2015年10月26日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

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【今日头条】

关于2015年11月行政受理工作安排的公告(第156号)

2015年10月26日

为方便申请人合理安排时间，现将2015年11月行政受理窗口工作安排公告如下： 日期 前台 2015-11-02（周一） 受理二科 2015-11-03（周二） 受理一科 2015-11-04（周三） 受理二科 2015-11-05（周四） 受理一科 2015-11-06（周五） 受理二科 2015-11-09（周一） 受理一科 2015-11-10（周二） 受理二科 2015-11-11（周三） 受理一科 2015-11-12（周四） 受理二科 2015-11-13（周五） 受理一科 2015-11-16（周一） 受理二科 2015-11-17（周二） 受理一科 2015-11-18（周三） 受理二科 2015-11-19（周四） 受理一科 2015-11-20（周五） 受理二科 2015-11-23（周一） 受理一科 2015-11-24（周二） 受理二科 2015-11-25（周三） 受理一科 2015-11-26（周四） 受理二科 2015-11-27（周五） 受理一科 2015-11-30（周一） 受理二科 国家食品药品监督管理总局行政事项受理服务和投诉举报中心 二○一五年十月二十六日

http://www.sda.gov.cn/WS01/CL0068/132980.html

【新药信息】

Alexion罕见代谢性疾病新药Strensiq喜获FDA批准

2015年10月26日讯-近日，美国罕见血液病药物生产商Alexion花费10.8亿美元收购的药企Enobian终于“物有所值”，FDA宣布Alexion的asfotase alfa（将以商品名Strensiq销售）获批，该药物用于治疗一种罕见的代谢性疾病——低磷酸酯酶症（HPP）。

                                         

2015年10月26日讯-近日，美国罕见血液病药物生产商Alexion花费10.8亿美元收购的药企Enobian终于“物有所值”，FDA宣布Alexion的asfotase alfa（将以商品名Strensiq销售）获批，该药物用于治疗一种罕见的代谢性疾病——低磷酸酯酶症（HPP）。

作为罕见病药物市场的先驱，Alexion曾花费6.1亿美元预付款收购Enobia ，并且在2012年得到该药物。

FDA药物评估和研发中心药物评估办公室副主任Amy Egan博士表示，Strensiq获批意味着低磷酸酯酶症患者这一群体将首次有药可医。Strensiq获批是一个非常典型的例子，说明突破性疗法认定是如何为罕见病患者带来全新的、满足需求的治疗方式的。

除了FDA的批准，Alexion还获得了一笔丰厚的奖励——Alexion正在转手罕见儿科疾病优先审评券（RPDPRV）。RPDPRV是FDA为了奖励罕见儿科病药物的开发商所颁发，企业使用该券可以加快药品审评，缩短审查周期。上一张罕见儿科疾病优先审评券售价3.5亿美元（相关阅读：再创天价！艾伯维$3.5亿从United Therapeutics购进一张优先审评券）。

Strensiq这一酶替代疗法为每周注射三至六次，预计销售峰值为5亿美元左右。

低磷酸酯酶症是一类罕见的慢性遗传性代谢疾病。其主要病症为骨矿物制化能力受损，导致骨破坏与变形、肌无力、哮喘、呼吸困难以致早夭。

Strensiq(asfotase alfa)是第一种针对低磷酸酯酶症的病因，即缺陷的碱性磷酸酶设计的骨靶向酶替代疗法。通过替换缺陷的碱性磷酸酶，Strensiq能够促进提高酶底物水平，提升机体骨矿物质化的能力，进而避免患者出现骨骼及其他器官严重异常和早夭。

信源：Alexion wins priority review voucher with FDA OK of Strensiq

英国BPL罕见出血疾病孤儿药Coagadex获FDA批准

2015年10月26日讯--近日，英国生物制药公司Bio Products Laboratory (BPL) 的Coagadex获得美国FDA批准，这是世界上首个获批的治疗罕见出血性疾病——遗传性凝血因子X缺陷症的药物。

Coagadex是一种血浆来源的凝血因子X，FDA批准其用于控制12岁以上患者的出血症状，以及具有轻度出血症状的患者在手术中使用。

与血友病相似，凝血因子X缺陷是一种遗传性疾病，男性和女性的患病率相同，患者主要症状是出血不止。据估计，该疾病的患病率是1/500,000，美国的患者数量大约是400-600人。

FDA表示，治疗通常是给患者补充新鲜血浆或是血浆来源的凝血酶原复合物，从而起到止血或预防出血的作用。

FDA生物制品评估与研究中心的负责人Karen Midthun表示，Coagadex 获批对这部分患者具有重要的意义，遗传性凝血因子X缺陷虽然发病率低，但是非常严重。

Coagadex获批主要是基于一项开放性临床试验的结果，受试者为16名患有中度至重度遗传性凝血因子X缺陷的患者，结果表明患者仅需服用一剂药物就能够有效地控制出血症状，并且恢复的速度也很快。此外，该药物在体内的半衰期为30小时，使得医生在手术中能够灵活地控制给药剂量。

