新报告《在研罕见病药物（Medicines in Development for Rare Diseases）》深入查看了超过560种利用新的疾病靶向方法的孤儿药。目前正在开发的药物例子包括：
1. 罕见癌症151种，罕见血液癌症82种；
2. 遗传疾病（包括囊性纤维化和脊髓性肌萎缩）148种；
3. 神经疾病（包括ALS和癫痫）38种；
4. 传染性疾病（包括罕见细菌感染和肝炎）31种；
5. 自身免疫性疾病（包括系统性硬化和幼年型关节炎）25种。
ALS也被称为卢伽雷氏症，只是众多无法治愈的罕见病中的一种。正在开发的新疗法，比如对抗SOD1的反义技术，正在逐步推进以帮助患者及其家人们应对这种疾病。
"生物制药研究人员和患者组织之间的合作努力正在推动对ALS新疗法的寻找"ALS协会总裁兼首席执行官Barbara Newhouse说，"我们正在逐步增进对这种衰弱性疾病的理解，对治愈的展望正在成为现实--给予患者及其家人们新的希望。"
信源：PhRMA and The ALS Association Report More Than 560 Medicines in Development for Rare Diseases
链接：http：//www.multivu.com/players/English/7738432-phrma-medicines-in-development/
【行业信息】
1、我国首部输液安全共识出炉 强调给药原则
打点滴病好得快？输液能够通通血管？哪些输液的习惯是正确的？首部中国输液安全专家共识—《守护针尖上的安全——中国输液安全与防护研究蓝皮书》(以下简称《共识》)正式发布。
“能口服不肌注，能肌注不输液”是世卫组织很早就提出的给药原则，一般来说，静脉输液作为一种迅速的临床给药方式，对急救患者、重症患者和不能进食的患者具有快速有效的治疗效果，但临床医疗工作中滥用输液以及输液产品质量参差不齐的现象仍然存在，给患者生命健康带来了巨大的隐患。
“其实，输液就是一次小手术”，临床专家如是说。
微粒是注射液难除的副产品
实际上，微粒一直是注射液如影随形的“忠实伴侣”。 湖南省儿童医院药学部主管药师蒋志平解释，在注射液的生产、储存、运输、配置和使用过程中几乎都有可能被不溶性微粒污染。一是注射液的生产工艺中带来的：如药物生产过程中带来的碳黑颗粒，包装带来的塑料颗粒等;二是注射液的配置中带来的：如输液器穿刺胶塞带来的橡胶微粒，切割安瓿时产生的玻璃碎屑被负压吸入药液内等;三是环境因素：空气流动会使尘埃、纤维和细菌，通过进气管进入药液。这些原因有些是可以避免或减少，但有些是难以避免的。
在2010年北京某医院对“吊瓶”的抽检中，发现在1毫升20%甘露醇药液中，可查出粒径4~30微米的微粒598个。在1毫升50%葡萄糖加入青霉素的药液中可检出粒径2~16微米的微粒542个。
玻璃屑或是问题包装所致
“未开封的药瓶里有玻璃碎屑，这种情况发生的概率是非常低的!”蒋志平说，药品是特殊的商品，为了保证药品的安全性，注射液的生产环境必须要符合国家GMP标准，生产用原材料和注射液成品都必须经过包含微粒限量检查等10多项严格的检验和复核后方可使用和出厂。符合国家药品标准的注射液里是不允许出现玻璃碎屑的。
“这种情况的出现，很有可能是个别企业为了降低生产成本而更换质量不合格的包装材料。”特别是国家基本药物目录里的急救药品的利润很低。如果对比一袋500ml的0.9%氯化钠注射液和一瓶普通矿泉水的价钱，你就会发现，药品厂家的利润一再被压缩，企业寻求生存的方法也就费尽心思了。
静脉输液是公认的最危险的给药方式
“我们习以为常的输液其实也算是个小手术，在医学上属于侵入性操作范畴。因为需要刺破血管并往血管里输入并不属于血管里的东西。”蒋志平跟记者说。因此，注射液中的不溶性微粒，在操作中要格外引起注意。如果说这些异物进入血液循环，极易出现肺肉芽肿、肺水肿、静脉炎症和过敏反应等。如果大量不溶性微粒特别是石棉微粒进入人体，还能引起肺癌和白血病。
“你想想，人体最小的毛细血管的直径只有4~7微米，长期输液，特别是现在输液器上有过滤网结构的并不多，超过4微米的微粒就会蓄积在毛细血管中，越积越多就会损坏血管。”
因此，静脉输液是公认的最危险的给药方式。蒋志平补充道，如果患者的肠胃功能正常，口服药物应是第一选择，只有在患者出现了吞咽困难，严重吸收障碍等情况时，才应该选择静脉注射治疗。
六类呼吸道疾病不需输液
北京安贞医院呼吸内科主任医师朱光发指出，呼吸科门诊常见的上呼吸道感染、感冒、急性支气管炎、慢性咳嗽、轻度到中度慢性阻碍性肺疾病和哮喘急性发作这六类疾病，多数患者通常是不需要输液的。（综合自新华网、健康时报）
2、华北制药：“产学研用”相结合走创新提质之路
长城网5月10日讯(记者 何震 通讯员 孟蕾)“重大新药创制”是我国一项大型科技计划，目的是通过专项的实施，研制一批具有自主知识产权和市场竞争力的新药，建立一批具有先进水平的技术平台，形成支撑我国药业自主发展的新药创新能力与技术体系，从供给侧着手，为人民群众提供更多安全、有效、质量可靠的药品。
华北制药
华北制药作为国家工信部和财政部技术创新示范企业，多年来依托技术创新联盟、国家重点实验室等创新平台，分层级建立了完善开放灵活的“产学研用”协同创新体系，与知名院校、科研院所多领域、多层次战略合作，有效聚集各类创新资源，在新药研发报批，专利药首仿抢仿、重大新药创制等方面走出了自己的特色。
据了解，2011年至2015年，华北制药共承担国家科技重大专项14项，863计划2项，科技部重大新药创制4项，973计划1项，涉及环孢菌素、头孢素系列产品等21种。在承接国家“重大新药创制”项目过程中，企业进一步加大研发科技投入，推动技术升级与产业化应用，产品的质量得到了综合提升；尤其在免疫、抗耐药菌药物、头孢类抗生素等从原料到制剂的整个产业链生产技术水平均得到了提升。华北制药环孢菌素完成了任务合同中规定的各项研究内容，达到了新药创制的预期目标，顺利通过国家专家组验收；同样在头孢素系列产品，通过酶法合成工艺研究，不仅从源头上做到清洁生产，保护了环境，而且大幅度降低了生产成本，提高了产品质量。
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