日本是怎样对于新药注册特殊审批管理

对于新药注册特殊审批在日本称之为“优先审查”，大致有两大类药物可以进入该程序，一类是罕见病用药，一类是出罕见病用药之外的新药。

（一）针对罕见病用药品的审查管理方式

在日本药事法中有明确要求，一旦被厚生劳动省认定为罕见病用药品，将实施优先审查。罕见病用药品如果打算申请优先审查，在相应的新药等注册申请书的备注栏注明“x年x月x日被认定为罕见病用药品”，并向综合机构提出申请。

日本对于罕见病用药品的定义是，①对于该药的对象适应患者人数在日本不到5万人；②没有可以替代的适宜的药品等或者治疗方法；③与现存的药品等比较，显示出可以期待的、明显的有效性或者安全性，从而在医疗上有优越的使用价值。

（二）针对罕见病用药之外的优先审查事宜

独立行政法人药品医疗器械综合机构（以下简称“综合机构”）于2011年9月1日发布药食审查发0901第1号文，该文是在以往各相关通知的基础上进一步明确除了罕见病用药以外的药品等的优先审查和优先咨询等事宜，并于2011年10月1日开始实施，同时废止了于2004年2月27日发布的同名规定。

第一，关于优先审查

1、除了罕见病用药品，对于该新药是否适用于优先审查的考虑应综合评价下文中的（1）对象疾病的严重性和（2）临床上的获益风险评估来决定是否适用。

（1）如下分类评价对象疾病的严重性：A、对于生命有重大影响的疾患（致死性的疾患）。B、疾病的发展是不可逆的，对日常生活有显著影响的疾患。C、其他。

（2）如下分类进行临床上的获益风险评估：A、以往没有治疗、预防或者诊断方法。B、基于有效性、安全性、患者生活质量，从医疗角度来看是否优于以往的治疗、预防或者诊断方法。

2、相关注册申请

（1）如果打算申请罕见病用药品以外的优先审查，在相应的新药等注册申请书的备注栏注明“鉴于其他理由申请优先审查”，并附相应的罕见病以外优先审查的判断理由。（除（2）中提到的内容）

（2）对于打算申请罕见病用药品以外的优先审查者，如果已经进行了综合机构实施的针对药品优先审查品种对应性咨询的，在备注栏中还应注明“已经进行了关于药品优先审查品种对应性咨询”，并在申请书后附综合机构出具的评价报告书。对于虽然已经进行了对应性咨询，但是在注册申请之后才形成评价报告的情况下，不必附加报告。

3、判定是否适用于优先审查和注册审查时的操作步骤

（1）对于罕见病以外优先审查品种，在收到申请之后，综合机构会立即在听取来自专家意见的基础上，整理关于是否适宜的意见，报告厚生劳动省，由厚生劳动省医药食品局审查管理课（以下简称“审查管理课”）来决定是否适用。

另外，对于进行了优先审查品种对应性咨询，在申请时该品种的优先审查的适用性已经得到判定，并且没有特殊变化时，会基于该评价予以判断并将整理的意见报告厚生劳动省，由审查管理课判定是否适宜优先审查。该结果由审查管理课通知申请人和综合机构。同时审查管理课告知药事？食品卫生审议会的主管部会。

（2）对于优先审查对象品种，综合机构在可能的范围内，将审查的各阶段顺序优先。

（3）相应的新药等作为优先审查对象品种在获得批准时会公开相关信息。

4、关于有多个适应症时的申请

当同一品种具有优先审查的对象适应症和之外的普通适应症时，应将优先审查对象适应症和之外的适应症分开，分别单独申请。这种情况下，注册申请书及申请资料应分别制成，对于共通的资料，可以只附在优先审查对象适应症的申请书之后。另外，在各自申请书的备注栏中将其他适应症的情况分别注明。

第二、关于优先试验咨询

1、是否适合优先试验咨询的考虑

关于可以进行优先试验咨询的药品，以药事法第14条第7项和本通知第1中1的规定为基准。对于决定是否适用，应基于可以推定在医疗上受益的数据（原则上，对于药品而言，应有截至IIb期的试验结果）。

2、是否适用于优先试验咨询的决定和咨询步骤

（1）打算进行优先试验咨询品种的适用性评价的申请人，应向综合机构提出申请。对于已经被认定为罕见病药品的品种来说，不必提交认定申请书，可作为优先试验咨询品种。

（2）对于综合机构而言，在受理了（1）的认定申请书后，应立即在听取专家意见的基础之上，决定是否适宜，并将结果通知申请人的同时，向厚生劳动省报告。审查管理课应同时告知药事？食品卫生审议会的主管部会。

（3）对于优先试验咨询品种，综合机构在可能的范围内，应优先咨询的顺序。

（4）关于优先试验咨询的具体方式，可以参考2011年9月1日药械发第0901001号独立行政法人药品医疗器械综合机构理事长通知《关于独立行政法人药品医疗器械综合机构实施得当面建议、证明确认调查等的实施要点等》。

综合机构建议，不论是罕见病用药还是之外的其他新药，如果申请人打算申请优先审查，建议利用综合机构实施的申请前咨询或者事前评价咨询程序以及药品优先审查品种对应性咨询，以便尽早整理并解决审查相关问题，及时作出决定。

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