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处于后期临床阶段的未来重磅新药榜单TOP15 发布日期：2014-08-11 来源：fiercebiotech
现在在生物制药存在的最大问题是真正的创新从哪里来，但创新也不代表在近期有被批准潜力的后期药物项目中会诞生重磅炸弹，文章回顾了最近销量并列出了前15榜单。
近年来美国一些大型生物技术公司研发的药物获得批准后都很有可能在市场上获得成功。但 evaluatePharma 回顾了最近销量前 10 的 3 期药物发现，在大量大型制药公司种找到突出的公司是非常有趣的。诺华公司，已经赢得了 5 个 FDA 颁发的“突破性”药物称号，其中有 2 个药物出现在这份前 15 后期药物名单上。而一边罗氏也在预见癌症领域的大获成功，有意思的是 Genentech 也看到年龄相关性黄斑变性新药的进展。但有一些突出的是一些大型企业已经在努力恢复在该领域久违的尊重与回报。默克公司已经长期在这些类型的列表上缺席，但又凭借其 PD-1 检验点抑制剂 pembrolizumab 几乎问顶排名首位。这证明了研发主任Perlmutter 的成功，他也 努力推动了公司的丙型肝炎后期药物的研发工作，获得积极关注。同时赛诺菲凭借其与 Regeneron 公司合作的药物，毫无疑问也同时登上了榜单。而阿斯利康也有所突破，加入了免疫肿瘤学领域激烈的争夺战。辉瑞制药的研发虽然不利，但其大型癌症项目 palbociclib 现在正争取美国FDA 的提前批准。其他大型生物技术公司如 Biogen Idec 公司，继续保持其在多发性硬化症领域的领先地位。但毫不奇怪的是百时美施贵宝今年超越吉利德的 Sovaldi 问鼎榜首，正沉浸在其在行业史上最大的（即使也是最具争议性的）新药之中。其他就是榜单中值得注意的缺席。礼来没有出现在竞争者行列，它们在糖尿病领域注入了大量资金，希望有可能获得市场份额的增加。而葛兰素史克由于其最重视的药物临床研究失败，正缺乏主要的后期药物，因此也缺席了这份榜单。 至少对我来说肯定是有一些惊喜。但榜单上所有的是主观的。一位分析师所认为的重磅炸弹往往在另一位分析师的榜单上就不复存在。这些榜单有趣的地方就在于其完全没有统一性。 evaluatePharma 列出了药品和 2020 年的销售预测，包括药物估计的“净现值”。FierceBiotech 和 EP 对该评论不应承担责任。 | | | | | | 1 | Nivolumab | 百时美施贵宝 | 9 | LCZ696 | 诺华 | 2 | MK-3475 | 默克 | 10 | Lampalizumab | 罗氏 | 3 | Obeticholic 酸（OCA） | Intercept | 11 | Evolocumab | 安进 | 4 | Palbociclib | 辉瑞 | 12 | Alirocumab | 赛诺菲（与 Regeneron 公司） | 5 | RG7446 | 罗氏 | 13 | Plegridy | Biogen Idec 公司 | 6 | Ledipasvir/ Sofosbuvir | 吉利德 | 14 | Secukinumab | 诺华 | 7 | DCVax-L | 西北生物治疗 | 15 | MEDI4736 | 阿斯利康 | | | Vertex 制药 | | | |
药物：Nivolumab
公司名称：百时美施贵宝 阶段：第三阶段 类别：抗程序性死亡 -1（PD-1）单克隆抗体 2020 年营收：60.1 亿美元净现值：231 亿美元检查点受体类型药物中有许多优秀的药物正在争夺第一个批准文件。默沙东是最有可能获得美国的第一个审批通过，而同时（nivolumab 已经在日本抢下世界上第一个批准文件），施贵宝已经花费了一笔钱把赌注押在这家制药公司认为最有可能成功的超级重磅炸弹上。Nivolumab 位列这个名单上的榜首位置有助于解释为什么每家公司都希望在癌症药物开发领域有正在进行的项目或是即将有所发现。简单地说，癌细胞具有在免疫系统中的隐形机制，而在这种药物可以阻断这种机制。这在临床研究中有一些明显的好处，一些证据表明 BMS 在其追求的这款药物投资方面已经超过默克。 药物：MK-3475（pembrolizumab） 公司名称：默克公司 阶段：申请批准中 类别：抗程序性死亡 -1（PD-1）单克隆抗体 2020 年营收：40.6 亿美元净现值：167 亿美元当然这类药物别忘了默克。