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[市场快讯] 2015年7月27日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

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xiaoxiao 发表于 2015-7-27 22:36:48 | 只看该作者回帖奖励

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本帖最后由 xiaoxiao 于 2015-7-27 10:44 PM 编辑

2015年7月27日医药全资讯每天三分钟，知晓医药事

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2015-7-27 10:35 PM 上传

【今日头条】

关于征求《进口药品注册检验指导原则（征求意见稿）》意见的函食药监药化管便函〔2015〕807号各省、自治区、直辖市食品药品监督管理局：

　　为了指导和规范进口药品注册检验相关工作，我司组织起草了《进口药品注册检验指导原则（征求意见稿）》（附件1）。请你局组织辖区内相关单位认真研究，提出修改意见和建议，并填写反馈意见表（附件2），于2015年9月1日前通过电子邮件或传真反馈至我司。

　　联系人：门瑛璇、林兰

　　电话：（010）67095304,67095883

　　传真：（010）67056191

　　电子邮件：xingxuan@nifdc.org.cn

　　附件1：《进口药品注册检验指导原则（征求意见稿）》

　　附件2：《进口药品注册检验指导原则（征求意见稿）》反馈意见表

食品药品监管总局药化注册司

2015年7月23日

食药监药化管便函〔2015〕807号附件1.doc

食药监药化管便函〔2015〕807号附件2.docx

【新药信息】

1、CDE药品审评周报（2015.7.19-2015.7.25）

本周（2015.7.19-2015.7.25）有117个药品（按受理号计）进入在审评状态，110个化药，其中5个1.1类，60个3.1类，4个3.2类，2个3.3类，3个5类，25个6类，9个进口。此外，还有5个治疗用生物制品，1个预防用生物制品，1个中药。

重点如下：

1.DTRMWXHS-12胶囊：本品由浙江导明医药科技有限公司申报，而该公司由浙江海正出资7340万人民币成立，占股73.4%，总经理何伟博士以五项一类新药研究项目（YP17酶抑制剂、mTOR激酶抑制剂、雄性激素受体拮抗剂、JAK抑制剂等）在全球的无形资产作价入股，占26.6%。目前有两项中国专利公开，分别是JAK抑制剂和ALK抑制剂，用于治疗免疫相关疾病和肿瘤。不过，小编暂未查到DTRMWXHS-12胶囊的具体靶点和适应症，猜测是披露信息中的一种。

2. 美他非尼片：本品由广州南鑫药业有限公司申报，该公司已被湖南有色凯铂生物药业有限公司收购。美他非尼猜测是在索拉非尼的基础上做了一定的结构改造和修饰，同样也是VEGFR和RAF抑制剂。

3. 甲磺酸沙芬酰胺片：本品由Newron公司和赞邦公司联合开发，用于治疗特发性帕金森氏症，2015年2月获EMA批准，目前还未获FDA批准上市。甲磺酸沙芬酰胺是一种高选择性以及可以的单胺氧化酶-B（MAO-B）抑制剂，能引起纹状体内细胞外的多巴胺的水平，从而起到抗帕金森的作用。此外，其还能通过抑制电压门控Na+通道，调控兴奋性递质谷氨酸的释放。目前国内由贵州恒顺药物研发有限公司首家申报，这家公司最近快速申报了很多3.1类化药，包括5月份申报的曲格列汀，6月份申报的富马酸维诺拉赞，以及本周申报伊格列净L-脯氨酸和磷酸特地唑胺。

4.Daratumumab注射液：本品是强生开发的一款肿瘤学产品（强生与Genmab于2012年签署11亿美元协议，获得了daratumumab的独家权利），FDA于2013年5月授予daratumumab治疗多发性骨髓瘤的突破性药物资格。daratumumab是一种人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。目前已启动向FDA滚动申报daratumumab治疗多发性骨髓瘤生物制品许可申请。目前也已向中国提交临床申请。

