药群论坛

 找回密码
 立即注册

只需一步,快速开始

查看: 1931|回复: 0

[市场快讯] 癫痫领域再获批,芬氟拉明“老药新生”前景可期

[复制链接]
xiaoxiao 发表于 2022-3-30 14:44:20 | 显示全部楼层 |阅读模式

马上注册,结交更多好友,享用更多功能,让你轻松玩转社区

您需要 登录 才可以下载或查看,没有帐号?立即注册  

x
▎药明康德内容团队编辑2022年3月28日,优时比(UCB)宣布,美国FDA已批准Fintepla(fenfluramine,芬氟拉明)扩展适应症,用于治疗两岁及以上患者与Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关的癫痫发作。一项3期临床试验证明,相比安慰剂,LGS患者在服用芬氟拉明时,临床总体印象量表(CG-I)获得了更大改善。芬氟拉明早在上世纪60年代被开发作为抑制食欲的减肥药,并且在1973年在美国获批上市。然而后续研究发现,这一药物与少数患者中出现的原发性肺动脉高压,以及心脏瓣膜病相关,因此它在1997退市。此前,Fintepla已获批治疗2岁及以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作,完成“老药新生”。

LGS是一种严重的儿童期发病的发育性和癫痫性脑病(DEE),其特点是具有高发病率的药物难治性癫痫发作,并造成神经发育、认知和运动功能的严重损害。LGS具有超越癫痫发作的深远影响,包括沟通、精神症状、睡眠、行为挑战和行动不便等问题。此外,癫痫猝死也是LGS患者的一个主要问题。
Fintepla是一种液体形态的低剂量芬氟拉明。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。它曾经获得美国和欧盟授予的孤儿药资格,也获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。芬氟拉明已被证明对最难治疗的癫痫发作类型有效,包括跌倒性癫痫发作,这会导致一个人突然失去肌肉张力并摔倒在地,很有可能受伤。芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫发作疗法,并且可以在不中断当前抗癫痫治疗方案的情况下使用。


该项3期临床试验入组了263名LGS患者(年龄范围:2-35岁)。试验结果表明,与安慰剂组相比, 0.7 mg/kg剂量水平的Fintepla显著降低了患者跌倒性癫痫发作的频率(p=0.0037)。治疗每第28天时,Fintepla组近四分之一的患者的跌倒性癫痫发作频率减少≥50%;18%患者发作频率减少50-75%;6%减少>75%。安全性上,Fintepla组患者发生的常见不良反应(发生率至少10%且高于安慰剂)是腹泻、食欲下降、疲劳、嗜睡和呕吐。
“LGS是最具挑战性的癫痫性脑病之一,尽管有多种抗癫痫药物的治疗方案,但绝大多数患者仍未得到很好的控制。”科罗拉多州儿童医院(Children’s Hospital Colorado)的Kelly Knupp教授评论道,“作为一种补充疗法,芬氟拉明提供了不同的作用机制,并证明了能够显著减少与跌倒相关的癫痫发作次数,这是控制这种严重癫痫形式的关键措施之一。”
回复

使用道具 举报

您需要登录后才可以回帖 登录 | 立即注册  

本版积分规则

QQ|手机版|药群论坛 ( 蜀ICP备15007902号 )

GMT+8, 2024-3-29 06:39 PM , Processed in 0.089594 second(s), 19 queries .

本论坛拒绝任何人以任何形式在本论坛发表与中华人民共和国法律相抵触的言论! X3.2

© 2011-2014 免责声明:药群网所有内容仅代表发表者个人观点,不代表本论坛立场。

快速回复 返回顶部 返回列表