【汇总】2015-2-26国内、国际新药信息

赛诺菲来得时升级产品Toujeo获FDA批准

  发布日期：2015-02-26  来源：生物谷

来得时年销80亿美元，是赛诺菲名副其实的摇钱树，该药美国专利于本月中旬到期，而升级产品Toujeo近日拿到FDA批文，对赛诺菲而言，绝逼是羊年开年最大的喜事！

法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）近日收获重磅消息，该公司研发的来得时（Lantsu）升级产品Toujeo喜获FDA批准。来得时(Lantus)是全球首个长效胰岛素类似物，已在全球糖尿病市场称霸多年，该药是赛诺菲名副其实的摇钱树，年销售额高达80亿美元，其美国专利(5656722*PED)已于2015年2月12日到期。而此时Toujeo顺利拿到FDA批文，时机可谓真真儿好。赛诺菲已迫不及待计划于今年第二季度初迅速将Toujeo推向市场。

具体而言，FDA已批准Toujeo（甘精胰岛素[重组DNA来源]注射液，300U/mL）作为一种每日一次的长效胰岛素，用于1型和2型糖尿病成人患者，以改善血糖控制。Toujeo的获批，是基于EDITION临床项目的数据，该项目包括一系列国际III期研究，在更广泛和多样性糖尿病（1型和2型）群体中评估了Toujeo的疗效和安全性。该项目所有临床研究均达到了主要终点，数据显示，Toujeo降血糖疗效媲美来得时，同时低血糖（hypoglycemia）发生率显著降低。低血糖是胰岛素治疗中最可怕的副作用，可能导致患者晕倒或失去知觉。

Toujeo被认为是赛诺菲糖尿病管线中最重要的产品，而该公司也迫切希望在来得时美国专利到期之际，尽可能快地将来得时患者群体转向Toujeo，以稳固其市场霸主地位。另一方面，尽管业界已掀起来得时仿制热潮，且礼来的来得时仿制药Basaglar已上市欧盟，一场来得时大屠杀已拉开帷幕。但在美国市场，赛诺菲针对礼来的专利诉讼，成功将Basaglar美国上市上市时间推后30个月至2016年中。同时，礼来新一代基础胰岛素peglispro预计本季度才向FDA和欧盟提交监管申请，而诺和诺德新一代胰岛素Tresiba此前被FDA拒绝，预计也要到2016年才可能登录美国。因此，就目前局势而言，在美国糖尿病市场中，尚无人能挑战赛诺菲的霸主地位。

英文原文：FDA approvesSanofi's diabetes drug Toujeo

(Reuters) - U.S. health regulators on Wednesday approvedSanofi's diabetes drug Toujeo, a more potent follow-up to the Frenchdrugmaker's top-selling insulin product Lantus.

The Food and Drug Administration approved the once daily,long-acting basal insulin to treat adults with both type 1 and the far moreprevalent type 2 diabetes.

The medicine is considered among the most important inSanofi's pipeline. The company is expected to try to convert patients fromLantus to Toujeo as quickly as possible, with the older drug about to lose U.S.patent protection.

Sanofi bought some time with a patent infringementlawsuit filed last year against Eli Lilly and Co that would keep a cheaperLantus generic off the market for 30 months.

In addition gaining Toujeo patients through conversions,"there's about a million new patients for basal insulin each and everyyear," said Joe Balzer, head of U.S. commercial operations for Toujeo,which is awaiting a European approval decision.

Toujeo has the same active ingredient as Lantus, calledinsulin glargine, but at three times the concentration and with a design torelease the insulin more gradually. The medicine provides similar blood glucosecontrol as Lantus with significantly lower rates of hypoglycemia, a potentiallydangerous dro in blood sugar.

Lantus, the world's most prescribed insulin with sales of$7.2 billion in 2014, accounts for more than 30 percent of Sanofi profit.Warnings of faltering U.S. Lantus sales contributed to the sudden sacking ofSanofi Chief Executive Officer Chris Viehbacher last year.

His successor, Olivier Brandicourt, is set to assume thetop post on April 2, about the same time Sanofi plans to begin selling Toujeo.

The company has yet to announce a Toujeo price anddeclined to discuss any discounting strategy aimed at gaining reimbursementfrom insurers and other payers.