5. 注射用Vedolizumab：本品由武田制药开发，用于治疗中重度克罗恩病和溃疡性结肠炎（UC），该药物是一种可注射的单克隆抗体，适用于那些对一种或者多种常规治疗（例如糖皮质激素，免疫调节剂，肿瘤坏死因子抑制剂）不应答的患者。本品是一种整合素受体拮抗剂，为Natalizumab（那他珠单抗，是一种有类似作用机制的药物，可能会增加进行性多灶性白质脑病，脑感染的风险，目前已撤市）提供了一种替代治疗，对于不能耐受标准治疗的患者提供另一种选择方案。目前，本品也已由武田制药向CFDA提交临床申请。

2、BMS 3型丙肝新药Daklinza获FDA批准3、首个疟疾疫苗Mosquirix获EMA好评朝着成功又近了一步

4、诺华抗癌药Odomzo获FDA加速批准用于局部晚期基底细胞

【行业信息】

解决积压品种及审评审批管理的规范（内部消息)

注：来自某微信群

分类处理措施：

1、加快审评一批自主创新和临床亟需的品种；

2、坚决退审一批研究质量不好的品种；

3、严格查处一批弄虚作假的品种；

4、至2016年底基本形成审评审批和受理的进出平衡，至2018年全国实现更严格的审评审批技术规范，按规定时限审批。

具体措施：

1、按照《国务院？意见》，仿制药品应按与原研药品的质量和疗效一致的原则审批。不再受理不是按照原研药品仿制的申请。对已经受理的仿制药申请，任按原审评标准审批，但上市后需要补做与原研药的一致性评价。鼓励企业报与原研药质量和疗效一致的重新申请。凡重新申报的，按新的收费标准缴费后，单独排队进行审评审批。批准上市的不再参与仿制药质量一致性评价。

2、在药品审评过程中，发现临床试验资料不完全，不真实，不予审批。

发现弄虚造假，严格依法处理，并向社会公布申请人、临床试验机构、合同研究组织的信息，三年内不再受理该申请人提出的药品注册申请，不再接收相应临床试验机构、合同研究组织参与研究的药品注册申报资料。

3、对临床试验和BE申请，重点审查受试者的？？

申报资料无重大缺陷的，附加要求申请人按技术指南完善相关研究，有条件批准其开展临床试验，申请BE的申请人，应按SFDA制订管理规范与技术要求提交备案申请，SPDA一个月内未提出异议的，申请人可自行开展BE。

4、对同品种的注册申请实行集中审评，统一审评标准和尺度，提高效率。集中审评过程中，不符合规定的，及时作出不予批准的决定，符合规定的，按申报顺序作出审批决定并制发证明文件。

5、对创新药在审评过程中，允许变更申请人，变更临床适应症，审评中发现存在重大技术缺陷，不具备继续审评价值的，直接作出审评不通过的结论，如有可以弥补的技术缺项，需申请人补充资料的，告知其需要继续补充研究的有关事项，并补报相关资料。SFDA收到资料后继续开展审评。仿制药进行技术审评后不再允许补充资料。

6、建立药品注册申请立卷制度、严格控制一次性？？审评，不批准。

7、对申请改变原研药剂型、改变酸根、碱基以及改变给药途径的注册申请，要严格控制，应采用新技术，以提高药品质量和安全性，与原剂型比较具有明显的临床应有优势，凡无法证明具备上述优势的，不予批准。

8、已在中国注册专利的药品，申请人可在该专利期满2年或4年内提出仿制药注册申请。不符合此规定的，不受理其注册申请，已经受理的，予以退回。对专利提出挑战的另行处理。

9、对2008年以来，在注册申报资料核查中，无法确认研究资料真实性，申报资料存在雷同，数据试验无法溯源，以及仿制未公布处方和工艺的中药制剂品种，一律不予批准，将相关注册申请退回申请人。

10、凡活性成分不明确，结构不清楚或疗效不确切的仿制药一律不予批准。相关被仿制药品已经在中国上市的，SFDA公布品种名单，要求相关企业在五年内开展再评价，未能通过再评价的，药品批准文号有效期期满后不予再注册，注销其批准文号。

