2016年11月7日--2016年11月8日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

  2016年11月7日--2016年11月8日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

看看最新的【新药动态】
1、 CorWave融资1700万美元助力新型膜式血泵研发
2016年11月8日讯  --最近，位于法国的医疗器械公司CorWave宣布公司已经完成了一项总额为1550万欧元，约合1710万美元的B轮融资，该笔融资将用于帮助旗下的新型血泵产品，一种左心室辅助设备（LVAD），进入临床研究阶段。公司对该设备展现出了极大信心，认为这一产品将改变现有的旋转式血泵一统市场的局面。
左心室辅助设备是一种植入在患者心脏下方的机械泵产品，这种产品能够帮助心脏病或心衰患者增强心脏起搏从而使血流正常泵出。与其他血泵产品相比，左心室辅助设备最大好处在于其使用寿命长，患者植入后，该设备使用寿命可达10年以上。然而，正是由于长期在患者体内运转，该设备也有极大副作用隐患，例如会导致中风、感染或是大出血等症状。这也限制了此类设备的推广。
成立于2011年的CorWave公司专注于血泵产品的推广生产。公司开发的新型LVAD产品摒弃了传统产品需要使用螺旋马达来加速泵出血液的做法，而改为采用薄膜震荡的方法来泵出血液。这一设备中有一层圆片状声波膜，在运行时会进行类似声带震荡模式的反复震荡，从而将血流泵入血管。
公司CEO Louis de Lillers表示越来越多的研究证据表明，采用公司独有技术的膜式血泵能够为患者带来更大的临床收益。
心力衰竭（heart failure）简称心衰，是指由于心脏的收缩功能和（或）舒张功能发生障碍，不能将静脉回心血量充分排出心脏，导致静脉系统血液淤积，动脉系统血液灌注不足，从而引起心脏循环障碍症候群，此种障碍症候群集中表现为肺淤血、腔静脉淤血。心力衰竭并不是一个独立的疾病，而是心脏疾病发展的终末阶段。其中绝大多数的心力衰竭都是以左心衰竭开始的，即首先表现为肺循环淤血。医疗器械已经日渐成为治疗心衰的重要手段。
原始出处：CorWave snags $17M for novel membrane-based heart failure pump
2、重磅！美国监管部门强力支持Cempra旗下新一代大环内酯类抗生素批准上市
2016年11月8日讯 / --美国FDA抗菌药物咨询委员会7票有6票认可Cempra公司旗下新抗生素--索利霉素在治疗过程中获益大于风险的结果。
该咨询委员会成员一致认定索利霉素在治疗社区获得性细菌性肺炎（Community Acquired Bacterial Pneumonia, CABP）时疗效确切，而且尚未有充分的证据证明索利霉素可以引起肝毒性风险。
Cempra公司总裁兼首席执行官Prabhavathi Fernandes在小组讨论时发表评论说，这些关于正确使用抗生素方面的赞成观点和深度的评论与cempra公司的承诺不谋而合，我们致力于将索利霉素用于合适的患者，以5~7天为一个疗程口服或者静脉注射大环内酯类药物作为CABP的单一疗法。仅仅在美国，肺炎已经成为死亡的首要病因，而且采用大环内酯类药物在治疗CABP过程中产生的肺炎球菌耐药已超过50%。我们相信索利霉素在治疗方面具有很大的潜力，可以给患者和医生提供一种新的治疗选择。与此同时，我们也希望继续与FDA加强合作以尽快完成审评。
据Cempra公司去年发布的临床试验数据，与传统的大环内酯类抗生素莫西沙星相比，新一代大环内酯类抗生素--索利霉素的早期临床响应（72小时）在统计学上显示非劣效。此外，索利霉素和莫西沙星在安全性上也表现相似。最常见的不良反应比例分别为头痛（4.5%和2.5%）、腹泻（4.2%和6.5%）、恶心（3.5%和3.9%）、呕吐（2.4%和2.3%）和头晕（2.1%和1.6%）。
虽然FDA不受咨询委员会的约束，但是FDA在审评临床实验药物时往往会借鉴咨询委员会的建议。Cempra公司指出，如果索利霉素获批上市，索利霉素将会成为20多年来首个口服和静注的新一代大环内酯类抗生素。
原始出处：US regulatory panel backs Cempra's new antibiotic

