马上注册，结交更多好友，享用更多功能，让你轻松玩转社区
您需要 登录 才可以下载或查看，没有帐号？立即注册 
x
1、诺和诺德Saxenda在糖尿病预防研究中获得积极数据 发布日期：2015-03-12 来源：pmlive 据一项临床试验提供的信息，减肥患者在以诺和诺德肥胖药物Saxenda治疗时，还显示对血糖及血压水平面有改善。 据一项临床试验提供的信息，减肥患者在以诺和诺德肥胖药物Saxenda治疗时，还显示对血糖及血压水平面有改善。这项试验的一个主要目标是观察Saxenda (利拉鲁肽)的长期治疗是否会帮助推迟2型糖尿病的起始发作，但这一结果的数据目前尚未准备好。 不过，SCALE试验的初始结果是令人鼓舞的。在饮食控制及体育活动基础上每天注射一次Saxenda的患者中，有63%的人在治疗56周后达到5%或更多的体重减轻，相比之下，那些以安慰剂加饮食控制及体育活动的人中，只有27%达到这一结果。 此外，那些对诺和诺德该药物有响应的患者显示空腹血糖降低，腰围、收缩压及生命质量的检测结果达到健康状况问卷(SF-36)的指标。3a期试验有3731名超重或肥胖非糖尿病成年患者参与，但他们有与体重相关的其它问题，如高血压或胆固醇水平高。药物对糖尿病的影响将在患者被随访160周之后进行评价。 试验结果在圣地亚哥举行的内分泌学会年会上得到发布。“许多肥胖患者未意识到肥胖对他们健康的严重性及并发症，”来自美国南卡罗来纳查尔斯顿医科大学的主要研究者O'Neil称。“这种疾病的本质是复杂的，保持减肥可能是一种挑战，多种治疗选择对于减肥的肥胖患者是需要的，坚持可以改善他们的健康。” Saxenda对血压及血糖的积极作用是令人鼓舞的，但在这款药物的注册研究中还看到其对体重的积极作用。总之，三分之一的Saxenda用药患者与安慰剂患者相比，其体重减轻10%或更多。 Saxenda与诺和诺德畅销糖尿病治疗药物利拉鲁肽（Victoza）有相同的成分，不过Saxenda的剂量较低，这款药物于去年底在美国获批用于肥胖，其在欧洲也已获得批准推荐。 分析师认为，这款产品的销售额可能会达到10亿美元或更多，将会在振兴减肥药物市场中获得成功，美国市场在最近推出三款其它减肥药物之后仍相对保持平静，它们是卫材与Arena的氯卡色林、Vivus的苯丁胺/托吡酯及Orexigen的纳曲酮/安非他酮。 这些药物自从在美国推出以来均未取得明显进展，三款药物中，仅有Orexigen的药物在欧洲上市，氯卡色林与苯丁胺/托吡酯因安全性问题被欧洲药品管理局拒绝。诺和诺德近日表示，它预计2015年上半年在美国、今年底前在几个欧盟市场推出Saxenda，早期几个月会有适当的销售额。该公司将有500名销售代表在美国推广这款药物。 http://www.pmlive.com/pharma_news/positive_data_in_saxenda_diabetes_prevention_study_673941 2、【世界肾病日】肾病相关疾病将会是未来新药研发的重要方向 发布日期：2015-03-12 来源：生物谷 由于肾病的病因既包括代谢的紊乱也包括免疫系统的下降，另外还受到遗传等因素的影响，开发预防与治疗肾病的药物与治疗措施需要各个领域的专家共同努力。 今年3月12日为第十个世界肾脏病日，今年肾脏病日的主题是：全民肾健康。
今年3月份美国肾病学杂志报道的一项研究称慢性肾病患病率在未来的20年内会急速蹿升，到时候会有一半以上的中年人（30-65岁）为此困扰。 考虑到美国2020年中年人的数量会达到2.04亿，在2030年还会上升至2.25亿，研究人员认为届时患有慢性肾病的人群数量会达到2800万（2020年）以及3800万（2030年）。 "这项指标的上升意味着人们在慢性肾病上的花销以及带来的生活质量的下降将会相应增大，而且今后对预防慢性肾病的发生以及恶化相关的措施的需求也会相应增强"。美国北卡三角园研究所的健康经济学家及高级研究员Thomas J. Hoerger博士写道。 目前来讲，慢性肾病在美国成年人间的发病率在1/7，最新的研究指出与慢性肾病有关的死亡在过去的20年间增长了一倍。2010年，美国晚期肾病治疗费用达329亿美元，而早期的治疗费用达到了480亿美元。 Hoerger博士等人预测成年人间患有慢性肾病的人口比例将会从目前的13.2%升至2020年的14.1%，以及2030年的16.7%。 "对于一生中如此高的慢性肾病发病率我们也感到吃惊"，Hoerger博士在国家肾脏基金委最近的一次发布会中说到。从个人角度来说，人生的三个阶段：30岁-49岁，50-64岁，65岁以及以上，患慢性肾病的几率分别为：54%，52%以及42%；另一方面，在50-64岁之间乳腺癌（女性），糖尿病，高血压等疾病的几率分别为：12.5%，33%-38%以及90%。 Hoerger博士及其团队的这项研究受到了美国疾病控制中心的支持。他们利用了之前建立好的健康政策模型，并根据每个人的相应年龄与死亡年龄（或90岁），计算他们患慢性肾病的比例，并最终推测出群体中2020年与2030年患慢性肾病的比例。 计算所用的样本来自1999年到2010年美国国家营养健康测试调查中得到的参与者，并选择其中30岁以上的群体进行分析得出最终的结果。 据此推算，未来的数十年内慢性肾病将会受到极大的关注。由于肾病的病因既包括代谢的紊乱也包括免疫系统的下降，另外还受到遗传等因素的影响，开发预防与治疗肾病的药物与治疗措施需要各个领域的专家共同努力。
新闻延伸：如何预防慢性肾病？ 慢性肾病的早期症状主要有哪些呢？首先是水肿。其表现为眼睑、面部等组织疏松部位的水肿，也可以是双足、踝部和下肢，检测水肿最简单的方法是用手指按压皮肤时可凹陷，且不能迅速弹起复原。另外，如原来合适的鞋现在穿起来感到发紧，就可能是水肿了。其次是小便异常。主要表现是泡沫尿、尿色改变或夜尿增多等。三是容易疲劳、贫血等。如食欲下降，抵抗力下降、容易感冒或感冒不容易好等。 改变生活方式，科学预防肾病。医生给出了如下建议： 一是锻炼身体，增强体质。体育锻炼有利于防止感染细菌、病毒后免疫反应性损害的发生。 二是注意温度变化。要预防肾病的发生，就应注意天气冷暖的变化，避免阴雨天外出，避免汗出当风，涉水冒雨，穿潮湿衣服，时刻警惕外部风寒的侵袭。 三是劳逸结合。生活无规律、睡眠不充足、暴饮暴食、劳累过度，均可降低人体对外邪的抵抗力，增加患病的机会。 四是有病早治。上呼吸道感染、扁桃体炎反复发作等，都有诱发肾病的可能。保持大便通畅，有利于代谢废物的排除。
3、【2015年两会】贝达药业丁列明：现行专利法不能充分激发研发公司对医药创新的积极性 发布日期：2015-03-12 来源：浙江在线－浙江日报 “专利法的作用，应更多地体现在促进创新能力提高、科技进步等方面，但现行专利法不能充分激发研发公司对医药创新的积极性。”丁列明代表说。
“专利法的作用，应更多地体现在促进创新能力提高、科技进步等方面，但现行专利法不能充分激发研发公司对医药创新的积极性。”丁列明代表说。
丁列明代表认为，当前，专利无效程序滥用、没有时限性成为很多企业头痛的问题。现行专利法规定，自专利被授权公告之日起的任何时候都可以提出专利无效请求，而且无效理由也没有限定。这导致一些别有用心的人，利用这一制度缺陷，挑战创新药的专利，使专利成果转化过程延缓，发明者和企业被拖累，无法更快地投入新的发明创造。 丁列明代表还认为，专利期限延长制度也是一个缺陷。“原研创新药物开发投资大、风险大、难度大、周期长。但药品上市后，其专利往往很快到期，原研创新药物企业无法获得足够的回报，从而导致投入的巨额研发费用得不到补偿，极大挫伤企业进行新药研发的热情。” 丁列明代表举例说，各类新药研发的申报正在加速，但新药的专利从申请立项算起，只有短短20年时间，早期研发往往需要10多年，留给企业专利期内销售的时间只有数年，这导致很多医药企业创新动力不足。 因此，丁列明代表建议，应改革现行专利法的无效程序，即专利授权后一定时间内可以提起再审程序，但超过时限应该提高无效请求的门槛以及必须具有严格正当的无效理由；改革现行专利法专利期限的延长制度，以激励自主创新药研发公司积极研究开发新药。