11、适时发布《限制审批品种目录》，引入限制审批的品种范围。

（1）市场需求供大于求的品种

（2）与已上市同品种相比，不具备临床优势或安全性风险更高的品种。

（3）安全性或有效性存在风险的已上市品种的仿制药

（4）剂型或规格不合理的品种引入目录的不再受理该品种的注册申请，对已受理的停止批准，已上市的由SFDA分期分批进行质量一致性评价，。

12、技术审核结论有重大技术争议的，申请人可以提出复审申请，由审评部门组织召开专家、申请人、审评人员共同参加的会议，公开进行论证，并将论证结果向社会公开。

13、儿童药品、国内国际同步注册的品种单列审评审批。

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1、台湾新药开发时程比美国快1/3

“国内”生医业界纷纷以美国、大陆为目标市场，宣捷集团董事长宣明智表示，以台湾人的勤奋、人力素质和愿意合作的态度，就新药开发来看，从开端到完成，台湾的研制时程可以比美国快三分之一；但台湾最缺的是市场和国际的行销经验，必须要与大陆和国际药厂结盟，才有机会创造商机。

宣明智认为，生技產业是本世纪最重要、发展最快速的產业，以台湾ICT结合生技產业的实力，应有机会抢搭「互联网＋生物科技」商机，而且是必然要努力的方向。

生物產业发展协会理事长陈昭义指出，美国食品药物管理局（简称FDA）主要任务，是为药品把关和协助新药品加速发展，台湾药厂已具备实力进军美国市场，而大陆市场则还期待法规突破，若两岸能共同合作，加速新药发展，加速建构药品快速审查的绿色通道，两岸医院临床实验能相互认证，以降低成本，让新药开发速度加快。

宣明智认为，生技產业范围广泛，包括医疗技术、新药、医疗器材、农业生技、健康照护相关產业等，每一项都需要不断创新；在这些项目中，又以细胞疗法、医疗器材、农业生技及制药產业，台湾最有机会领先全球。

宣明智认为，现在大家都讲硅谷，想学习硅谷，但如果把台湾和硅谷相较，硅谷不仅有很多优秀的科技和生技人才是来自于台湾，以台湾人向来是把公司利益放在第一，愿意为公司牺牲的勤奋精神，加上我们在生技產业拥有的研发、临床、生產制程的完整实力，在两个相同条件下，整个新药开发从起始到完成的时程，台湾药厂将可比美国快三分之一，是很有竞争的利基。

但他坦言，台湾市场太小，欠缺国际行销经验，因此，与国际药厂的结盟是最佳合作模式，而大陆和台湾有互补性，若能联手将可创造最大的机会。

2、【聚焦】2015年7月哪些药品收到了FDA的红黄牌

来源：医药地理

编译：魏照寰

2015年7月FDA共发布4项警告信息，分别是未成年人可待因药物、未经批准的处方滴耳剂、非甾体抗炎药以及低血糖药物Proglycem（diazoxide），这四种药物的共同特点是可能造成严重的不良反应。其中可待因药物、滴耳剂和Proglycem的警告同时都针对未成年人发布。本月还有两次产品召回，百特公司的氯化钠注射液由于悬浮颗粒问题而被召回，Moses Lake Professional Pharmacy的人用及兽用无菌复合药物由于无菌性得不到保障而被召回。本月迈兰公司退市14批次氯化钙静脉注射液 10%w/v，包装10mL载药注射器，以防药物注射时发生意外。

7月份FDA警告与药品召回详细信息如下

2015年7月1日
对象：未成年人用含可待因药物

　　背景：可待因是一种特定类型的阿片类物质常被用于治疗轻、中度疼痛或缓解咳嗽。人们通常把它结合其他处方药物和OTC感冒咳嗽药物一起使用。

　　问题：FDA正在调查未成年人用含可待因咳嗽与感冒药物的安全性，原因是该类药物可能导致严重副作用，例如呼吸困难。特别是那些已经患有呼吸问题的儿童可能更易发生此类严重副作用。

2015年4月，欧洲药品管理局宣布禁止使用可待因治疗12岁以下儿童的感冒与咳嗽。并且对于12-18岁有呼吸问题的儿童和青少年，可待因也是不推荐使用的，包括哮喘或其他慢性呼吸问题。

