2014.9.24国内、国际新药信息大汇总

               FDA批准的孤儿药（2014年1月-2014年9月）

                               
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                      发布日期：2014-09-24  来源：新药汇  
30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批准的孤儿药：
1.trametinib/dabrafenib：该组合疗法2014年1月8日获FDA批准，2012年9月20日被FDA认定为孤儿药，认定适应症为IIb期到IV期的黑色素瘤。trametinib和dabrafenib均为葛兰素史克研发，用于治疗不能手术切除或转移性FDA确诊的BRAFV600E或V600K突变型黑色素瘤。联用疗法中服用150mgtrametinib胶囊和2mg dabrafenib片。
2.tasimelteon（他司美琼）：商品名Hetlioz，2014年1月31号批准上市，2010年1月FDA授予其孤儿药资格。本品由Vanda研发，是一种褪黑激素受体激动剂，用于治疗完全失明患者的非24h睡眠障碍，这是FDA首次批准用于治疗该疾病的精神障碍用药。
3.ibrutinib（依鲁替尼）：商品名Imbruvica，2013年11月首次获FDA批准，用于治疗套细胞淋巴瘤，而其2012年6月4日被授予孤儿药地位的适应症为2014年2月12日批准的慢性淋巴细胞白血病适应症。依鲁替尼是布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，由最早由因绘制“人类基因组图谱”而闻名的美国塞莱拉（Celera）基因技术公司开发，但由于Celera资金和资源问题，2006年Celera将该药的开发权转让给加州的Pharmacyclics公司。2011年，强生旗下子公司杨森制药（Jassen）通过先期支付1.5亿美元而获得与Pharmacyclics公司合作开发的权利，一旦新药临床试验成功并且获批上市，Pharmacyclics制药公司将共计获得9.75亿美元收入，双方还将共同分享销售所得。
4.elosulfase alfa：商品名Vimizim，2014年2月14日获FDA批准上市，2009年5月15日被授予孤儿药资格，用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起）。本品能够替代患者体内缺乏的半乳糖-6-硫酸酯酶，由BioMarin研发，也是首个获FDA批准治疗该疾病的药物。
5.droxidopa（屈昔多巴）：商品名Northera，2014年2月18日获FDA批准上市，2007年1月17日获孤儿药认证，用于治疗原发性自主神经衰竭患者、多巴胺-β-羟化酶缺乏症患者以及非糖尿病自主神经病变患者的神经症状性体位性低血压。本品有灵北制药研发，目前国内已有上市。
6.metreleptin（美曲普汀）：商品名Myalept，2014年2月24获FDA批准上市，2001年8月22日被认定为孤儿药，用于治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱，美曲普汀可以辅助饮食作为先天或继发性脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏并发症的替代疗法。本品由Amylin研发，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白（人瘦素类似物）。
7.propranolol（普萘洛尔）：商品名Hemangeol，2014年3月14日FDA批准普萘洛尔口服溶液上市，由PierreFabre Dermatologie研发，用于治疗婴儿血管瘤，该药因此适应症2008年9月5日获得孤儿药资格。
8.miltefosine（米替福新）：商品名Impavido，2014年3月19日获FDA批准上市，由PaladinTherapeutics研发，用于治疗利什曼病，2006年10月10日被授予孤儿药地位。米替福新是一种十六烷磷酸胆碱，最初作为抗肿瘤药物研制，后发现其有抗寄生虫的作用。
9.Coagulation factor IX （recombinant）Fc fusion protein：重组凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，本品由百健艾迪研发，2014年3月28日FDA批准其用于控制和预防B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症或圣诞节病）患者出血发作，该药物因此适应症2008年10月30日被授予孤儿药地位。
10.ethiodized油注射剂：商品名Lipiodol，本品由GuerbetLLC研发，2014年4月4日获FDA批准上市，2013年9月26日被认定为孤儿药，用于已知肝癌患者肝动脉内直接使用后癌细胞呈像。
11.ramucirumab（雷莫芦单抗）：商品名Cyramza，礼来研发，2014年4月21日获FDA批准上市，2012年2月16日被授予孤儿药地位。本品是人血管内皮生长因子受体2拮抗剂，用于进展期胃癌或胃食管连接部腺癌患者的治疗。
12.siltuximab：商品名Sylvant，本品是白细胞介素6单克隆抗体，原研强生，2014年4月23日获FDA批准上市。2006年5月26日被认定为孤儿药，用于治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症（MCD），亦称Castleman病（CD），该病属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。