4、“原创药控”安进决定把仿制药做到完美 发布日期：2015-03-12 来源：界面 作者：夏清逸 所有安进的药品，无论品牌药还是生物仿制药，都要经过相同的生产过程 在加利福尼亚州千橡市，安进（Amgen）仿制药的工作正在进行中。在这个2.5万平方英尺（约合2323平方米）的平台上，摆满了2000升容量的铁罐，每一个都带有仪表盘、按钮和突出的管道。这里正是安进公司用来生产自家的生物制药以及仿制其他药企药品的地方。 2010年开始，安进这家美国生物制药公司就雄心勃勃地准备生物制药领域的仿制药，并计划到2019年上市5个生物仿制药。 安进必须加快行动了，因为其他药企也在仿制它们的药品。根据不久前美国药品监管部门的批示，安进的抗肿瘤生物制药Neupogen很快将受到来自生物仿制药的冲击——诺华根据Neupogen仿制的filgrastim将成为第一个被批准上市的生物仿制药，并从前者一年70亿美元的销售额中分一杯羹。 “已经有很多竞争者了，我们习惯在更具价值的地方竞争，这是自然进化的结果。”安进生物仿制药部门的负责人Geoff Eich表示。 开始研发生物仿制药对安进来说是一个战略上的转变。事实上，制药公司一直主张和仿制药商竞争，后者仿制药品，然后以更低的价格出售。然而，不同于化学药，生物药来源于活体生物，因而很难被完全复制。这意味着像安进这类生物药企业针对癌症或是关节炎等疾病的药物，还未受到过仿制药的冲击。 复制简单的分子结构生产廉价化学仿制药的仿制药企业一直被视为制药行业里下层阶级，但生物仿制药的复杂性正在吸引安进、辉瑞等知名品牌药企业进入。 “和罗氏、艾伯维这些企业一样，安进也是最易受到生物仿制药冲击的药企之一。”RBC资本的分析师Michael Yee认为。这三家药企都有重磅炸弹级的生物药，并且这些药品目前都被允许仿制。无论罗氏还是艾伯维都没有开发自己的生物仿制药。事实上，在安进之前，还没用哪家药企同时进行生物药和生物仿制药的研发。 罗氏曾在一份公开声明中表示，公司将专注开发创新药和新的诊断产品，因此生物仿制药并不符合公司的商业模式。而艾伯维也曾表示，公司将着眼于创新疗法的研发。 “研发一个生物仿制药也需要10年的时间和2亿美元的成本，是传统化药仿制药一倍的时间，成本也要高出上千万美元。”Geoff Eich表示。 在安进千橡市的基地内，科学家们需要提炼数十亿的细胞来生产安进生物药所需的抗体。这些细胞的生长并不容易，培养液必须有合适的温度和酸碱度，培育员必须正确地为培养基补充营养并清理垃圾，“这些细胞简直享有红毯待遇”。 在经过6-8周的生长并收获抗体后，还需经过严格的净化与精炼过程，一批6000的抗体最终只剩下200升或者更少。 “所有安进的药品，无论品牌药还是生物仿制药，都要经过相同的生产过程。然而，生产生物仿制药，在某种程度上来说，甚至比生产安进自己的药还要困难。”Geoff Eich说，“生产我们自己的药，我们有自己的目标，而生物仿制药，必须遵照别人的标准。” 最近安进正在仿制艾伯维最畅销的药物修美乐，这款畅销药去年的销售额高达130亿美元，并且已经连续两年蝉联全球最畅销药榜首了。而安进自己最畅销的药物Enbrel去年销售额为47亿美元，目前还没有生物仿制药的竞争者。安进同时还在进行其他8个生物仿制药的研发，公司预计最多能实现30亿美元的收入。 障碍仍然存在，美国药监局（FDA）仍在讨论如何命名药物以及生物仿制药该如何证明它们和已经在售的原研药等效。这些政策都将影响医生和患者是否信任生物仿制药。 不过，安进依然把生物仿制药视为制药行业下一个发展阶段。“我们越是观察和思考生物仿制药的复杂性和挑战，越是觉得它对我们是个非常有吸引力的机会。”Geoff Eich说
5、FDA批准首款高风险神经母细胞瘤治疗药物Unituxin(Dinutuximab) 发布日期：2015-03-12 来源：fda 3月10日，美国FDA批准Unituxin(Dinutuximab)作为一线治疗药物的一部分用于高风险神经母细胞瘤儿科患者，这种一种通常发生在幼儿身上的癌症。 file:///C:\Users\1\AppData\Local\Temp\msohtmlclip1\01\clip_image001.gif
3月10日，美国FDA批准Unituxin(Dinutuximab)作为一线治疗药物的一部分用于高风险神经母细胞瘤儿科患者，这种一种通常发生在幼儿身上的癌症。 神经母细胞瘤是一种罕见的癌症，它形成于不成熟的神经细胞。这种疾病通常起始于肾上腺，但还可能在腹部、胸部或脊柱附近的神经组织发展。神经母细胞瘤通常发生在五岁以下的儿童身上。 据美国国家癌症研究所提供的信息，神经母细胞瘤在儿童中的发病率大约为十万分之一，男孩中的发病率略高。美国每年预计会有650个神经母细胞瘤新病例被确诊。尽管进行积极治疗，但只有40%到50%的高风险神经母细胞瘤患者有长期生存的机会。 Unituxin是一种抗体，它可以绑定到神经母细胞瘤细胞的表面。Unituxin被批准用作综合治疗方案的一部分，包括手术、化疗及放射治疗，适用于对之前一线多种药物、综合治疗至少达到部分响应的患者。 “Unituxin标志着首款获批专门用于高风险神经母细胞瘤患者治疗的药物，”FDA药品评价与研究中心代谢及肿瘤产品办公室主任、医学博士Richard称。“Unituxin通过提供一种治疗选择满足了一个关键的需求，它可以延长高风险神经母细胞瘤儿童患者的生存期。” FDA授予了Unituxin优先审评及孤儿药资格。与标准审评相比，优先审评将这款药物申请的审评时间缩短了4个月，优先审评授予那些如果获得批准，将能对严重疾病治疗的安全性及有效性提供明显改善的药物。 孤儿药资格授予那些旨在治疗罕见疾病的药物。对于这次批准，FDA还向UnitedTherapeutics发布了一项罕见儿科疾病审评券，它可授予以后不符合优先审评的一款药物申请优先审评。这是FDA自发起罕见儿科疾病审评券项目以来发布的第二个罕见儿科疾病优先审评，这一项目旨在鼓励用于某些罕见儿科疾病预防及治疗的新型治疗药物的开发。 Unituxin的安全性及有效性在一项由226名患有高风险神经母细胞瘤儿科受试者的试验中得到评价，这些患者的肿瘤在经多药化疗及手术后接受其它大剂量化疗后缩小或消失，他们后来接受骨髓移植支持及放射治疗。 受试者被随机配给一种口服维甲酸药物异维甲酸(RA)或Unituxin与白介素-2、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子及RA的合并用药，粒细胞巨噬细胞集落刺激因子被认为可通过刺激免疫系统来增强Unituxin的活性。 治疗后3年，63%的Unituxin合并治疗受试者仍存活，并且肿瘤不再增长或复发，相比之下，仅以RA治疗的受试者只有46%的人达到这一结果。在一项更新的预后分析中，73%的Unituxin合并治疗受试者仍存活，相比之下，仅以RA治疗的受试者只有58%的人达到这一结果。 Unituxin携带一项黑框警告，提醒患者及卫生保健专业人员Unituxin可刺激神经细胞，引起严重疼痛，需要静脉注射麻醉剂进行治疗，还能引起神经损伤及危及生命的输注重反应，包括输液期间或完成后不久出现上呼吸道肿胀、呼吸困难及低血压。Unituxin还可能引起其它严重副作用，包括感染、眼部疾病、电解质异常及骨髓抑制。 Unituxin最常见副作用有剧烈疼痛、发热、低血小板计数、输液反应、低血压、血液盐水平低(低钠血症)、肝酶升高、贫血、呕吐、腹泻、低血钾、毛细管泄漏综合症(特点是大量血浆及其它血液成分从血管泄漏到邻近体腔和肌肉)、抗感染白细胞(中性粒细胞减少和淋巴细胞)数量降低、荨麻疹及低血钙。Unituxin由马里兰州银泉的United Therapeutics上市销售。 http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm437460.htm
6、SAFC®CHOZN细胞株生产平台为百济神州开发靶向肿瘤生物药物提供支持 发布日期：2015-03-12 来源：生物谷 Sigma-Aldrich今天宣布，该公司定制生产服务业务部门 SAFC® Commercial与领先的中国生物制药公司百济神州签署一项商业销售与服务合约。 Sigma-Aldrich® Corp.（西格玛奥德里奇公司）今天宣布，该公司定制生产服务业务部门SAFC® Commercial与领先的中国生物制药公司百济神州签署一项商业销售与服务合约。这家位于北京的创新型肿瘤药物治疗方案公司与Sigma Aldrich公司达成一致协议，选择SAFC 成熟便捷的CHOZN 细胞株生产平台与个性化定制细胞系工程服务，旨在为百济神州发现并商业化开发靶向肿瘤生物药物提供支持。 百济神州生物制药负责人李康 (Kang Li) 博士接受采访时表示：“CHOZN平台在提高单抗和重组蛋白等靶向抗肿瘤生物药物的表达量方面给我们带来了巨大价值，李康说，加速推进产品上市对每一个肿瘤药物项目都是至关重要的，我们选择SAFC的CHOZN平台的主要原因在于其可以缩短早期生物药的研发时间以及尽快获得能够保证最高蛋白质量特性的、符合生产要求的细胞克隆”。 负责 SAFC 的 CHOZN 平台全球高级经理 Kevin Gutshall 表示：“继去年在亚洲市场首次商业化部署GS-/- CHO细胞系之后，SAFC 认识到作为全球备受瞩目的生物医药新兴市场亚洲对高表达CHOZN细胞平台的热切需求和浓厚兴趣。CHOZN为生物药物的研发和生产提供了一种无法比拟的高效解决方案：缩短项目开发时间，保证蛋白关键质量特性，提高蛋白表达量和质量。这些都是目前全球生物制药行业的热点和难点。“ CHOZN® 平台包括 CHOZN® GS-/- CHO 细胞系以及优化的遵循cGMP 生产的、化学成分确定的培养基和补料组合（专门面向最大化单克隆抗体及其它蛋白质产量的细胞系）。SAFC 遵循cGMP 生产和测试的CHOZN® 细胞系由Sigma-Aldrich 的 CompoZr® 锌指核酸酶 (ZFN) 技术提供支持，是市面上首个商业推出的谷氨酰胺合成酶 (GS) 敲除CHO系。 