂，国产创新药不输其后

近日，FDA批准阿斯利康旗下药物Durvalumab（商品名：Imfinzi）用于治疗在完成或进行以铂为基础的标准方案治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者。Imfinzi也是第三个FDA批准的PD-L1抑制剂。

一直以来，PD-L1抑制剂以其高特异性和高表达性，以及对大多数晚期癌症，特别是实体肿瘤的有效治疗，成为了业界普遍公认的广谱抗肿瘤药物。近年来，各大制药企业和研发机构也是加大了对PD-L1抑制剂的研发投入。有机构预测，未来PD-1/PD-L1药物市场将高达350亿美元，因此开发竞争十分激烈，大型制药企业包括罗氏、默沙东、辉瑞、阿斯利康等都加入了这场研发追逐赛中。

迄今为止，FDA批准上市的PD-L1抑制剂有三个：

1、Atezolizumab（商品名：Tecentriq）

Tecentriq是FDA批准上市的第一个PD-L1抑制剂。2016年5月18日批准，用于治疗膀胱癌的最常见类型尿路上皮癌。

作为第一个上市的PD-L1抑制剂，Tecentriq价格为1.25万美元/月，和PD-1抑制剂价格类似。专家预测，Tecentriq峰值销售将达到25亿美元。

据悉，在获批上市之前，Tecentriq就获得了FDA突破性药物、加速审批、优先审批等多重资格，审批速度也是相当的惊人。

罗氏也是加剧了对Tecentriq其他适应症的临床研发。据悉，卵巢癌、肾细胞、非小细胞肺癌、乳腺癌等适应症都在三期临床阶段。如果获批，将会对其他类型肿瘤药物的市场造成不小的冲击。

2、Avelumab（商品名：Bavencio）

辉瑞于2014年11月与默克签署了高达28.5亿美元的合作协议，正式宣布进入PD-1/PD-L1免疫治疗领域。不到3年的功夫，由两家药企合作开发，2017年3月23日获得FDA批准的Bavencio，用于12岁及以上儿科和成人转移性默克尔细胞癌（mMCC）的治疗，成为了继罗氏Tecentriq之后全球获批的第二款PD-L1抑制剂。

同Tecentriq一样，Bavencio在获批上市之前已经受到了FDA的各种“关照”，加速审批资格、突破性药物资格等一个不少。由此促成了FDA在半年后就火速批准的第二款PD-L1抑制剂的面市。

目前Bavencio已经在非小细胞肺癌、梅克尔细胞瘤、胃癌、卵巢癌、黑色素瘤等多种实体瘤开展临床试验。

3、Durvalumab（商品名：Imfinzi）

FDA似乎是铁了心看准了PD-L1抑制剂对于肿瘤治疗的优越性，3月批准第二个PD-L1抑制剂后紧接着两个月后，又批准了第三个PD-L1抑制剂的上市。除了已经被批准的适应症尿路上皮癌，Imfinzi还在非小细胞肺癌、头颈癌等适应症开展了临床试验。

除了已经批准上市的这三个品种，还有一些PD-L1抑制剂还在临床研发中。在这方面，我国的新药研发也走在了第一梯队。

KN035是思路迪联合康宁杰瑞合作开发的新一代PD-L1单克隆抗体注射液，也是我国首个自主创新研发的新一代PD-L1人源化单克隆抗体。其临床申请已通过江苏省食品药品监督管理局的形式审查及注册现场核查，并已上报国家食品药品监督管理总局。

而在PD-L1抑制剂研究开发过程中，大多数科学家认为，免疫疗法+其他机理的抗癌药物组合将会是未来抗癌药物治疗的热点。制药企业在开发新药物的同时，也不断在探索PD-L1和现有抗癌药物的组合效果。

以阿斯利康为例，在阿斯利康全球官网的在研产品线上，可以看到其已经开展了围绕Tecentriq的多项联合用药临床研究。而其联合Tremelimumab（西木单抗，让阿斯利康又爱又恨的一款CTLA4抗体药物）的药物组合已经到了三期临床阶段。

尽管PD-L1抑制剂比起它的兄弟，PD-1抑制剂在上市时间上整整晚了两年。但由于其总体患者应答率高，副作用小，优点明显高于PD-1抑制剂，未来PD-L1市场黄金线十分被看好。

