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[新药快讯] 2022-10-25最新医药动态

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静悄悄 发表于 2022-10-25 13:33:39 | 显示全部楼层 |阅读模式

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                            2022-10-25最新医药动态

1、北京泰德制药 I 类新药「TDI01」获批抗新冠肺炎临床试验
近日,中国生物制药宣布,集团附属公司北京泰德制药股份有限公司自主研发的 I 类创新药「TDI01」已于2022年9月23日获得中国国家药品监督管理局批准开展新型冠状病毒肺炎的临床试验。TDI01 是全球首个通过高选择性地抑制 ROCK2 激酶来抑制新型冠状病毒对宿主细胞的侵染,从而实现显著抗击新型冠状病毒作用的小分子创新药。TDI01 此前已在中、美获批开展特发性肺纤维化的临床试验,在中国获批开展尘肺病临床试验。新冠肺炎为其第三个获批开展临床试验的适应症,集团还将继续探索 TDI01 在更多适应症领域的应用。
TDI01 作用机理是通过高选择性地抑制 ROCK2 靶点来抑制病毒侵袭和复制来实现抗病毒作用,这是一种全新的抗病毒机制,在体外实验及动物体内试验中具有显著的抑制新冠病毒的效果;同时具有抗炎、抗纤维化的作用。TDI01 区别于目前全球和国内在研的传统抗新冠病毒药物,是一款全新机制、全新靶点、全新结构的I类小分子口服新冠治疗药物。TDI01 目前已在美国完成了I期临床试验,安全性良好,目前在国内已完成临床I期的人种桥接试验。
TDI01 在新冠肺炎适应临床试验的获批,为全球抗击新冠肺炎带来了一种全新机制的潜在治疗方案,TDI01 在呼吸领域三大适应症临床试验的获批,将进一步增加中国生物制药在呼吸领域原创新药的产品管线,为广大的呼吸疾病患者带来全新的治疗选择。


2、《盐皮质激素受体拮抗剂临床应用多学科中国专家共识(2022)》发布
2022年9月14日,由中华医学会杂志社、《中华内科杂志》编辑委员会主办的《盐皮质激素受体拮抗剂临床应用多学科中国专家共识(2022)》(以下简称《共识》)发布会在线上平台顺利召开!共20余位共识编写组专家及嘉宾参与发布会并一同开启发布仪式。(注:《共识》已于2022年9月1日正式发布于《中华内科杂志》。)
据介绍,慢性非传染性疾病严重威胁我国居民健康,且呈现患病率升高和发病年龄年轻化的趋势,已成为影响国家经济和社会发展的重大公共卫生问题。盐皮质激素受体(MR)的过度激活在心力衰竭、高血压、糖尿病及慢性肾脏病(CKD)等多种慢性非传染性疾病中发挥着重要的病理生理学作用。既往甾体类盐皮质激素受体拮抗剂(MRA)主要应用于心力衰竭和高血压相关疾病的治疗,而近期获批的非甾体类MRA非奈利酮在 CKD 合并2型糖尿病(T2DM)人群获得突破性进展,开辟了MRA治疗新时代。

为进一步提高临床医师对MRA的认识并规范MRA应用,中华医学会杂志社、《中华内科杂志》编辑委员会组织发起,由《中华内科杂志》总编辑、中国工程院院士、中华医学会糖尿病学分会前任主任委员贾伟平院士,《中华内科杂志》副总编辑、首都医科大学附属北京安贞医院心脏中心主任、中华医学会心血管病学分会候任主任委员马长生教授,《中华内科杂志》副总编辑、北京大学肾脏病研究所所长、中华医学会肾脏病学分会副主任委员赵明辉教授共同牵头,组织26位内分泌代谢病专家、心血管病专家、肾病专家成立共识编写专家组,联合撰写了该共识。这是国际上首个MRA相关的临床应用指导性文件,对提高我国临床医师对甾体类及非甾体类MRA的认识,规范MRA的应用将起到积极的推动作用。

本共识编写专家组成员包括:
共识牵头专家:贾伟平院士(上海交通大学附属第六人民医院内分泌代谢科)、马长生教授(首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心)、赵明辉教授(北京大学第一医院肾脏内科)
共识执笔专家(按姓氏汉语拼音排序):匡洪宇教授(哈尔滨医科大学附属第一医院内分泌科)、李红教授(浙江大学医学院附属邵逸夫医院内分泌代谢科)、孙林教授(中南大学湘雅二医院肾脏内科)、孙艺红教授(中日友好医院心脏内科)、万建新教授(福建医科大学附属第一医院肾脏内科)、张宇辉教授(中国医学科学院阜外医院心力衰竭中心)
共识审阅专家(按姓氏汉语拼音排序):包玉倩教授(上海交通大学附属第六人民医院内分泌代谢科)、董建增教授(首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心)、付平教授(四川大学华西医院肾脏内科)、洪天配教授(北京大学第三医院内分泌科)、刘必成教授(东南大学附属中大医院肾脏内科)、李贵森教授(四川省人民医院肾脏内科)、李红教授(昆明医科大学第一附属医院内分泌科)、梁馨苓教授(广东省人民医院肾脏内科)、母义明教授(解放军总医院第一医学中心内分泌科)、时立新教授(贵黔国际医院内分泌代谢科)、单忠艳教授(中国医科大学附属第一医院内分泌与代谢病科)、王继光教授(上海交通大学医学院附属瑞金医院高血压科)、姚丽教授(中国医科大学附属第一医院肾脏内科)、袁祖贻教授(西安交通大学第一附属医院心血管内科)、张健教授(中国医学科学院阜外医院心血管内科)、张庆教授(四川大学华西医院心脏内科)、祝之明教授(陆军军医大学大坪医院高血压内分泌科)
共识发布会由《中华内科杂志》编辑委员会副总编侯鉴君编审主持。