百济神州建立和完善了了小分子化学药物和大分子生物药物研发平台，从成立之日起便受到业内的关注。 2013年，百济神州与默克雪兰诺公司签署了关于2个化合物药物全球合作开发和销售协议，2014年9月，百济神州宣布收到默克雪兰诺BGB-290项目的900万美元里程碑成果收入，同年12月，百济神州完成融资人民币 4.5 亿元，资金将支持抗癌药物的研发，预期 2015 年底前5个候选药物进入临床。 百济神州目前有三个小分子药物进行临床开发。其中BTK抑制剂候选药物BGB-3111，在2014年八月进入临床一期。PARP抑制剂 BGB-290在2014年七月进入临床一期。第二代B-RAF 抑制剂BGB-283 在 2013 年十一月进入临床一期。 2014年9月，百济神州与勃林格殷格翰宣布签署战略合作协议，将由勃林格殷格翰为百济神州自主研发的免疫肿瘤新药的临床试验提供生物制药的生产。（生物谷Bioon.com） 关于百济神州 百济神州（北京）生物科技有限公是一家位于北京市中关村生命科学园区的中国生物技术与新药创制公司，致力于研究和开发包括新型化学小分子和生物大分子在内的创新抗癌药物。百济通过自主开发其中国实验室发现的新药，以及同制药公司合作伙伴合作授权共同开发在研新药，以满足中国和亚洲的癌症患者未能满足的医疗需求。百济正在创建一个坚实的生物标志物和生物信息学平台，用于识别癌症患者中最有可能受益于相关药物或治疗方法的病人亚群，并通过研究药物的敏感性和靶标分子之间的关系来研制出更有效和更安全的靶向创新药物。 关于SAFC SAFC Commercial 是 Sigma-Aldrich Corporation 的定制生产和服务业务部门。该部门是全球公认的10大精细化学品供应商和生物制剂供应商之一。作为面向生命科学和高科技行业的可靠制造商，SAFC 利用全球“卓越中心”(Centers of Excellence) 和专业化生产设施与客户密切合作，应对开发挑战和加快产品系列的生产。该部门丰富的产品和服务组合包括面向高科技应用的高纯度无机材料、面向生物药品生产的原材料细胞培养基/添加剂和广泛的生物制剂安全测试服务以及面向药物生产的复杂高活力原料药 (API) 和关键中间产物。 China's BeiGeneselecs SAFC CHOZN® Platform forCommercial Drug Development ST. LOUIS， March 11， 2015 /PRNewswire/ -- Sigma-Aldrich® Corporation (NASDAQ： SIAL) today announced that SAFC® Commercial (www.sigma-aldrich.com/safc)， its custom manufacturing services businessunit， has entered a commercial sales andservice contract with leading biopharmaceutical company， BeiGene (www.beigene.com).Located in Beijing， the innovativeoncology company purchased SAFC's off-the-shelf， turnkey CHOZN cell line production platform and cell line engineeringservices to support discovery and commercial development of BeiGene's targetedoncology drug. "The CHOZNPlatform offers us a great deal of value through the ability to maximize theproduction of monoclonal antibodies and other recombinant-proteins used in ourtargeted oncology treatments，" said Dr. Kang Li， Head of Biologics from BeiGene. "Reducing timelines are critical toevery oncology development project. Our objective in selecing SAFC's CHOZN Platformand services was to shorten bioproduction times in early development and toobtain a manufacturing clone quickly with the highest protein qualityspecifications." "Followinglast year's first commercial placement of the GS-/- CHO cell line in the Asianmarkets， SAFC is seeing significant interest inusing our CHOZN recombinant cell line development platforms in the region，" said Kevin Gutshall， Global Senior Manager of the CHOZNPlatform for SAFC. "The CHOZN Platform supports efficient innovation andthe highest quality therapeutics. It offers a turnkey solution that isunmatched in the industry. Users simply identify and clone the genes for theirtherapeutic protein of interest into the CHOZN expression vector， and then employ the traditional cell linedevelopment strategies of transfection， selection and cloning. The CHOZN Platform is designed to deliver a robustproducing clone - ready for manufacturing." Enabled bySigma-Aldrich's， CompoZr® Zinc Finger Nuclease (ZFN) geneediting technology， the firstcommercially available glutamine synthetase (GS) knockout CHO line was broughtto market in 2011. The full CHOZN Platform includes the CHOZN GS-/- CHO cellline and an optimized set of cGMP-produced and chemically defined media andfeeds. In addition to the cell line， media， and feed， SAFC provides extensive user support， which includes working with customers onprotocols - from transfection through to scale-up in bioreactors， as well as comprehensive cell-line safetytesting and development history. For moreinformation about the CHOZN Platform， visit： http：//www.sigmaaldrich.com/safc-choznplatform. about SAFC： SAFC Commercial， the custom manufacturing and servicesbusiness unit of Sigma-Aldrich Corporation， is recognized as a top 10 global specialty chemicals and biologicssupplier. As a trusted manufacturer for the life science and high-technologyindustries， SAFC worksclosely with customers to