"We are confident of Toujeo achieving a position onpayer formularies," said Andrew Purcell, head of Sanofi's U.S. diabetesbusiness.

More than 370 million people worldwide have diabetes,according to the International Diabetes Federation. Some 90 percent to 95percent have type 2, which is often associated with obesity and significantlyraises the risk of numerous serious health problems. While most people withtype 2 diabetes start with a variety of other medicines to control blood sugar,as the disease progresses many eventually require insulin.

(Reporting by Bill Berkrot in New York; Editing by LisaShumaker)

Celltrion在欧洲12个国家推出单抗生物类似药Remsima™

  发布日期：2015-02-26  来源：生物谷  

Celltrion在欧洲12个国家新推出世界上首个单克隆抗体生物类似药Remsima™，目前共在31个国家获得批准，用于自身免疫疾病的治疗。

Celltrion在欧洲12个国家新推出世界上首个单克隆抗体生物类似药Remsima™，目前共在31个国家获得批准，用于自身免疫疾病的治疗。

Celltrion医疗保健今天宣布在欧洲12个新市场正式推出Remsima™（英利昔单抗的类似药），包括：奥地利，比利时，丹麦，法国，德国，希腊，意大利，卢森堡，荷兰，西班牙，瑞典和英国。

Celltrion公司开发的Remsima™，是世界上第一个由欧洲药品管理局（EMA）批准上市的单克隆抗体（mAb）生物类似药，用于治疗成人和小儿的克罗恩病（CD）、溃疡性结肠炎、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎和银屑病。Remsima™是做用于肿瘤坏死因子（抗TNF）的单克隆抗体，可以减少炎症和缓解相关疾病的症状。

Ramón y Cajal 大学医院的胃肠病专家AntonioLópez-SanRomán医生说：“这是让人振奋的消息，整个欧洲的克罗恩和溃疡性结肠炎疾病患者现在有了额外的治疗选择-Remsima™。它已经在世界各地得到证明，并且Remsima™生物类似药的出现可以为医疗系统节约大量的资金”。

尽管生物制剂已经对患者有积极的治疗效果，但这种药物高昂的成本却对医疗系统造成了相当大的负担，并且也限制了患者的使用。生物类似药有潜力降低医疗服务的成本，尤其是用于长期治疗。生物类似药有助于更多患者得到更及早的治疗。

Celltrion医疗保健已公布的数据证明了在法国、意大利和英国，使用Remsima™治疗患者可以成功节省医疗支出。根据西班牙巴塞罗那举办的第十届European Crohn’s and Colitis Organisation’s (ECCO)年度会议上的预算影响分析报告，预计五年共能为这三个国家节省从7600万到3.36亿欧元不等的费用。人们希望在2007年和2020年之间，欧洲生物类似药能够为医疗系统节省118亿到334亿欧元的费用。其中预计最大的节约发生在法国、德国和英国，而且，单克隆抗体生物类似药有望贡献最大的节省额度，预计在18亿到204亿欧元之间。

Celltrion医疗保健的总裁Stanley Hong博士，说：“自身免疫性疾病能对人们的生活产生破坏性的影响，所以我们非常自豪，Remsima™是可以为整个欧盟的病人，提供一个更便捷的治疗方案来控制他们的疾病。 “

临床试验证明了Remsima™和其参照品Remicade在质量、安全性和有效性的可比性。  Remsima™2013年9月10日获得EMA的上市许可 ，目前正接受美国食品和药物管理局FDA的评审。

英文原文

Celltrion launches world’s first biosimilar monoclonalantibody Remsima™ in 12 new European markets-

Now available in 31 countries for the treatment ofautoimmune diseases

Business Wire Celltrion

9 hours ago

Celltrion Healthcare has today announced the launch ofRemsima™ (infliximab) in 12 European markets： Austria， Belgium， Denmark， France， Germany， Greece， Italy， Luxembourg， the Netherlands， Spain， Sweden and the UK.