同时，副作用小也意味着将会有更多的药物联用方案开发，相信很快将会有一大波肿瘤药物与上市的几种PD-L1抑制剂进行组合治疗，也意味着将会给更多患者，尤其是癌症晚期患者带来治疗的希望。

2、

Cortellis 2017年最值得关注药物

特约撰稿人: 魏利军

2017年3月，科睿唯安（原汤森路透知识产权与科技）如期发布了“2017年最值得关注药物”报告，预测了2017年已上市或可能上市的9个重磅产品，这9个产品中有8个将在2021年达到重磅炸弹级，即年销售额大于10亿美元。这8 个药物中，4 个是生物药，4 个药物的适应症是癌症，2 个是全新靶点（First-in-class）的新药。

   

以上的9个产品中，只有三个是严格意义上的小分子化药，说明生物药在医药领域的地位日趋凸显，9个产品中5个涉及癌症，说明癌症成为药品研发中最诱人的领域。除此以外，其它的4个产品分别来自多发性硬化、特应性皮炎、糖尿病和类风关领域。

Ocrevus:多发性硬化市场的“搅局者”，2021年销售额预期为33.28亿美元

多发性硬化症（MS）是一个非常庞大的市场，也是一个增速极快的市场，目前的规模已近200亿美元。然而，MS市场高度集中在以百健艾迪为首的少数几家企业手里，市场的主导权牢牢掌握在以富马酸二甲酯和β干扰素为代表的少数几个产品手上，因此只要出现一个比现有产品更有优势的药物，整个市场的格局必将在短期内发生翻天覆地的变化，典型的案例就是丙肝市场。在疗效上，Ocrevus绝对是一个出类拔萃的佼佼者，是MS领域第一个也是目前唯一一个获得FDA突破性疗法的药物。

Ocrevus已经于2017年3月28日获得FDA批准，获批适应症为复发缓解型的多发性硬化以及原发进展型多发性硬化。Ocrevus是一种CD20抗体，是一种全新靶点的药物。根据2015年公开的数据，Ocrevus在两项关键性试验（OPERA 1 & 2）中达到终点。与Rebif（重组干扰素β-1a）相比，治疗96周后的年化复发率减少47%。疾病的残疾进展获得延缓，大脑损伤减少等。Ocrevus的安全性和耐受性良好，是首个被证实用于原发进展性硬化症有效的药物，可减少24%以上的临床残疾进展风险。即便初期市场份额的增长可能主要来自于口服药患者的二线治疗，以及使用Tysabri (natalizumab)后发生进展性多灶性白质脑病风险的患者，但是分析师对该产品一致看好，cortellis分析师预计，该产品将在2021年拿下33.27亿美元的市场。

就中国而言，这个产品目前对国人的影响可能相对有限，中国是MS的低发区，患者可能只有几万人，中国尚没有罕见病政策，加上收入的因素，定价太高，患者的接受度将经受考验，而定价太低就没有市场。因此我们可能只是一群看转播的观众，好戏不会在我们的面前上演。

Dupixent:未来特应性皮炎市场的引领者，2021年销售额预期为28.08亿美元

什么叫好戏连连？好戏连连就是在FDA批准罗氏重磅的第二天，FDA批准了赛诺菲/再生元的重磅Dupixent。Dupixent是一种IL-4Rα亚基抑制剂，2017年3月28日获批用于特应性皮炎的治疗。临床试验SOLO-1/2研究显示，对外用药物不能有效控制病情的轻度至中度特应性皮炎患者，第16周皮肤损害清除或接近于清除的患者比例分别为37%和36%。与皮质类固醇联合用药疗效也优于单独使用皮质类固醇（39% vs 12%）。

特应性皮炎是一种发病率极高的疾病，在世界范围内终身发病率高达8-18%（姚煦，特异性皮炎的发病机制，医学与药学，35卷68期），潜在的市场容量巨大。早在去年，辉瑞花52亿美元买的外用药Eucrisa获得了FDA批准，成为15年来第一个特异性皮炎新药，然而在短短3个月间，Dupixent被FDA批了，“既生瑜，何生亮”？二者在这个市场会磨出怎样的火花，非常值得期待。

