2014CSCO：索拉非尼延长甲状腺癌无进展生存期

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发布日期：2014-09-29  来源：医药经济报

9月18日，在2014 CSCO年会上，上海交通大学附属第六人民医院核医学研究室副主任陈立波教授的报告显示，作为一种新的治疗选择，索拉非尼在局部晚期和转移性RR-DTC的治疗中具有良好的应用潜力。

                               
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　　对于期盼已久的难治性分化型甲状腺癌(RR-DTC)的新型治疗药物，如今终于迎来曙光。一项纳入 417 例患者的国际性双盲Ⅲ期研究（DECISION）显示，口服索拉非尼使该疾病中位无进展生存时间几乎增加了一倍，达到 10.8 个月，而安慰剂组仅为 5.8 个月。

　　RR-DTC治疗棘手

　　实际上，在往届CSCO年会中没有甲状腺癌专场，甲状腺癌也属于罕见的“孤儿”肿瘤。甲状腺癌论坛作为今年CSCO年会的新亮点，人气爆棚，原因即是近年来甲状腺癌的发病率持续快速上升，并引发了全球临床医生和科研人员的广泛关注。

　　“以我们科室收治的患者数为例，20年前，一个月约收治14例甲状腺癌患者，目前，每周就要接收27例患者。”陈立波给出一组数字。

　　北京协和医院核医学科主任医师林岩松教授表示：“来自北京及上海的数据显示,我国甲状腺癌的发病率已居女性肿瘤的前5位。”

　　记者在会议现场获悉，甲状腺乳头状癌和滤泡状癌被归类为“分化型甲状腺癌”，约占所有甲状腺癌病理类型的94%。尽管大多数分化型甲状腺癌经过规范治疗后预后良好，但RR-DTC较为难治，且患者生存率较低，目前缺乏标准治疗手段。

　　“由于一部分甲状腺癌患者不具备手术指征且病灶不摄取碘-131，他们无法进一步从手术、碘-131等常规治疗手段中获益。多年来，放疗及化疗技术在甲状腺癌治疗中的作用十分有限，且至今业内尚未形成统一观点。遍布全球的研究人员曾尝试的包括阿霉素在内的单一或联合化疗方案治疗RR-DTC也显得步履维艰。”前述专家指出。

　　因此，RR-DTC成为近年来临床关注的难点和焦点,尤其是手术、碘-131及甲状腺激素抑制剂等传统治疗方式均无效的患者,已成为目前研究的靶点人群。鉴于 DECISION和其他临床试验所取得的良好疗效和安全性，陈立波表示，“对于处于进展期的局部晚期或转移性RR-DTC患者，以索拉非尼为代表的分子靶向治疗策略有可能成为一种新的治疗选择。”

　　DECISION 研究

　　索拉非尼是一种多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，可阻断两种不同的信号传导通路――Raf激酶通路与VEGF受体激酶通路，这两种通路分别控制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成。索拉非尼用于局部晚期或转移性放射性碘难治性甲状腺癌的研究 (DECISION) 是分子靶向治疗领域内首个达到研究终点的Ⅲ期研究。

　　该研究纳入了美国、欧洲和亚洲的417例局部晚期或转移性RR-DTC患者，受试者均在入组前14个月内出现疾病进展并且未曾接受过化疗、靶向治疗或沙利度胺治疗。经过随机分组，患者接受每日2次索拉非尼400mg或安慰剂治疗。伴远处转移患者高达96%、乳头状癌组织学类型占66%，ECOG体能状态为评分为0者占61%，中位年龄为63岁。

　　研究显示，将部分应答定义为肿瘤缩小至少30%，则索拉非尼组和安慰剂组分别有 12.2%和0.5%的患者达到上述标准，应答持续时间的中位值为 10.2 个月。索拉非尼组有 42%的患者病情稳定达6个月以上，两组患者的疾病控制率分别为 54% 和 34%。总体而言，有73%的索拉非尼组患者出现了不同程度的肿瘤缩小，与之相比安慰剂组仅为27%。有研究者表示，肿瘤缩小往往足以缓解症状。

　　FDA、欧盟及日本分别于2013年11月和2014年6月批准索拉非尼用于局部晚期或转移性RR-DTC的治疗，是美国和欧盟首个获批专门用于RR-DTC的药物。目前，生产企业已向CFDA提出索拉非尼用于治疗RR-DIC这一新适应症的申请。