13.mercaptopurine口服溶液：6-巯基嘌呤口服液，商品名Purixan，2014年4月28日批准用于儿童急性淋巴细胞白血病患者，本品由Nova实验室研制，6-巯基嘌呤口服液也凭借此适应症于2012年8月20日被授予孤儿药地位。
14.ceritinib（色瑞替尼）：商品名Zykadia，由诺华研制，2014年4月29日获FDA批准上市，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移对克唑替尼进展或不能耐受的非小细胞型肺癌（NSCLC）。2013年9月27日，色瑞替尼因此适应症被授予孤儿药地位。本品是一种口服的小分子ALK 酪氨酸酶抑制剂。与克唑替尼相比，色瑞替尼不抑制MET激酶的活性，但可抑制IGF-1（胰岛素样生长因子1）受体。
15.antihemophilic factor （recombinant）Fcfusion protein：重组抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate，本品由百健艾迪研发，2014年6月6日被FDA批准上市，并在2010年11月23日被授予孤儿药地位，用于控制和预防成人和儿童血友病A（先天性Ⅷ因子缺乏症）出血事件，围手术期处理，以及防止或减少出血发作的常规预防。
16.coagulation factor VIIa （recombinant）：重组凝血因子VIIa，商品名NovosevenRt，由诺和诺德研制，2014年7月2日被批准用于革兰滋慢氏凝集无力症（血小板无力症），主要是针对对血小板输注抵抗的成人和儿童患者。本品2004年6月18日被授予孤儿药地位。
17.Belinostat：商品名Beleodaq，本品是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。2009年9月3日被授予孤儿药地位，2014年7月3日在美国获批。Belinostat最初由丹麦Curagen制药公司研发，在2005年转让给TopoTarget制药公司，而后TopoTarget又在2008年以二千六百万美元收购Belinostat的全部开发权。在2010年TopoTarget和Spectrum制药公司达成协议，共同开发。在国内深圳万乐申报了一项简单、安全的合成Belinostat的方法，已获得国家知名产权局下发的专利证书，同时获准FDA进入快速审批通道，在国内属于首创。
18.C1-esterase inhibitor （recombinant）：重组C1酯酶抑制剂，商品名Ruconest，1999年2月23日获孤儿药地位，2014年7月16日批准上市。由Stantarus和Pharming集团共同研发，用于治疗遗传性或获得的C1酯酶抑制剂缺乏引起的血管性水肿急性发作。遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病，可发生于任何年龄，而多见于成年早期，是一种罕见的和潜在的威胁生命的疾病。
19.dantrolene sodium：丹曲林钠，混悬型注射液，每一小瓶的治疗剂量为250mg/5mL，可在不到1分钟的时间内注射完毕，大大缩短了治疗时间。本品商品名Ryanodex，由Eagle制药研制，2014年7月24日获FDA批准上市。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位，用于治疗恶性高热（MH）。MH是一种遗传性肌病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性疾病。
20.idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研发，后被吉列德购买，2014年7月23日获FDA批准上市。本品被授予两项孤儿药地位，一项是作为单药治疗复发性滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤（FL），2013年9月26日被授予；另一项是用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和复发性小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），2013年10月15日被授予。
21.eliglustat：商品名Cerdelga，由美国健赞公司开发，2008年9月17日被授予孤儿药称号，2014年8月19日被FDA批准用于治疗I型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传病，这类患者不能产生足够的葡糖脑苷脂酶，该酶缺乏会引起不正常的葡萄糖脑苷脂在网状内皮细胞内积聚。
22.eltrombopag（艾曲波帕）：商品名Promacta，葛兰素史克开发，2008年第一次在美国上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。但是本品2013年11月8日被授予孤儿药称号是由于其治疗对免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症，该适应症2014年8月26日获FDA批准。SAA是一种罕见疾病，患者骨髓无法产生足够的新血细胞。目前，尚未有药物获批用于对初始免疫抑制疗法无响应的SAA患者的治疗，这类患者在确诊后，约有40%的患者在5年内会死于感染或出血。
23.pembrolizumab：商品名Keytruda，由默沙东开发，2012年11月19日被授予孤儿药称号，2014年9月4日正式获批，成为FDA批准的首例程序性细胞死亡1（PD-1）单抗。该药适应症为不可切除的或转移性黑色素瘤。Pembrolizumab是一种新型人源化单抗，通过作用于PD-1提升人体免疫力，消灭晚期黑色素瘤。本品是该类型药物的首创，包括百时美施贵宝、罗氏及阿斯利康在内的公司正在竞相开发用于各种癌症的类似治疗药物。

