一． 自建队伍
2013年申报前十名中的六家国内企业，恒瑞、豪森、齐鲁、科伦和海正都是自己的临床队伍在做（石家庄四药不清楚），其中恒瑞豪森的临床队伍人数甚至达到200人左右，规模远超一般CRO公司，齐鲁也是一直是自己的临床队伍在操作，而海正也由原来的将项目外包给CRO转为自建队伍自己操作。
这里自己的临床队伍是指从方案的设计、监查、总结报告的撰写以及相关会议的组织安排都是由企业自己完成。但统计和数据管理这部分工作一般都是外包，即使企业有自己的统计师和数据管理人员。
中国很多老板，各行各业，都喜欢一切尽在掌握中的感觉，这也无可厚非。问题是如果哪天项目少了，队伍没项目可做了，老板就琢磨着不能养闲人啊，怎么办呢？砍人！或者将临床队伍独立核算，让其向CRO转变，同时接公司内外的项目，目前国内某个知名企业正在这么做，打工打成老板也不错，但人员震荡也在所难免！
二． CRO
项目外包给CRO公司，企业相对比较轻松，像泰格在临床研究的各个环节都已经覆盖，但成本也比较高。双方的合作方式可以根据申办方的意愿进行设置，大包、中包或者小包。
但项目做到最后，老板总会觉得不太满意，不符合预期的质量和进度。但CRO也会觉得怨，一个项目经理负责几个项目，每个企业都说自己的项目重要，做到完全平衡很难。
随着项目的增多，外包给CRO公司会感觉成本高、管理难，有些企业就会收购CRO公司变成自己的临床队伍，同时也承接公司外的项目。比较有名的就是中国医药工业研究总院收购了上海瀛科隆医药开发有限公司。有的企业会入股一家CRO公司，将大部分项目给这家CRO做，但同时还会有项目给其他CRO做。
随着创新药研发的全面开花，CRO公司也需要不断加强实力跟上节奏。
三． FSP
FSP，functional service provider，顾名思义，是基于职能的服务提供者，也就是说企业需求什么样职能的人力资源，CRO公司就提供什么样的人力资源，这就不是简简单单的外派一些CRA了，而是涉及临床研究的各种人才。当然提供的这些人员从法律关系上还是属于CRO公司，他们只不过根据企业的SOP和流程，在企业项目管理人员的领导下去完成工作。
FSP目前在大型药企比较流行，比如罗氏和昆泰、礼来和精鼎。这种运作模式对企业来讲，由于人力资源使用具有非常强的弹性，可以根据项目的多少使用相应的人员，最大可能的节省了成本。同时由于是按照企业的SOP执行，项目管理人员也是企业员工，项目的执行力和可控性是强于将项目外包给CRO的。
选择哪种模式还是需要根据企业的发展战略、实力甚至老板的倾向性去选择，但企业的项目管理人员是最重要的，他的能力、经验和风险控制意识可能会决定一个项目的成败。
全球癌症分布情况
在全球癌症死亡率分布图中，中、俄、蒙古等国，癌症死亡率高于其他地区。癌症不仅与年龄有关，也同不同国家的工业化程度、医疗水平关系密切。
1 全球癌症死亡率分布图主要是中、俄、蒙古等国，癌症死亡率高于其他地区。
2 癌症与年龄癌症一个戏剧性的变化就是发生在20岁之前，在美国主要被诊断出的癌症开始从主要是白血病转向以消化系统癌症、前列腺癌、肺癌和乳腺癌。
3 研究治疗投入费用2013年,美国国家卫生研究院(National Institutes of Health)在癌症研究方面耗资26亿美元,有超过四分之一的费用用于乳腺癌研究，相当于前列腺癌（Prostate）、结肠直肠癌（colorectal）和脑瘤（Brain）研究费用之合。4 不同癌症的重灾区除了撒哈拉沙漠以南的非洲地区，肺癌是各区域三大癌症杀手之首。乳腺癌、结肠癌和前列腺也排在显要的位置。