                               
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绝大多数共识编写专家组成员上线共同开启了《共识》的发布仪式。


                               
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《盐皮质激素受体拮抗剂临床应用多学科中国专家共识(2022)》发布仪式
贾伟平院士作为共识牵头专家和发布会主席,介绍了共识撰写的初衷和对指导临床MRA合理应用的价值,并对《共识》的正式发布表示祝贺,同时对编写组成员的辛勤付出表示感谢。
马长生教授作为共识牵头专家和发布会主席,从心血管专家角度回顾了既往甾体类MRA的应用和局限性,同时展望了创新结构的非甾体类MRA的临床应用前景和必要性。希望随着共识的落地推广,能为更多的慢病患者带来获益,也能够更好地解决临床专家既往面临的问题。同时,马教授表示此次共识编写是开展多学科合作的开端,希望将来心血管内科能与内分泌科及肾内科能有更多更紧密的合作。
赵明辉教授作为共识牵头专家和发布会主席,从肾内科专家角度分析了MRA在慢性肾脏病治疗中的重要性,感谢全体编写专家组特别是执笔专家们的付出。相信《共识》的发布能够为临床用好MRA带来指导,造福更多饱受慢病困扰的患者。
《共识》编写专家组成员,西安交通大学第一附属医院袁祖贻教授代表共识编写组对《共识》内容进行了介绍,包括共识发起背景、推荐标准、MR病理生理学及MRA作用机制、MRA分类及药理学特性、MRA的研究证据及临床应用建议、不良反应与管理等。并对核心内容进行了解读。
《共识》主要内容介绍完成后,多家媒体从共识初衷、甾体类MRA与非甾体类MRA的区别、MRA未来的临床应用、共识的落地等方面提出了问题,贾伟平院士、马长生教授、赵明辉教授、袁祖贻教授一一予以了细致的解答。
最后,主席对共识发布会予以了总结,再次感谢由多学科组成的共识编写专家组的26位专家对《共识》编写工作的辛勤付出。后续将进入《共识》的推广阶段,希望《共识》的落地能够使更多患者获益。