　　要求：FDA警告不要对近期接受过扁桃体切除和/或患有扁桃体肿大的患者使用含可待因药物。FDA将持续评估该安全问题，并且考虑采纳欧洲药品管理局的建议。最终结论与建议将在FDA审查完成后公布。

　　建议：下列症状应该引起家长与监护人的注意：呼吸短促、呼吸困难、呼吸作响、意识混乱、嗜睡。如果儿童被发现有这些症状，应该立即停止使用可待因并且寻求专业医疗看护（立刻送往医院急救和拨打急救电话）。家长和监护人应该反复研读药物标签已确认是否含有可待因成分并且与专业医疗人员确认。专业医疗人员应该遵循标签建议用药，在给儿童开含可待因成分的感冒咳嗽药时应该格外注意。

　　专业医疗人员和患者都应及时上报与该类产品有关的恶性事件与副作用。

2015年7月1日
对象：未经批准的处方滴耳液（Otic）产品

　　背景：未经批准的处方滴耳剂产品常常用于治疗儿童耳部感染和其他导致耳部疼痛和肿胀的症状。使用这类产品的患者可能遭受较大风险，因为这类产品缺少有效性和安全性信息。这些产品可能是受污染或不当生产的，甚至在按照标签使用说明使用时，患者依然接受到错误剂量。

　　问题：FDA宣布其决定将对生产和/或销售特定未经批准的处方滴耳剂产品（又称为耳用产品）的厂家采取强制措施，这类产品常标识有缓解耳部疼痛、感染和发炎等功效。这些未经批准的处方滴耳剂产品通常都含有活性成分例如benzocaine和hydrocortisone，并且未经过FDA安全性、有效性以及质量评估。这些产品的标签并未清楚标识其未经FDA审批，可能误导专业医疗人员。

　　要求：FDA通知各企业必须停止生产这些未经批准的处方滴耳剂产品或者接受强制措施，包括没收、禁制令和/或刑事诉讼。本次行动并不影响已通过FDA批准的处方滴耳剂产品或合法的非处方滴耳剂产品。

　　建议：认为正在使用未经批准的处方滴耳剂的患者应该联系卫生保健提供者以讨论替代药品。

　　专业医疗人员和患者都应及时上报与该类产品有关的恶性事件与副作用。

2015年7月9日对象：非阿司匹林非甾体抗炎药（NSAIDs）

　　背景：NSAIDs所导致的心脏病突发和中风都有可能导致患者死亡，这样一段警告在2005年就作为FDA黑框警告被标识在了处方药标签之中。从那时起，FDA评估了各种各样的处方和非处方NSAIDs的新的安全信息，包括观测研究、大量临床试验分析和其他科学出版物。在一场举办于2014年2月10至11日的关节炎顾问委员会和药品安全与风险管理咨询委员会联席会议上，也对这些研究试验进行了讨论。

　　问题：FDA强化了一项针对非阿司匹林非甾体抗炎药（NSAIDs）的标签警告，内容是NSAIDs将会提升心脏病突发和中风的风险。基于FDA对新的安全信息的全面审查，FDA要求更新所有处方NSAIDs的药品标签。FDA也将要求更新非处方NSAIDs的药品标签。

　　要求：将修改NSAIDs的处方标签，以反映下列信息。

§ 使用NSAIDs在第一周就有可能会导致心脏病或中风，风险随着使用时间的增加而增加。

§ 高剂量NSAIDs风险更高。

§ 在以前，所有NSAIDs被认为有着相似的风险。最新信息却使得这一点变得扑所迷离，但是并不足以让我们确定使用某些特定种类的NSAIDs的风险比其他种类的NSAIDs要高。

§ 无论患者是否有心脏疾或其他心脏病危险因素，NSAIDs都有可能导致患者心脏病发作或中风。大量的研究已经支持了这一发现，并且认为风险是与药物和剂量相关。

§ 总的来说，心脏疾病患者使用NSAIDs所承担的风险大于没有心脏疾病的患者，原因是没有心脏疾病的患者有着更高的发病基准线。

§ 相比较第一次心脏病发作后没有使用NSAIDs的患者，那些第一次心脏病后使用了NSAIDs的患者更有可能死于心脏病发作后的第一年。

§ 使用NSAID会增加心脏衰竭的风险。

　　建议：在使用NSAIDs期间，患者和专业医疗人员应该持续警惕与心脏相关的副作用。使用NSAIDs的患者如果遭遇以下症状应立刻寻求医疗看护比如，胸痛、气短、呼吸困难、部分身体虚弱或口齿不清。

