急性髓性白血病(AML)是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症,主要表现为血液中白细胞持续性升高,具有发病快、易复发、死亡率高等特点,典型症状是乏力、高烧和出血。 $ n4 d- W/ g Q1 h9 J 0 W7 N1 F1 }% M/ g9 k( u 其中,t-AML通常是由于放化疗等损伤正常造血干细胞染色体并导致基因突变引起的;而AML-MRC则主要表现为血液系统紊乱,骨髓细胞基因突变。这两种AML患者的治疗前景均不乐观,预期存活时间较短,亟需寻求有效治疗手段。 " O7 [0 R. R1 C. k6 @9 ?& C9 I + H: M, r: Q+ {% h 而Vyxeos的研发和获批对于这一特殊疾病的治疗或将是一次里程碑式的进展!+ h+ |0 T" K |& Q1 F& i ~
( g, W7 E: j* h+ g" k0 t k Vyxeos的临床有效性8 Q K7 D3 `; w
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在Vyxeos的三期临床试验中,研究人员将309 名新诊断的t-AML或AML-MRC患者随机分为两组,一组接受Vyxeos治疗,一组接受柔红霉素及阿糖胞苷直接治疗,也就是经典的7+3疗法。试验结果显示,Vyxeos表现出显著的优势:接受Vyxeos治疗的患者与单独接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗的患者中位总生存期为9.56个月vs5.95个月,完全缓解率为38% vs 26%,具有统计学意义的改善。 \/ B- p4 Q8 Q+ C* J! R
0 C9 V9 P( I {, Y' z Vyxeos的使用安全性 & C' X1 C) x6 \- e5 j & A& G# ~) x" }6 N9 n 临床试验中,Vyxeos最常见的副作用包括出血事件、发热、皮疹、水肿、恶心、口腔或喉咙溃疡、腹泻、便秘、肌肉疼痛、疲劳、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲下降、心律不齐、肺炎、血液感染、寒战、睡眠紊乱、呕吐等。 8 R+ e( \% a' W, C3 q 5 M! O: w3 e% o, e- ~ 1、对柔红霉素、阿糖胞苷或制剂中任何成分有严重过敏史的患者不应使用Vyxeos;. x$ o8 ]& i1 `; c( t/ n
7 S& H$ F6 {2 s8 W/ b# y 2、妊娠或哺乳期女性不应使用Vyxeos,因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿有害;: Q& W; U! c" ~8 j8 ~' h, P