3、九价HPV疫苗适用年龄拓展 9-15岁、27-45岁女性也可接种
宫颈癌作为常见的妇科恶性肿瘤之一,呈现出发病率、死亡率较高的特点,高危HPV(人乳头瘤病毒)感染是其主要病因。接种HPV疫苗是宫颈癌最有效的一级预防措施。日前,复旦大学附属妇产科医院宫颈疾病诊疗中心主任隋龙教授受邀做客人民网演播室,就预防宫颈癌相关话题,与广大网友进行了交流。
复旦大学附属妇产科医院宫颈疾病诊疗中心主任 隋龙教授
目前,已发现HPV有200多种型别,根据致癌性的不同分为高危型别和低危型别。一项汇总中国境内170万女性HPV感染的流行病学研究显示,中国境内女性最易感染的HPV高危型分别为HPV16、52、58型。
隋龙介绍,HPV主要通过性接触感染,全球每年引起新发宫颈癌的病例超过60万例。“感染HPV后,随着时间的延长,感染细胞就会发生变化,从瘤变到引起宫颈癌前病变,直到在极少部分妇女身上发展为宫颈癌。”除了宫颈癌之外,高危型HPV还可导致肛门、外阴、头颈等部位的癌症,以及尖锐湿疣等相关疾病。“HPV疫苗的上市,使得由HPV感染所导致的包括恶性肿瘤在内的疾病都可以得到预防,让宫颈癌有希望成为最早、最先被消除的人类恶性肿瘤。”隋龙说。
国内目前上市的HPV疫苗有二价、四价和九价。隋龙介绍,二价HPV疫苗覆盖了HPV16、18型;四价HPV疫苗覆盖了HPV16、18、6、11型;九价HPV疫苗除了覆盖四价所包含的HPV型别外,还覆盖了对导致女生下生殖道癌前病变,尤其对宫颈癌另五种高危型别,即HPV31、33、45、52、58型。
据悉,九价HPV疫苗日前再获国家药监局批准,适用人群拓展至9-45岁适龄女性。对此,隋龙表示,“HPV感染在中国呈现两个‘高峰’:第一个感染高峰出现在17-24岁,第二个高峰则在40-44岁。九价HPV疫苗的适用年龄从原先的16-26岁拓展到9-45岁,这让容易罹患宫颈癌前病变、容易感染HPV的年轻女性和成年女性,都可以得到预防。”隋龙解释道,成年女性感染HPV的风险,比性生活开始之前的女性要大得多。同时,随着年龄增长,免疫力下降,感染HPV之后发生相关癌前病变的风险就会增加。国内外大量的真实世界研究已经证明,成年女性接种HPV疫苗十分有必要,同样也有很好的保护作用。
关于HPV疫苗的安全性,隋龙表示,HPV疫苗不含有病毒的致病遗传物质,经历过上市前临床研究和上市后安全性监测的长期和广泛验证,没有证据表明会引起比较严重的副反应或者并发症,可以放心接种。
对于宫颈癌防控,隋龙强调,宫颈癌防控是三级预防体系,HPV疫苗作为主要的一级预防措施,目前我国适龄女性的接种覆盖率还远远不够。“一项在部分城市大学生中的调研显示,接种HPV疫苗的覆盖率不到3%,我们任重而道远。一方面,政府要因地制宜制定相应的、可行的推进HPV疫苗覆盖的政策;另一方面,企业要加大供应,提高疫苗可及性。”
近年来,我国对普及HPV疫苗接种、做好宫颈癌一级预防给予了高度关注和支持。在中国“消除宫颈癌”目标愿景下,各省市加快布局HPV疫苗纳入当地免疫规划,提升重点人群疫苗接种率,探索更灵活的疫苗接种筹资方式和接种政策,寻找适合我国特点的通向消除宫颈癌目标的最优路径。随着九价HPV疫苗的供应不断稳步增长,可及性与接种率不断提高,将进一步改善女性的健康福祉,推动我国加快消除宫颈癌的步伐。
4、唯一PD-1一线单药治疗不可切除HCC替雷利珠单抗重磅数据亮相ESMO
2022年9月9日至13日,百济神州在2022年欧洲肿瘤内科学会(European Society for Medical Oncology, ESMO)上正式公布其自主研发的PD-1单抗百泽安(通用名:替雷利珠单抗注射液)的全球III期临床研究RATIONALE 301的最新数据:替雷利珠单抗成为全球唯一一款在单药一线治疗不可切除HCC的临床试验中取得阳性结果的免疫抑制剂
试验证明替雷利珠单抗单药相较索拉非尼标准一线治疗,实现了总生存期(OS)、客观缓解率(ORR)、完全缓解率(CR)、缓解持续时间(DoR)等全面获益。中位总生存期为15.9个月,vs 14.1个月,更为抢眼的是客观缓解率达到对照组的近3倍(ORR=14.3% vs. 5.4%), 深度缓解超3倍(mDoR=36.1个月 vs. 11个月),并达成近10倍于对照组的完全缓解率(CR 2.9% vs 0.3%);同时,替雷利珠单抗的安全性和耐受性一如既往,其中≥3级TRAEs发生率降低58% (22.2% vs 53.4%)。继RATIONALE 208研究之后,替雷利珠单抗再次刷新肝癌疗效数据。
中山大学肿瘤医院陈敏山教授表示:“基于RATIONALE 301研究的高级别循证,可以预见,替雷利珠单抗单药有望更新国内外权威指南推荐,成为不可切除HCC一线治疗的新标准,为全球患者带来强效安全治疗的新选择;也期待其在国内新增适应症的获批、医保纳入等都能够顺利推进,以更好的可及性造福于广大中国患者。”
肝癌发病率和死亡率在全球恶性肿瘤中排名第6和第3位,在我国高居第4和第2位,疾病负担庞大,我国尤为突出,年新发病例和死亡病例数居全球之首,分别约占一半1,严重威胁居民生命和健康。超过三分之二的HCC患者在诊断时已处于疾病晚期。70% 确诊的HCC患者不可手术切除。鉴于庞大的疾病负担和有限的治疗选择,不可切除HCC患者存在明显未被满足的治疗需求。
RATIONALE 301(NCT03412773)是一项全球多中心、随机、对照(RCT)的全球III期临床研究,旨在评估替雷利珠单抗对比已经上市15年的索拉非尼,作为一线治疗不可切除的HCC成人患者的有效性和安全性。该研究入组了来自亚洲、欧美等地区共674例不可切除HCC患者。
本次RATIONALE301的数据也被安排在ESMO大会 “最新突破摘要”(LBA,Late-breaking Abstract)这一公认的年会中最具分量的版块发表,这是对于该研究代表最具突破性价值的领域进展的认可和荣誉。
目前,替雷利珠单抗是我国获批HCC二线治疗适应症的PD-1单抗中CR率最高的药物。这次RATIONALE 301研究的结果更新让替雷利珠单抗成为晚期HCC一线治疗中疗效确定且安全性良好的新选择之一。而这项历时5年的全球临床研究的结果也意味着更强单药、更多联合治疗的可能,将为患者带来更为明确的获益。
据悉,替雷利珠单抗已在中国获批九项适应症, 共有5项适应症纳入医保目录,是国内获批适应症最多的PD-1药物,且最多纳入医保适应症的产品,牢牢占据了国产PD-1单抗第一梯队的位置,为中国患者带来国际品质、亲民价格的肿瘤免疫治疗药物选择。
作为首个成功改造Fc段的PD-1单抗,替雷利珠单抗的独特结构优化使其对程序性细胞死亡受体 1 (PD-1) 具有高亲和力和特异性,出现脱靶效应几率低,这些优势不仅为前期系列研究的成功奠定了基础,也为之后的临床探索与应用提供了方向。
截至目前,替雷利珠单抗已在中国和全球范围内开展或完成了超过22项潜在注册可用的临床试验,涵盖超过20个国家和地区,全球性临床试验已超过11000例受试者入组,覆盖非小细胞肺癌、小细胞肺癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌、胃癌等各个癌种。此外,替雷利珠单抗与其他药物(包括ociperlimab、sitravatinib和zanidatamab)联合用药的临床试验也正在进行中。