resolve development challenges and accelerate theproduct pipeline using its global "Centers of Excellence" anddedicated manufacturing facilities. Its rich portfolio includes high-purityinorganic materials for high-tech applications， critical raw materials and extensive biologics safety-testing servicesfor biopharmaceutical manufacturing， and complex， high-potentAPIs and key intermediates for pharmaceutical manufacturing. For moreinformation， visit www.sigma-aldrich.com/safc. about Sigma-Aldrich： Sigma-Aldrich， a leading Life Science and Technologycompany focused on enhancing human health and safety， manufactures and distributes 250，000 chemicals， biochemicals and other essential products to more than 1.4 millioncustomers globally in research and applied labs as well as in industrial andcommercial markets. With three distinct business units - Research， Applied and SAFC Commercial -Sigma-Aldrich is committed to enabling science to improve the quality of life.The Company operates in 37 countries， has approximately 9，300 employees worldwide and had sales of $2.79 billion in 2014. For moreinformation about Sigma-Aldrich， please visit its website at www.sigma-aldrich.com. 2015 Sigma-AldrichCo. LLC. All rights reserved. Sigma-Aldrich and SAFC are trademarks ofSigma-Aldrich Co. LLC or its affiliates， registered in the U.S. and other countries. 7、“脑残”导致肥胖？Zafgen新药beloranib或带来曙光 发布日期：2015-03-12 来源：生物谷 肥胖是困扰着许多人的难题。然而，时至今日科学家也不敢断言已经彻底弄清了肥胖的所有成因 肥胖是困扰着许多人的难题。然而，时至今日科学家也不敢断言已经彻底弄清了肥胖的所有成因。而有些由于代谢紊乱造成的肥胖更是让所有的营养学家和医生头疼。例如一种名为下丘脑损伤肥胖症（hypothalamic injury associated obesity，HIAO）就是由于肿瘤患者在进行手术切除时下丘脑部分被损伤而导致的肥胖症。下丘脑作为中枢神经系统的重要组成部分，控制着人体的内分泌系统正常运行，而HIAO患者由于下丘脑受损无法对各种内外界刺激进行有效反馈，其中一个典型症状就是患者会出现持续性饥饿感。 最近，著名生物医药公司Zafgen公布了其治疗HIAO药物beloranib最新临床二期研究数据。研究人员表示这一药物能显著降低HIAO患者的体重并减轻其患上心血管疾病的风险。 根据公司公布的数据显示，此次研究人员招募了14名HIAO患者，其中大部分为女性。患者的平均年龄为31.9岁，平均BMI指数为42.9 kg/m2（平均体重126.4 kg）。此次临床二期检测的beloranib药物剂量为1.8mg组，患者每周注射两次beloranib，整个治疗持续四周。结果显示beloranib治疗组体重（-3.40 +/- 0.6kg）相对于对照组（-0.25 +/- 0.8 kg）显著降低。同时，研究人员还检测了患者一些心血管疾病指标，也得到了类似的结果。另一方面，药物的安全性也是研究人员考察的重要方面。整个临床研究中，没有患者因为出现副作用而退出研究，也证明了这一药物的安全性。 Zafgen公司表示beloranib是一种治疗HIAO的新型小分子药物。这种药物能够通过抑制甲硫氨酸氨肽酶2来抑制患者因激素紊乱而导致的持续饥饿感；另一方面还能促使细胞利用机体储存的脂肪作为能量来源。 作为一种罕见疾病，HIAO一直缺乏有效的治疗手段，而患者也因为这种无法自己控制的肥胖而饱受精神和肉体的摧残。希望Zafgen公司的这种新药能为这些患者带来福音。 详细英文报道： SAN DIEGO, March 7,2015 -- Zafgen, Inc., a biopharmaceutical company dedicated to significantlyimproving the health and well-being of patients affected by obesity and complexmetabolic disorders, today announced positive efficacy and safety data from arecently completed Phase 2 trial of beloranib, a metaP2 inhibitor, in patientswith hypothalamic injury associated obesity (HIAO). These findings, presentedfor the first time at the Endocrine Society Annual Meeting (ENDO) on March 7,2015, demonstrated meaningful and statistically significant weight loss andimprovement in cardiometabolic biomarkers. "We are verypleased with the results from this latest study of patients with HIAO, whichdemonstrated proof of concept for both the safety and effectiveness ofbeloranib on body weight and cardiovascular risk markers in this patientpopulation," said Thomas Hughes, Ph.D., Chief Executive Officer of Zafgen."These positive results also indicate that the efficacy of beloranib inHIAO patients is similar to that observed in conventionally obese patients, asbeloranib treatment leads to meaningful and statistically significant weightloss in both patient populations." HIAO is a rare formof medically induced obesity resulting from damage to the hypothalamusfollowing resection of central nervous system tumors such ascraniopharyngiomas. The hypothalamus is a homeostatic control center in thebrain that provides oversight of multiple hormonal systems, metabolic rate,hunger, and satiety. Patients affected by HIAO fail to regulate metabolism andfood intake normally, resulting