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[新药快讯] 2018年8月29日-9月5日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事

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xiaoxiao 发表于 2018-9-5 20:39:18 | 只看该作者回帖奖励

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2018年8月29日-9月5日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事

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2018-9-5 08:38 PM 上传

BMS申请达沙替尼联合化疗用于Ph+ALL患儿或年底获批

8月30日，百时美施贵宝（BMS）公司公布称，美国FDA接受了达沙替尼（Dasatinib，Sprycel®）与化疗联合用于儿童新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗的补充新药申请。FDA的审评截止日期是2018年12月29日。

BMS血液病产品开发负责人Jeffrey Jackson表示：“Sprycel于去年被批准用于治疗慢性粒细胞白血病患儿，成为适合儿童的重要治疗方案。Ph+ALL儿童治疗的这一最新里程碑强化了我们致力于研究该药物在不同类型的儿童白血病中潜力并为这些病患提供潜在新疗法的承诺。”

本次申请基于研究CA180-372（NCT01460160）的数据，这是一项正在进行的临床2期试验，评估在新诊断的Ph+ALL儿童患者中，使用柏林-法兰克福-明斯特模拟化疗方案基础上添加达沙替尼的疗效和安全性。

CA180-372研究结果显示，所有患者均实现完全缓解。患者的3年无事件生存率为65.5%，3年总生存率为91.5%，到达了主要复合终点。达沙替尼和化疗的耐受性均良好。主要副作用包括任何原因引起的血液学毒性，包括3或4级粒细胞减少性发热（75.5%）、脓毒病（23.6%）和菌血症（24.5%）。达沙替尼组发生率≥10%的3或4级非血液学、非感染性不良事件包括丙氨酸转氨酶升高（21.7%）和门冬氨酸氨基转移酶升高（10.4%），其他包括胸腔积液（3.8%）、水肿（2.8%）、大出血（5.7%）和心衰（0.8%）。

达沙替尼属于一种多酪氨酸激酶抑制剂，在已批准上市的药物中，Sprycel是第一种能够抑制多种构型酪氨酸蛋白激酶Abl的口服化疗药。在纳摩尔浓度，该药能抑制Bcr-Abl、SRC激酶家族（SRC、LCK、YES、FYN）、c-KIT、EPHA2和PDGFR-B等多种激酶。通过抑制上述激酶的作用，Sprycel可抑制CML和Ph+ALL骨髓中白血病细胞的增殖，但正常红细胞、白细胞和血小板仍可继续增殖。

Sprycel于2006年首次获得美国FDA批准，用于治疗慢性期（CP）的Ph+慢性髓系白血病（CML）成人患者，其中患者已对包括伊马替尼在内的早期治疗出现耐药。该药物还获得美国FDA批准，用于治疗对先前疗法耐药的Ph+ALL成人患者。这两个适应症已在60多个国家获得了上市批准。此外，Sprycel被FDA批准的适应症还包括新诊断的Ph+CML慢性期成人患者治疗，该适应症已在50多个国家被批准。儿童患者中，该药物被FDA批准的适应症为用于Ph+CML慢性期儿童的治疗。（新浪医药编译/David）

文章参考来源：U.S. Food and Drug Administration Accepts Bristol-Myers Squibb’s Application for Sprycel (dasatinib) in Pediatric Patients with Newly Diagnosed Philadelphia Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia

2、CDE发文明确仿制药BE研究样品批量要求

为贯彻中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）、国务院办公厅《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》（国办发〔2018〕20号）精神，完善口服固体仿制药注册申请的技术标准，保证商业化生产批次样品与生物等效性研究（以下简称“BE研究”）批次样品质量和疗效的一致性。8月30日，CDE发布新注册分类4、5.2类化学仿制药（口服固体制剂）BE批次样品批量的一般要求。

附：注册分类4、5.2类化学仿制药（口服固体制剂）生物等效性研究批次样品批量的一般要求（试行）全文

为贯彻中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）、国务院办公厅《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》（国办发〔2018〕20号）精神，完善口服固体仿制药注册申请的技术标准，保证商业化生产批次样品与生物等效性研究（以下简称“BE研究”）批次样品质量和疗效的一致性，我中心参考国际通用技术要求，并结合国内仿制药研发与生产现状，对注册分类4、5.2类化学仿制药（口服固体制剂）BE研究批次样品的批量制定了以下要求。

