2015年9月6日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【新药信息】

诺华治疗严重再生障碍性贫血药物Revolade 获欧盟批准

2015年9月7日讯--近日，诺华用于治疗罕见血液疾病——严重再生障碍性贫血的药物Revolade获欧盟批准，成为首个获批的治疗该疾病的药物，主要针对那些对标准疗法不敏感的患者。

严重再生障碍性贫血表现为骨髓无法生成足够的红细胞、白细胞和血小板，这就导致患者面临极大的感染和出血的风险。在欧洲，每年每百万人中可以检出两名患有该疾病的患者。

目前的治疗手段主要是通过免疫抑制疗法或是造血干细胞移植来增加正常血细胞的数量。然而高达1/3的患者对免疫抑制疗法无应答，并且有应答的患者中也存在着30%—40%的复发率。确诊后5年内大约有40%的患者会死于感染或是出血，这就使得一种更加有效的替代疗法成为迫切的需求。

此次Revolade的获批主要是基于II期临床试验数据。40%对免疫抑制疗法无应答的患者在使用Revolade (eltrombopag) 后产生了血液学应答，同时该药物的安全性也达到了要求，临床试验中(>=20%)主要的副反应表现为恶心（33%）、疲倦（28%）、咳嗽（23%）、腹泻（21%）和头痛（21%）。

目前该药物已经以商品名Promacta在美国上市，主要适用于对免疫抑制疗法无应答的严重再生障碍性贫血患者，用法为每日一次。还适用于对皮质类固醇、免疫球蛋白和脾切除治疗无效的慢性免疫性血小板减少性紫癜患儿。

此外，Revolade已经在100多个国家被批准用于治疗患有慢性免疫性血小板减少性紫癜的成人患者，并且在超过45个国家被批准用于治疗患有慢性丙肝的血小板减少患者，使得他们能够开始和维持干扰素治疗。

亚力兄公司旗下药物 Kanuma 获欧盟上市批准

亚力兄制药宣布，欧盟委员会已批准 Kanuma（sebelipase alfa）在所有年龄的溶酶体酸脂酶缺乏（LAL-D）患者中用于长期的酶替代治疗（ERT）。

Kanuma 是一种新型 ERT，它是欧盟批准的首款用于 LAL-D 患者的治疗药物，LAL-D 是一种遗传性、进展性的极其罕见代谢性疾病，患有此病的患者会遭受多器官损伤及过早死亡。亚力兄制药预计于 10 月份在德国开始为患者提供这款药物，目前该公司正与主要欧盟国家的医保机构商谈报销程序。

「今天的批准对 LAL-D 患者来说是一个重要的里程碑，这种严重疾病可能对所有年龄的患者导致灾难性的后果，」 Kanuma 关键研究的研究者、医学博士、哲学博士 Valayannopoulos 称。

「在临床研究中，67% 的以 Kanuma 治疗的婴儿活过了 1 岁，但如果没有这种治疗，这些患者可能会面临几乎可以肯定的致命后果。在儿科及成年患者中，Kanuma 也显示能够降低肝损伤标志物及脂质积聚，脂质积聚可导致严重及危及生命的并发症。」

LAL-D 是一种遗传性、慢性及进展性的代谢疾病，患有该病的婴儿、儿童及成年人会遭受多种器官的损伤及过早死亡。这是一种极其罕见的疾病，这种病在每 100 万普通人群中的发病人数不会超过 20。

LAL-D 患者通常会经历危及生命疾病临床体征的发作，其类似于其它的肝脏疾病，许多患者在经历该疾病的一种严重后果之前可能是无症状的。LAL-D 由基因突变引起，这种基因突变会导致多种人体组织溶酶体中 LAL 酶活性降低或丧失，从而导致胆固醇酯和甘油三酯在肝脏、血管壁及其它组织内的长期积聚。