强大的临床数据和FDA突破性疗法，加上现有治疗选择的缺乏，Dupixent的前景非常光明，Coterllis分析师预测，Dupixent在2021年有望拿下28.08亿美元的市场。此外，嗜酸性粒细胞哮喘的III期研究的成功，可能对该产品的销售额有一定贡献，但不会造成显著影响，赛诺菲再生元更多的期待是儿科领域的获批，不过儿科的临床试验还在2期临床，很难在2021年以前对该产品的销售额增长提供动力。

Durvalumab:膀胱癌治疗领域“破天荒”产品，2021年销售额预期20.56亿美元

根据阿斯利康2017年5月1日信息，FDA加速批准了Imfinzi (Durvalumab)，用于转移性膀胱癌治疗。膀胱癌是一种很恐怖的癌症，恐怖在于膀胱无感应神经，早期很难被发现，一旦发现异常就诊，大多患者癌细胞已经转移。更可怕的是转移性膀胱癌是一种预后很差的膀胱癌，5年生存率不足15%，该领域近30年无重大进展，Durvalumab真是一个“破天荒”的产品。Durvalumab是一种PD-L1单抗，此前已经获得膀胱癌的突破性疗法资格。ASCO公开数据显示，Durvalumab治疗的总体客观缓解率(ORR)为31%，其中PD-L1高表达患者为46%，疾疾病控制率(DCR)为48%，PD-L1高表达患者为57%。

虽然这个药物在膀胱癌治疗上能够提供一个有意义的治疗选择，但肺癌才是真正的大市场，未来的十年里，肺癌市场有望突破200亿美元。目前该产品肺癌一线疗法的关键三期还在开展中，能否成功，将会决定这个产品的命运。Cortellis分析师预测，该产品可拿下20.56亿美元的市场。

Semaglutide: 有实现口服的GLP-1类似物，2021年销售额预期为19.38亿美元

相比抗癌药的提前批准、加速审评，降糖药开发相对较慢，尤其是GLP-1类似物。诺和诺德的Semaglutide早在5年前就已经进入笔者的视线，该产品是利拉鲁肽的下一代，二者结构也非常类似。在保持与利拉鲁肽疗效相似的基础上，将给药周期延长至一周一次。诺和诺德已经于2016年12月向FDA提交NDA，预期在2017年底上市。

GLP-1类似物的市场前景广泛被看好，是降糖药市场里增长最快的一类。目前疗效非劣于利拉鲁肽的GLP-1类似物仅有两个，一个是Dulaglutide，另一个就是Semaglutide。相比其它GLP-1类似物的降糖、降体重，诺和诺德还有两张“王牌”可以打，一是，SUSTAIN-6研究显示，该药物还能改善心血管功能，降低卒中风险39%，降低心肌梗死的风险26%；二是，口服剂型已经上了三期临床，一旦口服成功，带来的是质的飞跃。Cortellis分析师预测，该产品在2021年可拿下19.38亿美元的市场。

就中国而言，GLP-1类似物研发也异常火爆，可当前的市场表现却异常糟糕，已上市的艾塞那肽和利拉鲁肽两个产品，2015年在中国区的销售总额不足3亿元，仅占二型糖尿病用药市场的1%左右。对于低收入人群占多数的二型糖尿病领域，以量换价也许是最佳的策略，这样的产品想要在中国普及，制药巨头们需要做的不止是降价，第二、第三终端的学术宣传同样是决定产品成败的关键。

Olumiant:“阴沟里翻船的”重磅类风湿性关节炎新药，预测2021年销售额可达12.83亿美元

JAK抑制剂在类风湿性关节炎（RA）领域是广泛被看好的一类产品，而礼来的Olumiant是JAK抑制剂领域最被看好的一个产品，它在头对头的临床试验中击败了被视作金标准的阿达木单抗，此前辉瑞的Tofacitinib也做了类似的试验，但Tofacitinib单药治疗相较阿达木单抗+甲氨蝶呤治疗，未能达到非劣性终点。各种证据表明，强大的临床数据已经为Olumiant的上市之路扫平障碍，2017年2月13日，EMA的批准，更让分析师们坚信，Olumiant将会是2017年最重磅的小分子药物。然而Olumiant在“美国的阴沟里翻船了”。FDA认为数据分析不充分，PDUFA延期，然而延期后盼来的结果是拒绝批准，FDA认为申请人需要进一步证明最佳剂量，并要求提供更多安全性数据，FDA的拒绝，这个产品在美国上市的日期可能被延迟到2020年前后。