一、对于片剂和胶囊剂（包括缓释制剂、咀嚼片、口崩片等），BE研究批次样品批量（以投料量计，下同）应不得低于10万制剂单位。对于散剂、颗粒剂，BE研究批次样品批量应不得低于拟定商业化生产批量的1/10。

二、不符合上述要求的，应按照上述要求进行批量放大的补充研究。原则上，放大研究应在同一生产线上进行。如生产设备发生改变，生产设备的工作原理应保持一致。

应将放大后的样品与BE研究批次样品和参比制剂进行全面的质量一致性对比研究。经综合评估后认为放大研究批次样品与BE研究批次样品和参比制剂质量一致的，认可放大研究批次的批量为商业化生产的最大批量；经综合评估认为研究资料不能证明放大研究批次的样品与BE研究批次样品和参比制剂质量一致的，应采用符合批量要求的样品重新进行BE研究。

三、特殊情况下，如用于罕见病治疗的药物、按国家规定进行管制的药物，BE研究批次的样品批量可低于上述要求，但该批量应在实际生产线的正常批量范围内。

四、申请通过仿制药质量和疗效一致性评价或视同通过一致性评价的口服固体制剂，如涉及BE研究批次样品批量的，参照上述要求执行。

五、本技术要求自公布之日起正式实施，正式实施日期后启动BE研究的品种如样品批量不符合要求，将不予认可。

3、辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败两项研究均终止

制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。

B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月一次静脉输注domagrozumab相对于安慰剂的疗效和安全性，主要分析在治疗一年后开展。B5161004开放标签研究旨在评估domagrozumab的长期安全性和有效性。前者数据显示，接受一年治疗后，与安慰剂组相比，domagrozumab治疗组在4级爬楼梯测试（4 Stair Climb）中与基线相比的平均变化并没有表现出差异，没有达到研究的主要疗效终点；此外，对包括次要终点在内总体证据的进一步评估也不支持药物具有显著的治疗效果。

辉瑞表示，此次决定是基于主要分析时对所有可用数据进行彻底审查之后做出的，分析包括治疗一年后的所有研究受试者。研究终止并非由于安全性原因，辉瑞将继续审查这些数据，以便更好地理解其可能提供的任何见解，并将与科学界和患者界分享相关结果。

domagrozumab是一种单克隆抗体药物，靶向肌肉生长抑素（myostatin），这是一种在人体的肌肉中自然存在的蛋白质，起到控制肌肉过度生长的作用。该药旨在抑制肌肉生长抑素，以增加DMD等肌肉萎缩症患者的肌肉体积，从而起到治疗的作用。

尽管决定终止domagrozumab临床开发，但辉瑞仍在继续推进DMD和罕见神经肌肉疾病领域的研究，其中包括一款正在进行临床试验的基因疗法PF-06939926，这是一种实验性重组AAV9衣壳，携带有在人肌肉特异性启动子控制下的截短或缩短版本的人抗肌萎缩蛋白基因（迷你抗肌萎缩蛋白），而AAV9衣壳因其可靶向肌肉组织而被选作转运载体。在美国和欧盟，PF-06939926均被授予了孤儿药资格。

DMD是一种以渐进性的肌肉退化和无力为特征的X染色体连锁遗传病，主要影响男性，可显著缩短患者预期寿命。该病是最常见的肌营养不良症，由肌营养不良蛋白（dystrophin）基因突变引起，导致这种蛋白缺失或功能异常。该蛋白在肌肉纤维的功能中起着非常关键的结构性作用，能增强肌肉纤维保护其不受日常磨损；若该蛋白功能缺失，机体肌肉会受到日常活动的过度损伤而无法再生，导致纤维化、瘢痕和脂肪组织的形成。

在全球范围内，估计每3500-5000个新生男婴中就有1个受该病影响，美国大约有1-1.5万例。DMD患者通常表现出虚弱的症状，包括行走迟缓、起床困难、跑步或爬楼梯困难，这些症状在幼儿期显现，通常是在1-4岁期间。该病能导致肌肉无力和运动功能丧失，最终导致呼吸衰竭或心脏衰竭和死亡。随着治疗的进步，许多DMD患者活到了20多岁，有些活到了30多岁，但目前还没有治愈这种疾病的方法。