默克已经长期缺少被批准的新药，当新的研发负责人 Perlmutter 走马上任，他被迫对研发部门进行了转型改革。MK-3475，现在被称为 pembrolizumab，重新证明了该公司的研究潜力。由于许多 2 期临床的药物都遭受挫折，研发部把巨资赌注押在这个顶级的竞争者上，以期带来久违的高额销售收入。这个药物是主要伙伴合作研发的潜力股，经过大量组合研究后已经处在等待审核批准的阶段。如果他们能够获得成功，预计在今年下半年的研发预算会大幅提高。 药物：Obeticholic 酸（OCA）公司名称：Intercept 阶段：3 期临床类别：法尼醇 X 受体（FXR）兴奋剂2020 年营收：29.9 亿美元净现值：114 亿美元由于一个令人惊喜的消息，Intercept 的股份在今年年初快速飙升超过 250%，该公司一个 2b 期临床研究的领先药物达到主要终点后提前结束临床阶段，该药物很大程度上是由美国国立卫生研究院投资的。由于存在一些严重的副作用的报告，投资者们一度剑拔弩张，但这家公司在原发性胆汁性肝硬化的研究中获得了积极的 3 期试验数据，并准备进入提交审批阶段。这个胆汁酸类似物可以模仿人类的胆汁酸，是一种法尼酯 X 受体兴奋剂，用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎等肝脏和肠道疾病。 药物：Palbociclib 公司名称：辉瑞公司 阶段：3 期临床类别：细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4 和 6 抑制剂2020 年营收：29.5 亿美元净现值：79 亿美元辉瑞制药在经历了行业历史上最大的研发重组后，作为大型制药公司仅留下了极少的产品线。 Palbociclib 是辉瑞密切关注的 CDK4/6 抑制剂，也是公司少数杰出的项目之一。但是，当辉瑞在去年 5 月宣称将继续推进palbociclib 的审批申请工作时，市场对其 2 期试验的数据普遍不以为然。辉瑞公司首席执行官 Read 正在被公开指责 在不恰当的时机收购阿斯利康，不久辉瑞公司提供了充足的证据表明大型合并通常会失败。但这些消息无法掩盖该公司一季度报告的失利，辉瑞正迫切得需要采取一些有效手段。按照现在的情况，一些顶级市场分析师认为 palbociclib 会稳拿到加速审批资格。但即使它有美好的预测，带来约 30 亿美元的收入，还是会有大量竞争者后来居上。 药物：RG7446 公司名称：罗氏 阶段：3 期临床类别：抗程序性死亡 1 配体 1（PD-L1）单克隆抗体2020 年营收：29.3 亿美元净现值：156 亿美元回到癌症检验点抑制剂上。这里 evaluatePharma 汇聚了一些分析师乐观的看法，他们预见未来罗氏和Genentech 将获得一个抗癌明星。虽然默克和施贵宝已使在这一领域有所成就，但罗氏一直对自己的计划保持（相对的）沉默，与其自己的合作伙伴研发 MPDL3280A/ RG7446。这是该公司未来最大的支出之一，公司会迅速稳固其在癌症领域的领先地位。结合近期 17 亿美元收购 Seragon 的交易，Genentech 一直小心翼翼地守着它在肿瘤学研发领先地位。虽然这是不容易的，但罗氏无意退居第二。 药物：Ledipasvir/ Sofosbuvir 公司名称：吉利德科学公司 阶段：提交审核中 类别：丙型肝炎核苷 NS5A 和 NS5B 聚合酶抑制剂2020 销售额：28 亿美元净现值：98 亿美元吉利德与其他的公司不同，它知道如何制造赚钱的新药。虽然它精于创新，但价格不菲，吉利德推出的Sovaldi（sofosbuvir）是有史以来最贵的药物。现在公司又回到丙型肝炎复方制剂，这个新一代的复方制剂可以被消除该疾病以前的主要症状，并且让更多的患者应用到该药物。吉利德已经做好准备开发艾滋病毒市场，并承诺将继续全速推进丙肝药物。 药物：DCVax-L 公司名称：西北生物治疗 阶段：3 期临床类别：癌症疫苗 2020 年营收：20.4 亿美元净现值：55 亿美元DCVax-L 是一个癌症疫苗，但却充满了争议。一些分析师不给它上榜机会，因为它是一种基于树突状细胞技术的癌症疫苗，目前在市场只能看到微弱的回应。而有些人会讨厌它，因为该公司已经采取了非常规的做法，定期招募个别对药物有积极响应的患者作为具有广泛疗效的证据。它优良疗效的传说表明这是一个具有广泛积极疗效的药物，但前提是你要对手上的数据进行备份。西北生物也宣扬该药物在德国被决定在脑肿瘤患者身上使用。