JAK抑制剂最大的优势是口服优势，其次是价格优势，再次是可摆脱甲氨蝶呤进行单药治疗。2016年，辉瑞的Tofacitinib销售额已经取得了9.2亿美元成绩，各数据库分析师们对临床数据更强大的Baricitinib预测自然也是更为豪迈。相比之下，Cortellis分析师预测值最为保守，预测该产品在2021年的销售额可达12.82亿美元。然而没有了美国市场，加之“老对头”Tofacitinib在欧洲的获批，2021年能否拿下12.83亿美元的市场只能交给时间来考证了。

Ribociclib:乳腺癌市场的“搅局者”，2021年有望拿下12.78亿美元的销售额

诺华的Ribociclib在2017年3月13日获得FDA批准，成为第二个获批上市的CDK4/6抑制剂。2016年10月，该药被FDA授予HR+、HER2-乳腺癌一线治疗的优先审评。诺华于2016年10月报告了Ribociclib在MONALEESA-2试验中的关键数据，药物与来曲唑联用，整体缓解率（ORR）为41%，而单用来曲唑的ORR是28%。

截止目前，辉瑞的Palbociclib已经在2016年取得21.35亿美元的销售额，大幅占领了美国市场。从说明书公开的临床数据对比来看，Ribociclib与辉瑞的Palbociclib处于伯仲之间，如不实施差异化的销售策略，这个药物很难撼动Palbociclib的市场地位。因此，诺华已经启动了MONALEESA-7试验，评估Ribociclib与他莫昔芬和戈舍瑞林联用，希望从这一途径获得突破，Cortellis分析师预测该产品在2021年的销售额可达12.78亿美元。

乳腺癌是女性中发病率最高的癌症之一，同时乳腺癌也是预后较好的一种癌症，在美国，绝大部分患者都能活过5年生存期，因此，这一类产品是长期用药，市场巨大。尽管相比Palbociclib，Ribociclib晚了2年，但Abemaciclib在2017年上市的几率很小，Ribociclib完全可以“搅局者”的身份从乳腺癌市场分到一杯羹。

Aveluman:首个获批的PD-L1单抗，2021年有望拿下12.30亿美元的市场

辉瑞/默克的PD-L1单抗Avelumab，于2017年3月23日被FDA加速批准，成为首个用于转移性默克尔细胞癌二线治疗的药物。临床试验结果显示，使用药物后，缓解率为31.8%。尽管默克尔细胞癌获批，但Avelumab的主要目标是卵巢癌市场，它是首个在该适应症上进入III期临床的检查点抑制剂（Checkpoint inhibitor），目前卵巢癌的三期临床的开发正在进行中。

PD-L1是PD-1天生的一对，肿瘤细胞为逃避T细胞摧毁可在表面产生PD-L1，PD-L1被T细胞表面的PD-1识别后，可抑制信号，阻止T细胞杀灭肿瘤细胞，PD-1/PD-L1抗体在此过程中的角色就是阻止PD-1识别PD-L1，让T细胞杀死癌细胞。过去的几年里，随着Keytruda和Opdivo的获批，以及相继公开的强大临床数据，PD-1单抗一时间成为药品研发的一种潮流。作为PD-1天生的配偶，PD-L1同样具备在多个癌症领域获批的潜质。但是相比PD-1单抗，该产品的劣势一是开发相对较晚，已被PD-1的单抗抢尽了市场先机；二是该产品目前获批的适应症是默克尔细胞癌，而且是二线疗法，市场容量有限；三是主攻的适应症卵巢癌近年来已经获得突破，有多个治疗选择，竞争压力很大。不过“酒好不怕巷子深”，而且辉瑞具有强大的销售能力，分析师们对Avelumab的前景一致肯定，Cortellis分析师预测该产品在2021年的销售额可达12.30亿美元，在2017年最值得关注的产品中名列第七名。

Zeijula: 卵巢癌市场的明日之星，2021年的小手歌有望达10.79亿美元

继阿斯利康的Lynparza和Clovis的Rubraca以后，Tesaro的niraparib是第三个获得FDA批准的PARP抑制剂。Niraparib于2017年3月27日获得FDA批准，是第一个用于维持治疗的PARP抑制剂。另外Zejula没有BRCA变异限制，所以适用人群大于前两个PARP抑制剂。III期NOVA试验结果显示，与安慰剂相比，降低疾病进展风险73%，无进展生存期（PFS）的中位值为21个月，安慰剂为5.5个月。从PFS数据的角度上讲，Niraparib的疗效是飞跃性的。对于癌症晚期的患者，已经没有几个愿意继续接受化疗，它给患者带来的不仅是更长的寿命，还有更好的生活质量。