近年来DMD新药研发领域的挫折和进展

目前，还有多个肌肉生长抑素靶向疗法处于临床研究中，包括BMS-986089，该药由百时美施贵宝于2017年春以1.7亿美元现金和2.05亿美元里程碑金出售给罗氏，该药现在名为RG6206（RO7239361），处于一项II/III期临床研究中。此外，在一个月前，百健也加入了肌肉生长抑素领域，该公司支付2700万美元现金从AliveGen公司手中获得了一款Ia期药物ALG-801（BIIB110）和一款临床前药物ALG-802。百健表示，这两种药物代表了“靶向肌肉生长抑素途径的新方法”，会比处于临床开发的其他药物具有更好的疗效。

然而，DMD确实是一种非常艰难的医学挑战。此前，该领域已有多个药物遭遇临床失败。在2016年，诺华的肌肉生长抑素靶向疗法bimagrumab（BYM338）在III期临床遭遇失败。从安进拆分出来的公司Atara的另一款候选药物PINTA745治疗终末期肾病患者蛋白能量消耗的II期试验中也遭遇失败，最终迫使该公司转向了癌症治疗领域。而早在2011年，Acceleron公司也停止了ACE-031的临床研究，这是另一种在治疗肌肉萎缩方面承载着伟大梦想的肌肉生长抑素药物，但在2013年进行了一些额外的临床前测试后，最终被完全废弃。

其他相关肌肉疾病领域的新药研发也同样糟糕。两个月前，Summit公司抗肌萎缩蛋白相关蛋白（utrophin）调节剂ezutromid在II期临床失败，导致股价暴跌。

需要指出的是，尽管目前已有两款DMD药物上市，但其疗效却备受争议。在美国市场，Sarepta公司的Exondys51（eteplirsen）于2016年9月获批，成为该市场首个治疗DMD的药物，该药的疗效非常模糊，并且遭到了FDA专家委员会的明确拒绝，但最终却出乎意料地获得了FDA批准。与此同时，来自PTC公司的DMD药物Translarna（ataluren）尽管在临床研究中遭遇失败，但却在2014年6月获得欧盟批准，目前该药尚未获得FDA批准。（新浪医药编译/newborn）

文章参考来源：

1、Pfizer Terminates Domagrozumab (PF-06252616) Clinical Studies for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

2、Pfizer axes a key Duchenne MD program after PhII flop, raising doubts for a drug category that attracted Roche and Biogen

4、缬沙坦"毒素门"后美FDA排查全部ARB药物

在经历了缬沙坦“毒素门”之后，美国食品和药物管理局（FDA）正在检测所有该类别药物内是否同样含有有毒物质。

根据FDA局长Scott Gottlieb和负责FDA药物评估和研究中心的Janet Woodcock声明称，由于存在不确定性，FDA正在对全部血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）类药物进行测试，以确定所有此类药物是否含有致癌物质亚硝基二甲胺，并确保受污染的药物在美国全部下架。FDA表示，他们十分重视药品安全问题，此次行动将由FDA的领导层密切管理。

这一切可能要归因于上个月在浙江华海药业生产的通用缬沙坦降压药中发现的亚硝基二甲胺杂质，欧盟和FDA等机构均对为何药物内混入杂质进行了深入研究。亚硝基二甲胺被相关部门认为是一种可能的致癌物质，是一种曾经用于制造火箭燃料的有机化学物质，是某些化学反应的非预期副产品。

由于服用该毒素后或可致癌，此次“毒素门”引起了制造商的广泛关注和产品召回。EMA官网初步断定是改变生产方式导致的污染，在华海药业的公告中，已经承认工艺改动，与EMA所说一致。美国FDA同样发表声明，称其认为问题是“通过制造过程中的一系列特定步骤”导致的，但FDA仍然不能100％确定这就是产生毒素的根本原因。

诺华公司的一位发言人告诉路透社，其仿制药部门山德士正在准备扩大对缬沙坦的购买，而密集测试的过程中发现了毒素残留。但诺华拒绝进一步发表评论，包括制造商的身份或进行测试的时间。另外两家规模较小的大宗供应商——浙江天宇药业和印度的Hetero Drugs子公司也在其部分缬沙坦中发现了亚硝基二甲胺的痕迹。