5、百济神州BTK抑制剂泽布替尼获国际最高级别指南推荐
美国国家综合癌症网络(NCCN)慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)指南2023年第一版于近期进行了重磅更新。百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼在此次指南更新中提升至一线无del(17p)/TP53突变“I类优先”,力压第一代BTK抑制剂,获得国际指南最高级别推荐。此次更新标志着泽布替尼确立了其在CLL/SLL中的一线治疗地位与全方位全球引领,再次印证其获得中外指南一致认可和最高级别推荐,充分展示了泽布替尼以临床价值和品质获得国际认可的巨大实力。
同类最优,循证医学为据革新指南
作为我国肿瘤诊疗的主要参考指南之一,NCCN指南以循证医学证据为依据,以专家共识为驱动,是国际公认的肿瘤界临床实践规范“金标准”。而每年指南的更新纳入了最新的高质量循证医学证据和前沿的治疗手段,展现了国际前沿治疗格局,确保了患者获益于国际领先的治疗方案。
安全性成为此次NCCN指南推荐CLL治疗选择的关键因素。在多项国际最新循证医学证据支持下,泽布替尼以出色的治疗效果和安全性实现全方位全球引领,获得NCCN指南最高级别推荐,将优化CLL/SLL全球患者的一线治疗。第一代BTK抑制剂伊布替尼由于安全性问题,在一线和二线CLL治疗推荐中被转移到“其他推荐”,且需要在伊布替尼使用前严格评估患者的心血管功能。
作为全球首款获批的第一代BTK抑制剂,伊布替尼曾轰动一时,被称为“让化疗成为历史的重磅新药”。而泽布替尼立项于2012年,当时伊布替尼已经进入临床3期。在百济神州,有条一直坚定不移的信仰——做项目一定要找出差异化,要做就做到最好。作为一款后来的药,泽布替尼设计之初就是要解决伊布替尼的选择性问题和靶点抑制不完全的问题,最终目标就是要为患者带来兼具更好治疗效果和更佳安全性的创新药物。
随着一连串重磅数据披露,泽布替尼带着更为优异的疗效和安全性后来居上,多个头对头研究数据支持证实其在治疗效果和安全性方面全面超越第一代BTK抑制剂
头对头全球性3期临床试验ALPINE研究中,泽布替尼展示了优于伊布替尼的总缓解率,并且安全性和耐受性更优,证明了泽布替尼针对R/R CLL/SLL的临床获益;
全球性3期SEQUOIA试验的期中分析结果显示,泽布替尼显著延长患者的无进展生存期,有力支持泽布替尼作为CLL/SLL一线治疗是一种更加高效且低毒的治疗选择,再次证实其作为全球“同类最优”BTK抑制剂的实力。
中国临床肿瘤学会(CSCO)权威指南及美国国立综合癌症网络(NCCN)的双重推荐促使泽布替尼成为CLL/SLL治疗的金标准。NCCN指南本次更新,或将改写BTK抑制剂市场格局。可以说,泽布替尼不仅是指南最优,亦是国际认可、具备同类最优潜质的绩优生。
长期主义铸就的全球创新药
泽布替尼的脚步从未停止,更高的可能性正在被书写。
2022年7月26日,泽布替尼被纳入享有医药界诺贝尔奖的美誉的盖伦奖(Prix Galien USA Awards)“最佳生物技术产品奖”候选名单。这不过是泽布替尼的最新奖状。早在出道之时,泽布替尼就获得美国食品药品监督管理局(FDA)审评的四张“通行证”:“快速通道”、“突破性疗法认定”、“优先审评”、“加速批准”。无独有偶,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)将泽布替尼纳入突破性疗法。
各国监管部门的权威认定之外,泽布替尼还通过了另一道窄门。作为支持指南更新的关键研究SEQUOIA 研究,其中期分析数据全文发表于顶级国际期刊《柳叶刀·肿瘤学》 (The Lancet Oncology)杂志,并获得实时影响因子54.433的高分,就此,泽布替尼摘得最高国际学术认可。
从立项至今已经十年,泽布替尼的巨大成功,绝不是妙手偶得的神来之笔,背后是百济神州“十年磨砺,终成一剑”的长期主义。
回望2012年,为差异化药物设计、最大化BTK靶点占有率,科学家们从最初合成的500多个化合物中,经过一系列的测试和修正,最终选定候选分子并将其编号为“BGB-3111”,这意味着它是百济神州成立以来,内部科学家团队做出的第3111个化合物。这一个代号既预言了之后一串的“第一”,更犹如一串惊叹号,为卓越临床效果和患者获益而迸发潜能。
面对当时占据市场主要份额的伊布替尼,泽布替尼如何证明自己?百济神州以超乎寻常的自信与底气,毅然选择了靠“头对头”试验直接切入BTK抑制剂市场的主战场CLL/SLL,与NCCN指南中曾经占据一线治疗I类推荐的伊布替尼短兵相接,论证了泽布替尼潜在“同类最优”的治疗效果。泽布替尼通过创新优化分子结构,提高了靶点占有率,脱靶效应更小,带来了高效并且安全可靠的特性,显著降低了第一代BTK抑制剂伊布替尼的心脏相关AE的风险。
为了让更多患者“Living Longer with BGB-3111”,泽布替尼正在全球进行广泛的临床试验项目。截至目前,泽布替尼在全球共有9项注册性临床试验正在开展,并先后在8个适应症中开展近35项泽布替尼单药或联合用药的临床试验治疗多种 B 细胞恶性肿瘤。泽布替尼全球开发项目已在超过25个国家和地区入组超过4,500例受试者。
泽布替尼基于产品差异性的突出临床价值在百济神州全球多中心临床研究得到进一步夯实,为此后全球化征途中种种成果埋下坚实基础。辽阔的全球舞台也给予了百济神州在整个研发过程当中对科学性、国际通用原则的良好适应和整体研发能力更多认可。归功于产品硬实力,泽布替尼的商业化效率不断提升。
截止2022年上半年,泽布替尼的商业化足迹已经踏遍全球50个国家或地区,继2019年11月在美国取得全球首次批准后,陆续在中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士在内的50多个市场获得20多项适应症的批准。数据显示,泽布替尼2022年上半年全球销售额2.33亿美元,同比增长261.3%;美国销售额为1.56亿美元,同比增长500.5%,中国销售额为7020万美元,同比增长82.7%。
作为治疗B细胞淋巴瘤、炎症和自身免疫等疾病的重要治疗药物,BTK抑制剂市场的巨大增长空间。弗若斯特沙利文分析报告显示,随着患病人数的增加以及新适应症的获批,预计到2025年,BTK抑制剂市场规模将以22.7%的复合年增长率达到200亿美元,中国BTK抑制剂的市场规模预测将达到26亿美元。
包括泽布替尼,全球已有5款BTK抑制剂获批,包括伊布替尼、阿卡替尼、替拉鲁替尼、奥布替尼,基本布局在血液瘤和自身免疫疾病领域。后续的市场竞争将进入白热化阶段。泽布替尼的CLL/SLL适应症有望于2023年1月获得FDA批准,并依靠在全球3期头对头试验中证实的“同类最优”的治疗潜力和目前国际指南最高级别的推荐,打开无限想象空间
行之渐进,创新药企的未来式
泽布替尼只是开始,百济神州的产品管线内还有多个潜在的成为“同类首创”或“同类最佳”项目,预计2024年开始每年将有10+项IND申请。从2017年开始,百济神州开始向First-in-class发力,逐渐增加FIC立项比例,比如目前正在临床阶段的HPK1抑制剂BGB-15025。2021年5月,BGB-15025胶囊临床申请正式获NMPA受理,用于治疗实体瘤,标志着百济神州真正意义上的第一款自主研发潜在FIC药物进入临床阶段。
相比于国内药企经常谈及的“向国际化转型”,国际化早在百济神州的基因中写就。生而全球,百济神州创立之初就以全球市场的标准和要求来打造全球化新药研发体系,前瞻性地建立了领先的全球布局与关键内外部能力
百济神州已经建立了一支超过3,400人的立足于科学的商业化团队,致力于把高品质创新药带给更多有望从中获益的患者。随着本次指南的更新为CLL/SLL临床治疗带来指导意义,产品质量和商业流通效率的双向赋能让我们有理由期待泽布替尼下一阶段的成功。
除全球商业化团队,百济神州自主建立了肿瘤领域最大规模的全球研发团队。目前已超过3,300人且仍在不断壮大中,凭借独立自主的全球临床开发团队构建起大规模、全球性的内部独立临床开发能力,开展的100多项临床项目中超过60%为全球性、多中心的临床试验。在超过 45个国家和地区执行超过100项计划中或正进行的临床试验,总入组受试者超过16,000人。
目前,百济神州的管线布局已经覆盖了世界上超过80%的癌症类型,在血液肿瘤、免疫肿瘤等领域已完成系统性布局,同时还将进一步向非肿瘤领域拓展,包括免疫学/炎症领域。供应链布局方面,百济神州分别在中国苏州、广州和美国新泽西州霍普韦尔建设了生产基地以满足药品的全球商业化和临床试验供应需求。
成长为全球跨国药企是大多数创新药企的梦想,却也只有极少数创新药企能够最终跨越药物研发创新和转化间的“死亡峡谷”,扛过商业化的考验转型成功。全产业链能力齐备,全覆盖肿瘤领域多机制药物,百济神州以源头创新的重磅BIC产品为驱动,以大规模、全球多区域多中心临床试验的能力为牵引,商业化效率护航的国际化道路日趋成熟
行之力则知愈进,知之深则行愈达。随着百济神州在全球范围内的临床研发成果及商业化布局的持续兑现,其将进一步领跑生物科技领域的国际市场布局,夯实并提升行业内的领先地位。
创新药企如何发展壮大成为全球跨国药企?这是一条大浪淘沙、九死一生的道路。百济神州或许已经趟出破局之道。