有研究报道了187次出血症状，其中91%的患者的治疗结果是”优秀“，而7.5%的结果是“好”。

此外，BPL还向欧洲药品管理局提交了上市申请，目前正处在审批阶段。

目前BPL正在进行一项研究，试图将Coagadex用于12岁以下儿童的预防性治疗，预计明年夏季能够完成。

信源：BPL bags FDA approval for rare bleeding disorder therapy

抗击HIV新进展！吉利德4合1新药Genvoya III期临床成果喜人

2015年10月26日讯 --吉利德22日发布消息称，旗下抗HIV-1 4合1药物Genvoya (elvitegravir 150 mg/cobicistat 150 mg/emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 10 mg ， E/C/F/TAF)的两项III期临床试验获得了喜人成果。

Genvoya是一款日服一次的单一片剂，用于治疗HIV-1初治成年患者，由抗病毒药物elvitegravir(埃替拉韦)、emtricitabine (恩曲他滨)，药物增效剂cobicistat及前体药物tenofovir alafenamide（替诺福韦艾拉酚胺富马酸，TAF）组成。这两项为临床试验结果显示，经96周药物治疗后，Genvoya治疗组体内HIV-1 RNA <50拷贝/mL的患者比例达到86.6 %，与Stribild组（85.2 %）相比治疗效果存在非劣效性。且Genvoya在稳定发挥抗HIV病毒药效的同时，兼具改善肾功能和骨质的特性。该临床试验结果已于第15届欧洲艾滋病年会（EACS）上公布。

Genvoya与吉利德抗HIV药物Stribild组分上区别在于，以前体药物替诺福韦艾拉酚胺富马酸（TAF）替换富马酸替诺福韦酯（TDF）。TAF是一种全新的实验性核酸逆转录酶抑制剂，其给药剂量低于TDF的1/10，发挥高效抗病毒作用的同时，进一步减轻肾损伤和骨质流失。

来自西班牙马德里La Paz医院的José R. Arribas副教授表示：现在随着越来越多的HIV患者进行抗逆转录病毒终生治疗，他们的生存期得到很大的延长。而患者终生用药随之也带来一系列问题，如出现耐药和治疗相关并发症等。因此为HIV患者寻找更多安全高效的治疗药物成为了抗击HIV战争中亟待结局的难题。

这两项为期96周的临床试验（编号104和111），由1733名HIV初治成年患者组成，随机分成Genvoya组和Stribild组。试验结束时，对患者体内HIV-1 RNA水平进行评价，其中Genvoya组RNA <50拷贝/mL的患者比例达到86.6 % (n=750/866)，Stribild组RNA <50拷贝/mL的患者比例为85.2 % (n=739/867； CI -1.8 %~+4.8 %， p=0.36)。两种药物在不同试验亚组，如性别、年龄、种族、HIV-1 RNA水平及基线CD4数目等，均显示出相似的病毒学成功率。

此外，研究者们还分析了Genvoya和Stribild对肾脏、骨骼及脂质代谢的影响。测定结果显示，Genvoya治疗组eGFR平均水平与基线相比下降程度显着性小于Stribild组（-2.0 mL/min  vs. -7.5 mL/min， p<0.001），骨密度 (BMD) 减少幅度亦显着性小于Stribild组 (脊柱：-0.96 vs. -2.79， p<0.001； 髋骨： -0.67 vs. -3.28， p<0.001).，提示Genvoya较Stribild能更好的保护肾功能，减少患者骨折风险。不过，Genvoya对脂质代谢有一定影响，可明显升高总胆固醇（TC）、LDL-C和HDL-C的水平，但TC/HDL-C比值与Stribild组无显着性差异。

信源：Gileads new HIV drug genvoya shows lower side

安进溶瘤免疫疗法Imlygic获CHMP推荐，有望在欧洲获批

2015年10月26日讯--近日，安进收获一则喜讯，欧洲药品质量管理局人用药品委员会（CHMP）推荐其溶瘤免疫疗法Imlygic用于治疗恶性黑色素瘤。

Imlygic是一类极具潜力的溶瘤免疫疗法，主要通过局部注射给药，从而导致肿瘤细胞死亡。

安进研发副总裁Sean Harper表示：“我们非常高兴地看到CHMP能够给予Imlygic积极推荐，如果将来能够被欧洲药品质量管理局批准，我们期待着继续与监管部门合作，将这一创新性药物尽快带给患者。”

转移性黑色素瘤至今仍是最难治愈的肿瘤之一，通常需要使用多种治疗方法。尽管黑色素瘤的研究已经取得了许多进展，然而恶性黑色素瘤患者的五年生存期仍然处于极低水平，患者迫切需要新的治疗方法来对抗这一恶性肿瘤。

