转：治疗儿童自闭症的新药CM-AT美国进入三期临床试验

今天被这条消息刷了屏，治疗儿童自闭症的新药在美国已经进入三期临床了，激动人心有木有！

                               
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然而CM-AT是什么？

在http://www.clinicaltrials.gov/官方网站截图如下：

                               
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Detailed Description:

Autism is currently a significant cause of disability in the pediatric population. CM-AT is based upon the observation that many children with autism do not digest protein. CM-AT is a proprietary enzyme that is designed as a powder taken three times a day. It is formulated to be released in the small intestine to enhance protein digestion thus increasing the availability of essential amino acids.

翻译一下：

详细描述：

自闭症是目前在儿科中一个重要的致残原因。CM-AT是基于观察到许多自闭症儿童不能消化蛋白质。CM-AT是一个专有的酶，这种酶设计作为一个粉末一天服用三次。它可以在小肠被释放，加强蛋白质消化，因此增加必需氨基酸的可利用性。

用通俗的话说，CM-AT就是一种消！化！酶！

做过自闭症生物疗法的筒子都笑了，消化酶都用过久记不清了（老虎娘下次写一个关于消化酶的专篇）。

至少我们知道了药厂和FDA都没有闲着。

原文如下：

纽约州拉伊2015年5月11日电 /美通社/ -- 从事药物研发的非上市公司Curemark LLC宣布展开新的第三期双盲、随机、安慰剂对照临床试验，以检验该公司用于治疗所有3-8岁儿童自闭症患者的新药CM-AT的疗效。Curemark之前已公布美国食品及药物管理局(FDA)三期双盲临床试验的喜人结果，在试验中，3-8岁自闭症儿童接受了CM-AT的治疗，这些患者的消化酶胰凝乳蛋白酶水平较低。Curemark此次展开的新试验将有助于确定CM-AT是否对所有自闭症儿童都有效。

Curemark创始人兼首席执行官琼-法伦(Joan Fallon)博士表示：“从一开始，我们的目标就是将我们自行研发的自闭症用药带给更多儿童患者。新试验有可能帮助我们更清楚地了解哪些自闭症儿童能从CM-AT中受益。”

Curemark目前正以机动审查的方式提交CM-AT新药上市送件申请，以期获得FDA的快速通道审评资格。FDA采用快速通道审评方式是为了推动新药的开发和加快审查程序，这类新药用于治疗严重或危及生命的疾病，可满足当前迫切的医疗需求。

该公司在全美20家自闭症卓越研究中心开展这项试验。Curemark首席科学官马修-海尔(Matthew Heil)博士说：“为了进行这项试验，我们选择的都是优秀的临床研究中心和医生。”

有关临床研究中心的最新列表，请访问http://www.clinicaltrials.gov/ 。

Curemark LLC简介

Curemark是一家药物研发公司，专注于神经系统等疾病的治疗，尤其是自主神经功能失调症，主要通过解决某些关键胃肠/胰腺分泌不足的问题来治疗疾病。该公司之前宣布，其针对自闭症患者的三期双盲、随机、安慰剂对照、多中心CM-AT临床试验已确定主要和次要疗效指标。

转自 醒目仔

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