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[新药快讯] 2014-12-19国内、国际新药信息大杂烩

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xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:23:19 | 只看该作者回帖奖励

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2014年创新药物TOP10 发布日期：2014-12-19 来源：生物谷
迄今为止，FDA在2014年已批准了35个新分子实体（NME），我们对2014年获批的新药进行了盘点，总结出如下10大创新药及数个热点，不足之处欢迎指出及补充。

当前，制药行业正在经历一场深刻变革，创新药物已取代me-too类药物逐渐成为新药研发的主流

1、Sovaldi/ Harvoni

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吉利德（Gilead）绝对是2014年医药领域最大的赢家，该公司今年连续推出丙肝明星药Sovaldi和丙肝全口服鸡尾酒Harvoni。其中，Sovaldi是丙肝治疗的首个突破性药物，于2013年12月和2014年1月获美国和欧盟批准上市，该药是吉利德名副其实的梦幻印钞机，是医药领域有史以来销售增长最快的药品，上市3个月就突破20亿美元，上市6个月已突破50亿大关,业界预测Sovaldi上市第一年的销售额将突破梦幻般的100亿美元大关。新一代全口服丙肝鸡尾酒Harvoni是Sovaldi的接班人，于2014年10月和11月获美国和欧盟批准上市，该药完全消除了利巴韦林（RBV）和注射药物干扰素，临床治愈率（SVR12）高达94%-99%。业界预测，Harvoni年销售峰值将达到120亿美元，势头超越Sovaldi并将成为丙肝临床治疗的金标准。

2、Opdivo & Keytruda

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PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法是当前备受瞩目的新一类肿瘤免疫疗法，市场峰值高达350亿美元，在相关临床已取得巨大成功，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。该领域的佼佼者——默沙东（Merck & Co）、百时美施贵宝（BMS）、阿斯利康（AZN）、罗氏（Roche）均在火速推进各自的临床项目。此次竞赛中，百时美和默沙东稍微领先。百时美的PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）于今年7月获日本批准，是全球批准的首个PD-1抑制剂；而默沙东的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）于今年9月初获FDA批准，是美国批准的首个PD-1抑制剂；这2种药物的首个适应症均为黑色素瘤。

PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。随着各巨头临床项目的推进，PD-1/PD-L1免疫竞赛已从黑色素瘤扩大至肺癌、三阴乳腺癌、血液癌症。根据2014年第56届美国血液学会年会（ASH）上公布的数据，以默沙东Keytruda和百时美施贵宝Opdvio为代表的PD-1/PD-L1抑制剂类肿瘤免疫疗法在血液癌症领域展现出了巨大的潜力。目前，pd-1/pd-L1免疫竞赛异常激烈，黑色素瘤领域，默沙东领先百时美；乳腺癌领域，默沙东正与罗氏一决高下；在肺癌领域和血癌领域，百时美略微领先默沙东。

3、Imbruvica

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Imbruvica是目前唯一取得三项FDA突破性疗法认证的药物，由强生和Pharmcycllics合作开发，该药是一种靶向抗癌药物，年销售峰值超过50亿美元。目前，Imbruvica已获美国和欧盟批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）。在临床试验中，Imbruvica针对其他类型血液癌症（如淋巴细胞性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等）也表现出了巨大的治疗潜力。根据2014年第56届美国血液学会年会（ASH）上公布的数据，Imbruvica针对17p删除突变（del 17p）高风险淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）表现出强大治疗利益。染色体异常删除突变del 17p与癌症的恶化和耐药性相关，del 17p删除突变是指17号染色体部分片段丢失，携带该突变的患者被认为预后最差。

Imbruvica（ibrutinib）是一首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移需要的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）而起到抗癌的作用。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路。

4、Adempas

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Adempas（riociguat）是拜耳开发的一款肺动脉高压药物，该药是唯一一种获批用于治疗2种类型肺动脉高压（肺动脉高压（PAH）和慢性阻塞性肺动脉高压（CTEPH））的药物。PAH和CTEPH是2种罕见的、危及生命的肺动脉高压，其特点是肺动脉压力明显增加。

Adempas（riociguat）是一种首创的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂，能够直接刺激sGC，增强其对低水平一氧化氮（NO）的敏感度，该药开发用于治疗2种肺动脉高压——慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)和肺动脉高压(PAH)，改善患者的运动能力，目前，Adempas已获全球多个国家批准。汤姆森路透预计，Adempas在2017年的销售额将达到7亿美元

5、Zydelig

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Zydelig（idelalisib）是吉利德首个肿瘤学药物，该药是一种首创的高度选择性、口服有效的磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K-delta）抑制剂，于今年7月和9月获美国和欧盟批准，用于3种B细胞血液癌症的治疗：慢性淋巴细胞白血病（CLL）、滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤（FL）、和小细胞淋巴瘤（SLL）。

此前，Zydelig获FDA批准时，业界曾预测该药在2017年的销售额将突破15亿美元。之后Zydelig顺利获得欧盟批准，该药轻松实现业界预期已毋庸置疑，同时也当之无愧地成为吉利德肿瘤学管线中的一枚重磅明星药物。

6、Cerdelga

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Cerdelga（eliglustat）是全球首个口服戈谢病药物，于2014年8月获FDA批准，由赛诺菲花了足足15年时间研发成功。Cerdelga的上市，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为1型戈谢病群体的一个重要的新治疗选择。Cerdelga的临床项目，是有史以来在戈谢病群体中开展的最大规模临床项目。戈谢病（Gaucher disease）是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的结构基因突变，导致该酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。目前，全球仅有1万名戈谢病患者，美国患者总数约为6000人。

7、Otezla

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生物技术巨头新基（Celgene）在2013年凭借其明星药物Abraxane（注射用紫杉醇[白蛋白结合型]）着实风光了一把，该药是一种化疗药物，因乔布斯之死和癌中之王——胰腺癌适应症而名声大噪。在2014年，Celgene又收获了一枚重磅药物Otezla，业界预测，该药的年销售峰值将突破20亿美元。