根据相关文献，世界卫生组织（WHO）所属机构IARC（国际癌症研究机构）将亚硝基二甲胺归为2A类致癌物质，2A类是指在动物实验中有相应数据支持，但对人类致癌性证据有限的物质，同属2A级的还包括，喝65℃的开水和熬夜。该类杂质在啮齿类动物的致癌性受到时间和剂量的双重因素影响，对人体的影响尚未明确。

这一事件也引起了全球市场对中国和印度这些大型原料制造商等国家的药品供应链质量及安全问题的持续关注。但在指责别国生产安全问题的同时，这些国家也应正视本身政府监管力度的不足。美国政府问责局2016年的一份报告发现，FDA正在努力评估其对海外制药厂商的检查工作。

缬沙坦是目前全球市场上主流的降高血压药物。通过抑制血管收缩和醛固酮的释放，进而降压。除了控制血压的效果外，还能保护心脏、脑血管、肾脏等器官。该工厂反复分析API直到数据合格，而没有调查试验结果不合格的原因。FDA已将这些问题于2017年5月15日的检查后发布在表格483。表格483中还报告了华海药业并未持续量化或记录分析测试中发现的杂质；以及生产设备没有进行彻底清洁，甚至在其中发现了油漆碎片。

考虑到这些担忧，FDA的声明努力地弥补和应对亚硝基二甲胺问题所采取的措施，其中包括在机构网站上向患者和医疗服务提供者发出用药安全警报；FDA员工在圣路易斯实验室对污染药物进行分析；与加拿大、欧盟和日本的监管机构沟通合作；并检查浙江华海药业在中国的生产设施。

Gottlieb和Woodcock表示，大多数通过使用缬沙坦接触杂质的患者接受的暴露程度低于这种最坏情况。与此同时，FDA补充说，他们计划利用从这种教训中学到的经验来更好地完成对提交的产品申请的评估。FDA将向所有制药商和科学界传播这些信息，并重新评估现有对制造商的指导和监管力度。（新浪医药编译/范东东）

文章、图片参考来源：FDA widening probe into heart drugs linked to cancer risk

5、江苏豪森和苏州特瑞「厄洛替尼」再次申报上市

8 月 30 日，中国医药工业信息中心中国新药研发监测数据库CPM数据库显示，CDE在同一天受理了江苏豪森和苏州特瑞肺癌靶向药物厄洛替尼上市申请。早在2013年，江苏豪森就进行了仿制药国内上市申请，而苏州特瑞也于2015年进行了国内上市申请，并且都被批准继续做相关临床试验。

厄洛替尼由基因科技(Genentech，被罗氏收购)和安斯泰来研发，最早于2004年获FDA批准，之后也获得了EMA、FDA、CFDA批准，为第一代EGFR-TKI抑制剂。厄洛替尼单药适用于既往接受过至少一个化疗方案失败后的局部晚期或转移的NSCLC。

国内仿制药研发如火如荼

盐酸厄洛替尼片国内生产厂家是上海罗氏制药有限公司（商品名“特罗凯”），被列入我国国家医保目录。目前国内仿制药上市申报还有另外26家企业，临床申请的仅有原研厂家罗氏。2019年5月罗氏的专利期一过，国内首仿药必将纷涌而至，分食市场。

300亿肺癌巨大市场，虽存在短暂下滑现象，但未来市场仍为可观

据中国医药工业信息中心药物综合数据库PDB监测,厄洛替尼的销量在全球及国内都有一定的缩水现象。

2018年2月，国家癌症中心发布了最新一期的全国癌症统计数据。按发病例数排位，肺癌仍位居全国发病首位，每年发病约78万。肺癌与EGFR突变高度相关。厄洛替尼作为常见的第一代EGFR抑制剂肺癌靶向治疗药物，整体市场容量有望进一步得到扩大。

原标题：激战EGFR，『厄洛替尼』国产首仿将花落谁家？ ——江苏豪森和苏州特瑞「厄洛替尼」再次申报上市

拜耳第三款A型血友病疗法获批采用逐步预防给药方案

拜耳公司8月30日宣布，美国FDA已批准Jivi®（BAY94-9027，聚乙二醇化重组抗血友病因子）作为常规预防性治疗用于先前治疗的成人和12岁以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推荐的预防方案是每周两次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整是多还是少的给药。FDA还批准Jivi用于按需治疗，以及在同一人群中用于围手术期出血管理。