「我们非常高兴欧盟委员会批准 Kanuma 用于所有年龄的 LAL-D 患者，这可以让我们用这款首次获批用于这种极其罕见、严重及危及生命疾病的治疗药物来拯救欧洲的婴儿、儿童及成年患者，」亚力兄制药首席执行官 Hallal 称。

「如果没有任何有效药物治疗，LAL-D 患者将面临灾难性的病状，包括肝衰竭及过早死亡。我们感谢研究者、患者及他们参与到临床试验的家人，这使得该药物的获批成为可能，我们现在正与整个欧洲的医保机构讨论报销程序，以确保 LAL-D 患者可以尽快获得 Kanuma 这样一款改变生命的治疗药物。」

Kanuma 是一种高度创新性的酶替代疗法（ERT），它旨在解决 LAL-D 的病因。Kanuma 的批准施用于所有 28 个欧盟成员国，以及爱尔兰、挪威及列支敦士登，这款药物是在加速审评程序下获得批准的。

在此之前，人用医药产品委员会（CHMP）对这款药物给予了积极的意见。此外，美国 FDA 授予 Kanuma 治疗 LAL 缺乏婴儿患者突破性治疗药物资格，FDA 还授予 Kanuma 的生物制剂许可申请优先审评资格。

BMS与艾伯维血液肿瘤药物Elotuzumab获FDA 优先审评资格

来自百时美施贵宝（BMS）与艾伯维的新药 Elotuzumab 正处在 FDA 审批的快通道上，因为这款药物获得了 FDA 优先审评资格。

这款抗体药物旨在训练免疫系统对肿瘤细胞表达的 SLAMF7 蛋白的注意力，不然的话，肿瘤细胞会被人体自身的防卫系统所忽视。有了这个优先审评资格，FDA 将会在 6 个月内对百时美施贵宝与艾伯维的药物做出最终的审批决定，这与标准审评的 10 个月相比，时间大大缩短。

两家公司计划以 Empliciti 为商品名上市销售 Elotuzumab，并打算用这款药物作为合并用药的一部分用于既往经历过一轮或更多轮治疗的多发性骨髓瘤患者。在提交给 FDA 的 3 期研究中，Elotuzumab、塞尔基因的来那度胺及通用药物地塞米松的三联用药胜过仅用来那度胺和地塞米松的合并用药。

基于 2 期试验数据，这款抗体于去年获得 FDA 突破性治疗药物资格，这使得其申请者可以通过开发程序与 FDA 上层官员沟通。Elotuzumab 进入 FDA 审评程序的道路比较曲折。2008 年，就在 PDL BioPharma 剥离其生物技术部门而成立一家叫 Facet 的公司之前，百时美施贵宝以 3000 万美元预付款从 PDL 许可获得这款药物。

雅培实验室在 2010 年以 4.5 亿美元收购 Facet，然后又于 2013 年将其拥有专营权的制药业务剥离出来成立艾伯维，在这个过程中，这家新的公司与百时美施贵宝又达成合作。目前，两家公司正在共同努力巩固它们各自的肿瘤产品组合。

对百时美施贵宝来说，Elotuzumab 成功之后将会与 Opdivo 组成合并用药，Opdivo 是一种抗体，它可通过阻断 PD-1 蛋白而引导免疫系统对癌症发动攻击，该药物在这种新型的 PD-1 药物中处于领先地位，这类药物的市场规模有望达到 300 亿美元。

对于艾伯维，在斥资 210 亿美元收购 Pharmacyclics 及其慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗药物依鲁替尼 50% 的份额之后，这家位于伊利诺伊州的制药商正寻求在血液肿瘤领域建立专营权。再加上与罗氏建立合作关系，艾伯维正在推进 3 期 CLL 治疗药物 Venetoclax，并希望其能组成一款重磅炸弹级药物组合。