5 致命的差异不同癌症从诊断确诊的发生率（Incidence）到死亡率（mortality）之间的差距，表现最为突出的就是乳腺癌和前列腺癌。
6 速率变化在其他因素当中,公共卫生措施一直是被诊断出患有某些癌症的影响元素之一。以美国为例患癌人数量的变化可以说明这一点。
7 高与低 某些癌症与其他癌症相比较，更容易早诊断、早发现、早介入。如乳腺癌和前列腺癌就得益于改进治疗和早期发现，5年存活比例从20世纪70年代以来明显提升，但是肺癌的变化就不是明显，相对较低。罗氏分公司Chugai非小细胞肺癌靶向治疗药alectinib获日本批准
针对间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的非小细胞肺癌的最新靶向治疗药物alectinib首次获日本批准。该抗肿瘤药将由罗氏制药的分公司Chugai推向日本市场，并于今年晚些时候正式面市。
针对间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的非小细胞肺癌的最新靶向治疗药物alectinib首次获日本批准。该抗肿瘤药将由罗氏制药的分公司Chugai推向日本市场，并于今年晚些时候正式面市。在美国，FDA已批准抗肿瘤药alectinib用于克唑蒂尼治疗后发生进展的ALK阳性非小细胞肺癌患者的治疗，并授予该药突破性疗法称号。克唑蒂尼是首个ALK阳性非小细胞肺癌的靶向治疗药物，2011年8月在美国获批。从那以后，在美国又有另一种特异性靶向抗肿瘤药被批准用于这类患者的治疗。4月，FDA提前批准ceritinib用于以前应用克里唑蒂尼治疗过的、ALK阳性非小细胞肺癌患者的治疗。日本卫生部、劳动和福利局批准该抗肿瘤药是基于在日本进行的I期和II期AF-001JP临床试验的积极结果，该研究达到了缓解率大于90%的主要终点。罗氏公司指出，正在进行中的临床试验结果将用于世界其他地区的申请。Chugai还将与罗氏另一个分公司Ventana医疗合作进行Alectinib的全球性III期试验。上述在日本的试验涉及晚期、复发或不能切除的、已经应用过至少一种化疗方案的、ALK阳性非小细胞肺癌患者。该试验分为两个部分。I期试验包括24位患者，评估了上述抗肿瘤药的安全性、耐受性和药动学参数，确定了推荐剂量（300mg口服，一天2次）。II期试验包括46位患者，评估了推荐剂量的疗效和安全性。在该研究中，alectinib组患者的缓解率为93.5%。此外，12个月时患者的无进展生存率为83%。参与试验的70位患者中，14位有脑转移，其中9位患者12个月内没有中枢神经症状或系统进展。Roche指出，这些患者很难应用其他药物治疗，他们将继续研究这一问题。Alectinib的早期试验显示其对脑转移的治疗有效，表明该药能被大脑摄取。血脑屏障阻止分子影响大脑的其中一种方法是将其主动排出血脑屏障，这一过程叫做主动外排。该公司指出，主动外排系统不能识别alectinib，这意味着该抗肿瘤药可以进出脑组织。
普洛药业1.1类新药注射用索法地尔获临床批件 发布日期：2014-07-11 来源：大智慧阿思达克通讯社
普洛药业 7月10日 晚公告称，公司申报的原料药索法地尔获批Ⅰ期临床，同时，控股股东关联公司横店集团家园化工名义申报并持有索法地尔制剂亦药物临床试验批件。索法地尔为公司正在研发的治疗脑中风的心血管类 1.1 类新药。 公告显示，据控股股东2012年重大资产重组时出具的承诺，索法地尔的所有权利需归上市公司普洛药业所有。目前家园化工已将索法地尔制剂的有关技术资料全部移交给普洛药业控股子公司家园药业。 资料显示，普洛药业目前的主营构成以原料药和中间体为主，制剂营收占比为21.11%，公司制剂发展的重点方向定位于抗感染类、抗肿瘤类以及心脑血管类上。施一公：揭示机理有助人类设计新药