该批准是基于PROTECT VIII试验的结果，该试验是一项为期36周的临床2/3期国际化开放标签试验，入组126名患者。该试验包括预防性给药、按需治疗以及在患有重度A型血友病的成人和12岁或以上青少年中的围手术期处理。针对按需治疗出血和不同给药方案下进行预防性治疗，试验A部分评估了Jivi的药代动力学、疗效和安全性，B部分评估了在大手术中Jivi的安全性和有效性。在该试验中证明了对出血的保护以及其安全性，中位时间可达1.9年（范围为0-2.6年）。在拜耳的血液学药物组合中，Jivi是FDA批准的第三个A型血友病治疗药物。

BAY94-9027通过替换在成人和12岁或以上青少年A型血友病患者中减少或缺失的凝血因子VIII（FVIII，一种形成血凝块所需的蛋白质）来发挥作用。该药物在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基（Cys），并以此作为聚乙二醇（PEG）聚合物的附着位点来延长半衰期。该药物的半衰期为17.9小时，可在血液中保持持续的水平。同时，该药也保留重组FVIII（rFVIII）的生物学活性，是rFVIII替代疗法中的一个重要的新治疗选择。重组因子VIII是A型血友病的标准疗法，并且在数十年的临床试验和实际用药经验中已证明了其有效性和安全性。

在临床试验中，大多数成人和青少年患者对Jivi的治疗表现出了良好的耐受性。在12岁或以上的先前治疗患者中，最常报告的不良反应是头痛、咳嗽、恶心和发烧。其中在一名先前治疗的成年受试者体内发现了FVIII抑制剂（1.7 BU/mL）。重复测试后未证实存在FVIII抑制剂。

明尼苏达大学PROTECT VIII首席研究者和医学副教授Mark Reding医学博士说，“作为一名治疗A型血友病患者的医生，他们有着一系列的个性化需求，Jivi批准的剂量使我可以根据患者的出血发作来调整频率，进而保持防止流血。在患者中，流血是一个严重的问题。Jivi是一个很好的治疗选择，可解决患者日益增长的需求，将治疗与个人生活方式结合在一起。”

拜耳制药美洲地区的总裁Carsten Brunn说到，“今天Jivi的批准离不开我们与血友病患者群体25年的合作，并印证了我们致力于开发新的疗法，来帮助解决这些患有此终身性疾病患者的医疗需求。Jivi凭借其独特的给药方案而被证实的有效性，对患者而言是一项重要的益处，为此我们期待将其带给全球的患者群体，这也是我们正在全球其他的地区寻求Jivi的监管批准。”针对A型血友病患者，拜耳还在欧盟和日本提交了BAY94-9027的上市许可申请。（新浪医药编译/Bernardo）

文章参考来源：Bayer Receives FDA Approval for Jivi®, New Hemophilia A Treatment With Step-Wise Prophylaxis Dosing Regimen

肾上腺素鼻腔喷雾剂用于过敏反应获FDA快速通道认定

30日，开发、制造和商业化药用大麻素和喷雾给药技术的生物公司INSYS Therapeutics公布称，美国FDA授予公司在研肾上腺素鼻腔喷雾剂用于过敏反应治疗的快速通道地位。

辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败两项研究均终止

制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab治疗杜氏肌营养不良症正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。

欧盟批准Yescarta治疗成人复发性或难治性大B细胞淋巴瘤

吉利德旗下公司Kite近日宣布，欧洲委员会已授予Yescarta®营销许可，治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤成人患者，他们先前接受过两次或以上的系统治疗。

罗氏重磅血友病新药3期数据积极出血减少97%

罗氏集团成员基因泰克宣布，其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中，每周或每两周施用一次Hemlibra进行预防性治疗的疗效。数据显示，与不进行预防性治疗相比，每周或每两周皮下注射Hemlibra能分别将需要治疗的出血事件减少96％。

新型癫痫药物获积极进展展现强力抑制效果

日前，加拿大临床阶段神经学医药公司Xenon Pharmaceuticals宣布，其针对癫痫的药物XEN1101在临床1b期经颅磁刺激研究中获得积极药效学数据。XEN1101是一款口服Kv7钾通道开放剂，用于治疗癫痫。