Otezla是一种口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，FDA于今年3月和7月分别批准Otezla治疗活动性银屑病关节炎（PsA）和斑块型银屑病（Plaque Psoriasis）。该药是FDA批准的首个也是唯一一个用于斑块型银屑病治疗的PDE4抑制剂，与市售药物相比，Otezla具有无需监测及口服的巨大优势，将为广泛的斑块型银屑病患者群体提供一种有价值的治疗选择。银屑病（psoriasis）是一种由不受控免疫反应导致的皮肤慢性炎症性疾病，全球患者总数超过1.25亿人。

8、Esbriet & Ofev

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Esbriet（比非尼酮）和Ofev（nintedanib）是2款特发性肺纤维化（IPF）药物，于2014年10月15日同一天获FDA批准。Esbriet和Ofev的上市，结束了IPF患者群体无药可用的局面。Esbriet由InterMune开发，罗氏于今年8月耗资83亿美元收购InterMune后将该药收入囊中；Ofev由勃林格殷格翰（BI）开发。在监管方面，这2种药物均获得了FDA的快车道地位、优先审查资格、孤儿药、突破性疗法认定，同时也是这4重快速审评程序的受益者。

特发性肺纤维化（IPF）是一种罕见的肺部疾病，死亡率比许多癌症还高。根据肺纤维化联盟（CPF）数据，每年IPF死亡病例达40000例，而IPF药物市场的年销售将超过20亿美元。

9、Moventig

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Moventig(naloxegol)是全球首个每日一次口服外周作用μ-阿片受体拮抗剂（PAMORA），是由阿斯利康开发的一款治疗阿片诱导性便秘（OIC）的新药，该药于今年9月和12月获FDA和EMA批准，是美国和欧洲2大市场批准上市的首个口服PAMORA。与已上市的竞争性产品相比，Moventig具有口服的独特优势，阿斯利康与Nektar对naloxegol充满了信心，坚信该药将为双方带来丰厚的回报。有分析师预计，阿片诱导性便秘（OIC）市场到2017年将达到19.8亿美元。

10、Blincyto

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Blincyto（blinatumomab）是全球首个BiTE免疫疗法，基于安进最先进的双特异性T细胞衔接系统（BiTE）开发，这是一种双特异性抗体，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，进而激活免疫系统识别和杀灭肿瘤细胞。

今年12月，FDA超快速批准Blincyto用于费城染色体阴性（Ph-）前体B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗，该药也成为了FDA批准的全球首个抗CD19药物。BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用，安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet公司后获得了BiTE技术。目前，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索BiTE创新疗法的潜力。此前，FDA和EMA均已授予blinatumomab治疗多种类型血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、毛细胞白血病（HCL）、幼淋巴细胞白血病（PLL）和惰性B细胞淋巴瘤、套细胞白血病（MCL）。

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:34:43 | 只看该作者

盘点2014年热门CAR-T疗法进展

发布日期：2014-12-19 来源：医药经济报作者：廖联明

　近年来CAR-T免疫疗法领域研究日趋白热化，许多制药巨头都准备大干一场。如诺华、辉瑞等巨头都在这一领域有着自己的项目。目前已经有十多个临床试验通过设计嵌合抗原受体使T细胞靶向到癌细胞的特定的抗原来治疗癌症。

今年6月21日，Kite生物技术宣布启动IPO，募集资金主要用于开发新型抗癌疗法。在这轮IPO中Kite公司以每股17美元的价格发行股票750万股，IPO总额达到1.28亿美元。

　　公司决定利用这笔资金开发KTE-C19产品。KTE-C19属于嵌合抗原受体重组T细胞(CAR-T)，是一种利用人工修饰抗原来刺激患者T细胞靶向杀灭癌细胞的疗法。公司预计2015年完成KTE-C19Ⅰ期和Ⅱ期临床研究。

　　CAR-T细胞的体内输注用于治疗肿瘤不但起效快，而且有可能获得长期的疗效。特别是T细胞修饰后表达的嵌合抗原受体可以避免T细胞的免疫耐受和主要组织相容性复合体的约束。此外，细胞培养方法以及将基因引进T细胞的分子和病毒学技术的进步，使得基因修饰的外周血T细胞的扩增变得相对简单。

什么是CAR-T？

CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。

CAR-T治疗，简单来说是五步：

1：从癌症病人身上分离免疫T细胞。
2：利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。它不再是一个普通的T细胞，它是一个带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞！
3：体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。
4：把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。
5：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应（原因后面说），搞定收工。

改善细胞生产工艺

　　如何生产出通用型的CAR-T细胞以减少生产成本是极大的挑战。一个可能的方法是从捐献者身上获得T细胞后将细胞的HLA基因敲除,并表达非经典HLA分子,以阻止自然杀伤细胞介导的细胞识别和细胞溶解，从而生产出通用的T细胞产品。此外，可能没必要将CAR基因整合到T细胞的染色体上，因为RNA转染的CAR的短暂表达在动物模型上也有效果。为了加强安全性，建议使用无血清培养基。

　　FDA最近制定和公布了细胞和基因治疗产品的指导草案，其中一个要求是生产商要确定这些细胞或基因治疗产品的活性指标。对于基因修饰T细胞，有许多因素可能和活性有关，包括基因载体、培养条件、CAR结构、细胞类型以及该细胞类型的比例。目前，最简单的活性指标是CAR+细胞的数量。然而，细胞的精确类型可能对活性同样重要。例如，中心记忆细胞CD8+细胞的长期存活，这些细胞可能是确定活性的唯一指标。目前大多数研究者都专注于外周血衍生的T细胞。已有一些研究者用第二代CAR转导自然杀伤细胞。

恶性血液病治疗优势显著

　　在过去五年，CAR-T的出色疗效不断成为一些研究机构引人注目的头条新闻。由于血细胞细胞膜上有很多已知的抗原表达，以及获得白细胞相对容易和T细胞自然归巢于血液器官(如血液、骨髓、淋巴结)，因此将CAR-T细胞首先尝试用于恶性白血病的治疗不足为奇。

