2016年9月19日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

   2016年9月19日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

今天才是周一，xiaoxiao还真是不适应了呢？我们今天一起看看有什么值得我们关注的内容：

1、
春雷行动——1622个品种审查后，临床试验如何确保真实性？

近日，人民网发文《全面沦陷，80﹪新药临床数据涉假！》，自CFDA启动药物临床试验数据自查核查工作一年来，在待批生产的1622个药物临床试验项目中发现有超过八成新药临床数据涉假，背后监管环节层层失守，其数据真实性、规范性的核查结果，让人咋舌。

核查出来的问题有：

试验用药不真实；选择性使用数据；虚假数据；修改数据；原始记录缺失；分析测试过程不完整；数据不可溯源；隐瞒弃用实验数据；分析测试数据不完整；临床试验机构被托管。

春雷行动：

此次核查发现，临场数据造假泛滥，让人触目惊心，整个医药行业为之震动，不少从业人士称：每到星期五就紧张，毛发尽竖，唯恐又出台什么新的政策。但在Medidata Symposium上，原国家食品药品监督管理局药品认证管理中心副主任曹彩教授表示：这是一场非常好的春雷行动。

中国医药行业正进入一个新的发展阶段，如果不振本清源，那么，那些在市场流通的药品不仅有效性有待考察，连安全性也要打问号，此次，CFDA也有意查处临床试验不真实、不可靠，甚至弄虚作假的产品，使临床试验不规范、数据不完整、不能证明药品的安全有效的产品，知难而退，主动退回或撤回，营造一个鼓励创新，健康发展的医药圈，遏制"劣币驱逐良币"的现象

质疑论调有说服力吗？

在此次春雷行动中，也有两种消极论调，认为：一是出台政策要符合中国国情，现阶段对创新的要求不能太超前；二是政策不能一刀切，有的临床数据只是不规范，不是造假，应允许存在。那么中国的具体国情又是什么样的呢？

国产仿制药的尴尬处境

我国有众多的药号批文，但绝大多数都是仿制药，而仿制药的质量和药效一直处于仿而不像的尴尬处境

据南京一家药企研发负责人介绍，一次糖尿病的临床试验中，研究者用原研药格华止（盐酸二甲双胍片），替换了受试者服用的国产二甲双胍，四周后，受试者的血糖竟然降到了无法入组的水平，而此前，受试者一直服用的是国产二甲双胍，血糖却一直降不下来。可见，仿制药药效之差。国内的仿制药药效差无法满足患者的需要，而国外的有效药进不来，中国的医药国情十分严峻，如果再容忍临床数据造假，让无效药，甚至安全性打折扣的药在市场流通，才是不符合国情！

生物创新药的异军突起

从医药创新方面来讲，我国拥有庞大的患者基数，国内的研究机构硬件建设也并不逊色于欧美等发达国家，随着大批医药海归人才选择回国创业，事实上，我国的研究软实力也不容小觑。

近年来，全球的生物药，尤其单抗药，普遍呈现非常好的趋势，根据汤森路透2021年十大畅销药预测，生物药仍会占据半壁江山！而中国目前生物药研发数量目前仅次于美国，位居世界第二，而在biosimilar领域，我国稳居全球第一。

随着研发实力的不断上升，国内企业越来越多地选择走出去，合资（joint venture）、许可证（licence）成为我国企业与国外企业新的合作方式，2015-16年国内比较著名的抗体合作案例就有：药明康德和阿斯利康、恒瑞和Incyte、信达和礼来、广东的中山康方等等。可以说，我国的创新能力已经到了新的发展平台，亟待政策的扶持鼓励。

临床数据不规范与造假

不同于美国FDA"宽进严出"的审批程序（任何有行医执照的医生都可以做临床试验），中国实行临床试验机构资格认证制度，只有通过审批的临床机构才可以参与临床试验，而这些机构多为各地三甲医院，对医院而言，临床药物试验并不是主营业务，对医生而言，也不是职称考评必要条件，因此并不受重视。

僧多粥少的情况下，医疗资源非常紧张，临床实验数据的监管并不严格，监管部门在整个临床试验过程中不直接参与评价和指导，这些都给造假留下了很大的空间。

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心办公室副主任李树婷指出，目前临床研究中最大的问题是数据不能溯源，CRF与HIS系统中的病历不一致，还有AE（不良事件）漏记、SAE（严重不良事件）漏报和瞒报。此外，实验室检查结果不能溯源，血常规、心电图等不能从HIS/LIS等查询，以及用药记录/病历记录缺失、受试者日志无签字，或是由研究者签字。

