解读FDA优先审评制度

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发布日期：2014-07-07  来源：医药经济报  作者：中山大学药学院新药研究与开发中心常务副主任 秦卫华  
“国外有研究对1993~2008年间FDA批准的474个药物进行了统计分析，其中大约40.5％的药物获得优先审评资格，结果证明，这些药物在疗效或副作用方面确实比非优先药物更优” 　　
　
　　
　　在美国销售的每一种药物，在批准上市销售前，都必须经过FDA慎密的审查过程。1992年，根据《处方药使用者法案》（PDUFA），美国FDA批准，为达到加快药品审查的目的，创建的审查时间两级系统（标准审评和优先审评)中，优先审评(Priority Review )的周期为6个月，标准审评周期为10个月。优先审评认定旨在将整体关注和资源引导到这类申请的审评上。FDA 通过增加人力物力的投入，提高此类药品审评的速度。
　　
　　资质认定标准
　　
　　优先审评资质认定的标准是：要求申请优先审评的药物，如获批准，将在治疗、诊断或预防严重疾病方面，在安全性和有效性上产生显著改善或具有优于现有治疗手段的潜力，更方便或适用于更广泛的人群。该申请将得到优先审评认定，而优先审评并不仅针对严重疾病。
　　“显著改善”可通过下述例子加以说明：病症治疗预防或诊断有效性增加的证据；消除或确实减少限制的药物使用的副反应；患者依从性明显增强，严重病症得以改善；对增加新亚群患者的安全性与有效性的证据。
　　尽管这类证据可以来自于已上市药品与研究用药品对照的临床试验，但优先审评认定可基于其他科学有效的信息。如果市场上已有药品，申请人应在临床试验中将研究用药品与现有药品在安全性和有效性方面进行比较。另外，申请人需证明不能耐受现有治疗药品的患者或对现有治疗药品未响应，而研究药物可提供有效治疗或减少副反应；或证明药品可以与不能和现有治疗药品一起使用的其他关键药品联用。尽管这类证明通常基于随机化临床试验，但其他类型的对照例如历史性对照，也具说服力。
　　在其他快速审评程序，FDA也有通过提供临床前数据用于资质认定的规定，例如，FDA在快速通道的要点中明确，资质认定可以来自临床或者临床前的试验数据。
　　
　　与其他加速程序相区别
　　
　　与快速通道、加速审批不同的是，优先审评只针对审评阶段，不会改变科学/医学审评标准，也不加速临床试验进程。
　　FDA对每个新药申请都进行是否给予优先审评的认定，达不到优先审评就走标准审评程序。与加速审批的提交时间不同，优先审评是药企在提交NDA、BLA或补充申请时主动提出，FDA将在60天内予以答复。加速审批则是在研发和支持阶段，通常由申请人与审评部门讨论加速的可能性。例如，使用计划的替代终点作为批准依据或讨论确证性试验，加速审批在试验阶段周期上有改变。
　　另外，FDA批准新药走快速通道，只是加快研发速度，并不担保优先审评。因此，申报新药的药企应分别对每个加快程序认定的要求进行研究，针对要求做好准备。例如，FDA 在2013年批准、被认为是重大进展的口服治疗慢性丙型肝炎基因1型的新药索非布韦，就分别获得优先审评和突破性疗法认定，得到突破性疗法认定的药物往往能获得多个加快审批程序的支持。
　　
　　进一步鼓励创新
　　
　　优先审评并不意味着审评一定能通过，这与其他快速程序是一样的。但据统计，经过这些加快程序认定的新药申请，通过的几率比没有认定的要大，这当然是因为这些药物具有其优势，也归功于在研发和审评中，研发方与审评方及时有效的沟通。
　　优先审评制度的引入起到的最直接的作用，就是通过奖励优先审评资格，缩短新药进入市场的时间，更快收回投资。创新性程度越高的药品，取得的经济回报也越大。那么，通过优先审评认定的药物，是否确实比非认定药物有优势呢？
　　国外有专家发表研究成果称，他们对1993~2008年间FDA批准的474个药物进行了多元回归统计分析，其中192个（40.5％）被认定有优先审评资格，结果证明，通过优先审评认定的药物在疗效或副作用方面确实比非优先药物更优。这些新药更早上市，将能挽救更多患者的生命，提高他们的生活质量。

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很好的科普文，谢谢楼主分享

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