我国科学家利用基因编辑技术成功修复人胚胎中的遗传缺陷

在一项新的研究中，来自中国广州医科大学附属第三医院、中科院生物化学与细胞生物学研究所和上海科技大学的研究人员利用一种改进形式的CRISPR基因编辑技术来修复活的人胚胎中的遗传缺陷。

Nature：三种疗法再生完全脊髓损伤啮齿动物的神经纤维

近日，加州大学洛杉矶分校、哈佛大学和瑞士联邦理工学院找到了一种三管齐下的治疗方法，它可以刺激轴突在啮齿动物脊髓损伤后再生，这一发现有望恢复脊髓损伤患者的轴突连接。

国务院会议宣布：基药目录增至685种

来源：赛柏蓝　2018-08-31A-A+

特约撰稿：山东风轻

据8月30日央视新闻联播最新报道，国务院总理主持召开国务院常务会议，听取今年减税降费政策措施落实情况汇报，决定再推新举措支持实体经济发展；部署完善国家基本药物制度，保障群众基本用药需求、减轻药费负担。

会议指出，完善国家基本药物制度，是深化医改重要举措，有利于满足群众基本用药需求。会议确定，一要及时调整基本药物目录。

此次调整在覆盖临床主要病种基础上，聚焦癌症、儿科、慢性病等调入187种中西药，其中肿瘤用药12种、临床急需儿童药品22种，均比原目录显著增加。调整后总品种扩充到685种。今后新审批上市、疗效有显著改善且价格合理的药品将加快调入。

二要减轻患者药费负担。推进公立医疗机构集中带量采购等方式，推动降药价。建立基本药物、基本医保联动和保障医保可持续的机制，将基本药物目录内的治疗性药品优先纳入医保目录，使医保更多惠及参保群众。

三要确保基本药物不断供。对用量小等易导致短缺的基本药物，可采取定点生产、储备等保证供应。与此同时，要强化药品质量安全监管，确保群众安全放心用药。

此次央视新闻联播刊登国家基本药物有关信息，毫无疑问，对外释放了八方面的信号：

国家基本药物目录公布在即，数量调整已经十分明确，即685种。

“公立医院集中采购”重在“推进”落实与采购“带量”，即在7号文、70号文、国十七条基础上，对现在药品采购制度进行丰富完善，推倒重来再进行制度设计可能性较小。

降价仍是主旋律。联系到近期陕西等14省（区）刚刚下发的《省际联盟进口抗癌药品专项采购公告》相关内容，药品价格螺旋式下降将是主流。

此次调整的基础是覆盖临床主要病种。结合目前国家已经出台的临床路径方案政策，从用药角度来讲，从项目会费转向按病种付费，最终走向按疾病诊断相关分组付费（DRGs）方式已经是大趋势。企业应重点关注药品临床价值证据的收集，同时还要承受住药物经济学的考验。

再结合最近安徽阜阳、黄山等地陆续公布重点药品监控目录，大批辅助类药物将面临即进不了基药，同时从医保报销角度也被断掉后路的局面。

各地基药增补将空前谨慎或增补力度有限。医改之初提出建立“国家基本药物制度”时对“基本药物”的概念的定义，即“基本药物是适应基本医疗卫生需求，剂型适宜，价格合理，能够保障供应，公众可公平获得的药品”。

时过境迁，随着基层用药的放开，除了“价格合理”之外，“适应基本医疗卫生需求，剂型适宜，能够保障供应”这些条件都在逐步实现。

另外，基药的存在与否必须要有坚实的医保资金所保障。同时，从各方面公开的综合政策、信息不难看出，新一版国家基药对药物的可及性、安全性、有效性的权衡比较超过以往，循证医学、药物经济学将成为新版基本药物制定的重要依据，品种遴选的科学性将得到进一步提高，因此，在国家基药能够基本实现保障的前提下，地方再带有“逐利”心态一味进行基药增补扩容就是非理性的。

用量小等易导致短缺的基本药物，保质稳供是重点。过往，短缺药经常遭遇降价死，因此，对此类药品，质量优先、价格适宜、稳定供应将是重中之重。

“建立基本药物、基本医保联动和保障医保可持续的机制”直戳痛点。我国基本药物制度自建立至今三大医保体系功不可没。

但随之而来的是保障水平的不一致，导致基本药物对于不同参保范围的普及性、科学性很难一致。

因此，会议提及的寥寥数语，却直接打到了基本药物普及性的关键之处，而新组建的医保局，将集合了城镇职工、城镇居民、新农合三保合一后的医保职能，可谓责任重大。

强化药品质量安全监管，确保群众安全放心用药。这一条之所以放在此次会议最后，无异再次强调了国家在药品质量监管方面不留死角，不留盲区，守住药品安全底线，坚决维护最广大人民身体健康的决心。