据相关业内人士透露，为了通过审评，在临床实验中隐瞒弃用数据、选择性使用数据的现象非常普遍。所以，在泥沙混杂的情况下，要求监管部门分清临床数据不规范与造假的区别是不切实际的。数据不规范，无法溯源的情况下，药企无法自证清白，本着对自家产品负责的态度，药企对这种现象也应该坚决杜绝，监管机构更是应该负责审慎，不能让其蒙混过关。

我国的临床质量管理规范

数据质量和真实完整性是对整个临床试验的有效性和安全性进行正确评价的基础，是药品监管科学的核心要素，而GCP（Good Clinical Practice），药物临床试验质量管理规范，是规范药物临床试验全过程的标准规定，其目的在于保证临床试验过程的规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全。

ICH GCP（international conference on harmonization good clinial practic，国际临床试验规范）术语有62条，内容广泛，界定清楚。既包括独立资料监察委员会（IDMC）、机构审查委员会（IRB）、协调委员会等大的方面名词释义，又涵盖了GCP中稽查证明、稽查报告、稽查轨迹、易受影响的受试者、受试者识别代码等文中涉及到的细节内容概念的解释。

WHO GCP术语有38条。我国GCP文中涉及的术语解释共19条，相比之下，ICH GCP、WHO GCP的涉及范围较我国GCP广泛。我国GCP中很多用词没有做出明确的定义，只包括了应了解的基本概念，影响了对法规内容的准确理解，我国的政策还有待进一步完善，给药企的发展建设指明方向。

结语：

如何在春雷行动--1622个品种审查后，临床试验如何确保真实性？

企业不要抱有侥幸心理和观望心态。鼓励企业认真负责地开展自查，主动撤回有缺陷的注册申报，严惩注册申报造假行为。

--CFDA

2、强生危险！辉瑞英夫利昔生物类似药PF-06438179 III期临床获得成功

2016年9月19日讯  --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，该公司开发的英夫利昔生物类似药PF-06438179（infliximab-Pfizer）在III期临床研究（REFLECTIONS B537-02）达到了主要终点。
该研究是一项国际性、随机、双盲、平行组III期研究，在甲氨蝶呤（MTX）治疗反应不足的中度至重度类风湿性关节炎（RA）患者中开展，评估了生物类似药PF-06438179与原研药Remicade分别联合MTX静脉注射治疗的疗效、安全性、免疫原性。主要终点是第14周的ACR20缓解（ACR标准改善≥20%）。数据显示，PF-06438179与Remicade具有疗效等效性，达到了主要终点。详细数据将于未来召开的医学会议上公布。
PF-06438179是强生（JNJ）和默沙东（Merck & Co）的重磅品牌药Remicade（类克，通用名：infliximab，英夫利昔单抗）的生物类似药。Remicade是全球最畅销的抗炎药，2014年全球销售额高达92.4亿美元，位列《2014年全球销售最好的25个药物》榜单第3名。
今年2月，诺华旗下仿制药单元山德士（Sandoz）收购了PF-06438179在欧盟经济区（EEA）的开发、商业化及生产权利。辉瑞保留PF-06438179在EEA以外国家和地区的全部权利。
今年4月，FDA批准了辉瑞和韩国Celltrion公司的生物类似药infliximab-dyyb（辉瑞商品名Inflectra ，Celltrion的商品名Remsima），该药是美国市场批准的第二个生物仿制药。infliximab-dyyb原本由Hospira公司与Celltrion公司联合开发，辉瑞在去年耗资170亿美元收购Hospira公司后继承了Inflectra的市场销售权。
另外，FDA于今年5月也已正式受理由默沙东与三星Bioepis合作开发的英夫利昔生物仿制药SB2（infliximab）的上市申请，这也是双方在美国提交和首个生物仿制药申请。可以预见，在美国市场，英夫利昔生物类似药的未来竞争将进一步加剧。
原始出处：Pfizer Announces Positive Top-Line Results from REFLECTIONS B537-02 Study for PF-06438179 (infliximab-Pfizer) a Potential Biosimilar to Remicade® (infliximab)


