2018年5月将迎来FDA重要监管审查意见的16款药物

本月(5月1日-31日)，有15家制药公司的16款药物在美国监管方面将有重要信息发布，生物技术投资者需要保持警惕。

01  SIGA Technologies

FDA专家委员会在5月1日对SIGA技术公司的口服制剂天花药物TPOXX的新药申请进行审查，该药是根据FDA的“动物规则”开发，其疗效终点在动物研究中确定，而人体临床研究用于确定药物的安全性和给药剂量。FDA预计将在2018年8月8日做出最终审查决定。

目前，市面上已有一款疫苗产品ACAM2000获得FDA批准预防天花，该产品来自Emergent BioSoluti**公司，但该疫苗具有明显的不良事件，其中一些是致命的。

天花由天花病毒引起，这是最致命的疾病之一。世界上最后一例天花自然病例于1977年5月在非洲的索马里消失，官方正式宣布天花根除是在1980年。

02  Achaogen

FDA外部专家小组在5月2日召开会议，对Achaogen公司的新型抗生素plazomicin进行投票表决。plazomicin静脉输液申请的适应症为复杂尿路感染，包括治疗选择有限或无治疗选择的肾盂肾炎以及由于某些肠杆菌导致的血流感染。FDA将在6月25日做出最终审查决定。

医药市场调研机构EvaluatePharma指出，如果获批，plazomicin在2022年将达到3.13亿美元的销售峰值。

03  Mallinckrodt

FDA专家委员会将在5月3日召开会议，对stannsoporfin注射液的新药申请进行投票表决。该药，申请的适应症为用于≥35孕周有溶血指标显示存在重度高胆红素血症风险的新生儿。

stannsoporfin是一种血红素加氧酶抑制剂，旨在通过抑制胆红素的形成来预防黄疸，开发用于新生儿高胆红素血症。该药由InfaCare Pharma开发，Mallinckrodt于去年8月耗资4.25亿美元收购InfaCare获得该产品。FDA将在8月22日做出最终审查决定。

04 Portola Phamra

该公司产品AndexXa专门用于逆转因子Xa抑制剂的抗凝血活性，该药将在5月4日面临FDA的第二次审查。Xa抑制剂类抗凝剂用于接受髋关节或膝关节置换术的患者，预防深静脉血栓和肺栓塞。目前已获批的一些口服抗凝药包括Pradaxa、Xarelto、Eliquis和Lixiana/Savaysa。采用这些药物治疗的主要并发症之一是出血。

目前，市面上已有一款抗凝剂解药Praxbind，专门用于抗凝血剂Pradaxa，但还没有能够逆转Xarelto、Eliquis、Lixiana/Savaysa的解药。

2016年8月，AndexXa首次申请遭到FDA拒绝并要求提供制造为主的相关附加信息。在解决了监管机构的忧虑后，Portola公司在2017年8月再次提交了申请文件。修订后的BLA被FDA受理后原定在今年2月3日作出审查决定，但之后被推迟至5月4日。有分析师预计，如果获批，AndexXa将成为一款重磅药物。

05 Lipocine

FDA将于5月8日针对该公司的睾酮替代疗法Tlando做出最终审查决定。该药是一种每日口服2次的睾酮候选产品，旨在帮助性腺功能减退的男性患者恢复正常的睾酮水平。今年1月，该产品未能获得FDA专家委员会支持，其效益/风险仅获得了6票赞成，但有13票反对。

此次也是Tlando第二次申请FDA批准。之前，FDA在2016年6月拒绝批准该药，理由是剂量标签算法相关的缺陷。如果获批，Tlando将成为美国首个口服TRT方案。目前在加拿大、墨西哥、欧盟上市的口服TRT产品由很多缺点，例如半衰期短、需要频繁给药以及肝脏安全性问题。Tlando被认为是可避免所有上述问题的一项新产品。

06 Akcea Therapeutics

FDA专家委员会将在5月10日对该公司产品volanesorsen的新药申请进行投票表决。该药由Akcea和Ionis合作开发，用于治疗名为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的罕见脂代谢疾病。目前，还没有批准治疗FCS的药物。

FDA将在8月30日做出最终审查决定。如果获批，volanesorsen将成为治疗FCS的首个药物。Jefferies分析师Eun Yang预测该药的销售峰值为1.5亿美元。

07 Valeant Pharmaceuticals

FDA将在5月13日对该公司产品Plenvu做出最终审查决定。该药由Salix Pharma开发，Valeant在2016年8月授权获得了产品在美国市场的独家权利。

Plenvu是一种新型的低剂量的聚乙二醇基(PEG)肠道准备用药，用以清洁整个肠道，此外还侧重于升结肠的清洁，该处腺瘤和息肉往往更难以看到。该产品主要用于提升结肠镜检查的效果并完善肠道监测。

在临床研究中，与2种广泛使用的替代性肠道清洁剂(匹可硫酸钠镁盐溶液CITRAFLEET和2LPEG抗坏血酸盐MOVIPREP)相比，Plenvu提供了更优的高质量肠道清洁效果。目前，该产品已在英国上市。

