1. Ruzurgi
“ Ruzurgi ”（amifampridine）活性成分为二氨吡啶，适应症为治疗兰伯特-伊顿综合征肌无力，剂型为片剂，属于小分子药物。该药于2019年获FDA批准，但获批后立即被美国CATALYST 公司起诉至FDA，原因是指控该药物的活性成分侵犯了另一款商品名为“Firdapse”（2018年FDA批准治疗兰伯特-伊顿综合征周围神经病变的药物）药物的独家权利，后法院变更“Ruzurgi”为临时批准。
2. Fleqsuvy
“Fleqsuvy”活性成分为巴氯芬，剂型为口服混悬液，是一种γ-氨基丁酸（GABA）激动剂，用于治疗 多发性硬化症（ MS）或脊髓损伤和其他脊髓疾病引起的痉挛，尤其是缓解屈肌痉挛及伴随疼痛、阵挛和肌肉僵硬，不适用于风湿性疾病引起的骨骼肌痉挛的治疗。
3.Enjaymo
“Enjaymo”（sutimlimab）是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体，剂型为注射剂，通过抑制红细胞的破坏（溶血），降低病人因溶血而致的红细胞（RBC）输血需求。该项批准是基于临床III 期试验结果：Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点。该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审评资格，目前日本和欧洲也在新药申请中。
4.Vonjo
“Vonjo”（pacritinib）是一种新型口服JAK激酶抑制剂，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化的患者。骨髓纤维化（myelofibrosis）是一种骨髓增殖性疾病，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。该药是激酶抑制剂，不会抑制JAK1，而是特异性地抑制 J AK2和JAK1。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。
5.Carvykti
“Carvykti”（西达基奥仑赛）是以BCMA为靶点的CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，这些患者既往接受过四线或者以上治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫抑制剂和抗CD38单克隆抗体。该款药物是传奇生物首个CAR-T细胞疗法，意义重大。美国FDA和欧洲EMA分别于2019年2月和2020年2月授予其孤儿药的名称。
1.Xigduo XRXigduo XR（达格列净二甲双胍复方制剂）是由达格列净丙二醇及盐酸二甲双胍两种活性成分组成的复方口服缓控释制剂，该药于2014年或FDA批准，适应症为2型糖尿病，该次批准扩大适应症：对射血分数降低的心力衰竭（NYHA II-IV级）的治疗，患者无论是否患有2型糖尿病，都能降低患者的心血管死亡和住院风险。
2.Zydelig
吉利德主动取消了“ Zydelig ”（idelalisib）复发小淋巴细胞性淋巴瘤和复发滤泡性淋巴瘤两种适应症。两种适应症在2014年获FDA批准，但在之后的验证性试验中，试验工作进展并不顺利，未能完成FDA要求的验证性试验。该项举措不会影响Zydelig对复发性慢性淋巴细胞白血病的使用。
“Releuko”是美国安进公司“非格司亭Neupogen（filgrastim）“的生物仿制药，剂型为注射剂。 这项批准是基于该生物仿制药和对照药品（非格司亭）临床数据等效。该款药物被批准用于：急性髓系白血病患者诱导或巩固化疗后，缩短中性粒细胞恢复时间和发热持续时间；在接受抗癌药物治疗后可能产生骨髓抑制的非髓样恶性肿瘤患者中，降低感染率；减少先天性中性粒细胞减少症、环状中性粒细胞减少症或特发性中性粒细胞减少症患者的后遗症的发生率和持续时间；在骨髓移植后接受骨髓清除化疗的非髓系恶性肿瘤患者中，减少由于中性粒细胞降低相关的临床后遗症，如发热性中性粒细胞减少。
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