     24. Olaptesed pegol (NOX-A12)：9月23日，NOXXON制药宣布其Olaptesed pegol (NOX-A12)获得美国FDA孤儿药资格，这款药物结合放疗用于恶性胶质瘤治疗。目前，Olaptesed pegol正处于两种血液肿瘤多发性骨髓瘤(MM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的2a试验中。FDA的孤儿药资格将支持NOXXON对Olaptesed pegol用于恶性胶质瘤的进一步开发。

                                                            开放式研发和转化医学对未来药品研发的重要性
                                                   发布日期：2014-09-24  来源：医药经济报  
“新药研发速度放缓已成为世界性难题，要想在这个问题上有所突破，工业界只能在研发方式上进行创新，加强各部门间的合作，加快研发成果的转化。”近日，由赛诺菲主办的“创新研发研讨会”上，专家们反复强调了开放式研发和转化医学对未来药品研发的重要性。

                               
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　　　“开放式研究把众多有利条件整合到一个项目中，集中力量攻破一个难题，但如果大家只是一股蛮力向前冲，很可能会失败，这时转化医学理论尤为重要”

　　
　　中国具备开放式研发能力
　　
　　赛诺菲亚太研发中心总裁江宁军博士介绍说：“开放式研发模式在西方相对成熟，但在中国才刚刚起步，不过很高兴看到中国有了成功的例子。”这个例子就是乐沙定（奥沙利铂）。中国是世界上肝癌发病率最高的地方，每年肝癌发病人数占到全球总发病人数的55%，而且肝癌在检查出来以后大多数已进入局部晚期甚至扩散，无法通过手术治疗，有效的化疗药物对于肝癌患者生命的延长尤为重要。但这种疾病在欧美病例并不多，很难找到有临床需求的患者，所以该药最应该在中国开发。
　　同时，中国科学家也完全具备了参加世界级水平的药物临床研究的能力，2007 年正式开展的EACH 研究就是首个由中国学者领衔的开放性多中心研究，该研究在国家肿瘤临床研究中心孙燕院士的指导下，中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会（CSCO）主任委员、解放军南京八一医院秦叔逵教授担任主要研究者，由亚太区多国、38 个临床研究中心联合开展针对肝癌患者的随机对照Ⅲ期研究，该研究简化了试验设计的难度，还能在最短时间内让病例高发地区的患者获得有效药物的治疗。
　　
　　基础研究导入药学平台
　　
　　江宁军说，开放式研究把众多有利条件整合到一个研究项目中，集中力量攻破一个难题，节约了很多研发的时间，但人多力量大还是有条件的，如果大家只是一股蛮力向前冲，很有可能会失败，所以需要科学的研究方法，这时候转化医学理论就尤为重要。
　　利用转化医学的理论研究开发药物，要经历一个从认识疾病的发病机理，找到问题的靶点、研究作用机制再到制定解决方案这一过程，所以转化医学研究方法在研发早期就能预测药物的前景，从而提高后期研发的成功率。而传统研究方式是针对一个靶点寻找药物，找到对靶点有效的药物以后测试药物对疾病是否有效，这就导致一个药物并不能治愈目标疾病，让努力白费，江宁军说。
　　另外，转化医学还可以被理解为是一个中转站，通过一些转化医学特有的筛选办法，将有价值的基础研究成果导入药学研究平台，再帮助在临床前研究中获得积极结果的物质进入大范围的临床试验，它就像整个生物药学研究领域的一个纽带，让每一个研发阶段间充分沟通。
　　例如，近来很热门的罕见病药物研发就和转化医学的发展有很大关系，全球大型制药企业，如赛诺菲、辉瑞、诺华等都加入到罕见病研发药物的队伍中。
　　研究也出现了不少成功的案例，如赛诺菲的高雪氏症（Gaucher Disease）治疗药物，就是建立在基础科学研究领域逐渐摸清高雪氏症致病因素的基础上，而开发出能够缓解疾病进展的药物。2014年8月19日，美国FDA正式批准了赛诺菲旗下公司健赞的高雪氏症治疗药物Cerdelga的上市申请，并被认定为1型高雪氏症成人患者唯一的一线口服疗法。
　　
　　罕见病药当前主要办法
　　
　　转化医学也成为了罕见病药物当前研发的主要办法，先解决疾病在生理生物学上的问题，然后将其转化为药物研究的靶点，明确研究方向，以此降低药物的研发风险，也使药物能尽早面世。
　　转化医学给罕见病药物研发带来的益处比一般疾病的治疗药物更加明显。江宁军说，首先，罕见病药物的受众少，大多数患者家庭经济并不富裕，这就要求制药企业尽量压低研发成本，才不至于赔本赚吆喝的现象发生。其次，罕见病药物十分有限，很多领域还处于空白，所以，让药物尽快上市就能让更多患者重获新生。
　　另外，江宁军还提到，利用转化医学原理可将不同疾病领域进行联系，尤其是一种药物针对的靶点涉及到不同疾病领域时，这在癌症治疗领域应用比较广泛。
　　转化医学可以基于对药物靶点在不同疾病的形成和发展过程中所起到的作用，实现一种药物治疗多种疾病的目的。一个很好的例子就是目前临床上正在使用的抗肿瘤药Avastin（贝伐珠单抗）。肿瘤本身必须依靠血管来获得养分，所以肿瘤组织周围一般生有大量的血管。Avastin的作用机制是通过阻断与血管增生相关的分子传导通路，遏制肿瘤的发展。科学家们发现，相同的血管增生机制也存在于眼部疾病（糖尿病和肾病等病变），所以Avastin也有可能成为治疗这几种病变的药物。
　　开放式研发模式搭建了众多研发中心沟通的平台，而转化医学在实验室与临床之间建立了过渡和联结，这两者在横向和纵向上都为疾病的研究建立了连通，今后可以不断打破沟通中的瓶颈，新药的研发效率将因此提高。

                                       NOXXON恶性胶质瘤药物Olaptesed pegol获FDA孤儿药资格

                               
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发布日期：2014-09-24  来源：firstwordpharma  
9月23日，NOXXON制药宣布其Olaptesed pegol (NOX-A12)获得美国FDA孤儿药资格，这款药物结合放疗用于恶性胶质瘤治疗。

                               
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、   9月23日，NOXXON制药宣布其Olaptesed pegol (NOX-A12)获得美国FDA孤儿药资格，这款药物结合放疗用于恶性胶质瘤治疗。
恶性胶质瘤是一种常见并且最具侵袭性的原发性恶性脑瘤，其结局较差，生存期较短。标准治疗包括化疗、放疗及手术，但由于肿瘤细胞的抵抗性，这种病治疗起来非常困难，从而使初始治疗后疾病复发及传统方法损伤大脑的风险变得不可必免。
Olaptesed pegol是一种聚乙二醇镜像(L-)寡核苷酸，它可键合及中和趋化因子CXCL12/SDF-1，阻止与其受体CXCR4 & CXCR7相互作用。CXCL12/CXCR4/CXCR7通路通过控制癌细胞生存、增殖及转移来直接影响肿瘤的进程，并且通过血管生成及免疫细胞补充还有间接效果。
CXCL12与Olaptesed pegol的中和导致肿瘤对化疗及放疗效果的敏感性增加。在Olaptesed pegol治疗中，通过抑制CXCL12复原骨髓干细胞驱动的肿瘤修补机制，使抗癌效果得到进一步增强。在恶性胶质瘤动物模型中，Olaptesed pegol治疗导致放疗抗癌活性明显增强。
目前，Olaptesed pegol正处于两种血液肿瘤多发性骨髓瘤(MM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的2a试验中。FDA的孤儿药资格将支持NOXXON对Olaptesed pegol用于恶性胶质瘤的进一步开发。
NOXXON制药首席医疗官Baumann博士称：“FDA在美国授予Olaptesed pegol孤儿药资格对NOXXON来说是一个重要的监管里程碑。结合我们正在进行的多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病2a试验的中期结果，临床前的恶性胶质瘤结果进一步支持Olaptesed pegol广泛治疗的可能性。”
信源地址：http://www.firstwordpharma.com/node/1236498?tsid=28®ion_id=4

