【审批】新药获批只需5.7个月！FDA突破性疗法认定门槛有多高？

截至今年5月末，仅有90种药物获得突破性疗法认定，只有被认为是超越了现有的治疗方法、具有真正突破性进步的药物才能被授予资格。

　　赛诺菲(Sanofi)处于临床Ⅱ期的药物olipudasealfa日前获得了美国FDA的突破性疗法认定。对重大科学突破而言，寻求监管方面的“奖赏”往往是风险与利益并存。

　　FDA已经批准突破性疗法认定的药物大约只占其收到申请总数的1/3，但获得认定的药物所带来的收益显示，其值得制药公司为此付出努力，因为这些获得认定的新药在提交上市申请后平均不到6个月就获得了上市批准。同时，FDA也看到了这个政策正逐渐成熟，并有鼓励制药企业竞争为尚无有效治疗药物的疾病开发新药的迹象。

平均获批时长5.7个月

　　迄今为止，已经有16种获得突破性疗法认定的药物得到了FDA的上市批准。如果将罗氏(Roche)的Esbriet排除在外，剩余15种药物自提交申请之日起，平均历时5.7个月就获得了FDA的批准。Esbriet最初在2009年提交了上市申请，但于次年遭到FDA的拒绝，那时突破性疗法认定政策还未出台。此后，该药被FDA授予突破性疗法认定，并获得上市批准。

　　Esbriet一共花了近5年时间才获得FDA的认可，若将其考虑在内，这16种药物获得上市批准的平均时长就变成了9个月。因此，只有将Esbriet省略，才能更真实地显示出突破性疗法认定所带来的好处。

　　有些药物的审评速度令人震惊，福泰制药的Kalydeco获得上市批准历时不到4个月。诺华(Novartis)的抗癌药Zykadia与辉瑞(Pifzer)的脑膜炎疫苗Trumenba历时不到5个月。这表明被授予突破性疗法认定的药物可以大大地降低其申请上市的风险，也解释了实施这项计划的最初4年里为什么有这么

多药物寻求突破性疗法认定的问题。FDA总共对259种申请认定的药物作出了是否授予的决定。

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