安进向欧盟提交甲旁亢新药etelcalcetide上市申请

2015年9月5日讯 --继8月底向FDA提交上市申请后，美国生物技术巨头安进（Amgen）进一步向欧洲药品管理局（EMA）提交了甲状旁腺功能亢进（SHPT，简称继发性甲旁亢）治疗药物etelcalcetide（前称AMG416）的上市许可申请（MAA），寻求批准用于正接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲旁亢（SHPT）的治疗。

      2015年9月5日讯 --继8月底向FDA提交上市申请后，美国生物技术巨头安进（Amgen）进一步向欧洲药品管理局（EMA）提交了甲状旁腺功能亢进（SHPT，简称继发性甲旁亢）治疗药物etelcalcetide（前称AMG416）的上市许可申请（MAA），寻求批准用于正接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲旁亢（SHPT）的治疗。如果获批，etelcalcetide将成为美欧2大市场中首个可通过静脉注射给药的拟钙剂。

etelcalcetide上市许可申请（MAA）的提交，是基于该药III期临床项目的数据，该项目包括3个III期研究，其中2个为安慰剂对照研究，在另一个头对头研究中，etelcalcetide轻松击败了安进自身已上市产品Sensipar（cinacalcet，西那卡塞），该药是FDA批准用于接受透析治疗的慢性肾病成人患者治疗SHPT的首个口服拟钙剂。业界对etelcalcetide十分看好，认为该药将成为安进管线中又一枚重磅产品，年销售额将超过10亿美元。

继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT，简称继发性甲旁亢），是指在慢性肾功能不全、肠吸收不良综合征、Fanconi综合征和肾小管酸中毒、维生素D缺乏或抵抗以及妊娠、哺乳等情况下，甲状旁腺长期受到低血钙、低血镁或高血磷的刺激而分泌过量的甲状旁腺激素（PTH），以提高血钙、血镁和降低血磷的一种慢性代偿性临床表现，长期的甲状旁腺增生最终导致形成功能自主的腺瘤。

etelcalcetide是一种新颖的拟钙剂（calcimimetic agent），能够抑制甲状旁腺激素（PTH）的分泌，目前正开发用于接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲旁亢（SHPT）的治疗，在患者每次透析结束后每周三次静脉注射给药。继发性甲旁亢（SHPT）是接受透析治疗的CKD患者中一种常见且严重的代偿失调疾病。目前已知，持续升高的甲状旁腺激素（PTH）与CKD患者的关键临床结局相关。etelcalcetide可结合并激活甲状旁腺上的钙敏感受体，实现甲状旁腺激素（PTH）水平的降低。

诺华旗下多发性骨髓瘤治疗药Farydak喜获欧盟批准

    2015年9月6日讯--诺华4日发布喜讯，旗下Farydak (panobinostat)通过欧盟批准，成为首个获得欧盟批准用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂，须与硼替佐米、地塞米松联合使用，适用于曾接受过硼替佐米和一种免疫调节剂治疗但复发的多发性骨髓瘤患者。

多发性骨髓瘤是一种目前尚无法治愈的B细胞恶性肿瘤疾病。以白细胞入侵骨髓为特征，在欧洲大约有8.4万人受此疾病困扰。

Panobinostat通过抑制组蛋白去乙酰化酶(HDACs)的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了多发性骨髓瘤患者体内浆细胞的过度增殖，或导致这些危险细胞死亡。

诺华坚信，此次Farydak在欧盟的获批，是具有表观遗传活性的HDAC抑制剂首次登陆欧洲市场，为进展型多发性骨髓瘤患者治疗提供了更多用药选择。

“目前，多发性骨髓瘤患者临床上易出现复发或者治疗药物耐受等问题，”来自法国南特大学医疗中心多发性骨髓瘤专家Philippe Moreau如是说，“Farydak则从全新抗癌机制出发，提高患者对标准治疗药物的敏感性及药物有效性。”

