借美国经验推孤儿药国产化

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发布日期：2014-09-09  来源：医药经济报  作者：曹慧莉  
鉴于我国目前孤儿药供给主要依赖进口的情况，在此介绍一些有关美国保障孤儿药供给的相关经验。

　　

                               
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　　“冰桶挑战”的热闹总会有归于平静的时候，但对于罕见病及孤儿药的关注热度不应褪去。
　　
　　美国经验
　　美国是全球最早实行专门“孤儿药”发展计划的国家。早在上世纪80年代初，美国面对孤儿药供给的突出问题成立了专门负责罕见病管理的政府机构，强化了组织领导――即在美国FDA下设孤儿药开发办公室（OOPD）。OOPD职责包括：认定孤儿药并制定相关目录；解决医疗研究机构、专业组织、政府机构和患者所反映的关于罕见病的议题；出台促进孤儿药供给的激励政策等。
　　不久之后，美国颁布了第一部《孤儿药法案》，该法案对罕见病的概念、罕见病的管理机构和孤儿药的产业政策等进行了明确规定。此后30年里，还先后多次对该法案进行修订，以保障国内供给，并巩固美国在孤儿药研发、出口等方面的国际地位。
　　同时美国政府还进一步加大了政策支持力度。工信部赛迪研究院相关资料显示，政府支持涵盖了六个方面。一是提供研发基金，重点对从事孤儿药研发的研究机构和企业提供支持，类似国内的重大新药创制资金支持。二是提供研发指导。重点是对申请的研发投资者提供研发指导，以便符合FDA的审批要求和临床治疗需求。三是减税激励。根据《孤儿药法案》，对相关研发机构或企业提供15年内临床研发费用减免50%的优惠，如果加上其他税收优惠，总的税收减免会达到全部临床研发费用的70%。四是提前上市。在孤儿药未获批上市之前，如市场急需，企业可申请治疗性上市应用。五是快速审批。FDA对于孤儿药给予优先审批待遇，平均审批时间要比常规药少9~10个月。六是赋予市场垄断权。为鼓励研发生产，OOPD给予孤儿药7年的市场垄断权。通过一系列政策组合拳，美国上市的孤儿药已由上世纪80年代初的10种增加至目前的400多种，在保障国内需求的同时，也占据了大部分国际市场份额。
　　
　　启示与建议
　　　　“建议将更多孤儿药列入战略性新兴产业和重大新药创制等专项的扶持重点，也可另列专项”
　　为更多地支持与关注罕见病患病群体，建议首先要明确各责任部门及分工。一是在中国建立以卫生部门为主导，工业部门、价格部门和监管部门联合的罕见病发展协调小组，根据各部门职责拟定促进罕见病治疗的工作方案，明确分工，制订时间表，保证相关工作如期开展。二是加强对孤儿药市场的监管。建议成立由药监部门、物价部门等组成的孤儿药市场监管领导小组，加强对孤儿药市场尤其是价格的监管。
　　其次，要出台激励政策。一是借鉴美国以及WHO标准，更清晰地界定罕见病范围，这是推进罕见病治疗、孤儿药供给等工作的关键。二是加大研发支持，建议将更多孤儿药列入战略性新兴产业和重大新药创制等专项的扶持重点，也可另列专项。三是赋予首先批复上市的孤儿药一定的市场独占期。在此期间，除非出现供应短缺、首上市药企同意等情况，不再给予同类疾病治疗药品的注册审批。四是税费减免，建议参照软件等高新技术行业增值税抵扣政策，对上市后的孤儿药进行税费减免。结合美国经验，减免税率可控制在15%~20%，减免时限可定在10~15年。五是分步纳入医保目录。鉴于目前我国医保目录并没有专门针对罕见病的药品目录，建议分步将孤儿药纳入。可以先将价格相对低的孤儿药纳入医保目录，其后根据市场需求以及患者数量再考虑扩大目录范围。
　　再次，加强研发与国际合作。要积极引导国内制药龙头企业承担社会责任，加大对孤儿药研发的资金和人员投入。积极引导和支持本土制药企业、专业医药研发机构、临床应用机构、高等院校开展联合研发攻关，加强基础与应用研究，加大力度推进孤儿药的国产化进程。同时鼓励企业积极开展对外合作，加强与欧美等市场成熟国家和地区的合作，通过委托生产、签订技术转让协议、建立合资公司等途径，保障和增加国内市场供给，降低进口依赖。
　　
　　（本文作者系工信部下属某研究机构助理研究员）

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