in rapid and intractable weight gain, treatmentresistant severe obesity, and associated co-morbidities. Beloranib is anovel, first-in-class injectable small molecule therapy with a unique mechanismof action that reduces hunger while stimulating the use of stored fat as anenergy source. This Phase 2randomized, double-blind, placebo-controlled trial evaluated the efficacy,safety and tolerability of beloranib 1.8 mg administered as twice-weeklysubcutaneous injections for four weeks followed by an optional 4-week,open-label extension. The trial enrolled 14 patients who were mostly women witha mean age of 31.9 years, mean body mass index (BMI) of 42.9 kg/m2 and meanbody weight (BW) of 126.4 kg. All patients had radiographic evidence ofhypothalamic damage with documentation of subsequent rapid and significant BWgain. Patients were not counseled to adhere to any diet or exercise regimens aspart of the trial. Results from thistrial showed that after four weeks of treatment, patients randomized tobeloranib lost on average (+/- standard error of mean) -3.40 +/- 0.6 kg of BWvs. -0.25 +/- 0.8 kg for placebo (p=0.01). Results from the open-labelextension suggested no apparent waning of the effect of beloranib within eightweeks of treatment. Furthermore, known markers of beloranib response, includingmajor cardiovascular risk factors such as lipid parameters and markers ofinflammation, were also improved at both four and eight weeks of treatment,corresponding with beloranib treatment. In this Phase 2trial, there were no early discontinuations due to adverse events (AEs), severeAEs or serious AEs in patients receiving beloranib. In addition, no clinicallysignificant abnormal laboratory measures, vital signs, or electrocardiography(ECG) findings were observed. The most common AEs occurring in more than onepatient treated with beloranib were dizziness, headache, and nasopharyngitis.These AEs were generally mild and transient in nature. "The resultsof this proof of concept study are important, as they show that beloranib has aunique mechanism of action which mediates weight loss through actionsindependent from a fully functional hypothalamus," said Ashley H.Shoemaker, M.D., M.S.C.I., Assistant Professor of Pediatric Endocrinology andDiabetes at Vanderbilt University. "Beloranib continues to demonstratepromising results, and results from this study support its potential as a safeand effective treatment option for this unique patient population." about Beloranib Beloranib is anovel, first-in-class injectable small molecule therapy with a unique mechanismof action that reduces hunger while stimulating the use of stored fat as anenergy source. Beloranib is a potent inhibitor of methionine aminopeptidase 2,or metaP2, an enzyme that modulates the activity of key cellular processes thatcontrol metabolism. metaP2 inhibitors work, at least in part, by directingmetaP2 binding to cellular stress mediators, and, thus, reducing the tone ofsignals that drive lipid synthesis by the liver and fat storage throughout thebody. In this manner, metaP2 inhibition increases metabolism of fat as anenergy source. Zafgen holds exclusive worldwide rights (exclusive of SouthKorea) for the development and commercialization of beloranib. Zafgenexclusively licensed beloranib from Chong Kun Dang (CKD) Pharmaceutical Corp.of South Korea. about HypothalamicInjury-Associated Obesity (HIAO) HIAO is mostcommonly caused by damage incurred during removal of a central nervous systemtumor called craniopharyngioma but it can also result from less common types ofhypothalamic injury such as strokes, brain trauma, or radiation therapy to thebrain. Craniopharyngioma is a rare form of benign brain tumor that occurs mostcommonly during childhood and infiltrates near the optic nerve, pituitary glandand the hypothalamus. Treatment of these tumors