诺华一直在寻求Farydak在多发性骨髓瘤适应症上获得拓展。最初诺华向FDA提交Farydak申请时，因其良好疗效而获得了FDA授予的快速通道资格，审查周期大为缩短。而后期临床结果显示Farydak具有较高心血管风险，一度被FDA肿瘤药物顾问委员会（ODAC）拒绝批准。随后，诺华通过提交额外分析数据，并修改了Farydak的适应症，FDA审慎考虑后在保留黑框警告前提下方同意其上市。

在Farydak治疗多发性骨髓瘤临床试验中，联合标准治疗组（Farydak+硼替佐米+地塞米松）的中位无进展生存期（PFS）延长至10.6个月，明显优于对照组（硼替佐米+地塞米松，PFS=5.8）。此外，联合标准治疗组中59%患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而对照组数据为41%。

当前，多发性骨髓瘤市场新型药物层出不穷，不同治疗靶点衍生出众多候选药物，如武田制药口服蛋白酶抑制剂ixazomib，业界曾预测其前景可能超越此前获得巨大市场成功的Velcade（万珂）；百时美施贵宝的实验性单抗药物elotuzumab，通过直接靶向骨髓瘤细胞、增加NK细胞杀伤骨髓瘤细胞的能力，曾获得FDA授予的突破性疗法认定；Cleave Biosciences公司p97抑制剂CB－5083，最近刚获得FDA授予的孤儿药资格，目前仍处于I期临床阶段。

诺华在抗肿瘤/血液学领域拥有强势产品线，除多发性骨髓瘤外，诺华在骨髓增生异常、骨髓纤维变性、血液系统恶性肿瘤（急性髓性白血病、非霍奇金淋巴瘤）、黑色素瘤及其他实体瘤治疗领域也格外关注，目前在中国已成功上市数款此类产品，如格列卫、弗降、择泰、阿可达、得斯芬、达希纳、欧必亭等。

罗氏血友病新药ACE910获FDA突破性药物疗法认证

  2015年9月6日讯 --制药巨头罗氏最近宣布，公司开发用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910斩获FDA的突破性疗法地位。这一决定将大大促进该药物的上市进程。这种抗体药物最早是由中外制药开发。

大约几个月前，罗氏公司的研究人员提交了一份关于接受ACE910治疗的临床一期患者随访研究，结果显示该药物成功帮助甲型血友病患者的病情。ACE910能让FDA如此青睐的重要原因在于这种药物对体内含有凝血因子VIII抑制物的患者也有良好的疗效。

研究人员介绍称，患有甲型血友病的患者需要经常定期输入凝血因子以帮助其降低出血风险，但是这种替代疗法会导致患者体内产生相应的抑制物并最终导致疗法失效。据估计，每四个患者中就有一个患者出现这种情况。因此，针对这一情况开发出特定疗法是保证甲型血友病生命安全的当务之急。

这也是获得FDA突破性疗法认证的又一新药。罗氏的研究人员正在制定ACE910治疗带有凝血因子VIII抑制物的甲型血友病患者的临床三期研究计划，该研究最快将于今年年底前启动。而无凝血因子VIII抑制物患者的临床三期研究预计将于明年展开。

自从FDA推行突破性疗法认证制度以来，已经有数十种药物接受了这一认证并大大加快了研发速度。特别是肿瘤药物研发更是受益匪浅。例如如今主流的一些肿瘤免疫疗法几乎都获得了FDA的突破性疗法认证。

罗氏公司目前有一系列重磅药物处于后期研发阶段。公司总裁Daniel O'Day对ACE910的未来充满期待。除此之外，公司的PD-L1药物atezolizumab、多发性纤维化疗法ocrelizumab、哮喘疗法lebrikizumab以及阿尔兹海默症疗法crenezumab都被认为是将成为罗氏医药产品结构中重大成功的药物研发项目。

【行业信息】

创新药海外新突破！恒瑞7.95亿美元向Incyte出售PD-1单抗

2015年9月7日讯--Incyte日前宣布，该公司获得江苏恒瑞制药PD—1单克隆抗体——SHR-1210的海外独家研发和销售权，SHR-1210目前仍处于针对晚期实体瘤患者的研究阶段。