6、中国唯一哮喘适应症三联吸入制剂重磅上市
9月3日,远大医药集团有限公司(简称:远大医药,股份代码:00512.HK)旗下呼吸及重症抗感染板块——北京远大九和药业有限公司(简称:远大九和)在北京、上海、武汉、广州、杭州、西安、沈阳、烟台八个城市同步举行恩卓润和恩明润两款哮喘适应症产品上市发布会。这两款产品是由诺华公司研发,针对哮喘适应症的重大技术突破和产品创新的全新药品方案。其中茚达格莫吸入粉雾剂(恩卓润)因其在哮喘治疗领域的创新引领价值,2020年荣获欧盟公众健康杰出贡献产品。恩卓润也是我国目前唯一获批的哮喘三联吸入制剂,填补了哮喘患者长期无固定组方三联药物的市场空白。而恩明润则在二联药物中实现了技术升级,让广大哮喘患者在一天仅需一次的使用频率下,获得更便捷、更快速、更长效的使用效果。
中国工程院王辰院士、中华医学会呼吸病学分会主任委员瞿介明教授、前任主任委员陈荣昌教授、候任主任委员曹彬教授、南非胸科主席Richard教授等80多位呼吸领域知名专家及5000多位呼吸领域医生通过现场及线上形式参加了上市会。参会专家向恩卓润和恩明润的正式上市表示祝贺,并期待两款产品有效提升中国哮喘患者控制率,助力“健康中国2030”目标早日实现!