尽管卵巢癌的患者没有肺癌，乳腺癌那么多，但Niraparib强大的临床数据完全可以让它在同类产品中成为佼佼者，同时卵巢癌也是多架马车并驾齐驱的领域，竞争的压力不容忽视。Cortellis分析师预测该产品在2021年的销售额可达10.79亿美元。

KTE-C19:未来T细胞免疫疗法的市场开拓者，2021年销售额有望达9.18亿美元

KTE-C19是一种嵌合型抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，也就是我们常说的T细胞免疫疗法。或许魏则西的阴影还在脑海中挥之不去，但它不能掩盖免疫疗法在非实体瘤方面取得的成就。Kite Pharma有望成为首个将CAR-T疗法药物带入市场的公司。该公司已经在2016年12月提交了上市申请，因为手握突破性疗法，该疗法有望在2017年获批。在一项名为ZUMA-1的关键性临床试验中，KTE-C19治疗组，客观缓解率（ORR）达79%，完全缓解率（CRR）达52%。

在Cortellis分析师认为2017年最值得关注的药物中，KTE-C19名列第九名，其预测2021年的销售额可达9.18亿美元。与其称KTE-C19是一种药物，不如说它是一种疗法，这种疗法对疾病的缓解效果是无可厚非的，但安全性问题也饱受争议。更为恐怖的是超高的治疗费用，很少有人承担得起，有消息报道过诺华的同类产品CTL019一个疗程的治疗费就达40万美元，不得不让人伸舌头。国内方面，也有不少公司在开发这一类型的项目，魏则西事件后机会是几何没有几个人能一时间说清楚。

讨论

榜单中的9个产品是2017年上市或有望在2017年上市的潜在“重磅炸弹”，然而预测总归预测，预测销售额高低，只能说明分析师对该产品的看好程度。而这种“看好”大多是基于药物本身的优劣分析，因为预测时很多产品还没有获批，仍然存在很多不确定性，Baricitinib被FDA拒绝就是一个很好的例证。此外，销售策略也是至关重要的因素，诺华LCZ696在过去两年的市场表现就说明了一切。

近年来，得益于药品研发事业的飞速发展，很多疾病已经告别“缺医少药”的时代。很多疾病领域市场已经高度分散，比如糖尿病领域，在这样的领域如产品的疗效无质的飞跃，在众多竞品中脱颖而出的概率极低。肿瘤领域是众多研发领域中最吸金的一个，超短的研发周期，高额的投资回报，使得大量的投资都放到了这一领域，随着重磅产品的不断推陈出新，这一领域的竞争将出现白热化。

就国内而言，新药研发领域正发生着日新月异的变化。以上9个产品的研发领域，基本都有公司在涉足。然而相比欧美而言，中国的研发仍有多个劣势。其一，中国的新药研发是最近几年才兴起，高端人才严重缺乏，很多公司本着仿制药研发的理念去搞新药，不是节奏上的严重滞后，就是资金链会出问题；其二，中美临床注册制度和审评效率的差异，使得中国新药的开发速度远低于欧美；其三，收入问题，相比ICH国家，中国人的收入更低，医保也不健全，面对昂贵的新药，患者大多只能望洋兴叹；其四，某些政策的缺失，近年来国际研发火爆的孤儿药领域，国内很少有人敢碰，因为中国没有孤儿药政策，然而，孤儿药是中国新药走出国门的最佳捷径，搭配“先走出去再回来”的策略也许是制药国际化的最佳选择；其五，国内研发总体投入很大，但是资源非常分散，无形中存在着一种资源浪费。当然国内的新药研发也有很多优势，一是后发优势，很多国外的先进技术可以通过海归人才直接带回国内，无需再从头到尾地探索；二是近年来热钱较多，风险投资的迅速兴起，为新药的研发提供了动力；三是中国经济的高速增长为药品消费市场的高速增长奠定了基础。因此笔者相信，过不了几年，最值得关注的药物榜单里将会出现中国公司开发的药品，大家拭目以待吧。