Incyte在协议中表示，该项交易将会至少为恒瑞制药带来7.95亿美元的收益，其中还包括一些未详细说明的部分。

SHR-1210是一类免疫检查点阻断剂，用于抑制PD-1和PD-L1的相互作用。SHR-1210将会在一项非盲、多中心、非随机、剂量逐步增加的1期临床试验中得以评估，截止7月6日，该临床试验尚未开始招募患者。

即将开展的临床试验将会招募一批对现有抗肿瘤治疗无效的晚期实体瘤患者，预计整个1期临床试验将在2016年7月份完成。

Incyte的董事长和CEO Hervé Hoppenot表示，SHR-1210的加入为公司强化肿瘤药研发和临床研发的多元化注入了新的活力。

在支付恒瑞制药2500美元的首付款后，Incyte将获得除了中国大陆、香港、澳门和台湾之外的独家研发和销售权。此外，Incyte还许诺支付恒瑞7.7亿美元的里程碑款。Incyte表示里程碑款中包括9000万美元的获批里程碑款、5.3亿美元的销售里程碑款以及1.5亿美元的临床优效里程碑款。此外，SHR-1210在海外上市后，恒瑞还将按照比例从Incyte的销售额中提成。

Incyte表示，双方都将在各自负责的区域内承担起SHR-1210研发和销售的财务责任。恒瑞的董事长孙飘扬表示，双方的合作能够整合二者的资源，加速SHR-1210的研发，恒瑞非常高兴能与Incyte合作。

江苏恒瑞医药股份有限公司成立于1970年，总部位于江苏连云港。恒瑞制药年销售额超过12亿美元。除了肿瘤业务之外，恒瑞还致力于血液学、麻醉、疼痛、心血管、代谢、造影和炎症等领域的制药。

辉瑞肾癌靶向新药“英立达”正式在华上市

9月3日-6日，第十三届亚洲泌尿外科学会年会暨第二十二届全国泌尿外科学术会议在上海召开，近百名来自全国各地的泌尿科领域专家出席会议。会议期间，辉瑞肿瘤中国举办了“肾势英雄，全线出击” -- 2015肾脏肿瘤名家论坛暨英立达上市会，宣布其新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）英立达（通用名：阿昔替尼）正式在中国上市，用于既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌（RCC）的成人患者。

　　诸多专家对此药物前景看好。复旦大学附属肿瘤医院副院长、泌尿外科主任、中国抗癌协会泌尿肿瘤专业委员会侯任主任委员叶定伟教授在接受媒体采访时表示，英立达作为新一代的酪氨酸激酶抑制剂，不仅对一种TKI治疗进展的患者显著提高无进展生存期，对于既往使用过细胞因子治疗的进展期肾细胞癌患者，英立达疗效更为卓越，相比既往靶向药物，使中位PFS显著延长86%。

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　　基于一项全球国际多中心III期研究（AXIS 研究）和在亚洲区域采用相似的设计开展的一项国际多中心研究的临床数据，与另一种靶向药物（索拉非尼）相比，英立达使中位无进展生存期（PFS）显著延长43%。亚洲人群获得的临床数据与全球人群研究结果相似。

　　肾癌早期发现困难  症状轻易忽视

　　肾细胞癌是原发于肾脏的最常见恶性肿瘤，占肾肿瘤的80%-85%。但这并不是肾癌的可怕之处，叶定伟教授透露，肾癌早期由于症状不明显，发现非常困难。目前能够提前发现的，多为常年坚持体检的人群；而缺乏定期体检或者体检项目不够细致的人群，发现时往往已是中晚期。

　　根据《全国肿瘤登记年报》，2009年中国肾癌的发病率为4.5/10万，死亡率为1.46/10万。早期肾癌常常因为症状不明显而被患者忽视，约1/4-1/3的患者在临床诊断时已经有转移；30%~40%的局限性肾癌患者进行根治性肾脏切除术后出现远处转移。不伴随转移的晚期肾癌患者的5年生存率可高达85%，而出现转移的晚期肾癌患者的5年生存率仅有10%。