此次CHMP的积极推荐意见主要是基于一项III期临床试验，该实验评估了Imlygic在治疗IIIB、IIIC及IV期黑色素瘤患者方面的安全性和有效性。

在这项由436名黑色素瘤患者参与的临床试验中，Imlygic显着地提高了患者的持久响应率（DRR），这一指标是指患者用药后持续出现六个月及以上完全或部分响应的比率。

黑色素瘤是一种黑色素细胞不受控增殖的皮肤癌，而黑色素细胞主要负责皮肤色素沉着。

黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤癌，2012年，多个欧洲国家中大约有56000名患者，当年造成了接近10000人死亡。

安进目前是肿瘤免疫治疗的研发者之一，与多家公司有合作关系，包括与默沙东合作研发Keytruda (pembrolizumab)，以及与罗氏合作研究Imlygic与罗氏的PDL-1抑制剂atezolizumab的联合用药。

信源：Amgen's Imlygic recommended for European approval

惊险过关 阿斯利康痛风药物lesinurad获FDA专家委员会支持

2015年10月26日讯  --阿斯利康可以说迎来了一个难忘的周末。上周五，美国FDA下属的专家委员会以10票赞成，4票反对的结果通过了阿斯利康开发的新型痛风药物lesinurad。这也意味着阿斯利康公司在上市lesinurad的道路上又迈出了重要一步。如果最终放行，lesinurad将以Zurampic的商品名上市销售。

Lesinurad是阿斯利康2013年以13亿美元收购Ardea Biosciences时获得的。这种口服药物可以通过减少尿酸的分泌和降低血清中的尿酸含量的方式来减轻痛风症状。在此次评审中，专家们对lesinurad与目前一线用药联合治疗痛风表示肯定，但是对于该药物的副作用，许多专家表示重点关注。

事实上，在此次表决之前，FDA的一份文件就已经对这一药物的安全性问题表示高度关注。此前进行的临床三期研究中，科学家们测试了200mg和400mg剂量组。结果显示400mg剂量组患者血清中尿酸水平显着降低。然而治疗组中的患出现肾脏和心血管副作用的风险也有所增加。200mg实验组患者则并未出现这种情况。不过其疗效比400mg组逊色不少。在进行的三项研究中，只有两项显示有30%的患者血清尿酸指标达标，第三项研究与对照组无显着性差异。

而此次专家评审的结果也并不能让阿斯利康完全放下心来。专家在建议FDA批准上市该药物的同时，还要求阿斯利康对这种药物上市后的效果和副作用情况进行市场后调查。因此，lesinurad未来命运仍有一些变数。按照惯例，FDA将根据此次投票结果在未来两个月内对lesinurad上市与否做出最后决定。

推荐的原文链接：

AstraZeneca's gout drug wins faint praise from FDA advisers

Synta明星肺癌药ganetespib III期临床试验无效被迫中止

      2015年10月25日--近日，Synta Pharmaceuticals遭遇重大挫折，此前被认为极具潜力的肺癌药ganetespib III期临床试验并未达到预期效果，迫使公司不得不终止了临床试验，这也使得Synta Pharmaceuticals一下子陷入风险极高的处境，公司的管理层正试图推进这一尴尬的局面。

ganetespib曾作为晚期非小细胞肺癌的二线治疗药物进行研发，在后期临床试验中验证联用多烯紫杉醇标准疗法时是否优于安慰剂。参考预先计划的临时数据分析，Synta的独立数据监测委员会认为，ganetespib几乎无可能达到延长生存期这一主要终点，因此建议公司及时减少损失，终止试验。

这么做造成的严重后果是Synta的股价一夜之间下降了70%，因为ganetespib是Synta主打抗癌药物，该挫折导致近阶段的公司失去了工作重心。Synta原本计划明年向FDA提交ganetespib的III期临床数据，并提交上市申请。

目前，Synta仍承诺继续进行四个针对ganetespib的临床试验，包括验证ganetespib在卵巢癌、乳腺癌和血癌中的治疗作用。CEO Chen Schor 表示，这些临床试验结果将会帮助Synta  决定“ganetespib最适合的道路”，此外公司计划同时把重点放在其临床前资产上。

Schor表示：“目前还有大量的现金储备在我们手中，我们的生产管线、科研领导力和顾问网络都还在运作，我们希望能对接下来的战略进行全面的评估。”

Schor18个月前继任Anne Whitaker，成为Synta的第三任CEO，Anne Whitaker四月份离开Synta，出任Valeant Pharmaceuticals执行副总裁，而他在Synta CEO的职位上仅仅待了9个月。Whitaker曾在赛诺菲工作过很长时间，而在2014年由他创立的Safi Bahcall经历过一连串临床试验失败后，他出任了Synta CEO。那时候为了挽回Synta的下滑趋势，Whitaker计划将ganetespib推进III期临床试验并上市，与此同时在早期肿瘤治疗上投资。然而这次ganetespib的败局却让Whitaker的努力付之一炬，是否能挽回颓势，是一个非常棘手的问题。

信源：Synta gets decimated after its lead cancer drug comes up short in Phase III

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ganxiefenxiang

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