　　专业医疗人员和患者都应及时上报与该类产品有关的恶性事件与副作用。

2015年7月16日对象：低血糖药物Proglycem（diazoxide）

　　背景：FDA注意到11起diazoxide导致婴儿肺动脉高压的事件，diazoxide是Proglycem中的一种活性成分。

　　问题：FDA警告使用Proglycem治疗低血糖有可能导致婴儿患上严重肺动脉高压症。在所有上报事件中，停用Proglycem都能解决或缓解症状。

　　要求：FDA正在持续调查这项安全问题，并且将决定是否应该变更Proglycem的处方信息。

　　建议：Proglycem通常在医院使用，专业医疗人员应该密切监视使用过该产品的婴儿，尤其是那些有着肺动脉高压危险因素的婴儿，这些危险因素包括胎粪吸入综合征、呼吸窘迫综合征、新生儿湿肺、肺炎、败血症、先天性横膈膜疝气和先天性心脏病。如果发生肺动脉高压症，应该立即停用Proglycem。

　　家长和监护人应该关注婴儿的呼吸困难症状，例如鼻孔扩张、咕噜声、胸部的不寻常动作、呼吸急促、喂食困难、嘴唇发紫。如果遭遇以上症状，请立即通知专业医疗人员。

　　专业医疗人员和患者都应及时上报与该类产品有关的恶性事件与副作用。

2015年7月19日
召回厂家：百特国际（Baxter International Inc.）

召回产品：0.9%氯化钠注射剂，USP，50mL和100mL

　　召回性质及范围：医院/用户层面召回两批次静脉注射液。

　　原因：有客户抱怨该批次产品中可能有悬浮微粒，经调查是昆虫。这一问题在患者注射前被发现，没有造成恶性事件。

　　背景：这些批次产品在2014年10月7日到2015年7月14日之间分配给美国的客户和经销商。注射了含有悬浮微粒的产品有可能造成血管堵塞从而进一步导致中风，心脏病发作或器官损害例如肾和肝。还有可能造成过敏反应、局部刺激和组织器官炎症。

　　建议：百特要求客户们不要使用召回批次产品、召回产品应该归还于百特公司。未受影响的批次可以进行更换。如果经历任何与该产品有关的问题，患者应该联系医师和医疗服务提供者。

　　专业医疗人员和患者都应及时上报与该类产品有关的恶性事件与副作用。

2015年7月24日
召回厂家：Moses Lake Professional Pharmacy

　　召回产品：人用及兽用无菌复合药物

　　召回性质及范围：消费者层面自愿召回2014年7月21日至2015年7月21日之间生产的产品

　　原因：Moses Lake Professional Pharmacy自愿召回其人用及兽用无菌复合药物，原因是缺乏无菌保障。目前公司还未收到任何与该产品相关的恶性事件报告，公司进行本次召回的原因是在最近的一次检查中发现了缺乏无菌保障的问题。如果产品中存在污染，患者就有严重感染的风险，甚至威胁生命。

　　背景：召回产品是在2014年7月21日至2015年7月21日之间生产和分配给患者及医师的。所有召回产品都有着一个包括药品名称和复合药物名称的标签。这次召回不包括任何在2015年7月21日后由药房准备的未灭菌复合药物。