笔者再次强调之前的个人观点，即：国家基本目录在出台时，应当考虑对于地方财政的影响，该政策和地方及医疗机构是否能够做到目标、利益、举措无缝隙融合。

只有做好顶层设计与实际操作的紧密结合，基本药物，才能真正实现“使医疗机构愿意配，医务人员愿意开，就诊人员愿意用，真正成为看病首选药物”的基本思路，基药制度，才能真正得到持续、健康的推广。

衷心希望新版基药以及后续配套政策能够早日执行，在继续提升药物使用经济性的同时，进一步促进国家医药事业的发展。

多家网站被FDA警告禁售阿片类药物

来源：环球网　

据美国“侨报网” 8月29日报道，FDA于6月对eCoinRX、MedInc.biz、PharmacyAffiliates.org 和PharmaMedics四家医药网站发出了停售违禁阿片类药物的警告令。近日，该机构又表示，将在这份警告名单中再增加多家违规网站。

FDA局长戈特利布(Scott Gottlieb)说：“阿片类药物在网上的非法销售给美国人带来严重的健康风险，并助长了阿片类药物危机的恶化。因此，切断这种非法在线阿片类药物的传播是至关重要的，我们将继续采取一切执法手段来打击网络毒贩犯罪行为。”

他还强调，FDA正在加大打击非法销售的力度。“我们正在实施更多的行动，并制定了更多的行动计划。在这些致力于保护公共卫生的行动中，我们还将与包括主要社交媒体网站在内的合法网站利益相关方保持密切合作。”

FDA在此次警告信中指出，这些网站提供的部分阿片类药物标识错误，且都是未经批准的一些新药，比如有未经批准的药物曲马多(tramadol)产品，而这一行为已违反了《联邦食品、药品和化妆品法》(the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act)。

该机构还指出，除了健康风险，这些非法在线药店还可能为消费者带来了其他风险，包括信用卡欺诈、身份盗窃和计算机病毒。此外，这些违禁产品还可能是伪造的、污染的、过期的或不安全的。

对此，FDA警告称，由机构批准的曲马多产品都带有盒式警告，这也是FDA最高级别的警告标志。因为曲马多具有非常严重甚至威胁生命的副作用风险，这些风险包括成瘾、滥用、危及生命的呼吸压迫和新生儿阿片类戒断症。此外，当它与其他中枢神经系统抑制剂(包括酒精)一起服用时，可能会导致昏迷或死亡。

在警告信件中，FDA已要求此次新增加的所有网站在10个工作日内做出答复，对于未纠正违法行为的网站，可能将受到法律强制执行处理。

全球首批！和记黄埔医药呋喹替尼胶囊中国获批上市

9月5日，国家药品监督管理局发布公告称，批准转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊（爱优特）上市。据了解，和记黄埔医药的呋喹替尼胶囊为境内外均未上市的创新药。

世界最贵单抗——依库珠单抗注射液国内获批上市

5日，国家药品监督管理局发布公告称，于近日批准了依库珠单抗注射液进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。

华海药业重组人源化VEGF单抗获得药物临床批件

华海药业5日公告称，控股子公司上海华奥泰于近日收到国家药品监督管理局核准签发的重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）单克隆抗体注射液的《药物临床试验批件》。

杨森向FDA递交esketamine新药申请或成50年来首个抑郁症新药

强生公司旗下的杨森宣布向美国FDA递交了esketamine鼻喷雾剂的新药上市申请。该药物用于治疗成年治疗抵抗性抑郁症患者。如果获得批准，该药物将成为近50年来治疗难治性严重抑郁症的第一个新药。

复星医药CAR-T疗法获批临床用于淋巴瘤治疗

5日，复星医药发布公告称，其投资的复星凯特收到国家药品监督管理局关于同意益基利仑赛（拟定）用于复发难治性大B细胞淋巴瘤治疗的临床试验的批准。复星凯特拟于近期条件具备后开展该产品的临床I期试验。

