7月31日发布的《国家食品药品监督管理总局关于征求加快解决
药品注册申请积压问题的若干政策意见的公告》(2015年第140号)再一次提出，儿童药、临床急需、短缺药品加快审批。
140号文第七条明确指出：申请人提出的儿童用药注册申请和申请人在欧盟、美国药品审评机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批。国家卫计委、工信部根据临床应用情况提出临床急需、短缺药品清单，国家食药监总局会同有关部门研究提出意见报国务院批准后纳入加快审批范围。绿叶制药相关负责人认为，这条表述若做拆分，逐条规定，层次会更明晰。
“目前市场上抗感染和心血管疾病的药物扎堆情况严重，许多市场不大但急需的药物，企业反而不太重视，可以鼓励药企往这方面走。大药厂考虑整体铺货网络和生产，很难改变研发方向，专注研发的新型小企业有可能抓住机会。”暨南大学药学院新药研究所副所长于沛认为。
儿童药单独排队?
“有儿童药的审批通道会更快。”业内人士认为，其表述可明确为“儿童用药实行单独排队，加快审评审批。”
业内普遍认为，加快审评审批的仿制药应为临床急需用药、影响个人用药支付能力的药、儿童药、孤儿药等。针对国内研发能力，140号文对临床急需、短缺药品、儿童用药和与国际同步申报的药品作出了审评提速的规定。
儿童药研发依旧是加快临床急需用药审批的重点。140号文发布不久，《儿科人群药物临床试验技术指导原则》(下简称《指导原则》)征求意见稿随即出台，进一步推动和规范我国儿科人群的药物临床试验，提高研究质量，使研究数据充分支持儿科
新药研发，避免不必要的重复研究。
亚宝药业董事长任武贤认为：“《指导原则》明确了创新的办法，让我们清楚地知道研究可以怎么做，伦理方面怎么设计，但我们希望更规范细分研究。”过去的儿童药临床试验存在两个问题，一是没有明确标准，二是费用高和样本难找。“文件出台基本解决了标准问题。”
事实上，孤儿药较易找到疑难杂症受试者，但治疗头疼、感冒等常见药物受试者则较难找到。“所以我们会先从疗效确切、毒副作用小的成人用药研发儿童剂型，这样在临床试验收集样本的时候，儿童监护人才会放心，难度也不会太大，关键在于医生怎么向家长解释。”任武贤支招。
“对于研发品种的选择，由于临床试验样本收集比较困难，也可以考虑做国外成熟儿童药的仿制药，国外已经开发的、有充分数据证明、安全可靠，监护人才会放心让小孩子试用。”于沛建议。
“有儿童药的审批通道会更快。”任武贤说道。绿叶制药相关负责人研读140号文后认为，其表述可明确为“儿童用药实行单独排队，加快审评审批。”
同步审批为一致性评价摸底?
有利于优质优价的产品在中国上市，严格执行国际一流标准
140号文提到：根据临床应用情况提出临床急需、短缺药品清单，经相关部门批准后，纳入加快审批范围。记者梳理网络上的“短缺药物”目录清单发现，各省基本都有自己的《短缺药物目录》。问题在于，什么是短缺药品?标准如何制定?还有行业人士提问：“如果过了两年，短缺药市场发生变化怎么办?”因此，建议清单的制定要定时、及时。
美国有公开的平台公布哪些药品过剩，哪些药品短缺，包括专利什么时候到期，方便企业及时调整生产。今年3月4日，FDA推出APP“Drug Shortages”，医护人员和药剂师可用药品通用名或有效成分、治疗种类检索或浏览药物，及时了解药物供应情况，解决药品短缺和断货等问题。
对于140号文提到的“申请人在欧盟、美国药品审评机构同步申请注册的药品，实行单独排队”这一条文。任武贤告诉记者：“这有助于提升公司的整体水平。按照国际一流的标准，我们研发药物努力达到原研水平，与国际质量标准接轨，保证产品品质。同时，有利于企业员工和管理层素质提高，员工能力也会达到国际化水平，对企业有益，也能保证国内患者更快地用到价格合适、优质的药物。”
有行业人士认为，这也是为一致性评价政策的制定进行摸底，有利于优质优价的产品在中国上市，严格执行国际一流标准。
据不完全统计，目前国内企业申请人在欧盟、美国药品审批机构申报IND申请并已开展临床的品种有27个，包括绿叶集团的注射用罗替戈汀缓释微球等，恒瑞同时在ANDA和IND申请。“同步申请注册的药品加快审评对于鼓励国内企业海外申报、同步开展临床具有非常积极的推动作用。”绿叶制药相关负责人认为。
不少国内企业通过了欧盟、美国的GMP认证，如绿叶的泮托拉唑钠肠溶片生产线在2013年11月获得欧盟GMP认证证书，并于2015年获得奥地利上市许可，加快审评将有利于加速高质量仿制药在国内上市，提升市场上的仿制药水平。
“一报一批”有无可能?
“一报一批”主要是针对6类仿制药产品，而不是1类到3类新药
140号文的另一规定引起了记者的注意：对受《中华人民共和国专利法》保护并在专利期内的药品，国家食品药品监督管理总局在该药品专利期届满前6年开始受理临床试验申请，前2年内开始受理生产申请。
临床和生产分次申报，是否意味着之前外界提出的加快新药审评审批速度，将审评审批由“两报两批”变为“一报一批”还未纳入考虑?对此，上述业内人士认为，“一报一批”的提出，其实主要是针对6类仿制药产品，而不是1类到3类新药。
“按照国际标准来制定仿制药的‘一报一批’其实是有利于加速审评的。”任武贤认为，“但若国外还没有进入中国的产品，进来要先做生物等效性实验，就存在一个合法性和合理性问题，这个必须要明确。”
据了解，FDA针对仿制药的注册申请采用“一报一批”的简化程序，申请人按照要求完成生物等效性实验，证明仿制药和原研药生物等效性后提出注册申请(ANDA申请)，一并提交CMC(药学研究资料)、生物等效性以及包装标签等资料，人体生物等效性试验不需要FDA批准。
但于沛担忧，中国目前的大环境和国外不一样，数据和实验真实性、企业诚信度还有待考验，各种规范还不到位，如果实行“一报一批”会不会太冒险，可能需要一段时间的观察。
至于部分业内人士担心的“快的同时会不会无法保证产品安全性”问题。于沛的观点是，药物获批需要具备一些关键因素，包括能够合理预测临床有效性的替代性临床指标、必须继续验证药物的临床有效性、药物上市后验证性试验一般已启动、申请者必须尽职尽责完成试验。
“要纠正一个观点，加快审评速度不代表放松审评要求，质量会出现问题，反而会更严格。加快审评应该是缩短申报排队时间，评审流程不会改变，该走的程序还是要达到要求，按部就班地做。”于沛解释。当然，加快审评，还要增加审评人员数量，提高其专业性。
“不解决人才问题，将部分审批权利下放到省里，提高省里的审批能力，增加经费，光提哪些产品可以优先审评还是不够的。国家总局160名审评人员与美国FDA的5000人相比，差距还是存在的。”任武贤认为。
■编辑 范晓艳
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