• 2014, September 23 - NOXXON Spiegelmer receives FDA Orphan Drug Designation for Glioblastoma Treatment
  

绿叶制药“长效和靶向制剂国家重点实验室”通过验收

                               
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                                                          发布日期：2014-09-24  来源：绿叶制药  
9月12日，依托绿叶制药集团承担建设的“长效和靶向制剂国家重点实验室”通过了科技部组织的专家验收。这是我国首个以长效和靶向制剂为主要研究方向的国家重点实验室。

                               
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       2010年10月，科技部批准依托绿叶制药集团筹建“长效和靶向技术国家重点实验室”，旨在瞄准国际前沿，针对临床治疗的重大需求，以医药新制剂及高端载体材料为主题，紧密围绕长效注射微球、脂质体及靶向制剂、药用高端辅料开展研究。

　　
       据绿叶制药研发副总裁，该实验室负责人李又欣博士介绍，通过3年建设期的建设，实验室建设了一支专业的创新团队，包括国家“千人计划”1名，山东省“泰山学者”4名。实验室承担了十余个国家及省部级项目，其中3个长效制剂项目正在中美开展注册临床研究，另有2个微球项目、1个脂质体项目已申请临床；研发成果获中国药学会科学技术一等奖1项，山东省科技进步一等奖1项；获得授权及申请的发明专利二十多项；发表主要学术论文20篇。

　　

       绿叶制药的新制剂产业化研究也得到评审专家的肯定。公司的注射用紫杉醇脂质体(力扑素)在大规模产业化方面已远超国际同类产品，连续多年市场占有率遥遥领先；2012年，公司按国际cGMP标准设计的微球中试及生产车间落成，其技术设备、制备工艺全部自行研发，被专家认为是世界上最先进的微球制剂生产设备之一。

　　

       验收过程中，科技部专家组听取了该实验室的建设总结汇报以及依托单位绿叶制药对实验室建设支持情况的报告，经对有关资料进行审查、质询答疑、现场考察，一致认为实验室圆满完成了建设计划任务书规定的任务，实现了建设目标，同意通过验收。专家组希望绿叶制药通过发挥国家重点实验室的引领作用，为行业在该领域提供更多的技术支撑和服务。

　　
       长效缓控释技术，即把药物包埋在一种具有生物相容和可降解性辅料里，在体内缓慢释放，长时间发挥治疗作用，降低副作用，提高患者的依从性。脂质体技术是将活性药物包裹于类似于细胞的微脂小球中，增加药物的溶解性，并有靶向作用，能有效提高疗效，降低副作用。

　　
       作为国内最早进入长效和靶向制剂研究领域的制药企业之一，绿叶制药通过十余年的积累，已经突破了技术壁垒，形成了在该领域的国际竞争力。

                      抗ED药物市场或进一步分化

                               
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                                                             发布日期：2014-09-24  来源：医药经济报   
备受关注的首个国产“伟哥”金戈（枸橼酸西地那非）9月18日在广药白云山集团的新闻发布会上首度亮相，广州白云山制药总厂方面透露，白云山金戈将在10月底正式铺货，时间略早于原披露的计划。