Remsima™， developed byCelltrion， Inc.， is the world’sfirst biosimilar monoclonal antibody (mAb) to be approved by the EuropeanMedicines Agency (EMA). It is indicated for the treatment of adult andpediatric Crohn’s disease (CD)， adult andpediatric ulcerative colitis， rheumatoidarthritis， ankylosing spondylitis， psoriasis， and psoriatic arthritis.1 Remsima™ isan anti-tumor necrosis factor (anti-TNF) mAb that is used for reducinginflammation and improving other symptoms of the diseases for which it isindicated.1

Dr Antonio López-SanRomán， a specialist inGastroenterology at the University Hospital Ramón y Cajal， Spain said： “It is encouraging to know thatpatients across the whole of Europe with diseases like Crohn’s and ulcerativecolitis now have an additional treatment option in Remsima™. It has alreadybeen used successfully around the world， and theavailability of biosimilars such as Remsima™ could lead to cost savings to thehealthcare system.”

While biologics have positively impacted patienttreatment， the high cost of using such drugsplaces a considerable burden on healthcare systems and can affect patientaccess to treatment.2 Biosimilars have the potential to offer cost savings forhealth services， particularly as they are often used totreat long-term conditions.3 The use of biosimilars may help to increasepatient access to treatment and allow patients to be treated earlier in theirdisease pathway.4

Celltrion Healthcare has announced data demonstrating thehealthcare savings achievable by using Remsima™ to treat patients with CD inFrance， Italy and the UK.5 The budget impact analysis， presented at the European Crohn’s and Colitis Organisation’s (ECCO) 10thannual congress in Barcelona， Spain， shows that total five-year savings across the three countries ranged from

抗生素与抗癌药研发，冰火两重天

  发布日期：2015-02-26  来源：美中药源

今天只有布鲁顿酶抑制剂Ibrutinib一个产品的Pharmacyclics宣布将插上草标出售自己，标价170-180亿美元。

【新闻事件】：今天只有布鲁顿酶抑制剂Ibrutinib一个产品的Pharmacyclics宣布将插上草标出售自己，标价170-180亿美元。Ibrutinib去年这个时候上市，已经有四个批准适应症，去年销售为约5亿美元。今年估计能有超过10亿美元的销售，到2018年可达40亿美元。现在Pharmacyclics的市值是150亿美元。其合作伙伴强生和抗癌大佬诺华据说是潜在买主。

【药源解析】： Ibrutinib是第一个上市的布鲁顿酶抑制剂，是一个不可逆抑制剂。这个项目最早是破解人类基因组之后成立的Celera所发现。他们本来想找个荧光不可逆抑制剂标记BTK用来筛选可逆抑制剂，结果这个工具化合物最后被优化成药物。后来Pharmacyclics几乎是白菜价买到这个BTK项目，因为没人认为这个靶点有什么价值。后来Ibrutinib不仅商业上是个巨大的成功，还是现在不可逆抑制剂重返研发主流的一个主要推手。

昨天讲到有人提出重奖20亿美元鼓励新型抗生素的研发，今天这则新闻则解释了为什么制药工业离开抗生素，尽管我们早晚得为此付出沉重代价。抗癌药实在太赚钱了。新型抗生素一次用十来天，药价不过几百上千，而抗癌药动辄每年10万美元。如果真能延长寿命病人需要使用很长世间。比如非霍奇金B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病这些ibrutinib的适应症如果是非恶性亚型患者可活10年以上，潜在商业价值一般抗生素实在无法抗衡。周一我们报道的那个Flexus从0开始到12.5亿美元卖给施贵宝只用了17个月，今天Pharmacyclics仅凭一个产品就要价180亿美元，这样的回报实在难以hold投资者的热情。

当然这是有生存者偏差的理解，很多抗癌药并没有这么大的回报，多数抗癌项目根本做不到上市。另外抗癌药的高药价能持续多久也有一定变数。两年前斯隆抗癌中心的三名医生成功把再生元/赛诺菲的Zaltrap降价一半，前几天MD安德森的一位医生又发起百万签名活动准备借此向国会施压降低药价。保险公司和处方药管理公司也在药价方面拥有越来越多的话语权，过去几个月丙肝药物的价格战会蔓延到其它领域，抗癌药早晚也会受到波及。

但是就目前情况看抗癌药无疑是回报最为丰厚的投资领域，象抗生素这样的投资方向真是难以与之抗衡。当然如果耐药菌的出现速度超过一定阈值这个平衡会很快移动。从长久来看细菌感染对社会的危害超过癌症只是时间问题，但是因为这个时间很难预测，所以资本还会不断涌向抗癌药。