commonly involves surgicalremoval of the tumor mass, followed by radiation treatment, which results indisruption or removal of neighboring structures including the hypothalamus.Post-treatment hypothalamic dysfunction results in hyperphagia and significantobesity in up to 50% of these patients, resulting in a variety of co-morbidconditions and a deteriorated quality of life. Craniopharyngioma-associatedobesity occurs in males and females equally and in all races, with the sameincidence around the world. The incidence estimates have ranged from 0.13 to0.17 per 100,000 per year, or approximately 400 to 500 new cases per year inthe United States and 650 to 850 new cases per year in the European unio. about Zafgen Zafgen (ZFGN) is abiopharmaceutical company dedicated to significantly improving the health andwell-being of patients affected by obesity and complex metabolic disorders.Zafgen is focused on developing novel therapeutics that treat the underlyingbiological mechanisms through the metaP2 pathway. Beloranib, Zafgen's leadproduct candidate, is a novel, first-in-class, twice-weekly subcutaneousinjection being developed for the treatment of multiple indications, includingsevere obesity in two rare diseases, Prader-Willi syndrome and obesity causedby hypothalamic injury, including craniopharyngioma-associated obesity; andsevere obesity in the general population. Zafgen aspires to improve the livesof patients through targeted treatments and has assembled a team accomplishedin bringing therapies to patients with both rare and prevalent metabolicdiseases. Safe HarborStatement Various statementsin this release concerning Zafgen's future expectations, plans and prospects,including without limitation, Zafgen's expectations regarding beloranib as atreatment for HIAO, Prader-Willi syndrome, and severe obesity in the generalpopulation, its expectations with respect to the timing and success of itsclinical trials, the expected requirements and timing of additional clinicaltrials and pre-clinical studies, and its plans regarding commercialization ofbeloranib may constitute forward-looking statements for the purposes of thesafe harbor provisions under The Private Securities Litigation Reform Act of1995 and other federal securities laws. Forward-looking statements can beidentified by terminology such as "anticipate," "believe,""could," "could increase the likelihood,""estimate," "expect," "intend," "isplanned," "may," "should," "will,""will enable," "would be expected," "lookforward," "may provide," "would" or similar terms,variations of such terms or the negative of those terms. Actual results maydiffer materially from those indicated by these forward-looking statements as aresult of various important factors, including, without limitation, Zafgen'sability to successfully demonstrate the efficacy and safety of its productcandidates, the pre-clinical and clinical results for its product candidates,which may not support further development, actions of regulatory agencies,which may affect the initiation, timing and progress of clinical trials,obtaining, maintaining and protecting its intellectual property, Zafgen'sability to enforce its patents against infringers and defend its patentportfolio against challenges from third parties, competition from othersdeveloping products for similar uses, Zafgen's ability to manage operatingexpenses, Zafgen's ability to obtain additional funding to support its businessactivities and establish and maintain strategic business alliances and newbusiness initiatives, Zafgen's dependence on third parties for development,manufacture, marketing, sales and distribution of products, the outcome oflitigation, and unexpected expenditures, as well as those risks more fullydiscussed in the section entitled "Risk Factors" in Zafgen's mostrecent Quarterly Report on Form 10-Q filed with the Securities and ExchangeCommission, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and otherimportant factors in Zafgen's subsequent filings with the Securities andExchange Commission. In addition, any forward-looking statements representZafgen's views only as of today and should not be relied upon as representingits views as of any subsequent date. Zafgen explicitly disclaims any obligationto updat any forward-looking statements, whether as a result of newinformation, future events or otherwise. 