　　CAR-T细胞用于恶性血液病的临床试验也最多。这些临床试验的结果表明了可能影响CAR-T细胞治疗效果的几个关键因素。如尽管所有的疾病都能表达CD19，但是急性淋巴细胞白血病似乎比慢性淋巴细胞白血病或者惰性淋巴瘤有更高的反应率。原因可能包括淋巴瘤患者有T细胞缺陷、肿瘤微环境的抑制作用、先前的治疗情况、患者的年龄以及T细胞的活性和组分(如CD4：CD8的比例，调节性T细胞的含量)。肿瘤微环境也可能影响CAR-T细胞溶解肿瘤细胞的功能。通过分析从肿瘤组织中分离出来的CAR-T细胞，发现它们表达PD-1，因此治疗效果可能受PD-L1的影响。检查点封锁技术可以提高T细胞的活性。应用淋巴耗损法和注射淋巴因子则可支持输入的T细胞的体内扩增和存活。

　　了解CAR-T细胞活性的关键特征非常重要。细胞表面上CAR的表达毫无疑问是重要的。其次，移植后在血液中必须能检测到足够的CAR-T细胞。可通过聚合酶链反应和流式细胞术检测CAR-T细胞。目前尚不清楚CAR-T细胞的给与剂量最少要多少才能起效。若CAR-T细胞在体内能有效扩增，那么少量的CAR-T细胞仍能够产生很好的疗效。鉴于生产CAR-T细胞的复杂性，能够在输入低剂量的细胞下就能达到疗效是非常吸引人的。毫无疑问输入的细胞必须存活足够的时间。根据已经观察到的肿瘤细胞清除的动力学，移植的细胞需要在体内存活至少几个月。另一方面，假如CAR-T细胞仅是作为进行骨髓移植的过渡治疗，那么它们可能仅需要持续几周。目前还没有随机临床研究证明CAR-T细胞可以代替骨髓移植。但至少不适合进行骨髓移植患者可以接受CAR-T细胞移植。

　　毒性和不良反应方面主要有细胞因子释放综合征，巨噬细胞活化综合征、嗜血淋巴细胞瘤和B细胞发育不全。细胞因子释放综合症经常伴随着高水平IL-6的分泌，并导致巨噬细胞活化综合征。尽管可以明确地假定CAR-T细胞能直接杀死肿瘤细胞，但是还不完全清楚是哪种细胞产生大量的细胞因子，尤其是IL-6(毒性反应的关键因子)。也不清楚抗细胞因子抗体或类固醇激素的一般免疫抑制能否影响抗肿瘤反应。IL-6可能是由死亡B细胞、死亡的肿瘤细胞或者被募集来溶解肿瘤细胞的巨噬细胞产生的。目前仍不清楚细胞因子释放综合征或巨噬细胞活化综合征的严重程度是否与抗肿瘤效果有关。比较少见的不良反应有反应迟钝、癫痫、失语症、精神状态变化等，这些都是可逆的。巨噬细胞活化综合征经常与神经学毒性有关。B细胞发育不全是CD-19定向疗法的预期结果，可作为CD-19定向CAR-T细胞在体内存活和有效性的指标。B细胞发育不全可以注射丙球蛋白作为补充治疗。持续的B细胞发育不全即使使用替代疗法也可能导致感染风险的增加。CAR-T细胞在体内消失后B细胞可以恢复，因此患者可以再接受CAR-T细胞。随着更多的患者接受CAR-T细胞治疗，临床研究应重视毒性反应及其处理办法的研究，包括细胞因子封锁、类固醇以及补充免疫蛋白的最佳给药时间和剂量。

　　由于CAR-T细胞的显著毒性，研究者也尝试在细胞内整合自杀基因或者关闭基因表达的的策略。然而自杀基因系统整合到所有的CAR-T细胞上仍很难，因为许多自杀基因系统是免疫原性的(例如，表达胸腺激酶的单纯疱疹病毒)或者诱发自杀反应的前体药物要静脉给药。另外，通过趋化因子受体的过渡表达来改变T细胞的归巢或者趋化因子受体的药理学阻断都可以作为增强效力和减轻毒性的一个策略。

前景激动人心

　　在扩展CAR-T细胞在B细胞恶性肿瘤之外的应用上，还有两个主要障碍：寻找新靶标与大规模生产。可能有前景的靶标包括CD30(治疗霍奇金病和蕈样肉芽肿病患)、免疫球蛋白Gκ轻链(治疗B细胞白细胞)、CD33和Lewis-Y(急性髓系白血病)、CD123和CD44v6(急性髓系白血病和骨髓瘤)、CD19(B细胞)、CD23和R0R1(慢性淋巴白血病)。正在研究的新靶包括BCMA、CD70、CD74、CD138和CS1(见下表)。目前制药公司、生物科技公司、大学以及合作组织都在进行CAR-T细胞的研究。这对于所有恶性血液病的治疗来说是一个激动人心的时期;十年前，很少有人能预料到，修饰基因疗法的希望会由CAR-T细胞用于治疗恶性血液病而实现。

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:33:30 | 只看该作者

南京新政开通本地药企新药进医院绿色通道

发布日期：2014-12-19 来源：医药经济报作者：齐欣

近日，南京医药企业迎来了新的政策红利。南京市政府发布《生物医药新产品首购首用实施办法》，针对研发企业和医疗机构建立首购首用风险补偿和激励机制，在新产品进入医保、招标及医院采购等方面均有支持。

“企业最担心的不是产品、技术和资金，而是新品能否打开市场。”江苏省医药行业协会常务副会长沈松泉的这番话，确实是摆在企业面前最现实的问题。新药研发时间长、耗资大，上市周期十分漫长，创新药入市急需政策推一把。

　　近日，南京企业迎来了新的政策红利。南京市政府发布《生物医药新产品首购首用实施办法》，针对研发企业和医疗机构建立首购首用风险补偿和激励机制，在新产品进入医保、招标及医院采购等方面均有支持。