卫材重磅肝癌新药「仑伐替尼」获批中国上市

4日，卫材多靶点激酶抑制剂仑伐替尼上市申请的审批状态已经变更为“审批完毕－待制证”。经求证，该品种被国家药品监督管理局正式批准上市。仑伐替尼可以阻滞肿瘤细胞内包括VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRα、KIT、RET在内的一系列调节因子。

默沙东Keytruda治疗默克尔细胞癌获优先审评预计年底上市

4日，默沙东制药表示，美国FDA接受了公司抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab，帕博利珠单抗）用于复发局部进展期或转移性默克尔细胞癌成人及儿童患者治疗的补充生物制品许可申请，同时授予该申请优先审评认定。

修美乐在华获批成为成年中重度慢性斑块状银屑病临床一线用药

艾伯维于9月4日宣布，中国国家药品监督管理局批准修美乐®（阿达木单抗注射液）将成人银屑病适用人群变更为“需要进行系统治疗的成年中重度慢性斑块状银屑病患者”，由临床二线系统治疗用药变更为临床一线系统治疗用药。同时，NMPA 亦批准修美乐®在中国说明书中增加银屑甲临床试验的研究结果。

完成Ⅲ期临床试验智飞生物检测结核潜伏感染新药有望上市

3日，智飞生物发布公告称，其全资子公司安徽智飞龙科马生物制药有限公司研发的“重组结核杆菌融合蛋白(EC)”已完成Ⅲ期临床试验，且获得国家药品监督管理局的生产注册受理，完成GMP认证后即可上市销售。

糖尿病药物格列本脲治疗大面积脑梗死百健挺进III期临床

生物制药公司百健近日宣布，评估BIIB093用于大面积脑梗死患者预防和治疗重度脑水肿的III期临床研究CHARM已招募到首例患者。该研究将评估中风发生后10小时内静脉注射格列本脲的疗效和安全性。

HIV潜力新药抗炎效果强大耐药结肠炎临床II期结果积极

近日，Abivax公司公布了实验性药物ABX464治疗溃疡性结肠炎的一项IIa期临床研究ABX464-101的积极顶线数据。数据显示，ABX464具有良好的安全性和耐受性，并且在临床和内窥镜终点方面表现出了显著疗效。

首款纳米抗体新药上市治疗罕见凝血病

日前，欧盟委员会宣布批准Cablivi上市，用于治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜患者。Cablivi是获得批准的第一款专门针对aTTP的疗法，也是第一款获得批准的纳米抗体疗法。

丹麦研究：止痛药双氯芬酸会显著增加心脏病中风风险

据英国《每日邮报》9月4日报道，丹麦奥胡斯大学医院一项最新研究发现，非处方止痛药双氯芬酸可能会使中风或心脏病发作的风险增加50%。

警惕｜低剂量利伐沙班未改善心衰患者预后

利伐沙班是一种口服直接Xa因子抑制剂，可减少凝血酶的产生。ESC 2018年会上公布的COMMANDER HF研究显示，在基于指南的治疗基础上加用低剂量利伐沙班，未能改善射血分数下降、合并CAD慢性心衰患者的全因死亡、心肌梗死或卒中，也未能改善心衰住院。

5年追踪研究表明：试管婴儿容易出现心血管早衰

最新一期《Journal of the American College of Cardiology》上，来自瑞士伯尔尼大学的心血管专家们发现，试管婴儿更有可能出现动脉高血压，它会导致严重的心血管疾病症状。

Nat Biotech：中性粒细胞微海绵能够治疗类风湿性关节炎

加利福尼亚大学圣地亚哥分校的工程师开发出了中性粒细胞“纳米海绵”，可以安全地吸收和中和多种蛋白质，这些蛋白质在类风湿性关节炎的进展中发挥作用。在两种小鼠模型中注射这些纳米海绵有效地治疗了严重的类风湿性关节炎。

Cell子刊揭示：做梦的关键基因

近日，来自日本理化学研究所的科学家发现，做梦这件事归功于Chrm1和Chrm3两个关键基因。当敲除这两个基因时，人在快速眼动睡眠期的睡眠水平会下降，且不再做梦、记忆减退。

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valorb 发表于 2018-9-7 18:27:39 | 只看该作者

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