3、中国首个国家基因库开业在即
来源: 新浪科技
国家基因库将于9月22号正式运营，这将是中国首个获批筹建的国家基因库，同时也是目前为止的唯一一个。该基因库由国家发展改革委、财政部、工业和信息化部、原卫生部联合批复，并由华大基因最终负责承建运营。
在开业前夕，新浪科技受邀前往国家基因库所在地，并实地与国家基因库执行主任、华大基因研究院院长徐讯进行了交流。
为何落地深圳大鹏区？
国家基因库位于深圳市大鹏新区大鹏街道下沙片区禾塘仔，依山傍海，环境优美，占地面积超过5万平方米，建筑总面积11.6万平方米。其中I期建筑面积4.75万平方米。
在基因库I期的整体外观上，仿造了梯田造型，并在背山面海的情况下，将自然生态的原有面貌和建筑本身的功能性需求融合在一起，打造了一个与外界相对独立、层层梯田种植屋面、混泥土本色与垂直绿化结合的生态外墙、室内绿意盎然、零排放的生态建筑。
如果说落地深圳更多的考量是承接方华大基因在深圳，那具体选址方面，华大基因选定目前的大鹏区地址则有三个方面的考量：
一是大鹏区选址相距不远处，恰好有LNG(液化天然气)码头，在LNG运送过程中会汽化并产生大量的冷能，可以直接用于基因库样品冷却；
其次是基因库目前选址建筑倚山体自然坡度而建，因为有山体结构的支撑，每一层都相当于第一层，稳固性较好，可以摆放重量较大的基因检测和存储设备；
最后是考虑到政策方面的优势，目前深圳正在全力推进“东进战略”，将在深圳东部沿海大鹏半岛规划建设国际生物谷，并将其打造成为国际领先的生物科技创新中心，国家基因库将是大鹏新区的重要产业基础设施。
将成全球最大基因库
据华大基因方面介绍，国家基因库由基因信息数据库和生物样本资源库组成。目前已经实现对基因信息数据总量达60PB的访问支持，制定基因信息数据采集、储存和管理相关标准和技术规范；1000万份可溯源性生物样本的存储能力，研究制定生物样本采集、储存和管理的相关标准和技术规范。
此外，据国家基因库执行主任徐讯介绍，深圳国家基因库也是世界上最大的基因库。在世界范围内，之前最大的是美国的NCBI，欧洲有EBI，日本有DDBJ，但在国家基因库正式投入使用后，吞吐量将达到美国的NCBI同等规模，不过考虑到国家基因库兼具的数据库、干库和湿库样品库，以及活体库等，国家基因库将成为全球第一家综合性基因库，并且从样品保存的规模、存储量和可访问的数据量来看也将是全球最大的。
国家基因库建立后的影响
除了整体的重要意义，徐讯还在本次媒体开放日中向新浪科技介绍了国家基因库对于每个人的重要意义。
徐讯称主要会有两个方面的意义。首先是罕见病诊断治疗方面，可以从基因数据上实现集中管理和追本溯源，“比如有一些罕见病的家族，他们对自己的疾病基因很关心，他们希望通过他们的努力能够让大家关注这些疾病，但是以前没有一个这样的组织能够把这些疾病的信息和样品集中起来管理，能够同时把他们链接到科研机构、科研团队，我们后面会发起一系列的科研志愿者的活动，其中就包括了很多罕见病的项目，大家都能贡献样品，能引起全世界科学家的重视，大家都能去参与这个疾病的研究，这样对于所有的个人来讲他们很有希望能发现这些罕见病、未知原因疾病到底以后怎么治疗、诊断，这既对个人有意义，同时对整个科研界有意义。”
另一方面是细胞样品的保存方面，每个人都有了“基因银行”。国家基因库作为公共平台，提供包括干细胞和免疫细胞保存的平台。一方面利用于科研和应用的转化，另一方面如果个人使用，也能具有银行的功能。
徐讯还介绍称，目前基因库I期样品的整体存储能力大概在三千万份，到二期会扩展到三亿份样品的存储。但徐讯也表示，如果让每一个中国人都有基因样本存储，至少需要达到100亿样本存储的规模。
至于基因库更长远的意义，徐讯表示将对基因测序有进一步的推动和发展。“以前的数据量因为我们对整个测完序之后很多东西不知道它背后的含义是什么，我们每个人大约有3个GB的基因组大小，但是我们真正能读得懂的区域只有1%的区域，99%的区域我们是不理解的。”
基因库的意义将推动基因的进一步解读和利用。“怎么能理解更多呢？就像我们做人工智能研究一样，你要认识一个苹果要看一万个苹果，就像下象棋，要知道一步棋要看上万步的棋一样，这个也是一样的，要看懂人类基因组上大量的未知区域的解读必须产生大量的数据，增加10%的理解至少需要一百万到一千万新增人的数据，所以只有大量提供数据才能产生出新的理解，而产生出新的理解之后测序的价值意义就会更大。”值得一提的是，在华大基因的努力下，目前其自主研发的基因测序仪，已经将基因测序的成本降低了很多，未来的普及目标将是1000元，这也意味着每一个人对于储存在自己基因中的秘密，将有更加数据化的了解。

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基因库 感觉这是个大事业~~

临床的问题，主要是监管的问题，还有就是制度问题，如供需关系、资格审查等！