3、透析患者在研新药获FDA突破性疗法认定

今天，Proteon Therapeutics宣布，其在研新药方案vonapanitase已获得美国FDA颁发的突破性疗法认定（BTD），用于血液透析或预期即将进行血液透析的患者群体，增加动静脉造瘘的次级畅通（arteriovenous fistula secondary patency）。

                               
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慢性肾脏疾病（CKD）恶化到最严重阶段之时会导致肾衰竭，肾脏不再能维持生命的功能。大多数肾衰竭患者长期采用血液透析，这一治疗方案要求高流量的血管通畅，以将患者的血液重复性地连接到血液透析机上，进而持续性地挽救生命。血液透析过程中，医师优选的血管通路形式为桡动静脉造瘘术（radiocephalic arteriovenous fistula），运用血管外科技术人为建立一条头静脉连接到前臂远端桡动脉之间的短路，导致血流量和静脉扩张的显著增加，为血液透析提供长期有效的能进行体外循环的血管通路。

                               
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▲Proteon Therapeutics的研发管线（图片来源：Proteon Therapeutics官网）

Proteon Therapeutics致力于通过开发新颖的一流治疗手段来改善肾脏和血管疾病患者的健康。 Proteon的先导候选药物vonapanitase是一种旨在改善血液透析血管通路的在研新药。Vonapanitase应用于单次给药，目前正在针对CKD患者进行3期临床计划研究，他们接受了外科手术创建用于血液透析的桡动静脉造瘘。Vonapanitase已获得FDA颁发的快速通道和孤儿药资格，欧洲委员会颁发的孤儿药资格，用于血液透析血管通路适应症。

Proteon的突破性疗法认定得到临床研究PATENCY-1的数据支持。这是该公司的首个3期临床试验，用于评估vonapanitase在手术创建桡动静脉瘘CKD患者中的疗效，该临床试验正在进行中。在该研究中，vonapanitase显示出临床上有意义的次级通气和血液透析用途的改善，尽管它没有达到改善原发性通气的主要终点。

PATENCY-2试验的患者招募预计将在2018年第一季度完成，Proteon预计将在2019年第一季度报告相关数据。Proteon还预计将于2019年向FDA提交生物制剂许可申请（BLA）。

                               
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▲Proteon Therapeutics的总裁兼首席执行官Timothy Noyes先生（图片来源：Proteon Therapeutics官网）

Proteon Therapeutics公司的总裁兼首席执行官Timothy Noyes先生表示：“我们相信FDA决定向vonapanitase颁发突破性疗法认定，说明了延长造瘘术使用寿命和用于慢性肾脏疾病患者血液透析的临床重要性。我们与FDA正在进行的高效性对话有助于为vonapanitase创造明确的监管道路。我们期待着继续与FDA密切合作，加快我们这一重要计划的开发工作。”

参考资料

[1] Proteon Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Vonapanitase

[2] Proteon Therapeutics官方网站

4、美药管局批准药物中三成出现安全问题

《美国医学会杂志》9日发表的研究披露，经美国食品和药物管理局批准上市的新药中，近三分之一上市后出现了安全问题。

这项由耶鲁大学领导开展的研究指出，虽然绝大多数安全问题并未严重到要求药物撤市的程度，但这一发现凸显了药物上市多年后持续监测其安全性的必要性。

目前，美国药管局批准上市的药物均需开展临床试验，但大多数试验所招募的患者人数不足1000人，追踪时间为6个月或更短，有时发现不了罕见或长期的严重安全风险。

为此，耶鲁大学副教授约瑟夫·罗斯等人对2001年1月至2010年12月间由美国药管局批准的222种新药展开了调查。结果发现，71种药物上市后出现了安全问题，3种药物因此撤市，药管局还要求一些药物在包装等处标注“黑框警告”，并多次向医生和患者通报药物安全问题。

研究还显示，上市后安全问题较多的新药包括生物制剂、精神病药物、获得加速批准的治疗药物以及接近审核期限时批准的治疗药物。

不过罗斯强调，他们的研究结果并不能说明药管局工作不力，事实上药管局在药物上市后依然会跟踪其安全性。

美国药管局在一份声明中说，他们会监测上市药物的安全情况。通常来讲，他们不会对特定研究发表评论，但会对这些研究进行评估，以更好地保障公众健康。

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