　　长久以来，进展期肾癌的治疗一直困扰着相关领域内的专家，传统的化疗及放疗均不敏感，免疫疗法尚处于研究之中，未取得大规模可靠临床数据。目前也只能通过分子靶向治疗进行标准治疗。但是，对于接受过 TKI（酪氨酸激酶抑制剂）或细胞因子治疗而出现进展的肾癌患者，如何进一步获得临床获益是目前进展期肾癌治疗的重要挑战。

　　英立达上市为肾癌治疗提供新选择

　　2015年4月29日，新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）英立达(通用名：阿昔替尼）获得CFDA批准，用于用于既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌的成人患者，给进展期肾癌患者带来了新的希望，是进展期肾癌治疗的新选择。

　　国际权威指南如2015 NCCN 肾癌临床实践指南、2015 EAU 肾细胞癌指南、2014ESMO 临床实践指南，将英立达  作为既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾癌患者的I类推荐。

　　中国临床肿瘤专业委员会肾癌专家委员会主任委员、北京肿瘤医院副院长郭军教授表示：“作为进展期肾癌靶向治疗的新选择，数据表明，英立达  不仅对一种 TKI 治疗进展的患者显著提高无进展生存期，对于既往使用过细胞因子治疗的进展期肾癌患者，相比既往靶向药物疗效更为卓越，使中位 PFS 显著延长86%。 ”

　　肾癌不同进展期选择不同

　　叶定伟教授表示：目前，关于进展期肾癌的治疗已进入全程治疗模式，不同阶段治疗方法各异。一般来说，早期肾癌，通过手术可以有效治疗甚至治愈。但肾癌约有 1/4-1/3 的患者在临床诊断时已经有转移； 30%~40% 的早期肾癌患者手术治疗之后会出现远处转移，往往最终统计结果显示，有将近50%的肾癌患者都会出现转移。因此，如何帮助肾癌病人在各个阶段找到针对性更强、效果更好的治疗方法，一直是医学界追求的目标。

　　因肾癌转移病灶的部位和数量、病人的状态和对各种治疗的反应不同，个体化治疗显得尤为重要。以索坦（通用名：舒尼替尼）为代表的多靶点抗肿瘤药物，通过阻断多种参与肿瘤生长、增殖和进展的分子靶点发挥作用，治疗的患者总体生存期超过两年，国内外权威指南一致推荐舒尼替尼可用于晚期肾细胞癌的一线治疗，被临床广泛应用。 即使出现进展，抗血管生成信号通路仍然发挥作用，持续阻断 VEGFR 信号通路仍然发挥作用，进而切断所需的血液和营养物质供给而“饿死”肿瘤，并同时能够杀死肿瘤细胞活性。

　　中国肾癌诊治指南2013版指出，与细胞因子治疗相比，靶向药物有着良好的疗效，但靶向治疗仍可能遇到耐药的问题。而随着分子生物学和免疫学发展，在肾癌治疗领域尤其是进展期肾癌治疗已经取得了进一步突破。

　　中国临床肿瘤协会（CSCO）肾癌专家委员会主任委员、北京肿瘤医院副院长郭军教授表示：“血管内皮生长因子（VEGF）信号通路在肾癌中发挥了重要作用，TKI 治疗使得进展期肾癌患者生存明显获益，但困扰我们的是TKI治疗最终还是会出现耐药失败。有我国学者参与的国际III期随机对照研究证实了序贯治疗使用血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂可让 TKI 治疗失败的进展期肾癌患者继续获益。英立达  作为新一代的口服 VEGFR 酪氨酸激酶抑制剂，能够精准、高效地抑制 VEGFR-1、2和3信号通路，独特的作用机制能够更有效抑制肿瘤生长、血管生成和远处转移。英立达（阿昔替尼）给既往治疗失败的患者带来了新的希望，进展期肾癌治疗已经进入了全程治疗模式时代。”