尽管存在争议，evaluatePharma 发现这个新药项目是一个潜在的佼佼者，有可能赢得足够的注意。 药物：VX-809+ ivacaftor 公司名称：Vertex 制药阶段：3 期临床类别：囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）校正器 2020 销售额：19 亿美元净现值：50 亿美元Vertex 赌注押在这个复方制剂上。上个月结束的后期阶段的研究给出了许多积极成果，但一些分析师迅速指出，该数据也显示出成功的数据仅仅在所需要的较低范围。据 Vertex 表示，两个后期试验中，所有四个药物组包括两个 lumacaftor 组（CFTR 校正器 VX-809）和 Kalydeco（ivacaftor）满足平均绝对改善指标的主要终点，指标为衡量肺功能的用力呼气量或容积。对于 30 多例肺功能下降的患者，他们预期死亡在他们 20 多岁的某个时候，每年肺功能下降 2%，相对安慰剂组平均改善了 2.6% 和 4.0%。所有患者的囊性纤维化跨膜电导调节基因都有 2 个 F508del 突变的拷贝。 药物：LCZ696 公司名称：诺华 阶段：3 期临床类别：AT1 受体脑啡肽酶（ARNI）抑制剂2020 销售额：13 亿美元净现值：30 亿美元诺华心脏疾病组也在榜单上，虽然 serelaxin 遭遇失败，但 LCZ696 的出现扭转了败局。这个药物不知道从哪儿出现，目前已经成为中晚期心脏药物顶级竞争者，潜在销售价值达数十亿美元。如果一切按计划进行，evaluatePharma 的预测还是保守的。这家制药巨头抓住了人们对心脏病的关注，通过通常使用的Vasotec 对比，该药物在死亡率和住院率上都表现优异，公司因此宣布该药物一个举足轻重的试验提前结束。与 Diovan 的交易即将结束，在此已经几乎获得成功。但是心脏药物的审批不容易通过，这家制药巨头也面临着通过监管机构审批并上市的一大挑战。 药物：Lampalizumab 公司名称：罗氏 阶段：2 期临床类别：抗补体因子 D 单克隆抗体2020 销售额：11 亿美元净现值：45 亿美元罗氏的投资者最近正在更新，该公司指出其第三阶段的 lampalizumab 可能在今年下半年获得成功。制药巨头推出了有前途的中期阶段药物，其年龄相关性黄斑变性（AMD）的数据接近去年同期水平。调查人员称，lampalizumab 延缓了 AMD 晚期患者的病情进展，在治疗一个月后，lampalizumab 减少了特定亚群的地理萎缩（GA）现象达 20.4%，在 18 个月时“GA”的进展速度缩短了 44%，罗氏公司报告。研究人员指出该药物的疗效没有让人失望的副作用，这将有助于让这个药物以更崭新的姿态上市，并拥有更多样化的机会。罗氏公司通过收购 Genentech 获得该药物，后者是在 2007 年收购 Tanox 公司时获得该药物的。如果该药物获得成功，将有助于罗氏分散其投资组合，以减少对癌症药物的依赖。他们还可以在 Lucentis 上获得成功，批准用于湿性 AMD。 药物：Evolocumab 公司名称：安进 阶段：3 期临床类别：防前蛋白转化枯草杆菌蛋白酶类科信 9 型（PCSK9）单克隆抗体2020 年营收：10.9 亿美元净现值：35 亿美元安进公司已经费尽周折获得 evolocumab 的 3 期临床的成功，该药物是 PCSK9 阻断剂，可从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇。这是有可能成为 100 亿美元的药物。不过，FDA 已经很清楚，它希望看到具有普遍性的疗效和安全性的人类数据，才同意给于上市批准。预计不久就会有一份监管文件，这将有助于安进 走出紧张的竞赛，其中包括非常成功的赛诺菲与 Regeneron 公司的合作，以及辉瑞制药，辉瑞因为商标问题已经放慢了研发速度。一个潜在的绊脚石：神经认知功能损害。投资者发现存在眩晕等不良情况后，赛诺菲日前透露，美国食品药品管理局希望每家公司都在现场跟踪由“模糊思维”的患者病例。胆固醇药物已被证实与眩晕有关，但通常会迅速处理，给病人断药。 药物：Alirocumab 公司：赛诺菲（与 Regeneron 公司）阶段：3 期临床类别：防前蛋白转化枯草杆菌蛋白酶类科信 9 型（PCSK9）单克隆抗体2020 年营收：10.5 亿美元净现值：29.5 亿美元现在看起来像是安进将要击败赛诺菲及其密切的开发合作伙伴 Regeneron 公司，后两者的领先的 PCSK9 候选药物落后了一截，但两者列出了 9 个后期研究的大量数据。