图为:部分现场与会专家向恩卓润和恩明润的正式上市表示祝贺
在中国,有数据显示哮喘患者超过4700万,哮喘疾病具有易复发、难根治、变应原多等特点,是长期困扰广大患者的一大难疾。王辰院士指出,呼吸病是严重危害人民健康的常见和多发病,哮喘和慢阻肺是特别常见的多发疾病,很多哮喘患者并没有得到规范的治疗,有些患者的治疗在很多地区、医院和诊所还是不够的。恩卓润和恩明润两款产品的上市使得我们在疾病治疗的“战场上”又多了一些弹药。他表示,未来是中国健康事业和健康产业大发展的时期,期望与大家一起推动这一进程,并希望我们国家的哮喘和慢阻肺的患者能够得到更加有力、有效的药品提供,进一步提高治疗效果。
面对哮喘治疗长期存在的痛点问题,远大医药携手诺华公司,将中国唯一获批哮喘适应症的三联吸入制剂恩卓润和一天一次服用、持续治疗更优选择的恩明润引入中国,为中国哮喘患者带来福音。
据介绍,三联药物是指用于哮喘治疗的吸入三联药物,一般包含三种药物成分,即吸入糖皮质激素(ICS);长效β受体激动剂(LABA),如福莫特罗、沙美特罗等;长效抗胆碱能药物(LAMA),如噻托溴铵。目前较为常见的吸入制剂主要有单联吸入制剂(如沙丁胺醇气雾剂、噻托溴铵气雾剂等)、双联吸入制剂(如沙美特罗替卡松粉吸入剂等),必要时在ICS+LABA药物治疗基础上需加用LAMA。但是因前期没有在一个固定装置中含有三种成分的吸入药物,只能采用开放三联方法进行治疗,即ICS+LABA的单一装置药物基础上加用LAMA的单一固定装置进行治疗。而诺华最新研发的恩卓润三联制剂,系将醋酸茚达特罗、格隆溴铵、糠酸莫米松放置入同一固定装置中,三种优选治疗组分精确结合,协同增益,引入格隆溴铵粉末后,更可实现半数激素剂量下等效抗炎效力,产品治疗获益和安全性风险得到最大程度的均衡。
恩卓润是国内首款获批哮喘适应症的三联吸入制剂,让中重度哮喘患者有了专用三联药物,显著提升了便捷性和治疗效果,并实现了以下三个方面的突破:一是改进给药方式,服药频率降到一天一次;二是装置操作简易,为患者提供三重(可听,可尝,可视)给药确认;三是采用了ICS、LABA和LAMA等三种有效成分协同治疗方案,让治疗效果显著提升。根据产品三期临床IRIDIUM研究,采用恩卓润治疗方案的患者,在24周后中度急性发作风险显著降低43%,在52周后,比传统疗法降低了40%的急性发作发生率。
中华医学会呼吸病学分会主任委员瞿介明教授指出,由王辰院士领衔于2019年发布在《柳叶刀》的《中国成人哮喘流行状况、风险因素与疾病管理现状》研究显示,我国20岁及以上人群哮喘患病率为4.2%,成人患者总数达4570万,远超预估,其中中重度患者占比约25%,患者人群庞大,疾病负担重。我国哮喘患者诊断率、治疗率均较低,这警示我国亟待加强对哮喘的规范诊断和治疗。尽管目前哮喘治疗药物较多,但数据显示,依照全球哮喘防治倡议(GINA)下的不同阶段药物治疗效果,在哮喘治疗的Step 3阶段有约40%的患者控制不佳,Step 4和5阶段患者药物治疗控制不佳的比例则超过45%。引起哮喘控制不佳的原因众多,比如依从性差、吸入器设计不合理、治疗方式不匹配等。更新研究数据提示,单一吸入装置莫米松/茚达特罗/格隆溴铵等三联复方制剂可改善患者肺功能,并延缓急性发作间隔。

同时上市的恩明润同样具备“可视可控、精准吸入;一天一次、协同增效”等特点,并且对于传统治疗ICS控制欠佳哮喘患者疗效卓越。根据产品三期临床PALLADIUM研究结果显示:到52周时,恩明润具有显著改善患者肺功能、显著减少急性发作和使用急救药天数等特点,是哮喘患者的更优选择。

南非胸科学会主席RICHARD教授是恩卓润、恩明润三期临床研究的研究者,同时也是GINA全球大使。RICHARD教授从哮喘的作用机制、GINA指南的演变过程中,强调了2022版GINA指南中加入LAMA变更的意义。恩卓润、恩明润的创新组方优势能够有效改善患者呼吸功能,降低急性发作风险为哮喘患者带来更好的临床获益。