　　辉瑞肿瘤大中华区总裁单国洪先生表示：“英立达  在中国的成功上市，将为既往治疗失败的进展期肾癌患者带来新的疗效、新的希望。英立达也将联合辉瑞另一重量级产品索坦（苹果酸舒尼替尼），致力于打造辉瑞在肾癌领域的学术领导地位。作为国内唯一一家拥有两个进展期肾癌靶向药物的制药公司，辉瑞的进展期肾癌治疗药物成功覆盖了全线治疗进程，引领中国进入进展期肾癌全程治疗模式时代！辉瑞肿瘤中国一直恪守与中国患者的承诺，始终以患者的利益为先，不断提高、不断前进，为广大肿瘤患者谋求最大福祉。”

Alexion公司收购Synageva后所得新药获欧盟批准

10 周前，Alexion 制药公司完成 84 亿美元对 Synageva 生物制药公司的收购，并获得了一款用于治疗罕见致死疾病的酶替代药物。9 月 1 日，Alexion 宣布该药物通过欧洲批准。

欧洲健康监管机构批准 Kanuma 用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）患者。他们还批准 Strensiq 用于治疗小儿发病低磷酸酯酶（HPP），这款药物是 Alexion 公司通过收购获得的。该疗法曾获得美国食品和药物管理局的突破性认证，目前该公司正在等待美国批准的决定。

「这几年对我们来说是非常重要的，」Alexion 公司首席执行官 Hallal 表示，「我们从一个只有单一产品的制药公司转变成有 3 款主要产品的制药公司，从第一种药物上市到现在只有八，九年的时间。」

LAL-D 是一个进行性代谢类疾病，往往会导致肝功能衰竭，多种器官损伤和过早死亡。HPP 也是一个进行性代谢类疾病，可导致骨畸形，骨折和其他骨骼异常，以及肌无力，癫痫发作，疼痛，呼吸衰竭，导致婴儿和儿童死亡。这两种疾病在一般人群中发生的概率在每百万 20 以下，被定义为超罕见疾病。

Hallal 预计，Kanuma 最终将产生超过 10 亿美元的年销售额。但他拒绝给出一个 Strensiq 的销售额预测值。随着对疾病认识的不断提高，他预计该药物将有一个缓慢的销售额增长，但确诊患者是公司面临的最大挑战之一。

「患者和医生获取到药物需要时间，」Hallal 表示，「我们进行上市后，通常一次只有一个病人。」Hallal 称，Alexion 公司的目标是让新药在美国和其他地方以类似的价格销售。「美国地区的价格应该相似，」他称。

Alexion 公司为 Synageva 支付的金额超过其市场价值的两倍以上，这引起了华尔街的批评。但此举让 Alexion 公司成为多产品公司，拥有更大的产品线帮助发展。该公司表示，Synageva 交易将在 2018 年为公司增加利润。

Alexion 公司销售的 Soliris 可治疗两种罕见疾病，每年的花费约 50 万美元。该药物在 2014 年的销售额为 22.3 亿美元。Soliris 正在进行的后期阶段试验测试了其他三个罕见疾病，预计今年会得到另一种酶替代疗法的前期数据。此外，Hallal 称，「我们为 Synageva 额外增加了 12 个临床前试验项目以补充我们的产品线。

申办方PM那点儿事

最近海在群里常听同行在交流申办方该不该设置PM岗位？申办方PM都管什么？怎么管？今天就聊聊申办方PM的话题：

一、申办方PM应具备的几项技能

    1、了解新药研发的完整流程：包括临床前研究、临床研究以及临床后的注册申报。药企的很多PM具备的能力相比CRO的PM要全面一些。比如，注册资料自己写，研究方案自己写、临床自己做，报产资料也在做。做好这样的PM着实不容易，能做到这样的PM当然也屈指可数。但是有一项最基本的要求就是要熟悉临床试验操作的流程；这样无论是自己做还是外包，对整个临床试验的管理才能流畅。