8、渐离中国伤心地 GSK把研究中心转向新加坡 发布日期：2015-03-12 来源：生物谷 近年来，星城新加坡似乎成为了世界生物医药巨头的新宠儿。此次，在葛兰素史克公司的CEO Andrew Witty主导下，葛兰素史克公司将入驻新加坡，这一举动让人很难不与最近公司在中国举步维艰的困境相联系在一起。 近年来，星城新加坡似乎成为了世界生物医药巨头的新宠儿。凭借得天独厚的地理优势以及强大的学术实力，新加坡已经吸引了包括诺华、艾伯维、安进等著名生物医药公司的加盟。 例如美国MicroVAX公司于2014年8月份宣布开始与新加坡有关部门进行合作开展临床研究。研究人员系统通过靶向多种癌症通用标记物来治疗包括乳腺癌、胰腺癌、大肠癌、卵巢癌和肺癌在内的多种疾病。这也是首个获得美国FDA和新加坡卫生科学局共同批准的临床项目。 同时，新加坡还着力吸引制药公司进入新加坡本土，打造一个集生物医药研发、生产于一体的生物医药产业中心。 此次，在葛兰素史克公司的CEO Andrew Witty主导下，葛兰素史克公司将入驻新加坡，为这个新兴的生物医药中心提供新的动力。据计划，未来葛兰素史克公司的亚洲医药、消费者健康以及疫苗业务将坐落在这个中心内。 葛兰素史克公司的这一举动让人很难不与最近公司在中国举步维艰的困境相联系在一起。 2013年6月葛兰素首次因行贿被起诉，去年9月被湖南省长沙市人民中级法院判罚3亿英镑（约4.87亿美金），这个数字与葛兰素史克以旅游等形式行贿的数额大致相当。此外，葛兰素史克前中国区高管Mark Reilly和其他涉案人员也被判处监禁。 就在不久之前，葛兰素史克公司刚刚宣布在中国范围内裁员110人，这些员工均被认为与2013年的那场行贿门事件有所关联。据了解葛兰素史克公司此次的行贿门事件在公司内部也引起了轩然大波，甚至波及到了Andrew Witty本人。因此，此次葛兰素史克公司与新加坡的合作协议也就让人联想无限。 详细英文报道： SINGAPORE--GlaxoSmithKline($GSK) planted its flag in Singapore to build on a close relationship with thegovernment of the wealthy city-state wher CEO Andrew Witty worked and livedearlier in his career with the U.K. drugmaker. The move alsofollows two damaging years in China linked to a 2013 bribery scandal thatrippled in the past week with the firing of more than 100 employees in thecountry linked to compliance breaches. Last year in October, Witty shuffled keylieutenant and Singapore-based Abbas Hussain to the post of president at GlobalPharmaceuticals. Hussain has a keyrole now in reviving sales fortunes in the U.S., but also continues to overseeAsia business decisions mainly out of London. The company's Asiapharmaceutical, consumer healthcare and vaccine businesses will be housed by2016 in an 8-story, nearly 15,000-square-meter facility near a biotech clustercalled Biopolis a stone's throw away from the National University of Singaporeand its hospital and clinical complex. Witty said thecompany remains focused on Asia despite the China scandal. "While weexpect it to be a bit slower going forward than it was 5 years ago, we stillthink it's going to be a very vibrant growth area," Witty told reporters.Witty has made emerging markets a priority for GSK since taking over in 2008. Last year, thedrugmaker was fined 3 billion yuan ($479 million) in China followingallegations in 2013 it funneled funds to travel agencies to facilitate bribesto doctors and officials. The high-profile case hit GSK's drug sales in thecountry. The company is dismissing110 employees in China for misconduct, people familiar with the matter saidthis month. "I don't havean expectation that there will be more people leaving, but equally if we foundsomebody else who did something wrong then they would go through the processand whatever would happen would happen," Witty said. The move is afurther coup for Singapore's Economic Development Board which in the past twoyears has landed state-of-the-art manufacturing operations from AbbVie ($ABBV),Amgen ($AMGN), Novartis ($NVS) and GSK as well as regional headquarters forfirms such as Mundipharma, placing it as a key business, distribution andmanufacturing center for drugs and medical devices. The hub status isparticularly notable as the Association of Southeast Asian Nations heads into acombined economic pact at the end of 2015 that will see greater harmonizationon product approvals. GSK has signed anagreement with Boustead Development Partnership joint venture entity