恩卓润和恩明润是诺华公司在优化的开发策略引导下,以4项核心上市前临床研究为基础,2020年两款产品全球同步获批上市,较常规研发周期提速近4年。两款药物在中国的上市,亦是远大医药旗下的远大九和积极响应国家医药卫生政策,努力履行社会责任,践行民族药企担当的体现。远大九和总经理沈芳玲女士在回顾呼吸及重症抗感染板块管线布局中指出,哮喘治疗在我国还存在未被满足的临床需求,我们要以患者为中心,以恩卓润、恩明润系列产品卫生经济学研究为支点之一,积极参与学科建设,科学合理评估资源使用场景,为医保基金决策提供有效依据,提升产品可及性和可负担性,惠及更多呼吸慢病患者。公司亦将持续致力于呼吸领域产品研发拓展,为中国乃至全球医药卫生事业的发展贡献应有的力量。


7、默沙东九价HPV疫苗获批扩展至9-45岁适龄女性接种
2022年8月30日,默沙东(默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号)宣布,其九价人乳头瘤病毒疫苗(酿酒酵母)(下称“九价HPV疫苗”)的新适应证已获得中国国家药品监督管理局批准,此次获批标志着默沙东九价HPV疫苗的适用人群也已拓展至9-45岁适龄女性。至此,默沙东旗下四价与九价HPV疫苗将共同为9-45岁的中国境内女性筑起更坚实的健康守护,进一步帮助更多年龄段女性远离包括宫颈癌在内的HPV感染相关疾病侵袭。
九价HPV疫苗采用三剂免疫程序,适用于预防HPV 16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌;HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈上皮内瘤样病变(CIN1/2/3级)以及宫颈原位腺癌(AIS);以及HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的持续感染。
宫颈癌是常见的妇科恶性肿瘤之一。2021年ICO/IARC中国境内HPV及其相关疾病报告显示,2020年在中国境内15-44岁女性中,宫颈癌发病率和死亡率均居女性肿瘤第三位。在中国,约98%的宫颈癌由高危型HPV导致。虽然HPV16、18是在全球范围内广泛流行的高危型HPV,但是在中国却存在着差异性,一项汇总中国境内170万女性HPV感染的流行病学研究显示,中国境内女性最易感染的高危型HPV分别为HPV 16、52、58型,a。
中国医学科学院北京协和医学院群医学及公共卫生学院乔友林教授指出,青少年女孩接种HPV疫苗,容易激发更好的免疫反应,未发生性行为的女性接种HPV疫苗将获得最佳预防效果。随着年龄增长,女性对新发和既往HPV感染的清除能力随之下降,更容易导致HPV的持续感染和宫颈癌风险。研究表明,对于已经发生性行为的女性,接种HPV疫苗也有很好的保护作用。
“为降低宫颈癌对女性健康的威胁,近年来我国高度重视妇女宫颈癌综合防治相关工作。我们看到,四价HPV疫苗在2020年获批用于中国境内9-45岁适龄女性,为提升我国重点人群的疫苗接种率,推动宫颈癌一级预防提供了更多助益。”乔友林教授表示,“今天,九价HPV疫苗获批扩龄更是令我们倍感振奋,其将为我国不同年龄层的女性预防HPV感染和降低相关疾病风险带来更多守护健康的选择,并进一步推动我国加快消除宫颈癌的步伐。”
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国研发中心总裁李正卿博士表示:“九价HPV疫苗适应证年龄组的拓展,是默沙东推动疫苗研发创新的又一重要里程碑。作为全球首家推出四价和九价HPV疫苗的公司,默沙东多年来基于严格的临床研究和大量真实世界数据,不断发掘HPV疫苗在不同人群中预防各类疾病的潜力。我们目前同时在国内开展多项HPV疫苗新适应证的临床研究,希望在未来能够帮助更多人尽早受益,为中国大众的健康保驾护航。”
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁田安娜(Anna Van Acker)表示:“消除宫颈癌是全人类共同的愿景,默沙东致力于通过前沿的疫苗产品守护中国女性的健康。本次九价HPV疫苗适用年龄的拓展,彰显了中国政府加速消除宫颈癌的决心,也为默沙东支持中国宫颈癌防治事业再添新的助力。默沙东将继续与政府、学会、商业伙伴和社会各方紧密合作,通过扩大全球产能、加大对中国市场的供应等措施,不断提升HPV疫苗的可及性,支持中国公共卫生事业的发展,携手迎接一个没有宫颈癌的未来。”
8、荣昌1类新药“腾飞”,商业化步伐全面提速
精彩内容
荣昌生物被誉为中国生物医药界的“超级黑马”,目前已有泰它西普、维迪西妥单抗2个1类新药进入商业化阶段;米内网数据显示,上述产品2022上半年在中国公立医疗机构终端销售额分别超过3000万元和6000万元,销售成绩远超市场预期。其中,泰它西普于近日获FDA颁发针对重症肌无力(MG)适应症的孤儿药资格认定。在创新出海、培育差异化管线的战略布局下,荣昌生物的企业发展前景值得期待。
1类新药刷新纪录,商业化全面起势
泰它西普、维迪西妥单抗是荣昌生物的明星产品,其优越的产品疗效及不斐的商业化成绩有望助力公司业绩再创辉煌,为后续创新提速奠定夯实基础。
2021年3月,荣昌生物的1类新药泰它西普(商品名:泰爱®)获批上市,是我国系统性红斑狼疮(SLE)治疗领域的首款创新药,也是该领域全球首款“双靶点”同类首创(First-in-class)生物药,目前正被推广在肾病、类风湿关节炎等超适应症使用。同时,该药针对重症肌无力(MG)治疗于近日获FDA颁发的孤儿药资格认定。
2021年6月,荣昌生物另一款1类新药维迪西妥单抗(商品名:爱地希®)正式登陆中国,作为国内首个自主研发的ADC药物,爱地希®填补了HER2过表达胃癌后线治疗的空白,并新增了用于二线治疗HER2过表达尿路上皮癌等适应症。
同年12月,泰它西普、维迪西妥单抗被纳入国家医保目录(乙类)。医保助力下,2个明星品种2022上半年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端销售额分别超过3000万元和6000万元,销售增速远超市场预期。
泰它西普、维迪西妥单抗上市以来的季度销售情况(单位:万元)