　　建议：药店已经开始通知其患者这次召回。该产品使用者应该立刻停止使用并归还召回产品。

　　如果经历任何与该药品有关的问题，患者应该立刻联系医师或医疗服务提供者。

　　FDA要求医疗服务提供商和顾客及时上报与该类产品有关的恶性事件与副作用。

2015年7月13日
退市厂家：迈兰公司（Mylan Institutional）

　　退市产品：14批次氯化钙静脉注射液 10%w/v，包装10mL载药注射器。

　　退市性质及范围：自愿退市

　　原因：由于氯化钙静脉注射液载药注射器通常都作为紧急情况下的救命药来使用，所以产品问题所造成的给药困难有可能导致给药延误。

　　背景：氯化钙静脉注射液10%w/v通常用于心脏骤停复苏活治疗钙水平低。该产品还用于治疗低钙血症、高钾血症或低镁血症所造成的心律失常。

　　建议：立即检查库存，隔离和停止配送这些批次产品。

3、2005-2015年FDA抗肿瘤新药上市申请失败原因大盘点

为了掌握美国FDA否决抗肿瘤新分子实体药物新药上市申请的原因，美国FDA药品评审中心的管理人员系统调查了2005年3月17日到2015年3月17日这十年间，向美国FDA提交的抗肿瘤新分子实体药物新药上市申请的审批情况。对美国FDA否决的抗肿瘤新分子实体药物，详细研究了新药上市申请被拒绝的深层原因，以期对从事抗肿瘤新分子实体药物研发的企业提供参考。

一、2005-2015年抗肿瘤新分子实体药物新药上市申请被否决概况

2005年3月17日到2015年3月17日这十年间，共有15个抗肿瘤新分子实体药物的新药上市申请被否决。根据新药上市申请被否决原因的不同，科研人员将新药分成两大类：1）有效性不足的新药(10个新药，占全部药物的67%)；2）临床试验设计存在缺陷的新药(5个新药，占全部药物的33%)。没有药物因为安全性问题而未能通过FDA审批。

· 表 2005-2015年未通过美国FDA审批抗肿瘤新分子实体药物上市申请原因统计

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2015-7-27 10:42 PM 上传

二、10个抗肿瘤新分子实体药物的新药申请因有效性问题而被FDA否决

10个抗肿瘤新分子实体药物的新药上市申请因为有效性问题而被FDA否决，其中6个新药因为主要临床结局指标无统计学显著疗效而被FDA否决，因此申请人如果想获得新药批准，最好针对亚组的数据详细分析结局指标，如从受试者地理分布、病人特点、不同治疗周期等方面分析结局指标的差异。

另外4个新药因临床治疗效果不显著而被FDA否决。其中2个新药开展的随机试验中，尽管治疗效果显著，但是与对照药物相比优势不明显。另外2个新药开展的单组临床试验，由于提供的客观缓解率数据不足以反映临床疗效因此被FDA否决。

三、5个抗肿瘤新分子实体药物的新药申请因临床试验设计存在缺陷而被FDA否决

5个抗肿瘤新分子实体药物的新药申请因临床试验设计存在缺陷而被FDA否决，其中2个新药因采用的临床结局指标不能很好的反映药物的治疗效果而被FDA否决；第3个新药开展的是国际多中心临床试验，采用一线治疗药物为对照。由于在研究该新药对不同国家患者的疗效时采用的是单向交叉试验，因此被FDA认为存在临床设计缺陷而被否决。第4个新药开展的是单组临床试验，纳入的是肿瘤发生特定型突变的患者。但是由于在临床是没有相应的诊断试剂鉴别遴选出相应的肿瘤患者，因此被FDA否决。第5个新药开展的是单独临床试验，在服用完该药后患者继续开展化学治疗，由于不能很好的说明该药的单独疗效因而被FDA否决。

四、小结

抗肿瘤新药的审批总体上来说是一个利益-风险平衡的过程，药监部门需要综合考虑新药的安全性数据、有效性数据、肿瘤的发病率、疾病的危害程度、患者可选择的用药类型、临床对新治疗方法需求的迫切程度等方方面面的因素。对于抗肿瘤新药研发公司来说，了解和掌握药监部门否决相关新药上市申请的原因，设计更加合理完善的临床试验方案和临床结局指标，将有助于提高新药上市申请的批准的可能性。