                               
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　　价格大幅降低
　　
　　据悉，以PDE5抑制剂为代表的口服药物治疗目前仍然是ED一线治疗方法，而在市场推广中，提高生活质量是此类药物最重要的叙述点之一。现阶段，作为处方药的抗ED药物主要销售渠道是零售药店。米内数据显示，2013年抗ED药物在国内零售渠道的销售额为11.1亿元，占据87%的市场份额，复合年均增长率达24.3%。
　　“与医院终端相比，由于患者接触药品种类更多，因而零售终端的消费人群对价格的敏感度更高。”河北华氏达医药有限公司总经理王高俊认为，以零售市场为主打方向的产品，其价格战略往往是能否撬动市场的关键之一，更重要的是产品价格给予流通链的空间分配是否到位。
　　在专利保护到期后成功“逆袭”抗ED药物市场的韩国与泰国，其仿制药售价均有大幅降低。而目前在华销售的外资企业的三种抗ED药物售价在百元/粒的区间。
　　“按照计划，金戈的价格会在产品上市开始铺货那天正式公布，但可以明确的是，这个定价将比外企产品有明显的降价。”面对现场媒体的追问，广州医药集团有限公司大南药板块总监、广州白云山制药总厂副厂长王文楚如是表态。此前白云山方面也一再强调，旗下白云山化学药厂具备枸橼酸西地那非原料生产资质，完整的产业链让这一国产“伟哥”更具成本优势。
　　据透露，金戈以50mg/粒的剂量单位，分为一粒装、两粒装等5种不同规格，将在不同细分市场采用相应的包装规格与色彩搭配。
　　
　　市场或进一步分化
　　
　　根据《中国统计年鉴2013》中20~70岁男性人口为4.88亿计算，中国ED患病人数为1.27亿。
　　以10%的就诊率计算，就诊人数为0.127亿人。另有数据显示，在已就诊的患者中，服用万艾可、希爱力和艾力达的比例为92.9%，其中，万艾可为66.9%。为此，有研究提出，如果增加就诊比例或提升患者的服用次数，市场前景可观。
　　“目前，抗ED药物在国内品种不多，竞争较普药明朗一些。”在北京金象大药房医药连锁有限责任公司副总经理叶真看来，仿制药与原研产品在消费层次上的区别就是国产“伟哥”的机会所在。广东金康药房连锁有限公司总经理郑浩涛也认同上述观点，他强调，价格定位与营销推广手法将决定抗ED仿制药的市场表现。
　　据了解，广药白云山有意以金戈为试金石，开发系列抗ED产品。“未来，还将开发中药‘伟哥’、抢仿其他抗ED原研药等，形成该领域药物的产品线。同时通过这一能引起社会关注的品种，进一步巩固和扩大企业品牌，带动整个大南药板块的发展。”广药集团董事长李楚源表示。发布会当天，白云山金戈与大参林、海王星辰签署了零售终端战略合作框架协议。
　　对于竞争对手的高调布局，截至发稿前，相关外企仍未有产品策略调整的动作。礼来中国跨生化产品事业部副总裁严军曾表示，仿制药进入市场会快速扩大整个中国抗ED市场。“仿制药的较低价格会吸引一大批中低端消费能力的人群进入。”
　　另有市场人士分析，目前万艾可原研药与中成药、保健品壮阳产品并存的局面短期内难以改变。随着时间的推移，西地那非抢仿产品还将陆续上市，多家仿制药企生产销售竞相角逐的局面将难以避免。“建议先行企业把握首仿赢取的时间差，迅速以宣传+促销的形式打开市场，培养本企业产品的消费群。”

                    中药标准化之路：从田间到临床

                               
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                                                       发布日期：2014-09-24  来源：医药经济报  
近年来，中药从源头GAP建设、不良反应监测以及内控方面的标准和检测手段都在不断提升，随着检测手段科学性、准确性与灵敏度不断提高，中药的检定研究趋势将会多学科渗透，对药物的质量做整体评价