                               
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来源:米内网中国公立医疗机构终端竞争格局
商业化是检验创新药企硬实力的“试金石”,也是为企业研发创新注入源源动力的“新引擎”。整体而言,荣昌生物在第一个完整商业化年度前半段的表现,可圈可点。
创新出海成绩耀眼,差异化管线在酝酿
在国内不断推动产品商业化的同时,荣昌生物也在加快了国际合作的步伐。
2021年8月,荣昌生物与全球知名生物制药公司西雅图基因就维迪西妥单抗达成全球(亚太地区仅含新加坡、日本)海外授权交易合作协议,获得高达26亿美元的首付款和里程碑付款、外加最高超过15%的梯度销售提成。

                               
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来源:荣昌生物官网
近四年来,荣昌生物累计研发费用超过17.45亿元,已完成2个重磅药物的商业化,且实现了一笔总交易金额超过26亿美元的药物对外授权。如果能够延续这种研发投入产出的效率,未来荣昌生物有可能给市场带来更大的惊喜。
不出所料,荣昌生物并没有满足于现状,而是坚持以临床价值为导向,致力于发现、开发和商业化原创性的、有差异化的生物药,聚焦自身免疫、肿瘤和眼科等重大疾病领域,多款在研的潜力产品有望做到First-in-class或Best-in-class。
荣昌生物研发管线

                               
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来源:米内网新版数据库
RC28是荣昌生物在研的一款VEGF受体、FGF受体与人免疫球蛋白Fc段基因重组的融合蛋白,能同时阻断VEGF和FGF家族的血管生成因子,从而更有效地抑制血管异常生长,达到更好地治疗血管新生性眼科疾病的目的。
目前RC28有3个临床试验正在推进,拟用于糖尿病视网膜病变的研究即将进入Ⅱ期临床。如果该药最终能够证明相比阿柏西普、雷珠单抗等VEGF单靶点药物的优效,这将是血管新生性眼科疾病治疗领域最值得期待的药物之一。米内网数据显示,阿柏西普、雷珠单抗2021年全球销售额分别超过90亿美元和35亿美元。
RC88、RC108及RC118均为荣昌生物的1类在研ADC药物,目前正在中国开展相关阳性实体瘤的Ⅰ期临床试验,包括胰腺癌、间皮瘤、胆管癌、卵巢癌、胃癌、三阴性乳腺癌及肺腺癌等。
独到眼光,紧抓“转型”机遇
看到如今的生物药界“新贵”——荣昌生物如此出圈,这还得从它的前身——荣昌制药凭借独到的眼光、成功“转型”的历程说起。
1993年,荣昌制药正式成立。公司旗下主导痔疮良药“肛泰”在中国传统医药理论的基础上,引入浓缩、透皮、缓释和贴敷4项高新技术,在世界上首创了“贴肚脐,治痔疮”方法,成为国家中药保密品种。
随后,荣昌制药相继研发生产了安神类药物“甜梦”系列、治疗功能失调性子宫出血的药物“坤宁口服液”、治疗原发性痛经的药物“月泰贴脐片”、便秘新药比沙可啶栓(解泰)、治疗胃病的复方法莫替丁咀嚼片(仕卫)等10余个产品,获得5项发明专利,5个产品被纳入国家中药保护品种。
然而,在靠做中成药便能大赚一笔的年代,荣昌制药却“反其道而行”,以独到的眼光,毅然选择了一条“与众不同”的创新生物药研发之路,率先创办了荣昌生物等生物制药公司。
显然,经过历史的验证,荣昌制药的这次“豪赌”是赌对了。据荣昌生物首席医学官何如意介绍,“荣昌生物之前建立过现代化生物工程药物实验室,引进过生物新药领域科学家团队,相对于同时代的传统药企,早在21世纪初就逐步植入了做创新药的基因,这让我们更有在这条道路上探索的底气。”
2020年11月,荣昌生物在香港联交所上市,募集资金约合39.1亿元,成为当年全球最大规模生物医药IPO企业;2022年3月,荣昌生物公开发行A股股票并在上海证券交易所科创板上市,正式踏上“A+H”资本市场新征程......一系列利好消息更印证了公司高质量的发展趋势。
来源:米内网数据库、公司官网
注:米内网《中国公立医疗机构终端竞争格局》,统计范围是:中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院,不含民营医院、私人诊所、村卫生室;上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。

9、泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药!新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯,已在美国获批!

10、Shingrix于2020年6月在中国获批,用于50岁及以上成人预防带状疱疹。
11、白血病(AML)新药!第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查:治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
12、肝癌(HCC)双重免疫疗法!阿斯利康Imfinzi+Imjudo方案获美国FDA批准!
13、武田Qdenga(TAK-003,四价减毒活疫苗)欧盟监管传喜讯:将于2月内获批上市!

以上内容来自各个医药媒体
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