08 安  进

诺华和安进将在5月17日迎来FDA针对偏头痛药物Aimovig的最终审查决定。该药是一种注射用人单克隆抗体，通过阻断CGRP受体发挥作用。

科睿唯安认为，如果获批，Aimovig在2018年的销售额预计为1.15亿美元，2022年将达到11.70亿美元。

09 Dova Pharmaceuticals

FDA目前正在对该公司产品avatrombopag进行优先审查，预计将在5月21日做出最终审查决定。该药申请的适应症为进行择期手术的慢性肝病患者的血小板减少症。

血小板减少症是一种出血性疾病，是指血液中血小板水平较低，这是慢性肝病患者最常见的一种并发症。avatrombopag从安斯泰来处授权获得。

10 强  生

FDA将在5月21日针对强生抗体药物Darzalex的补充生物制品许可(sBLA)做出最终审查决定，公司申请Darzalex联合硼替佐米、美**和强的松用于不适合自体干细胞移植的新诊多发性骨髓瘤患者。

Darzalex由强生子公司Jannsen Biotech与Genmab合作开发。目前，该药已获FDA批准：

联合来那度胺和地塞米松或硼替佐米和地塞米松，用于既往已接受至少一种药物治疗的MM患者；

联合泊马度胺和地塞米松，用于既往已接受2种疗法(包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂)治疗的MM患者；

作为一种单药疗法，用于既往已接受至少3种疗法治疗的MM患者。

在2017年，Darzalex的全球销售额为12.4亿美元，而2016年仅为5.72亿美元。

11 INSYS Therapeutics

FDA外部专家小组将在5月22日针对该公司新型配方的buprenorphine(丁丙诺啡)舌下喷雾剂治疗中至重度急性疼痛的适应症申请作出投票表决。FDA预计将在7月28日做出最终审查决定。

与其他阿片类药物相比，这款新剂型的丁丙诺啡舌下喷雾剂潜在的益处包括：呼吸抑制的天花板效应，以及较少的滥用潜能，较低的认知功能减退及较少的便秘。

12 BioMarin Pharmaceutical

FDA将在5月22日针对该公司产品Pegvaliase做出最终审查决定。该药是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶产品，用于接受现有方案血液苯丙氨酸(PHE)水平不可控的苯丙酮尿症(PKU)**患者，降低血液PHE水平。

BioMarin公司另一款产品Kuvan是首个获批治疗PKU的药物。Pegvaliase是一种每日一次的注射液，Kuvan则是片剂或粉末剂用于配制口服溶液每日服用。Kuvan适用于所有年龄段的儿童和**患者，Pegvaliase则仅针对**患者。

在2017年Kuvan的销售额为4.75亿美元。BioMarin公司表示，如果获批，Pegvaliase将为PKU**患者提供一种新的治疗选择。

13 Recro Pharma

FDA将在5月26日针对该公司静脉注射Meloxicam (30mg)治疗中至重度术后疼痛做出最终审查决定。术后疼痛市场目前市值59亿美元，该市场由阿片类药物主导。

Meloxicam IV属于非阿片类药物，可克服常规处方阿片类药物的许多问题，包括呼吸抑制、便秘、过度恶心和呕吐，可避免成瘾滥用，同时维持有意义的止痛效果。

14 安  进

FDA将在5月28日针对安进骨质疏松症药物Prolia治疗糖皮质激素诱导性骨质疏松症的sBLA做出最终审查决定。

糖皮质激素诱导性骨质疏松症是继发性骨质疏松症的最常见类型。据估计，在美国，有百分之一的人口长期使用糖皮质激素药物治疗。此外，糖皮质激素药物也可用于治疗过敏、关节炎、哮喘、视力问题及其他许多疾病。

在美国，Prolia已获批用于具有骨折高风险的骨质疏松症绝经后女性患者，以及正在接受激素剥夺疗法的前列腺癌或乳腺癌患者的骨质流失，以及用于骨折高风险的骨质疏松症男性患者增加骨量。在2017年，该药的销售额为19.7亿美元。

15 TherapeuticsMD

FDA将在5月29日针对该公司**雌二醇软凝胶产品TX-004HR做出最终审查决定。该药申请的适应症为用于治疗**期间的中至重度**疼痛(**困难)，这是绝经后女性外阴-**萎缩的症状。

由于缺乏长期子宫内膜安全数据，FDA在去年5月拒绝了TX-004HR。Therapeutics在2017年11月重新提交了修订后的新药申请。

16 Kitov Pharmaceuticals

FDA将在5月31日针对该公司产品C**ensi(前称KIT-302)做出最终审查决定。该药申请的适应症为同时治疗骨关节炎引起的疼痛及高血压，后者是标准骨关节炎疼痛治疗药物的最常见副作用。

C**ensi由2款已获FDA批准的药物组成，分别为Celebrex和Norvasc，前者是一种COX-2抑制剂，用于治疗骨关节炎引起的疼痛；后者是一种钙通道阻滞剂，用于降血压治疗。

来源：网络汇总