3、脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，与未接受治疗的患者相比，接受SPINRAZA的儿童患者在运动功能方面得到了统计学意义上的显着改善。而且，SPINRAZA在本研究中显示了良好的安全性。
SMA的特征是脊髓和下脑干中丧失运动神经元，导致严重和退行性肌肉萎缩和虚弱。病情最严重的SMA患者可能出现瘫痪症状，并且难以进行例如呼吸和吞咽等维持生命的基本功能。由于SMN1基因的缺失或缺陷，SMA患者不能产生足够的活性运动神经元（SMN）蛋白，这类蛋白分子对维持运动神经元功能至关重要。SMA疾病的严重程度与SMN蛋白的表达量相关——1型SMA患者体内的SMN蛋白非常少，症状也最为严重，在没有呼吸支持的情况下存活期不超过2年；2型和3型SMA患者产生SMN蛋白稍多，但仍然饱受疾病带来的煎熬。目前，还没有获得批准的SMA治疗方案。
SPINRAZA是一种用于治疗SMA疾病的在研改善性疗法，由反义治疗领域的领导者Ionis Pharmaceuticals公司发现和开发。 SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），能改变SMN2基因的RNA剪接过程。由于SMN2是一种与SMN1几乎相同的基因，因此SPINRAZA有望增加婴儿和儿童SMA患者体内的功能性SMN蛋白数量。
在美国和欧盟，SPINRAZA均已获得孤儿药资格地位。此外，美国和欧盟的监管机构还授予SPINRAZA其他特殊地位，包括美国的快速通道资格认定和优先审查资格、欧盟的加速评估资格。
SPINRAZA已在前期症状和症状性SMA患者中进行了研究，包括可能发展成或已经诊断为SMA1、2和3型的患者。SPINRAZA的3期项目包括两个注册研究，ENDEAR和CHERISH。
CHERISH是一项为期十五个月的研究，调查研究SPINRAZA治疗126例非晚期SMA患者（与2型相符），其中包括了在患者筛选时年龄为2至12岁的具有体征和症状发作长于6个月的病人。
使用HFMSE分数来衡量，来自预先指定的临时分析的主要终点的结果显示，治疗组（n=84）和参照未治疗组（n=42）之间在15个月时有5.9个点（p=0.0000002）差异。从基线到15个月的治疗，接受SPINRAZA的患者在HFMSE评估中平均获得改善4.0分，而未接受治疗的患者平均降低1.9分。HFMSE是一种可靠和有效的工具，专门用于评估SMA患儿的运动功能，HFMSE中3点或更高的变化以前被认为具有临床意义。来自所分析的其他终点的数据也一致支持其治疗儿童的有效性。此外，SPINRAZA的安全性也得到了证明，没有患者中途退出该研究。
Biogen负责研发部门的执行副总裁Michael Ehlers博士说道：“这些结果以及我们在发病SMA婴儿中的成功试验，增强了SPINRAZA对广泛SMA患者的治疗潜力。我们将使全球监管机构意识到这些数据，并将继续与他们密切合作，尽快为受SMA影响的家庭早日提供SPINRAZA。”
Ionis Pharmaceuticals的首席运营官B. Lynne Parshall女士说道：“这些数据进一步验证了SPINRAZA作为SMA患者的治疗方案的潜力。我们感谢所有参加了SPINRAZA研究的家庭和临床医生。没有他们的承诺和支持，这个方案就不可能如此迅速地进步。”
美国FDA最近接受该公司的SPINRAZA作为SMA的治疗的新药申请（NDA），并表示他们计划为加速审查该NDA采取行动。此外，欧洲药品管理局（EMA）最近在欧盟验证了Biogen的营销授权申请（MAA）。EMA的人用药物产品委员会（CHMP）授予了其加速评估资格，FDA也曾批准了对SPINRAZA的优先审评（Priority Review）。在未来几个月，Biogen将在其他国家启动相关监管文件。（生物谷Bioon.com）
参考资料：
[1] Biogen (BIIB)， Ionis Pharma (IONS) Stocks Jump on Positive Late-Stage Study Data
[2] Ionis Pharmaceuticals官方网站
[3] Biogen官方网站