鼓励创新药市场开拓

　　《办法》规定，在南京范围内注册登记、缴纳税收的本地生物医药企业研制的首次投放市场并达到国内先进水平的生物医药新产品，将由驻南京的医疗机构首先采购。还拟出首购首用目录，支持目录内产品进医保。并要求在省级招标中，同类品种应首先购用目录内产品，鼓励公立医疗机构优先采购。

　　首购首用，指通过政府采购方式及风险补偿机制，鼓励优先购买和使用本国、本地代表先进技术发展方向的，首次投向市场但暂时还不具有市场竞争力的自主创新产品。鼓励“首购首用”，促进产品创新和产业结构升级，也是发达国家的普遍做法。先声药业、金陵药业、正大天晴、南京圣和等研发型创新企业或将直接受益。

　　“南京此举意在鼓励企业研发新产品，解决新药开拓市场难题。”沈松泉认为，产品上市后的3～5年内最有升量，但这几年如果进不了医保，就意味着没有市场。而且过了这个时间节点后，又有新品出来，占据市场有利地位的机会就更小了。

　　除医保因素，创新药在医院进行学术推广的难度远超仿制药。有企业人士坦承，本土目前的一些创新药实际上还是临床补充用药，这也影响了医生对国产创新药的接受程度。“临床医生需要一段时间才能了解新产品的作用机制、临床应用结果及不良反应等情况。”深圳微芯生物科技有限公司董事长鲁先平指出。

　　“当前，中国医药市场准入受到多方因素的影响。”美国Frost & Sullivan 公司医疗部门首席咨询师黄东临在此前于广州举办的政府事务管理与省级招标采购攻略高峰论坛上就表示，医保用药目录更新周期长，各省医保目录的增补规则也不尽相同，三大医保制度存在差异，药企和医保部门缺乏沟通与谈判机制。各大医院药事委员会也有不同的开会周期和开户习惯，医保总量控制和药占比考核对医院药品采购的影响有逐步加深的态势。

急需再拉一把

　　拿到新药批文依然需要漫长的等待。黄东临指出，全国性的医保目录每4～5年才有机会获得更新，新药才有可能进入。待全国目录更新后，还需要1～1.5年，各地医保目录才会定稿。之后的物价备案或报批需要1～2个月的周期，省级招标通常为1～2年。

　　有数据显示，过去5年中推出的新药，只有约20%在上市后的第二年取得了超过10个省的准入，有30%的新药推出2年后仍未能打入任何省份的市场。

　　浙江贝达药业自主研发的盐酸埃克替尼(凯美纳)作为我国首个具有完全知识产权的小分子靶向抗癌药，是创新药的典型代表之一，尽管销售业绩不俗，但目前也只是进了十几个省份的招标。贝达药业董事长丁列明表示，新药入市困难重重，首先就是招标难;其次是在进入医保目录特别是新农合目录存在困难。

　　“如果新产品可以满足临床需求，也带来了革命性的治疗改变，医保体系理应支持。南京地方出台的政策是利好，不同省市对地方企业或多或少都有支持，但新药创制更需国家层面拉一把。在美国和欧盟，创新药上市后，只要比已有的治疗方案有改进，医保体系就会覆盖到。”鲁先平如是说。

　　沈松泉透露，上海在企业申请专利方面是有优惠政策的，申请费用由政府买单。“新药尤其是1.1类应鼓励进入医保目录或基药目录，招标环节也应优先选择，同时给予一些税费减免，以提高企业研发创新的积极性，促进本土医药产业健康发展。”他建议道。

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:31:34 | 只看该作者

阿斯利康卵巢癌药物Lynparza（olaparib）获欧盟批准

发布日期：2014-12-19 来源：新药汇

今年6月，Lynparza遭FDA专家委员会否决，近日该药却获得了欧盟的批准。阿斯利康对Lynparza寄予厚望，该药年销售峰值将突破20亿美元。

2014年6月底，阿斯利康（AZN）“死而复生”的抗癌药Lynparza（olaparib）被FDA专家委员会否决。近日，该药在欧盟监管方面却收获了大好消息，欧盟委员会（EC）已批准Lynparza作为一种单药疗法，用于铂敏感复发性BRCA突变卵巢癌成人患者的维持治疗，该药也成为用于BRCA突变铂敏感复发性卵巢癌的首个PARP抑制剂。

Lynparza（olaparib）是一种首创口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，利用DNA修复途径的缺陷，优先杀死癌细胞。目前，阿斯利康正开展多个III期研究，调查olaparib用于BRCA突变卵巢癌、胃癌、乳腺癌的治疗。

Lynparza的获批，是基于一项II期临床研究（Study 191）的数据。该研究在携带BRCA突变卵巢癌患者中开展，数据表明，与安慰剂相比，olaparib显著延长了无进展生存期（PFS）（11.2个月 vs 4.3个月，p<0.00001）。然而，这一数据在今年6月却遭到FDA专家委员会的百般挑剔，FDA专家认为，olaparib并没有改善总生存期（OS），研究中也发生了几个令人担忧的不良事件，同时对PFS数据的可靠性表示怀疑，因此拒绝加速审批olaparib，同时要求阿斯利康必须完成正在开展的III期研究，FDA将于2015年1月作出审查决定。

阿斯利康对olaparib寄予厚望，认为该药的年销售额将突破20亿美元。不过，阿斯利康对抗癌免疫疗法PD-L1抑制剂MEDI4736和另一种抗癌药AZD9291的期望更高，并预测2者的年销售峰值分别为65亿美元和30亿美元，后者目前正处于I期临床。然而，这些产品要想实现预期目标，将取决于在一系列癌症中的临床成功。