                               
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　　讨论嘉宾
　　国家中医药管理局科技司中药科技处处长 孙丽英
　　北京中医药大学教授 高学敏
　　北京中医药大学学术委员会委员 杜守颖
　　河南省宛西制药股份有限公司董事长 孙耀志
　　四川好医生药业集团董事长 耿福能
　　神威药业集团副总裁 陈 钟
　　河南羚锐制药股份有限公司董事长 熊维政
　　
　　中药的质量控制与标准制定一直是制约中医药事业发展的关键性命题。近日，记者在由神威药业主办的“第四届中国中医药发展大会”上获悉，为了提升中药产品标准，从上世纪60年代至今，我国对中药标准化的更新速度逐步加快。有数据显示，目前药典收载的品种中，中药材534项；中药成方制剂458项；部颁品种量化指标方法分析共计416项；新药转正品种量化指标方法分析201项。
　　国家中医药管理局科技司中药科技处处长孙丽英表示，中药质量标准从无到有，从宏观至微观，尤其是近十年发展更快，波谱、色谱技术的应用，大大推动了中药标准化进程。随着科学技术的迅猛发展，以及检测手段科学性、准确性与灵敏度不断提高，中药的检定研究趋势也将是多学科渗透，从单指标至综合多指标发展，对药物的质量做整体评价。
　　北京中医药大学教授高学敏也指出，为了保证中药的安全性和有效性，数千年来中医药一直处于不断标准化、规范化的进程中，《神农本草经》则是最早的中药标准，李时珍的《本草纲目》是中药学标准规范的深化。历史发展到今天，总结前人经验，补充完善、制定中药系列标准是中药现代化的需要，也是中药国际化和造福全人类的需要。
　　
　　源头控制不断加强
　　
　　医药经济报：对中药生产企业来说，药品的质控是企业发展的核心，能否谈一下目前产品质量控制的最大难题是什么？
　　孙耀志：随着社会的发展和科学的进步，药品安全越来越受到重视，对中药注射剂而言更是一只药一条命，而好的中药注射剂生产核心是依靠好药材。我个人认为，优质的中药注射剂需要三个重要环节作为保障：第一，国家出台相关政策，企业有法可依并遵纪守法，确保种植出的药材品质优良；第二，生产企业严把质量关，确保生产的药品稳定性强；第三，保障药品在运输和存储环节不变质。
　　耿福能：中医中药历史久远，很多人认为延用老祖宗的手法就能做中药，如果现代中药企业有这种思路可能就要被淘汰。我认为作为现代中药企业当前的工作核心是为中药生产构建第一车间。试想，不同的生产环境生长出来的中药材差异很大，如果我们没有建立第一车间筛选出优质的药材，后面所有的环节都无法控制，深入研究古方的专家智慧也被浪费，所以做好中药生产的源头质量控制非常重要。
　　熊维政：医药相辅相成，但没有药品质量作为保证，即便医生有再好的医术也难以施展，所以中药保质保量最关键的就是保证药材质量。现在国家和大中院校已经开始制定各项标准进行质控，我想这部分工作对发展中医药至关重要。作为中医药人我想说的就是，中医药要想推向国际，当下的任务不是研究了多少古方，也不是研发了多少新品，而是要将药品的源头药材种植做好。
　　
　　GAP稳定质量标准
　　
　　医药经济报：为了保证中药材的质量，原国家食品药品监督管理局制订了《我国中药材生产质量管理规范》(GAP)，请您介绍一下目前GAP基地的遴选情况？
　　杜守颖：药材的好坏会直接影响到药品的疗效和稳定性。现阶段，消费者购买药材时很难直接分出药材的好坏，很多购买者都是通过私下关系，以及长期的购买经验来评价，所以行业需要建立药材基地和评价标准，这样就可以容易分出药材的品质。
　　遴选药材基地主要是横向比较药品的质量，如果药品的质量和稳定性较好，我们就可能在这个地方建设基地。另外，地理环境和生态环境也是主要的考虑因素。一般我们是先固定药材的品种，也就是说这个药材在这个地区生长得较好，然后我们再固定种源以保证药材的质量。
　　现在很多中药注射液企业为了保证药材质量都自己建设基地，但随着生产扩大，药材供应商的产品质量也需要保证。我们现在的做法是，首先确保药材生长地域的一致性；然后对药材的生长制定出内控标准，最后通过指纹图谱来验证有效关系。
　　
　　正确对待不良反应
　　
　　医药经济报：近年来，中药注射液不良反应在临床中也不少见，为此国家也出台了相关质控标准，能否请您介绍一下目前在此方面是否有新的动向？
　　高学敏：从目前的情况来看，即便我们从无到有，对中药注射液的质控已经出台了9个版本的标准，仍然不能满足产业需求，我们有好多中药注射剂都代表了中药的制剂发展，这些品种都是临床中不可或缺的药物。
　　实际上，在所有的质控标准制定过程中，我们需要明确一个前提――是药三分毒，不是大家想象的那样，中药是纯天然的就没有任何的毒副作用，这种为了锁定客户的营销手段会毁掉中药的信誉。比如，很多人认为，首乌毒性很大，但却是很多中药方剂中不可或缺的重要组成部分。
　　所以我们在制定中药注射剂的质控标准时，一定要理性地对待可能发生的不良反应，我们的工作是使中药发挥出最大效益，然后把其不良反应降到最低，绝对不能混淆其应用价值和不良反应。
　　陈钟：不良反应在中药注射液临床使用中是一个通用的提示，告诉使用者在使用过程中要考虑到不良反应的发生，但不良反应和不良事件是两个完全不同的概念。不良反应是指按正常用法、用量应用药物预防、诊断或治疗疾病过程中，发生与治疗目的无关的有害反应；而不良事件是指药物治疗过程中所发生的任何不幸的医疗卫生事件，而这种事件不一定与药物治疗有因果报应关系。目前的衡量标准基本上是：同一个批次，在同一个医院使用，连续两次出现不良反应就要进行预警。
　　
　　科技提升质控目标
　　
　　医药经济报：中药注射液质量的提升是一个永恒的目标，您认为这种质量目标提升的依据支撑是什么？
　　孙丽英：不仅中药注射液的质量提升，所有的产品质量提升都是一个永恒的话题，科技的进步恰恰是质量提升最核心的支撑，而质量的每次提升都是历史鉴证。在80年代的时候，我们去衡量中药产品的质量标准就是酶是否超标，杂质是否超标，仅仅是存在量化的阶段。现在业内对中药产品的质量检测已经上升到指纹图谱阶段。相信在未来的产品质控上，我们更高的追求应该是对中药原生态的设计，而运用科技手段便是创造原生态的核心武器。

全球2型糖尿病市场2023年将达到460亿美元

                               
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                                                        发布日期：2014-09-24  来源：生物谷  
2型糖尿病市场2023年将达到460亿美元，市场首现价格战，SGLT-2市场增速最快，GLP-1市场礼来取代诺德，生物仿制药市场，礼来屠杀来得时。