4、RNA药物迈向主流，Nusinersen有望今年上市
今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与，使用Nusinersen的84名儿童运动机能改善4.0点（HFMSE），而使用安慰剂的42名患者恶化1.9。专家估计这个产品最快今年就可以上市。今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传病，发病率约万分之一，但致死率极高，是婴儿头号杀手。SMA由于SMN1失活变异造成，但人体还有一个序列极其相近的SMN2基因。但这个基因表达时缺失7号外显子，导致蛋白略短，很快被降解。今年8月Nusinersen在另一个叫做ENDEAR的试验中因疗效显着而被提前终止，但那个试验是病人数目较少的一型SMA患者，主要市场只有2500患者。今天这个试验患者是人数较多的二型SMA，主要市场有10000患者。因为所有SMA的病理相同，这个产品上市可能被标签外用于三型、四型SMA。业界预测Nusinersen峰值销售可达17亿美元。
算上最近上市的DMD药物Exondys51，现在已有3个ASO和一个aptamer上市，但都是销量很小的药物。Exondys51虽然潜在市场不小，但因其疗效证据不足很多主要保险公司在支付上态度消极，最后难以成为大产品。和DMD比SMA发病率略低，但Exondys51只适用13%的DMD患者，所以Nusinersen潜在市场要更大。FDA在Exondys51证据不足的情况下批准了那个药物，为后来类似严重疾病药物审批提供了一个参照。SMA比DMD致死率更高，90%一型患者活不到2岁。Nusinersen和Exondys51都是ASO药物，但前者安全性更好，这两个临床试验没有严重副反应。疗效Nusinersen和Exondys51更不可同日而语。所以既然FDA批准了Exondys51就没有理由不批准Nusinersen。
Nusinersen比其它ASO疗效和安全性更好可能和脊椎内给药有关，但动物模型显示系统给药疗效更持久、更广泛。这两个试验只观测运动机能，其它肌肉如呼吸肌的功能是否改善尚未可知。如果呼吸肌肉功能因为脊椎给药未能改善，患者虽然活动能力增强但对延长寿命未必有显着疗效。但系统给药的安全性可能成为一个障碍，今年Ionis已有两个ASO发生血小板下降严重副反应，而Nusinersen是用于新生儿和幼儿，风险更大。所以这个药上市后还需进一步研究。
全新技术的发展成熟不一定能完全根据现有知识理性外推。当初冷泉实验室的科学家是希望用一短肽促进7号外显子表达，使用一段RNA是为了靶向递送这个短肽。后来意外发现RNA自己就能促进7号外显子表达。后来Ionis和冷泉合作筛选500多个ASO后找到Nusinersen，后被百健收购。Nusinersen这两个试验的积极疗效是RNA药物研发的一个主要进步，这里面有很多我们未必完全理解但可以借鉴的东西，如给药方式、靶点选择（神经细胞？蛋白降解速度？）。RNA药物在努力20几年后终于开始进入主流药物行列。

【行业行为】
1、单克隆抗体药物深度报告：专利到期时代的金矿产业
单抗药物在中国的市场需求巨大，伴随着国外重磅单抗药物专利陆续到期，中国的政策扶持加上企业自身科研能力和积极性的不断提高，我国单抗药物研发生产企业将会迎来爆发式增长。
通过对海外单抗行业的分析，我们重点看好已经突破关键技术的原研上市型企业、研发风险较低的仿制在研型企业和在肿瘤领域拥有完善营销网络的企业，推荐康弘药业(002773)、华兰生物(002007)、恒瑞医药(600276)。
全球单抗药物市场增长势头强劲:单抗药物市场保持强劲的增长势态，2015年全球市场规模达到906亿美元，十年CAGR为24%，远高于医药行业整体，是生物医药增长最快的细分领域之一。2015年单抗药物在全球十大畅销药品排行榜上占据六个席位，合计销售额高达526.79亿美元。
单抗药物临床应用前景广阔:单抗药物具有靶向性强、特异性高和毒副作用低等特点，代表了药品治疗领域的最新发展方向，尤其在抗肿瘤和自身免疫疾病等治疗领域有着无限广阔的应用前景。
中外市场差异较大:2015年我国单抗市场规模为72亿人民币，仅占全球市场的1.19%，且外资企业产品占据我国80%的份额。截至目前，全球已上市的63种单抗产品仅有12个在国内获批上市，国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准上市的国产单抗品种也仅有10个。中外市场差异较大，具有较大的增长潜力。
中国单抗药物市场潜力巨大:随着我国居民医疗费用可支付能力的提高、市场认知度的提升，单抗药物临床使用比例低的现状将有望发生改变，市场需求有望逐步释放。2016-2019年多个重磅单抗药物专利相继到期，2016年FDA相继批准多个仿制药上市销售，国家从宏观政策上对生物技术药物产业给与了越来越多的重视和投入，将进一步刺激企业的仿制积极性，预计我国单克隆抗体产业将会迎来跨越式的发展。
已有上市品种企业和仿制药在研企业领跑:结合单抗行业的特征，我们首先看好已有品种上市的企业，因为公司已经突破了单抗药物研发、生产的核心关键技术，易于丰富产品线。其次看好仿制药企业，因为仿制药靶点明确、临床应用多年，可以降低企业研发风险及市场推广风险;此外，相对于长病程的自身免疫性疾病而言，肿瘤患者对单抗药物需求更为迫切，是未来发展的重点市场领域。
风险提示：药物研发风险、医保控费风险、市场推广风险。

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