七月下旬的数据奠定了在今年年底前提交 FDA 监管的基础，安进计划在第三季度申请。然后，赛诺菲和 Regeneron 公司象变了戏法一样，从 BIOMARIN 购买到了优先审查凭证，将减少 4 个月的审判过程，消除了安进公司的领先地位。如果它们都被批准，在有心血管事件风险，胆固醇水平高的，治疗顽固性大的患者群体的市场会有一场大的营销对决。 evaluatePharma 希望安进公司和赛诺菲之间的距离变小，尤其是在内部一些产品线遭遇挫折后需要一些新的审批。 药物：Plegridy 公司名称：Biogen Idec 公司阶段：提交审核中 类别：干扰素β 2020 年营收：10.4 亿美元净现值：29 亿美元Biogen Idec 公司已成为在硬化症（MS）的主导者，它巧妙地执行了一系列重点项目。现在 Plegridy 的批准已经指日可待，这个聚乙二醇化干扰素β-1A，属于 Avonex 的同一类药物，有助于降低每年许多需要治疗患者的数量。该公司的 Tecfidera 处于批准的首列，很可能有助于巩固该公司在 MS 的地位，同时为公司不断增长的收入来源增加更多。在涉及 1500 例患者的“高级”研究中，Biogen 研究表明，聚乙二醇化干扰素β-1a 中 35.6% 的患者每两个星期注射一次，四个星期的剂量后与安慰剂相比一年减少复发率 27.5%。而且此药的背后是一个关键的催化剂，另一个 MS 的药物，可能有助于刺激髓鞘再生，修复疾病所造成的部分损害。欧盟已经给了绿灯。今年 3 月，美国 FDA 扩大了 Plegridy 的 PDUFA 日期，但看起来该药会赢得大量监管机构批准。 药物：Secukinumab 公司名称：诺华 阶段：提交审核中 类别：抗白细胞介素 17（IL-17）单克隆抗体 2020 年营收：10.3 亿美元净现值：27 亿美元去年三月诺华很清楚地说明了 secukinumab（AIN457）与安慰剂之间显着的药效差异。该药物在头对头研究中已经击败了更加艰难的竞争对手 Enbrel，两个 3 期研究中 300mg 和 150mg 剂量的反应速率得分较高，而安慰剂组无反应。但诺华已经提交了 IL-17A 抑制剂的批准，将不会与市场上的安慰剂存在竞争。即使 Enbrel 不太可能是一个长期因素。该公司的最大障碍是在 3 期试验阶段将面临一系列的挑战者。Celgene 公司在今年初赢得了银屑病关节炎药物 Otezla（apremalist）的批准，宣扬延长口服治疗的三期试验结果后，去年秋天提交了对银屑病的申请。安进公司和阿斯利康推出了自己的 IL-17 药物 brodalumab，2012 年秋进入 3 期试验，并在五月报告了积极结果。研究人员报告称，高剂量 210mg 组中 83% 的患者通过了显著皮肤清除的标志，轻易击败了可以忽略不计的安慰剂组的回应。礼来也有 IL-17 的药物 ixekizumab，处于 3 期阶段。默克公司的 MK-3222 还在磨磨蹭蹭。而 Enbrel 已经推出比 Cipla 公司和诺华的更便宜的仿制药。即将到来的背后，是强生公司的 guselkumab，瞄准 IL23p19，并与 MorphoSys 合作。该药物被吹捧为强生公司的顶级竞争者，计划在2015 至 2017 年间获得审批。 药物：MEDI4736 公司名称：阿斯利康 阶段：3 期临床类别：抗程序性死亡 1 配体 1（PD-L1）单克隆抗体2020 年销售额：9.67 亿美元净现值：47 亿美元 阿斯利康成功地登上榜单末位但其实是一个显着的胜利。这家英国公司自从前 CEO Brennan 下台后在药物研发方面达到了有史以来最差的位置，Pascal Soriot 已经用了近两年来试图收拾残局，并为重新开展业务建立了坚实的基础。这是一个漫长而缓慢的过程，但他通过这个检查点抑制剂得到了很大的协助，在该领域的竞争中成为最后一名选手，以期在这个最大的癌症市场之一中拿到第一。值得称道的是，阿斯利康为之忙碌的这一计划受到了 ASCO 的关注，有许多新任高管的研发部也因此赢得了其迫切需要的尊重。但阿斯利康仍可能为时已晚，主要威胁来自施贵宝、罗氏或死灰复燃的默沙东，但它决心尽快推动http://www.fiercebiotech.com/special-reports/top-15-late-stage-blockbusters-pipeline
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