关于BRCA基因：

BRCA1和BRCA2基因属于肿瘤抑制因子编码基因，这些基因的突变，与遗传性乳腺癌和卵巢癌相关。若一个女性继承了BRCA1或BRCA2突变，患乳腺癌和/或卵巢癌的风险将大大增加。在癌细胞扩增至卵巢以外之前，仅有15%的卵巢癌被发现。尽管当前治疗和诊断已经取得了很大进步，但癌细胞已扩散至卵巢外的患者，5年生存率低于50%。

关于Lynparza（olaparib）：

Olaparib是一种创新的、潜在首创口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，在临床前模型中已被证明，能够利用DNA修复途径的缺陷，优先杀死癌细胞。这种作用模式，赋予olaparib治疗具有DNA修复缺陷的广泛肿瘤类型的潜力。PARP与广泛的肿瘤类型相关，尤其是乳腺癌和卵巢癌。

信源：AstraZeneca snags EU approval for first-in-class cancer fighter Lynparza

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:30:27 | 只看该作者

NICE草案指南推荐拜耳Xofigo用于前列腺癌

发布日期：2014-12-19 来源：新药汇

在某些情况下，英格兰与威尔士的前列腺癌患者似乎将可以通过英国全民保健体系常规获取拜耳的Xofigo (镭223)。

在某些情况下，英格兰与威尔士的前列腺癌患者似乎将可以通过英国全民保健体系常规获取拜耳的Xofigo (镭223)。英国国家卫生保健优化研究所（NICE）发布了草案指南，支持这款药物作为一种选择治疗有骨转移症状，没有内脏转移的激素复发性前列腺癌成人患者。

但这只扩展该药物用于已使用多西他赛治疗过的患者，此次推荐视拜耳在达成的一项患者获取计划中所提供的药品折扣而定。Xofigo是一种放射性药物，它旨在不影响正常骨髓的情况下直接向骨转移传递α辐射。拜耳预计该药物（静脉注射给药，每四周给药一次）6个月一疗程的平均成本大约为2.424万欧元。

三月份，NICE计算Xofigo的增量成本效益比率约为5.7万美元/ QALY，超过了物有所值的临界值，此后该机构发布草案指南拒绝这款药物的应用。但现在，其专家审评组认为，这款药物对先前以多西他赛治疗过的患者来说可能是一种成本效益好的选择。

卫生技术评价中心主任Longson表示，NICE“很高兴现在能够临时推荐镭223，并指出拜耳提供的信息表明，这款药物用于延缓前列腺癌进展是有效的，并能延长患者生存期。”

http://www.pharmatimes.com/Article/14-12-16/NHS_cost_watchdog_in_favour_of_Bayer_s_Xofigo.aspx

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:29:23 | 只看该作者

新秀Yumanity瞄准帕金森与阿尔茨海默病新药

发布日期：2014-12-19 来源：福布斯中文网

Yumanity的潜力巨大，科尔斯说：“我认为我们已经掌握了一种改变新药识别方式的方法，而且有可能也改变了新药的发现方式。”

初创公司Yumanity Therapeutics的选址将落于马萨诸塞州的坎布里奇市，该公司是围绕着麻省理工大学附属怀特黑德生物医学研究所前负责人苏珊·林德奎斯特(Susan Lindquist)所开发的多项技术而创立的。曾供职于林德奎斯特实验室的三位研究人员将担任该公司的创始科学家，该公司目前共有五位员工。科尔斯(Coles)称，他希望公司的员工规模扩大到25人。

“我喜欢解决大问题和迎接好的挑战，而这次的挑战正合我意，”科尔斯说，“全球有5,000万人饱受这些疾病的折磨，造成了6,500亿美元的经济成本，而且有大量像我一样的家庭受到影响。”

林德奎斯特实验室开发的三项专门技术，可能会使得药品研究人员能够更有效地搜寻治疗这些神经退行性疾病的药物。在所有这些疾病中，大脑中发挥重要作用的蛋白质都被错误地折叠起来了——呈现出奇怪的形状(林德奎斯特曾凭借对大脑中的蛋白质是如何折叠的研究，获得了美国国家科学奖章)。

把这些被错误折叠的蛋白质注入到酵母细胞中后，酵母细胞出现了死亡。运用Yumanity技术所采取的第一步是，找到是能使这些酵母细胞免于死亡的药物化合物。然后将这些蛋白质注入到由诱导多能干细胞分化而来的人神经元细胞中，这些诱导多能干细胞取自于参与研究的神经退行性疾病患者。

如果这种药物在人类细胞中能发挥效果，就将它们再放回到酵母细胞中，设法弄明白它所影响的是什么分子靶标。通过这种迂回往复的方法(先是酵母细胞，再是人类细胞，又回到酵母细胞，最后回到人类细胞)，应该会有可能找到针对这种疾病的新药，并搞清楚其作用方式。

在过去三年里，这种方法在《科学》(Science)期刊中分三部分刊登出来。即便只是一个学术实验室，林德奎斯特实验室的研究人员也已经针对上述三种疾病(帕金森病、阿尔茨海默病，肌萎缩性脊髓侧索硬化症[ALS])筛检了500,000种化合物。在公司层面可能会做出更大努力，尤其当制药公司愿意分享他们的专有化合物库，作为进程的一部分时。

科尔斯和林德奎斯特是在FoldRx公司的董事会中相识的，FoldRx是林德奎斯特之前创立的一家公司，后来卖给了辉瑞制药(Pfizer)。林德奎斯特打电话给科尔斯，问他是否有兴趣帮她的新研究成果实现商业化。她说：“除了托尼(托尼·科尔斯，Tony Coles)，我想不出还能与谁一起致力于此。”

尽管比起自己之前的公司来，该项目更偏重于研究，但科尔斯还是接了下来。Yumanity是一家处于研究阶段的公司，而奥尼克斯制药公司(Onyx)没有自己发明药物，而是购买并开发已经被发现的癌症药物。他还找来了百健艾迪公司(Biogen Idec)前高管肯尼斯·罗兹(Kenneth Rhodes)担任公司的首席科学官。