  2、熟悉CRO公司的项目管理流程或思路，了解CRO行业基本的市场信息，应至少包括公司主要人员架构、CRO的项目管理流程、市场价格等等。每个CRO都会说自己能做，但是肯定有区别，更擅长做什么，特色是什么；是否有几个关键的技术型领导者。

3、具备很好的沟通协调能力、适应能力。具体表现在两方面：

   其一：药企内部的沟通流程比较复杂，比如前期的药品包装准备工作，须与生产车间、包装车间等部门保持频繁的沟通，而这些部门的同事对于临床试验的药品包装并不清楚，不能按照常规的药品生产流程来生产，临床试验药品的生产实际上打破生产车间常规的流水线作业，需要调节人员、设备、记录以及生产指令等等，其实这个过程非常复杂、而且涉及工人众多，个人觉得这是最难的一个环节。另外就是财务、法务等部门的沟通，常常出现财务流程和法务流程复杂耽误试验进展。

其二：对外沟通、PM需要适应各个CRO公司的PM，往往外包的项目、申办方没有建立完整的临床试验SOP，所以多项目可能会外包不同的CRO公司，而每家CRO的流程略有区别，CRO-PM管理项目的思路以及习惯也不相同。这就要求申办方PM能够适应与不同的CRO-PM打交道、谈共识。最终目的都是把项目按计划健康的推进，顺利的完成。

二、申办方PM该如何监管CRO

1、提前做好临床试验准备工作：包括临床研究关键资料的准备（IB、COA、资质文件等，这些都是伦理必备资料）；CRO的选择，在获得临床批件前六个月完全可以把CRO确定好、确定研究方案、ICF等资料，以及研究单位的确定；药品准备好（等着外包），这个过程如果顺利的话差不多半年时间；也就是说在等待临床批件的过程中申办方完全可以提前6个月来准备临床试验。很多人对此不能理解，担心万一批件有特殊要求怎么办，即使批件有特殊要求对于方案的影响不会很大，再修订也会很快。这样做无疑把临床试验周期提前了半年。半年时间对于企业来说、尤其是3.1首仿，作用我就不说了，地球人都知道。

2、建立一套合理的沟通程序：对于申办方而言，项目一旦外包给CRO，那么在未来很长的一段时间内，申办方的PM与CRO的PM就建立了合作关系；因此在确定外包前、申办方PM有必要就一些项目操作的关键点、风险点、时间点、关键数据的监管等等与CRO的PM建立好合理的沟通渠道以及具体要求，便于项目监管和进度把握。

3、个人认为无论是申办方还是CRO公司，一个临床试验的成败最关键的是PM；所以在选择CRO时、对于PM的考量非常重要，不光看对方的经验、还得看对方的性格是否和自己匹配、沟通能否在一个频道上，有经验的PM不一定能做好你的项目、能和你站在一起思考问题和解决问题的人（能量频率一样的人）更容易达成你的目标。

CRO的PM项目经验差也差不到哪里去，区别在于这个人做项目的想法和技法（注意技能和技法是有区别滴）。如果是我选PM，我可能会考虑一个经验稍微欠缺刚刚做PM的人，为什么？道理很简单、SCRA刚当上PM的前两年是最稳定和最有干劲的时候，这是规律、也是人之常情，新官上任哪有不做点成绩的道理；他的经验缺乏、他的团队和公司领导可以弥补给他，他内心的工作激情、动力、心态公司不一定能给他。至于为什么，地球人都知道。

       结束语：成功的一项临床试验需要多方通力协作、Pm是很重要的杠杆，做好这个杠杆着实不容易。

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老师辛苦了，中国急需明确孤儿药地位

谢谢楼主分享

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楼主太厉害啦！从那得到的这多多信息！

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