与专家意见相左 FDA快速批准诺华Farydak新药申请

  发布日期：2015-02-26  来源：生物谷

与专家们的意见相左，FDA批准了诺华公司提交的用于治疗恶性多发性骨髓瘤的新型药物申请，忽略了一些重要的安全问题以及对于这一药物支持数据的疑虑。

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与专家们的意见相左，FDA批准了诺华公司提交的用于治疗恶性多发性骨髓瘤的新型药物申请，忽略了一些重要的安全问题以及对于这一药物支持数据的疑虑。

FDA同意可以对接受目前两种治疗手段（Farydak与dexamethasone）均失败的多发性骨髓瘤患者采用诺华公司发明的panobinostat进行治疗。

去年，FDA癌症药物顾问委员会以5-2的比例通过了panobinostat的批准申请，说明了它对于治疗血癌的突出效果，但同时它的副作用也十分严重。委员会还就诺华公司提交的相关数据不够全面提出了批评。当月底，FDA决定延长3个月对于panobinostat批准申请的审查时间。事实上是取消了对于这一药物的审查优先性，而且似乎要否决这一批准申请。

但就在此时，诺华公司补交了来自193位多发性骨髓瘤患者的临床试验数据。对他们的Velcade疗法以及免疫调节疗法均失败了，然而使用panobinostat进行治疗后寿命较对照组延长了5个月。

由于这一数据显示了诺华的新药能够显著提高生命垂危患者的治疗水平，从而满足了FDA的主席Richard Pazdur博士的偏好。最终获得了FDA的批准。

"Farydak（panobinostat商品名）治疗多发性骨髓瘤的机制明显区别于以往的药物"，Pazdur说道，"由于Farydak已经显示出能够减缓多发性肿瘤的恶化进程，因此他的批准显得格外重要"。

百济神州1.1 类药物BGB-3111获CDE受理

  发布日期：2015-02-26  来源：Insight  

百济神州（北京）生物科技有限公司的 1.1 类药物 BGB-3111 于 2月 13 日由 CDE 承办，进入审评中心。

百济神州（Beigene）由美国国家科学院院士王晓东和公司管理经验丰富的美国人 John Oyler 联合创办，专注于肿瘤免疫治疗领域，其研发管线上的 10 种实验性药物（创新原研药）已有三个进入临床试验阶段，本次进入 CDE 承办的 BGB-3111 就是其中之一。

BGB-3111 是 BTK 抑制剂，目前已证明其对 B 细胞恶性肿瘤有良好的活性，且在临床前试验中表现出了优于其他 BTK 抑制剂的潜力。

另外两个进入临床试验的药物为 BGB-283（BRAF 抑制剂，I 期）和 BGB-290（PARP 抑制剂，I 期）。

对于这两个靶向型小分子抗癌药，百济神州携手默克雪兰诺于 2013 年先后达成了合作协议，默克获得两个药物在中国以外市场的开发权，里程金分别为 500万美元 和 900 万美元。其中，BGB-283 已在中国申报临床，最新队列序号是 130 位（如下图）。

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这家进军肿瘤免疫药物研发的生物制药公司，于 2014 年低调地完成了 4.5 亿人民币融资，资金来自于高瓴资本、中信产业基金旗下美元基金和一家来自美国专注于生命科技领域的蓝筹股公共投资基金。但这仅仅是起步，百济神州未来还将加快步伐，完成美国纳斯达克股市的登陆。

罗氏Cobimetinib+威罗菲尼复方药物获FDA优先审评资格

  发布日期：2015-02-25  来源：丁香园

FDA授予罗氏旗下一款治疗最致命皮肤癌的新型复方药物优先审评资格。

FDA授予罗氏旗下一款治疗最致命皮肤癌的新型复方药物优先审评资格。美国FDA已承诺对该瑞士公司试验药物Cobimetinib与其已上市药物威罗菲尼组成的复方药物进行加快评价，该复方药物用于BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤治疗。

FDA表示，它打算在今年8月11日之前对这款药物做出是否批准的决定，但做出决定的日期能比计划提前多少尚不得而知。

Cobimetinib旨在选择性阻断MEK的活性，MEK是细胞内一系列蛋白中的一种，这些蛋白组成了一种信号传导通路，可调节细胞的分化与生存。Cobimetinib可绑定到MEK上，而威罗菲尼可绑定到突变的BRAF上，BRAF是该通路中的另一种蛋白，通过这种绑定使得引起肿瘤增长的异常信号传导被打断。