【上市公司】

1、安进重金收购的抗癌药Kyprolis成功从三线晋升二线治疗

2015年7月27日讯 / 本周一，生物技术巨头安进（Amgen）BiTE免疫疗法Blincyto在一项II期研究获得成功，数据显示，Blincyto单药治疗2个周期在具有临床意义比例的Ph+B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者中诱导了完全缓解或部分血液学复苏的完全缓解。Blincyto是全球首个BiTE免疫疗法，已于2014年底获批用于Ph-B细胞前体ALL成人患者的治疗。该药是全球最昂贵的药品之一，2个治疗周期的费用为17.8万美元。此次公布的新数据，有望扩大Blincyto的适用人群，用于更庞大的Ph+B细胞前体ALL群体，同时显著提升该药的商业前景。（相关阅读：安进BiTE免疫疗法Blincyto费城染色体阳性白血病II期临床成功）

本周五，安进抗癌管线另一款产品在美国监管方面也传来喜讯，FDA已批准Kyprolis（carfilzomib）联合Revlimid（lenalidomide，来那度胺）及地塞米松（dexamethasone）的组合疗法（KRd）用于既往已接受1-3线治疗的复发性多发性骨髓瘤（RMM）患者。此次批准，也是Kyprolis在3年内收获的第二个适应症，将为RMM患者群体提供一种新的二线治疗选择，帮助解决这种常见血液癌症在临床治疗中存在的真实未获满足的医疗需求。

Kyprolis是安进2013年豪掷104亿美元巨资收购Onyx制药公司的关键产品。之前，FDA于2012年基于缓解率数据加速批准Kyprolis用于既往接受至少2种方案治疗失败的多发性骨髓瘤（MM）患者，包括硼替佐米（bortezomib）及一种免疫调节剂（IMiD）。

然而，Kyprolis自上市以来的表现却不尽如意，2014年销售额仅3.3亿美元。今年3月，安进向FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求将Kyprolis加速批准转为完全批准，同时扩大Kyprolis适应症，由三线治疗扩大为二线治疗。此次Kyprolis令人垂涎的二线治疗，将为安进带来更庞大的患者群体，同时有望显著提升Kyprolis当前不甚理想的销售状况。

Kyprolis扩大适应症的批准，是基于国际III期ASPIRE研究的积极顶线数据。该研究在既往已接受1-3种方案治疗失败的多发性骨髓瘤（MM）患者中开展。数据显示，与标准护理Revlimid及低剂量地塞米松联合疗法（Rd）相比，Kyprolis与来那度胺及低剂量地塞米松的联合疗法（KRd）显著推迟了病情的恶化（中位无进展生存期PFS：26.3个月 vs 17.6个月），并提高了总缓解率（87% vs 67%）。此外，KRd治疗组有更高比例的患者实现严格的完全缓解（14% vs 4%），中位缓解持续时间（DOR）显著延长（28.6个月 vs 21.2个月）。目前，总生存期（OS）数据尚未成熟。

Kyprolis头对头III期击败年销$30亿重磅抗癌药Velcade（万珂）

除了ASPIRE研究，安进今年初进一步公布了更多的临床数据，支持Kyprolis用于二线和一线治疗。3月初，Kyprolis在首个头对头III期ENDEAVOR研究中，一举击败多发性骨髓瘤（MM）临床首选药物——武田的万珂（Velcade）。该研究在既往接受过至少一种但不超过3种方案治疗失败的MM患者中开展，数据显示，与Velcade联合地塞米松相比，Kyprolis联合地塞米松将病情恶化显著推迟一倍时间（中位PFS：18.7个月 vs 9.4个月）。目前总生存期（OS）数据尚未成熟。而总缓解率（ORR）及神经病变事件等次要终点方面，Kyprolis也表现出相对于Velcade的优越性。另一个头对头III期研究在新诊MM患者中开展，研究数据预计在2016年获得。

本周四，安进已根据ENDEAVOR研究的数据，向FDA提交了补充新药申请（sNDA），寻求批准Kyprolis联合地塞米松用于既往接受过至少一种治疗方案的RMM患者。如果获批，该方案将为RMM群体提供更多的二、三、四线治疗选择。