                               
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根据全球领先的制药与医疗保健顾问公司Decision Resources日前发布的一份新报告，2型糖尿病发病率的不断升高、对能够长期有效控制病情药物的高度未满足需求、品牌疗法的持续市场接纳，将推动美国、日本、欧洲5大主要市场（法国、德国、意大利、西班牙、英国）2型糖尿病市场高速增长，从2013年的260亿美元增长至2023年的460亿美元。
在预测期内，SGLT-2抑制剂类糖尿病新药的增长速度最快。不过，这些新药及其他新兴疗法也将面临重大挑战，包括报销障碍和日益严格的监管环境。然而，随着患者群体的不断扩大和依然存在的显著临床需求，2型糖尿病市场的商业机会仍将继续增长。
尽管纳税人和报销机构企图限制这些较昂贵药物的使用，但强劲的2型糖尿病管线持续不断地扩充了临床医生的治疗选择范围，而且目前，临床医生也正持续采取更加个性化方法用于患者的临床护理，因此，品牌2型糖尿病药物市场也将继续保持快速增长。
——SGLT-2抑制剂市场增速最快：2013-2023预测期内，SGLT-2抑制剂将成为增长最快的一类2型糖尿病药物。尽管口服降糖药SGLT-2抑制剂类新药与已知的生殖器霉菌和尿路感染相关，但在全球主要市场中，近期推出的SGLT-2抑制剂正被市场快速接纳，率先上市的SGLT-2抑制剂将实现重磅销售，如强生的Invokana（canagliflozin，卡格列净）和阿斯利康的Farxiga/Forxiga（dapagliflozin，达格列净）。强生Invokana是上市的首个SGLT-2抑制剂，阿斯利康Farxiga/Forxiga是第二个上市的SGLT-2抑制剂。SGLT-2(钠-葡萄糖协同转运蛋白2)抑制剂类新药，通过抑制肾脏对葡萄糖的重吸收，增加葡萄糖排泄，进而降低糖尿病患者已升高的血糖水平。
——GLP-1市场，礼来Trulicity将取代诺德Victoza：随着数个长效（每周注射一次）GLP-1受体激动剂新药在市场中的显著预期接纳，该类药物在预测期内也将经历快速增长。另外，由于礼来的新药Trulicity（dulaglutide，每周注射一次）疗效媲美诺和诺德Victoza（liraglutide，利拉鲁肽，每日注射一次）同等的疗效，Victoza年销20亿美元，在GLP-1市场傲视群雄，但Trulicity具有每周注射一次的优势，该药预计将迅速被市场接纳，并成为Victoza的替代者。
——报销、DPP-4用药限制将日益严格：针对不断增长的2型糖尿病临床治疗负担，纳税人和报销机构对于可报销药物的限制也已经越来越严格。纳税人正不断限制临床医生的用药选择，尤其针对具有多个治疗方案的药物类别，如DPP-4抑制剂类药物。默沙东Januvia（sitagliptin，西他列汀）是DPP-4抑制剂市场的领导者，2013年销售额高达40亿美元。
——胰岛素生物仿制药来袭，礼来仿制药屠杀来得时：预测期内，胰岛素生物仿制药的上市，尤其是礼来和勃林格糖尿病联盟的来得时（Lantus）仿制药Basaglar/Abasria（甘精胰岛素），将迅速抢滩市场，并注定将大肆瓜分来得时的市场份额。来得时是赛诺菲最畅销的基础胰岛素，年销80亿美元。这一点与纳税人对目前现有胰岛素制剂治疗成本不断上升的担忧相呼应。然而，与生物仿制药相关的成本节约，相对其他小分子糖尿病药物仿制药相关的成本节约要少。
——糖尿病市场首迎价格战，GLP-1药物类别最脆弱：由于不断涌现的新药中，大多数药物仍代表着“me-too类”治疗选择，与较早进入市场的药物相比，却鲜有真正突出的特征，因此，2型糖尿病市场注定将迎来首次价格战。GLP-1受体激动剂类药物是所有药物中最脆弱的药物类别，与GLP-1受体激动剂市场中领先的诺和诺德的Victoza（liraglutide）相比，葛兰素史克（GSK）的Tanzeum/Eperzan（albiglutide）预计将推出相当的定价优惠。
英文原文：Continued Uptake of Branded Therapies Will Drive the Type 2 Diabetes Market to Increase from $26 Billion in 2013 to $47 Billion in 2023
SGLT-2 Inhibitors Will Be the Fastest-Growing Drug Class Over the 2013-2023 Forecast Period, According to Findings from Decision Resources Group
BURLINGTON, Mass., Sept. 17, 2014 /PRNewswire/ -- Decision Resources Group finds that as physicians continue to adopt a more individualized approach to patient care, branded type 2 diabetes therapies continue to experience increased use despite attempts by payer and reimbursement authorities to limit use of these more expensive drugs. As the robust type 2 diabetes pipeline increases the range of therapeutic options available to physicians, the overall type 2 diabetes market within the G7 (United States, France, Germany, Italy, Spain, United Kingdom and Japan) is set for rapid expansion, with growth from sales of over $26 billion in 2013 to $47 billion in 2023.
Other key findings from the Pharmacor advisory service entitled Type 2 Diabetes:
SGLT-2 inhibitors: The recently launched SGLT-2 inhibitors are experiencing rapid uptake in the major markets, despite known associations with genital mycotic and urinary tract infections; the first-to-market entrants canagliflozin (Johnson & Johnson's Invokana) and dapagliflozin (AstraZeneca's Farxiga/Forxiga) are set to garner significant sales.
GLP-1 receptor agonists: The GLP-1 receptor agonist class is also set for significant growth during the forecast period, with the emergence of a number of once-weekly agents set for considerable uptake. As the only once-weekly agent to thus far demonstrate non-inferiority to the market-leading liraglutide (Novo Nordisk's Victoza), dulaglutide (Eli Lilly's Trulicity) is set to garner significant uptake.
Increasingly stringent reimbursement: In response to the increasing cost burden of type 2 diabetes, payer and reimbursement agencies are becoming increasingly stringent with regard to reimbursable therapies. Payers are increasingly restricting the number of options available to physicians, particularly for drug classes with multiple therapy options, such as the DPP-IV inhibitors.
Biosimilar insulins: The emergence of biosimilar insulins during the forecast period, in particular Eli Lilly/Boehringer Ingelheim's biosimilar insulin glargine (Basaglar/Abasria), are set to enjoy considerable uptake in response to payer concerns over the escalating costs of existing insulin formulations. However, the cost-savings associated with biosimilars are less than those associated with generic small molecules.
Comments from Decision Resources Group Analyst Eamonn O'Connor, Ph.D.:
"Initial uptake of the SGLT-2 inhibitors has been stronger than previously anticipated, with uptake of first-to-market canagliflozin in the United States closely mirroring sales of sitagliptin (Merck's Januvia), the market-leading DPP-IV inhibitor with over $4 billion in annual sales in 2013."
"With the majority of emerging novel therapies representing 'me-too' therapeutic options with few truly distinguishing features from earlier-to-market entries, the type 2 diabetes market may be set to witness class-specific price wars for the first time. The GLP-1 receptor agonist class appears to be the most vulnerable, with albiglutide (GlaxoSmithKline's Tanzeum/Eperzan) launching at a considerable discount to the market-leading GLP-1 agonist liraglutide."