威罗菲尼自2011年上市，它是获批用于黑色素瘤患者的首款BRAF抑制剂。这款药物的年销售峰值有望在7亿美元至10亿美元之间。

罗氏首席医疗官及全球产品开发主管Horning表示：“我们很高兴FDA接受我们的申请，授予Cobimetinib与威罗菲尼组成的药物组合优先审评资格。我们期望与FDA一起努力尽快将这款用于BRAF突变阳性晚期黑色素瘤患者的治疗选择带向市场。”

优先审评资格授予FDA认为那些在疾病治疗、预防或诊断中有潜力提供明显改善的药物。罗氏的申请基于3期coBRIM研究结果，该研究显示这款复方药物产生的无进展生存期中值为9.9个月，相比之下，仅使用威罗菲尼的无进展生存期中值为6.2个月。

竞争日益激烈

Cobimetinib不会成为上市用于这种类型癌的首个MEK抑制剂，虽然它将获得批准。去年，葛兰素史克（很快成为诺华的）的曲美替尼(Trametinib)在欧洲获批用于不可切除或转移性黑色素瘤患者，适用于对威罗菲尼失败的BRAF V600突变患者。

葛兰素史克还拥有一款BRAF抑制剂达拉菲尼，并且已先于罗氏上市了达拉菲尼与曲美替尼的复方治疗药物，该复方药物于2014年1月获FDA批准。

如果葛兰素史克的产品证明比罗氏的治疗药物更加有效，那么它可能为公司挣得一个相当大的市场份额。分析师预测，达拉菲尼与曲美替尼的复方药物到2020年将会达到24亿美元年销售峰值。

但如果罗氏为其Cobimetinib与威罗菲尼复方药物获得批准，这可能会帮助支撑其销售，特别是因为威罗菲尼在市场上作为单一治疗药物使用的时间与葛兰素史克治疗药物相比更长。但所有这些药物均需要同百时美施贵宝的癌症疫苗伊匹单抗相竞争，伊匹单抗是首款新一代黑色素瘤治疗药物，其于2014年初被FDA批准。

这款药物有望成为重磅炸弹级产品，可潜在治疗所有形式的黑色素瘤，因为它可以“教导”人体的免疫系统同癌症相对抗。百时美施贵宝最近还为其第二款黑色素瘤免疫治疗药物Opdivo (nivolumab)赢得FDA批准，这款药物被许可用于治疗已对伊匹单抗及其它药物失败的患者。

http://www.pmlive.com/pharma_news/roches_zelboraf_combination_to_receive_priority_review_from_fda_655709

诺华重磅心衰新药LCZ696获FDA优先审评资格

  发布日期：2015-02-25  来源：firstwordpharma  

诺华日前表示，该公司试验药物LCZ696被美国FDA授予优先审评资格，用于伴有射血分数降低(HFrEF)的心衰治疗。

诺华日前表示，该公司试验药物LCZ696被美国FDA授予优先审评资格，用于伴有射血分数降低(HFrEF)的心衰治疗。诺华补充称，这款药物的总体审评时间将减少8个月，FDA可能在8月份对其做出批准决定。

该制药商指出，其美国上市申请基于3期PARADIGM-HF研究数据，该研究结果表明，这款治疗药物与ACE抑制剂依那普利相比，可明显降低心血管死亡及心衰住院率。这项研究在数据监察委员会基于中期分析认为其达到主要终点之后，该研究被中止。

诺华部门主管Epstein评论称，“FDA决定反映了延长及改善HfrEF患者生命的显著需求，诺华正致力于确保LCZ696尽快在美国上市。”与此同时，这款试验药物被欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2014年11月授予加速审评。

http://www.firstwordpharma.com/node/1263809?tsid=28®ion_id=6#axzz3RohaGeB3

2月26日CDE重要新药受理一览

  发布日期：2015-02-26  来源：大智慧阿思达克通讯社  

下图为大智慧医药组根据国家食药监总局公开信息整理的2月26日重要新药受理信息，按注册类型排序，供参考。

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