CFDI-美国ZF审计署启动对FDA孤儿药项目的调查

发布时间：2017-09-07

    最近，美国ZF审计署（The ** Accountability Office，GAO）表示根据3位议员的提议，将正式启动对FDA孤儿药审批项目情况的调查。

    1.《孤儿药法案》对新药开发的影响

    1983年，美国国会以压倒性的优势通过了《孤儿药法案》，以激励制药公司加大研发罕见病药物（美国对罕见病的界定是患病人数不足20万人）。根据孤儿药法案，已获批的孤儿药可获得7年的市场独占权和税收优惠，这使得制药公司有更多的盈利机会，因此有动力研发和生产治疗罕见病的药物。

    罕见病药物在生物制药公司中越来越受欢迎。根据一家咨询公司的2017孤儿药报告，预计到2022年罕见病药物将占全球处方药销售额的21.4%，其中不包括仿制药。部分原因是孤儿药可以收取昂贵的费用。2016年，在美国排名前100的药物中，孤儿药每名患者每年的平均花费是140,443美元，相比之下，非孤儿药只有27,756美元。

    2.对《孤儿药法案》滥用的担心

    近年来有报告指出，孤儿药的每年费用高达数万到数十万美元，而且一些制药公司可能会利用孤儿药批准过程中的多项补贴。这使得人们越来越担心这一法案是否存在被滥用的情况。

    2017年1月，凯撒健康新闻（Kaiser Health News）公布的一个调查表明，目前有些制药公司利用了孤儿药项目，以达到利润最大化，将已经有数百万人使用的药品投入罕见病领域。美国公共广播电台（NPR）也公布和播出了这一调查结果。许多获批的孤儿药其实并不是全新的药物。有70多种孤儿药之前已被FDA批准用于广泛人群。其中包括胆固醇重磅炸弹药物瑞舒伐他汀（Crestor）、精神药物阿立哌唑和风湿性关节炎药物阿达木单抗（Humira）。还有一些药物用于两种或两种以上的罕见病，获得了多个市场独占期。

    3.调查的启动

    2017年3月初，三位美国参议员Orrin Hatch、Chuck Grassley和Tom Cotton向美国ZF审计署发送了一封信，提出可能需要改变监管或立法来维护这一重要法律的初衷。他们请求美国ZF审计署调查孤儿药法案是否仍如预期的那样激励罕见病药品的开发。美国ZF审计署证实，根据这三位参议员的请求，他们将调查孤儿药法案可能存在的滥用行为。但他们必须首先确定调查的范围和方法。预计需要几个月的时间。

（来源：https://endpts.com/gao-to-launch-investigation-of-fdas-orphan-drug-program/，编译：田少雷，审校：董江萍）
原文刊登于《国际药品检查动态研究》第2卷第3期（总第6期），2017，P10