to developand lease the new building. "GSK and Singapore's histories areentwined," Witty said in a release. "Sincebuilding our first site at Quality Road in 1972, we have continued tosignificantly expand our footprint, capability and talent base. In ourexperience and my own personal experience, Singapore excels in fosteringtalent, supporting business growth and offers an excellent base to access Asia.This is why we are making a significant decision to further increase ourpresence in Singapore as we continue to modernize and advance GSK." 9、潘广成：备战化学仿制药盛宴的5条建议 发布日期：2015-03-12 来源：医药经济报 作者：潘广成 面对前所未有的机遇期，笔者倡导高质仿制和高端仿制理念，提出5条颇有见地的建议 ■潘广成（中国化学制药工业协会常务副会长） 2014年，CFDA药品审评中心(CDE)共承办新的药品注册申请8778个，其中化学药品7804个，达到历史新高，而且95%以上是仿制药。我国仿制药的长足发展，有效解决了人民群众缺医少药的突出问题，为维护公众健康发挥了重要作用。 与原研药相比价格较低的仿制药，是一项巨大的社会公共财富，具有提高医疗服务水平、降低医疗支出、维护公众健康等良好的经济效益和社会效益。无论欧美制药发达国家还是亚洲一些新兴国家，仿制药均是药品消费的主流。 目前，我国仿制药存在的主要问题是：基于我国医药产业的技术能力和生产管理水平以及对仿制药的认知程度，仿制药的医学药学研究基础比较薄弱;在原辅料来源的选择、原料晶型控制、处方及工艺参数的筛选、试验稳定性等方面的研究不够;我国早期对仿制药的审评标准也不够严格，部分企业仿制药与原研药的对比研究不够全面深入。因此总结而言，仿制药与原研药的质量还存在一定的差距。 随着重磅药物专利到期潮的到来，中国仿制药产业正迎来一个前所未有的机遇期。笔者特别呼吁高质仿制和高端仿制的理念倡导，提高中国化学仿制药质量的全面提升;提倡仿制过渡创新，创造有利于中国化学仿制药企业发展的良好环境。 读懂政策环境
药品价格改革方案将为仿制药发展带来重大发展机遇。2014年11月25日，国家发改委向中国化学制药工业协会等行业协会下发《推进药品价格改革方案(征求意见稿)》，广泛征求医药行业关于价格改革的意见，其主旨是：取消药品政府定价，由企业自主定价，通过医保控费和招标采购，药品价格最终由市场竞争形成。 药品价格改革实施后，一旦交由市场调节，在配套的医保控费、招标采购及财政部推出的“医疗服务购买招标”等政策下，那些明显与商品价值不符的高价药物将逐步返回“原形”，否则其市场竞争优势将药然无存，而经济实惠的普药价格也将逐步回归。 合理的利润是企业生存和发展的原动力，药品价格改革也是对药品研发、生产、经营、消费等多个环节利益平衡的重要手段，还原各环节合理的利益，行业才能保持健康发展。 国家发改委药品价格改革的真实意图是：放开手脚，允许企业药品自主定价，在市场自由交易，对药品价格不设限制和障碍，把管控的主要精力放在医保控制的措施研究上，发挥好生产经营成熟价格竞争充分的基本药物、普通药物的作用。 药品生产企业应该积极应对新政策、新市场。在真正理解政策实质意义的基础上，转变医疗竞争的陈旧理念，根据各地药品管理政策，大胆对药品价格松绑。对于竞争充分、市场成熟的大宗商品，适合由政府统一制定一个合理的价格，笔者建议各地在药品招标中，这些集中采购招标“双信封”的技术评审和选择供应企业，不再进行商务标报价，设定入围比例，选择那些在规模、质量、品牌、社会责任等方面有优势的企业，淘汰那些规模较小、生产经营不成熟的企业，优化社会资源，提高行业集中度，引导企业从低端和资源浪费的模式向创新和高端产业发展。 目前，国家正在调整完善药品集中采购制度，重点是对药品实行分类采购。对于医院用药集中、市场竞争比较充分的药品仍实行“双信封”采购办法，通过以量换价，寻找药品的合理价格;对于低价药品、急救施救药品，政策将予以扶持，在控制市场谈判空间的前提下放开价格，实现由医院和生产厂家谈判议价，让市场把药品生产企业的活力激发出来。 新机遇下的5个建议
医疗卫生事业的发展也为仿制药行业的发展带来机遇。2012年中国卫生总费用支出为4430亿美元，占GDP比重为5.3%;从2013年开始，中国卫生总费用以13.8%的增速上升，到2017年将达到8900亿美元，占GDP比重将达到5.9%。最近十年，中国居民医疗费用支出出现较大的增幅：2004年至2013年，中国人均医疗费用支出从593.9元增至2327.37元，十年内增长了近3倍。 据预测，至2020年，中国生物医药产业有望形成8万亿元的产业规模，中国整个大健康产业市场将突破10万亿元。大健康是根据时代发展和社会需求，围绕人的衣食住行等各类健康新情况，提倡自我健康管理全局观念。伴随人口结构、生活水平和疾病谱的变化，国人不再局限于疾病防治，而是更多地关注自身健康和生命质量。业内专家认为，大健康产业在中国有巨大发展潜力，被认为是继IT产业之后的“财富第五波”。 抓住仿制药市场新机遇，促进仿制药质量一致性评价工作，笔者提出如下建议： 一是建立仿制药研发、生产、国际注册的跨越式发展模式。推动国内仿制药按照国际标准研发和生产，促进医药产业结构优化，提高产品集中度，遏制低水平重复，使民众获得优质而价格合理的药品，最终使国产仿制药走向国际。 二是支持企业集中抢仿即将到期的专利药并出口到欧、美、日市场。建议政府有关部门制定政策绿色通道，鼓励企业按照国际标准对到期或即将到期的国外专利药品集中开发、国内申报和国际注册。 三是提高仿制药审批效率。国家药监部门要理顺相关部门工作关系和职能，减少不必要的审批环节，在注册收费标准相应提高的前提下，节约审批资源和成本，提高仿制药审批效率。 四是促进仿制药质量一致性评价。开展仿制药质量一致性评价工作是为整体提升我国仿制药质量提供了契机，是一次历史性机遇，是利国、利民、利企的好事，一定要大力推进。 五是落实相关扶持政策。对于首仿药、高端高质仿制药、通过仿制质量一致性评价的药物，国家在药品审批、定价、医保、招标等方面给予一定的政策扶持，以推进医药产业结构调整，优化产品结构，进一步提高药品质量，确保公众用药安全。
10、法国医药巨头赛诺菲着力打造免疫研发中心 发布日期：2015-03-12 来源：生物谷 最近赛诺菲宣布计划将配合法国政府在法国马赛建立一个生物医药研发中心，而这个中心将紧跟世界医药研发前沿领域--开发免疫疗法在肿瘤和炎症类疾病领域的治疗方案。 遍览最近几年的生物医药产业新闻，我们不难发现随着生物医药企业的不断集中，在全球范围内已经形成了几个大的研究中心。其中名列前茅的就是美国的波士顿、旧金山湾区等着名生物医药中心。 然而当视线转移到欧洲时，许多欧洲产业人士就会尴尬的发现，诺大的欧洲居然没有几个能够拿得出手的世界级生物医药研发中心。尽管阿斯利康、诺华、默克以及赛诺菲等世界级研发巨头分别坐落在欧洲四大重镇，然而这也未能促使欧洲大陆孕育出足以与波士顿等齐名的生物医药研发中心。 或许是这一现状最终刺痛了法国政府和赛诺菲的心，最近赛诺菲宣布计划将配合法国政府在法国马赛建立一个生物医药研发中心，而这个中心将紧跟世界医药研发前沿领域--开发免疫疗法在肿瘤和炎症类疾病领域的治疗方案。 据了解，这个被命名为MI-mAbs的研发中心获得了赛诺菲、Innate Pharma等着名生物医药公司的大力支持。而位于此地的高等学府马赛大学则将为这一中心不断输送高水平的科研人才。马赛大学的工作人员对MI-mAbs的建立也表达了积极的响应。预计未来该研究中心将主要开发与肿瘤靶点、炎症疾病相关的抗体并进行相应的临床前和早期临床研究。 纵观世界各大生物医药中心，这些中心都有着共同的特点。 首先是该地区的学术实力非常强劲，如波士顿地区云集了MIT等一大批世界顶尖高校，为生物医药开发提供了强大的动力。 其次是当地政府为这一中心的打造提出了种种优惠政策，吸引各大生物医药巨头纷纷落户，并进而反哺当地的学术力量。 最后就是该地区成果转化能力的强弱。 翻阅近年来的生物医药新闻，我们可以发现，几乎所有的生物医药产业中心区域都云集了大量的小型生物医药公司，这些公司或是由前医药巨头的工作人员成立，或是由大学的顶尖科研人员携带其最新科研成果而创办，这些小型生物医药公司为生物医药巨头寻找新的药物疗法提供了众多来源，也造就了这些生物医药中心百家争鸣的局面。
| 
|手机版|药群论坛
( 蜀ICP备15007902号 )
收藏
支持
反对