Yumanity最初是由两位创始人自己出资创办(科尔斯从奥尼克斯的出售交易中获得了超过5,700万美元)，但预计将在明年年初完成一轮融资。科尔斯说，一些大型制药公司也对此抱有兴趣，可能与Yumanity建立合作。

Yumanity仍然处于非常早期的研究阶段。它的研究均尚未做好在人类身上进行测试的准备。该公司的确在帕金森疾病对症药物的研究中识别出一种先导化合物，并且正在动物模型中(而不仅仅是在细胞系中)开展一些研究。但该公司的潜力巨大。科尔斯说：“我认为我们已经掌握了一种改变新药识别方式的方法，而且有可能也改变了新药的发现方式。”

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:28:14 | 只看该作者

FDA批准Ipsen兰瑞肽治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤

发布日期：2014-12-19 来源：生物谷

近日，FDA批准Ipsen Pharma （易普森制药）的lanreotide（兰瑞肽）用于治疗无法切除或中度分化、局部晚期或转移性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤，以延长患者的无进展生存期。

此前，lanreotide（兰瑞肽）主要是用来长期治疗那些不能手术或放疗、或是对其无反应的肢端肥大症患者。

此项授权主要是基于一项多中心、国际合作的随机双盲安慰剂对照试验结果（试验 2- 55-52030-726）。该试验有204名患有无法切除或中度分化、局部晚期或转移性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤的病人参与，结果表明该治疗能够延长无进展生存期。55%的患者（113/204）患有胰腺外发生的神经内分泌肿瘤。这些患者以28天为周期皮下注射lanreotide（兰瑞肽）120mg，或是安慰剂。

主要疗效终点是独立的放射学检查对患者的无进展生存期进行评估。试验证明lanreotide（兰瑞肽）组的无进展生存期明显延长，中位无进展生存期有望超过22个月，而安慰剂组的中位无进展生存期是16.6个月。

安全性数据是对101位接受至少一个单位剂量lanreotide（兰瑞肽）治疗的患者进行评估得出的。绝大多数（大于或等于10%）的不良反应是腹痛、骨骼肌肉痛、呕吐、头痛、注射部位反应、高血糖、高血压和胆结石。其中最常见的严重不良反应是呕吐（4%）。

lanreotide（兰瑞肽）治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤的推荐剂量和周期是28天、120mg深层皮下注射。病情恶化或出现严重毒性时要停止治疗。

关于lanreotide（兰瑞肽）

兰瑞肽（INN）是一种用于治疗肢端肥大症以及神经内分泌肿瘤引发的综合征（特别是针对类癌瘤综合征）的药物。它与奥曲肽类似，是长效的生长激素抑制素八肽类似物。

兰瑞肽（比如醋酸兰瑞肽）是由易普森公司制造，并以索马杜林的商品名销售。它在多个国家得以使用，包括英国、澳大利亚和加拿大等，而且它在2007年8月30日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准得以在美国销售，中华人民共和国于2002年3月14日批准该药上市。

兰瑞肽人工合成的生长激素抑制素类似物，因此就对多种激素产生抑制作用，其中包括生长激素、促甲状腺激素（TSH）、胰岛素以及胰高血糖素。兰瑞肽与生长激素抑制素相似，通过受体发挥作用。它对外周生长抑素受体具有更高的亲和力，相似的活性，对中枢神经亲和性较弱。虽然生长激素抑制素在体内数分钟便会分解，兰瑞肽衰减期更长，因此产生更长效的作用。

原文 FDA Approves Somatuline Depot (lanreotide) for Gastroenteropancreatic Neuroendocrine Tumors

The U. S. Food and Drug Administration has approved lanreotide (Somatuline Depot Injection， Ipsen Pharma) for the treatment of patients with unresectable， well or moderately differentiated， locally advanced or metastatic gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors (GEP-NETs) to improve progression-free survival. Lanreotide was previously approved for the long-term treatment of acromegalic patients who have had an inadequate response to surgery and/or radiotherapy， or for whom surgery and/or radiotherapy is not an option.

The approval was based on demonstration of improved progression-free survival (PFS) in a multi-center， international， randomized (1：1)， double-blind， placebo-controlled study (Trial 2- 55-52030-726) that enrolled 204 patients with unresectable， well- or moderately-differentiated， locally advanced or metastatic， non-functioning GEP-NETs. Fifty-five percent of patients (113/204) had neuroendocrine tumors arising outside the pancreas. Patients were randomized to receive either lanreotide 120 mg or placebo subcutaneously every 28 days.

The primary efficacy endpoint was PFS as determined by independent radiology review. The trial demonstrated a significant prolongation of PFS for the lanreotide arm [HR 0.47 (95% CI： 0.30， 0.73)； p < 0.001； log-rank test]. The median PFS in the lanreotide arm had not been reached at the time of the final analysis and will exceed 22 months. The median PFS in the placebo arm was 16.6 months.

Safety data were evaluated in 101 patients who received at least one dose of lanreotide. The most commonly (greater than or equal to 10%) reported adverse reactions in lanreotide-treated patients were abdominal pain， musculoskeletal pain， vomiting， headache， injection site reaction， hyperglycemia， hypertension， and cholelithiasis. The most common serious adverse reaction of lanreotide observed in this trial was vomiting (4%).

The recommended dose and schedule for lanreotide for GEP-NET is lanreotide 120 mg administered by deep subcutaneous injection every 28 days. Treatment should continue until disease progression or unacceptable toxicity.