               国产替尼类抗肿瘤药价格战掀起

                               
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                                                  发布日期：2014-09-24  来源：新药汇
国产替尼类抗肿瘤药已经以备案采购的方式陆续登陆部分地方市场。本周，贵州省药采中心发布备案采购公示目录，国产甲磺酸伊马替尼由江苏豪森供应，其采购价格远远低于原研厂家诺华，仅仅是诺华的1/10，引发市场关注。继达沙替尼之后，国产伊马替尼也开始上演低价杀入市场戏码，替尼类抗肿瘤药价格大战大幕拉开。

                               
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     刚刚落幕的山东、湖北两省备案采购中，江苏豪森与正大天晴两家国内生产企业的伊马替尼基本都已22元/片左右的价格进入两省市场，而原研厂家的中标价格在200元/片左右。业内人士分析，虽然备案采购的量较少，但是在陆续开始的各省新一轮药品招标中，国产药品低价杀入市场，再加上部分地方医保报销，进口替代有望加速。

　　诺华制药的伊马替尼是世界上首个替尼类靶向抗肿瘤药物，2003年登陆中国后，很快成为治疗慢性粒细胞白血病的特效药物。目前国内申报仿制的企业众多，除江苏豪森与正大天晴两家在去年7月获批生产，紧随其后的还有福安药业（300194.SZ）、金城医药（300233.SZ）、人福医药（600079.SH）、华东医药（000963.SZ）、海正药业（600267.SH）、联邦制药（03933.HK）等多家上市公司。业内担忧，伊马替尼申报狂潮之后可能会带来价格的大幅缩水。

　　这一担忧已经在陆续结束的各地备案采购中初现端倪，不仅如此，福安药业公司内部人士就曾在某公开场合说过，公司的伊马替尼将打价格战，欲采用低价策略与现有厂商竞争，“比诺华低，甚至比之前获批的豪森和正大天晴低。”

　　同样是替尼类抗肿瘤药，此前达沙替尼的价格大战已经引发口水大战。达沙替尼国内首仿厂家正大天晴定价仅为原研药的1/8，不仅欲封死后来者，而且在部分地区已经出现进口替代的苗头，给紧随其后的双鹭药业（002038.SZ）、科伦药业（002422.SZ）等申报企业价格压力。

拜耳/Orion启动前列腺癌新药ODM-201临床Ⅲ期研究

                               
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                                                       发布日期：2014-09-24  来源：news-medical  
拜耳与Orion公司日前为一项Ⅲ期临床研究ARAMIS招募患者，研究ODM-201，一种新型口服雄激素受体（AR）抑制剂在前列腺癌患者中的治疗作用，以评估该药在患有去势抵抗前列腺癌（CRPC），前列腺特异性抗原（PSA）水平上升且未检测到转移的男性患者中的治疗作用。此研究的目的是评估治疗对于无转移生存率（MFS）的影响。   

                               
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　　拜耳全球研发总监Joerg Moeller博士介绍：“该研究的启动标志着为癌症尚未扩散的患者提供潜在的治疗新选择。”
　　今年年初，拜耳与Orion公司达成全球协议，将携手联合开发ODM-201，且拜耳将出资未来开发成本的大部分费用。拜耳将在全球范围对ODM-201进行商业化，Orion可在欧洲共同销售此药物。Orion还将负责ODM-201的生产。
　　ARAMIS研究是一项随机、Ⅲ期、多中心、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估合并转移高风险的非转移性CRPC患者使用口服ODM-201的安全性和有效性。
　　研究的主要终点是无转移生存率（MFS），定义为随机分组至有证据证明发生转移的时间或任何原因引起的死亡。次要终点为总生存率（OS），至首次发生有症状骨骼事件（SSE）的时间，至开始首次细胞毒性化疗的时间，至疼痛进展的时间，以及对ODM-201安全性和耐受性的特征描述。
Bayer, Orion begin patient enrollment in ODM-201 Phase III trial for castration-resistant prostate cancer
Bayer HealthCare and Orion Corporation, a pharmaceutical company based in Espoo, Finland, have begun to enroll patients in a Phase III trial with ODM-201, an investigational oral androgen receptor inhibitor in clinical development. The study, called ARAMIS, evaluates ODM-201 in men with castration-resistant prostate cancer who have rising Prostate Specific Antigen (PSA) levels and no detectable metastases. The trial is designed to determine the effects of the treatment on metastasis-free survival (MFS).
"The field of treatment options for prostate cancer patients is evolving rapidly. However, once prostate cancer becomes resistant to conventional anti-hormonal therapy, many patients will eventually develop metastatic disease," said Dr. Joerg Moeller, Member of the Bayer HealthCare Executive Committee and Head of Global Development. "The initiation of a Phase III clinical trial for ODM-201 marks the starting point for a potential new treatment option for patients whose cancer has not yet spread. This is an important milestone for Bayer in our ongoing effort to meet the unmet needs of men affected by prostate cancer."
Earlier this year, Bayer and Orion entered into a global agreement under which the companies will jointly develop ODM-201, with Bayer contributing a major share of the costs of future development. Bayer will commercialize ODM-201 globally, and Orion has the option to co-promote ODM-201 in Europe. Orion will be responsible for the manufacturing of the product.
http://www.news-medical.net/news ... rostate-cancer.aspx

谢谢分享。
这个模式maybe更好。