多发性骨髓瘤（MM）是第二种最常见的血液癌症，无法治愈且复发率很高。武田抗癌药Velcade是过去11年中唯一被证明能够延长初诊和复发性多发性骨髓瘤生存期的药物，已用作临床首选药物并在多发性骨髓瘤的临床治疗中发挥了重要作用，该药在2013年的全球销售额接近30亿美元。

2、首期投资2.6亿元，国内最大“双抗”基地落户光谷

2015年04月15日讯/日前，首期占地50亩，一个名为“肿瘤治疗性双靶向抗体药物产业化基地”正式落户光谷生物城，这也是目前国内规模最大的同类项目。“已经获得国家重大新药专项支持。”投资方、武汉友芝友生物制药有限公司首席执行官周鹏飞表示，依托自有的“双特异性抗体”平台，该公司已研制具有国际创新性的肿瘤药物。

据了解，该基地将有4条细胞培养生产线，2条纯化生产线和1条制剂生产线，首期总投资为2.6亿元，“首个一类新药将于今年9月进入临床，每年有望产生50亿以上的产值”。
值得一提的是，在个体化诊断方面，这家光谷企业已有6个个体化医学分子诊断产品获得III类医疗器械注册证，其自主研发的双特异性抗体国际专利已经获得美国专利授权，并将先后获得中国、欧洲、日本等国专利保护。

3、“天昊基因”完成首轮八千万融资

2015年7月21日讯/天昊基因科技（苏州）有限公司（简称"天昊基因"），成立于2008年，位于苏州工业园区生物纳米园，是一家主要以基因分析技术开发及应用为主营方向的创新型的高科技生物技术企业，目前公司下设三家全资子公司：上海天昊生物科技有限公司（简称"天昊生日物"），天昊生物医药科技（苏州）有限公司（简称"天昊诊断"）以及天昊健康管理咨询（上海）有限公司（简称"天昊健康"），业务内容分别对应科技服务与科研试剂，临床分子诊断试剂与医学检验，以及大众基因健康筛查与咨询。

天昊基因自创立之初坚持以技术创新作为公司持续发展的核心动力，陆续开发了多项高性价比的多位点基因检测专利技术，并基于这些技术开发了多个基因检测试剂盒产品。公司总经理姜正文博士因此荣获国家"千人计划"创业人才、江苏省"双创人才"、苏州工业园区"领军人才"等荣誉。子公司天昊生物也因此获批国家高新技术企业。

基因检测产业近年来已步入高速发展期，在妇幼生殖、遗传病、肿瘤、传染病等多个领域的应用需求都在快速增长，成为体外诊断（IVD）行业中发展最快的细分领域。近来国外涌现了许多优秀的基因检测公司，诸如Illumina、Affymetrix、Sequenom、Ariosa、 Natera等。相比之下，多数国内公司缺乏自主创新的核心技术，难以展开差异化竞争。天昊基因则在技术创新上具有明显优势，部分多位点基因检测技术已达到国际领先水平，开发的试剂盒广获业内权威医生的高度认可，也因此很早就引起资本市场的关注。此轮融资向天昊基因提出合作意向的投资公司达十多家，经过慎重选择，最终天昊基因与谱润投资、山蓝资本以及盛宇投资达成战略合作，完成8000万人民币的首轮融资。此轮募集资金将主要用于：(1) 五个妇幼生殖相关分子诊断试剂盒的临床试验及CFDA注册； (2)天昊生物科技服务平台升级与扩大，以提升相应的服务能力和效率； (3) 医学检验实验室的建设与资质申请； (4)天昊健康营销团队组建与产品推广。

此轮资金的使用将有助于改善天昊基因内部管理结构，提高公司科技服务规模，加快公司核心分子诊断产品注册并尽快推向市场，以及推进天昊健康新业务的开展，从而完成科技服务与科研试剂，分子诊断试剂与医学检验，以及大众基因健康筛查与咨询三大产业布局。

此轮融资将为天昊基因实现更大的企业价值和社会价值提供坚实的基础，公司将秉持"创新基因科技，守护人类健康"的企业宗旨，承担企业使命，以更好的服务回馈于社会，不断为分子诊断事业做出积极贡献，努力将天昊基因打造成国内基因检测领域的创新代表，产品影响世界的国际品牌。

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