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:27:27 | 只看该作者

礼来单抗Cyramza第3个适应症非小细胞肺癌获FDA批准

发布日期：2014-12-19 来源：生物谷

2014年是礼来最为艰难的一年，而Cyramza接连拿下3个适应症无疑是个大好消息。分析师预测，Cyramza在2020年销售额将达到13.5亿美元，将部分缓解仿制药的巨大冲击。

2014年是礼来最为艰难的一年，数个畅销药因专利悬崖导致销售大幅下跌。而肿瘤学管线中，抗癌药物Cyramza接连拿下3个适应症，对礼来而言无疑是个大好消息。分析师预计，到2020年，Cyramza的年销售额将达到13.5亿美元，该药在临床中的成功将部分弥补仿制药冲击导致的销售损失。

近日，礼来（Eli Lilly）肿瘤学管线近日传来大好消息，抗癌药物Cyramza（ramucirumab）收获了FDA的第3个适应症。具体而言，FDA已批准Cyramza联合多西他赛（docetaxel，一种化疗药物），用于既往经含铂化疗治疗后病情恶化的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。此前，FDA已分别于今年4月和11月批准Cyramza及Cyramza+紫杉醇化疗联合疗法用于晚期或转移性胃癌和胃食管交界腺癌（GEJA）的治疗。另外，礼来已计划于2015年上半年向FDA提交Cyramza/紫杉醇组合疗法治疗结直肠癌的上市申请。

Cyramza是一种血管生成抑制剂，能够阻断肿瘤的血液供应，该药被认为是礼来研发管线中最重要的产品之一。不过，Cyramza的临床项目并不都是一帆风顺。去年秋天，Cyramza在乳腺癌III期临床中以失败告终，未能达到改善无进展生存期（PFS）的主要终点。

Cyramza非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的获批，是基于III期REVEL研究的数据。该项研究调查了Cyramza联合化疗用于非小细胞肺癌（NSCLC）的二线治疗。数据表明，与安慰剂+多西他赛化疗相比，Cyramza+多西他赛化疗显著改善了总生存期（OS：10.5个月 vs 9.1个月，p=0.023；死亡风险降低14%）、显著改善了无进展生存期（PFS：4.5个月 vs 3.0个月，p＜0.001；疾病恶化风险降低24%）、显著改善了客观缓解率（ORR：23% vs 14%，p＜0.0001）。该研究是首个证明一种生物制剂联合化疗用于二线治疗时可改善NSCLC总生存期的III期研究。

在美国，肺癌是癌症致死的首要病因，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占到了总病例的85%。据估计，约有一半的NSCLC患者正接受二线治疗。尽管目前有可用的药物，但仍需要新的二线治疗药物。

关于Cyramza（ramucirumab）：

ramucirumab是一种全人源化IgG1单克隆抗体，是一种受体拮抗剂，靶向结合于血管内皮生长因子（VEGF）受体2的胞外域，从而阻断血管内皮生长因子配体（VEGF-A，-C，-D）的相互作用，并抑制受体激活。

Ramucirumab由礼来于2008年耗资65亿美元收购ImClone公司后获得，目前正在开展相关临床试验，评估该药作为单药疗法及与其他抗癌药物的联合疗法，用于治疗乳腺癌、胃癌、非小细胞肺癌、大肠癌、肝癌、膀胱癌、尿道癌、输尿管癌、肾盂癌、前列腺癌、卵巢癌、多形性成胶质细胞瘤。目前乳腺癌、大肠癌、胃癌、肝癌、肺癌均处于III期临床开发。

英文原文：Lilly's blockbuster hopeful Cyramza nabs key new use in lung cancer

The plan for Eli Lilly's ($LLY) Cyramza has always been to rack up a string of approvals to vault the drug into blockbuster territory. As of Friday, the Indianapolis drugmaker is one step closer to achieving that goal.

The FDA has green-lighted the cancer-fighter in combination with chemo drug docetaxel as a treatment for non-small cell lung cancer, a malady the National Cancer Institute estimates will afflict 224,210 new patients in the U.S. this year. It's the third indication Cyramza has snagged in 2014, following agency approvals in advanced stomach cancer and advanced gastric cancer.

"The commitment to study Cyramza in a variety of malignancies provides important treatment options to patients," the Center for Drug evaluation and Research's Richard Pazdur said in a statement.

It could also yield an important revenue bump for Eli Lilly, which is facing a hefty sales decline in the wake of patent expirations on top sellers Cymbalta and Evista. The company has predicted this year could be its worse yet, and third-quarter numbers seemed to support that forecast. Net income plunged 58% to $501 million from last year's $1.02 billion, with Cymbalta sales diving 73% and Evista sales dropping by 65%.

The lung cancer go-ahead could help Cyramza sales reach $1.35 billion in 2020, JPMorgan analyst Chris Schott told investors in September. A second-line colorectal cancer nod--which looks possible after a recent study of 1,000 patients turned out positive survival data--could boost Cyramza's top-line firepower, too.

It hasn't been all smooth sailing for Cyramza, however. Last fall, the drug flopped in a late-stage breast cancer trial, failing to hit its primary endpoint for progression-free survival.

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楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:25:56 | 只看该作者

2015年医药专利悬崖TOP10

发布日期：2014-12-19 来源：fiercepharma

2012年是有史以来“专利悬崖”最严峻的一年，多个重磅化学药跌下悬崖，总计市值高达530亿美元。2015年将迎来第二波最严峻的“专利悬崖”，不过值得庆幸的是，这一年尽管多个生物药专利到期，但仿制难度大成本高，对品牌药的影响相对有限的多。

专利悬崖(Patent cliff )是指一个专利保护到期后，依靠专利保护获取销售额和利润的企业就会一落千丈。近年来，医药领域的专利悬崖已引发媒体和业界极大关注。

2012年是医药领域有史以来“专利悬崖”最严峻的一年，也是各大原研药企最恐慌的年份，这一年市值高达530亿美元的多个重磅品牌药跌下悬崖。而跨入2015年，医药领域将迎来第二波最严峻的“专利悬崖”，将有市值总额高达440亿美元的重磅品牌药排队跳下悬崖。

不过，值得欣慰的是，在2015年，仿制药所带来的冲击要相对有限的多。这是因为，尽管这一年将有多个品牌药失去专利保护，但多数为生物技术药物，而与化学药相比，生物药的仿制难度大、成本高、售价高，因此对品牌药销售的影响相对于化学药要小得多。据evaluatePharma预测，在2015年，仿制药导致的品牌药销售损失仅为160亿美元。

近日，FiercePharma对2015年10大专利到期药品进行了盘点，这10种品牌药总的全球销售额超过320亿美元。以下即为2015年十大专利悬崖：

1

Lantus
2

Abilify
3

Copaxone
4

Neulasta
5

Tracleer

6

Namenda
7

Avodart/Jalyn
8

Zyvox
9

AndroGel
10

Synagis

1、来得时（Lantus）
药品：来得时（甘精胰岛素）
公司：赛诺菲
疾病：1型或2型糖尿病
全球2013销售：$79亿
美国专利到期日：2015年2月

2、Abilify（阿立哌唑）
药品：Abilify（阿立哌唑）
公司：大冢/施贵宝
疾病：精神分裂症和其他神经系统疾病
全球2013销售：$78亿
美国专利到期日：2015年4月

3、Copaxone（克帕松）
药品：克帕松（醋酸格拉替雷注射剂）
公司：Teva公司
疾病：多发性硬化症
全球2013销售：$43.3亿
美国专利到期日：2015年9月

4、 Neulasta（培非司亭）
药品：Neulasta（培非司亭）
公司：安进
疾病：用于癌症化疗患者减少感染
全球2013销售：$44亿
美国专利到期日：2015年10月

5、Tracleer（波生坦）
药品：Tracleer（波生坦）
公司名称：Actelion公司
疾病：肺动脉高压
全球2013销售：$15.7亿
专利到期日：2015年11月

6、Namenda（美金刚）
药品：Namenda（美金刚）
公司名称：阿特维斯
疾病：阿尔茨海默氏病
全球2013-14年度销售额：$15亿
美国专利到期日：2015年4月

7、Avodart/Jalyn
药品：Avodart/Jalyn（度他雄胺，度他雄胺/坦索罗辛）
公司：葛兰素史克
疾病：良性前列腺肥大
全球2013销售：$13.4亿（8.57亿英镑）
专利到期日：2015年11月

8、Zyvox（linezolid）
药品：Zyvox（利奈唑胺）
公司：辉瑞
疾病：革兰氏阳性菌感染
全球2013-14年度销售额：$13.5亿
美国专利到期日：2015年5月

9、AndroGel
药品：AndroGel（睾酮凝胶）
公司名称：AbbVie
疾病：低睾酮
2013销售：$10.3亿（包括1%和1.62%剂量）
美国专利到期日：AndroGel 1％将在2015年早期遭遇仿制药竞争

10、Synagis（帕利珠单抗）
药品：Synagis（帕利珠单抗）
公司：阿斯利康
疾病：用于婴儿预防呼吸道合胞病毒感染
全球2013销售：$11亿
专利到期日：2015年10月

信源：The top 10 patent losses of 2015

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沙发

楼主| xiaoxiao 发表于 2014-12-19 20:24:49 | 只看该作者

2014年药物研发领域最值得关注热点

发布日期：2014-12-19 来源：新药汇

2014年医药研发领域最值得关注的热点包括：PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法、PCSK9抑制剂类降脂新药、CAR-T免疫细胞疗法、心衰药LCZ696、埃博拉疫苗等。

PCSK9抑制剂：

后立普妥时代，PCSK9抑制剂浮起。谈到降脂，就不得不提辉瑞（Pfizer）立普妥（Lipitor），该药堪称“药王”，上市15年销售突破1000亿美元，创造了全球药品销售的超级神话。然而，该药自2011年底遭遇专利悬崖，市场份额迅速被仿制药瓜分。之后，业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，目前竞争已趋白热化。

PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），该类药物被视为自他汀类药物（如立普妥和Zocor）之后，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。在这一轮PCSK9抑制剂研发热潮中，安进的AMG145、赛诺菲及合作伙伴Regeneron的alirocumab处于领先地位，辉瑞、诺华、罗氏则正在努力追赶。

业界预测，赛诺菲和Regeneron合作开发的alirocumab很可能成为撬开市场的首个PCSK9抑制剂，其次是安进的evolocumab和辉瑞的bococizumab，这3个药物各自的年销售峰值预计都将达到30亿美元。

CAR-T领域：诺华 vs Juno

嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。目前，在CAR-T领域，诺华处于领先地位，其管线中有开发用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的产品。今年7月，CAR-T免疫疗法CTL019收获FDA突破性疗法认定。根据近日在美国血液学会年会（ASH2014）上公布的数据，CTL019治疗儿科复发/难治急性淋巴细胞白血病（ALL）的缓解率高达92%（n=36/39）。

目前，CAR-T领域竞争非常激烈，该领域诺华的强劲对手是生物技术新贵Juno，该公司不到一年连续推出3款CAR-T疗法，已迅速成长为肿瘤免疫学领域的领导者，其中JCAR015获得了FDA的突破性疗法认定。该领域其他跟进者包括凯特药业（Kite Pharma）、基因治疗先驱蓝鸟生物（Bluebird bio）、生物技术巨头新基（Celgene）。今年6月，辉瑞与Cellectis签署高达29亿美元协议宣布进入CAR-T领域，蓝鸟生物7月收购Pregenen意在进一步奠定CAR-T领域地位。而强生（JNJ）在11月与Transposagen签署3亿美元合作，也宣布进军CAR-T领域。

心衰药LCZ696：

LCZ696是诺华开发的一种万众瞩目的心衰药物，该药被认为是过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一，在相关临床试验中取得了巨大成功，疗效超越临床标准药物依那普利，不仅显著降低了心血管疾病死亡率并显著提高患者生活质量，同时表现出了更高的安全性。LCZ696的临床表现如此突出，业界预测，该药必将成为超级重磅明星，销售峰值将突破60亿美元，同时未来数年该药将无对手。

今年11月，欧盟监管机构授予LCZ696评估资格，使该药成为欧盟药品监管历史上首个斩获加速评估资格的心血管药物。在此之前，欧盟的加速评估资格从未授予心血管领域。

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[新药快讯] 2014-12-19国内、国际新药信息大杂烩

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