清华大学日前宣布，该校施一公教授研究组在世界上首次揭示阿尔茨海默病致病蛋白酶的精细三维结构，这是生命科学研究领域的一项重要突破，有望解释阿尔茨海默病致病机理。这一研究成果受到国际关注，《自然》、《科学》和《细胞》三大权威学术刊物罕见地同时发出发稿邀请，该研究成果已于6月29日发表在《自然》杂志上。
据清华生命科学学院教授施一公介绍，此前的研究表明，阿尔茨海默病的发生和大脑中淀粉样斑块的形成密切相关。淀粉样斑块的形成又与导致阿尔茨海默病发病的蛋白γ分泌酶有关。正是因为这一蛋白的异常功能导致一种肽段（Aβ42）大量堆积，才形成淀粉样斑块，引起脑细胞凋亡。 γ分泌酶由四个亚基组成，其中一个叫做早老素。经科学家鉴定，目前已知有150多个氨基酸突变导致早老素乃至γ分泌酶功能异常，从而引起阿尔茨海默病。 因此获得人源γ分泌酶复合物的三维结构，对理解该蛋白正常工作及致病机理，有重大科学意义。目前这一研究是世界生命科学领域最热门的研究课题之一，世界上有几十个实验室都竞相攻关。 此前，也有科学家获得过γ分泌酶的三维结构，但最高分辨率为12埃。此次施一公研究组经过多次尝试，最终利用瞬时转染技术，在哺乳动物细胞中获得合适的γ分泌酶，并利用冷冻电镜技术展开分析和数据收集，最终获得了分辨率达到4.5埃的γ分泌酶的三维结构。施一公打了个比方，以前获得的三维结构好像在100米外看一个馒头，“我们现在是5米外看一个馒头。” 施一公研究组的成果使人类第一次看到γ分泌酶的真实形状、组成和主要蛋白质二维结构。该结构显示，γ分泌酶膜内部分呈马蹄型，全部19个跨膜螺旋清晰可辨。“解析出来后，我们可以清楚看到突变后的效果。也许可以有助于人类设计出新的阿尔茨海默病治疗药物。”施一公说。 施一公也坦言，目前距离研究出新的药物还很远，研究人员通过现在的结构图，还无法看到蛋白质二维结构上更细节的东西，比如氨基酸的侧链，因此无法确定引起阿尔茨海默病的基因突变的位置。“下一步，我们会继续努力提高分辨率，争取能在10厘米外看一个馒头，并且还要咬它一口。” 据了解，研究人员计划用结晶的方法，捕捉3埃甚至2.5埃的γ分泌酶晶体结构，精细解释引起阿尔茨海默病的氨基酸突变的位置和机理。这将帮助科学家研究出更有针对性的小分子药物，从而有效治疗该病。良好临床试验数据质量是生物统计学审评基础 发布日期：2014-07-11 来源：医药经济报 作者：药品审评中心生物统计学部黄钦
数据质量审评通过临床现场核查报告、数据管理计划和总结等关键资料对试验数据库进行核查，探索评价数据质量的方法学和指标体系。
众所周知，在新药的研发过程中，临床试验的研究结果和数据是论证药品安全有效的最重要证据。一般而言，用于支持药品上市的安全性、有效性数据主要来源于关键的Ⅲ期临床试验，这是监管机构批准新药上市的主要科学依据。 生物统计学为临床试验的研究设计、数据采集和分析，以及结果推断提供了方法学支持，从而发挥了不可替代的重要作用。然而在我国，长期以来制药企业的药品研发模式多倚重药学研究，忽视了临床研究，使得生物统计学及其专业人员应有的重要作用没有引起足够重视。 国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)生物统计学审评工作正是基于申请人递交的研究方案、分析计划和数据库重新进行实操分析，对申报的分析结果开展复核和验算，而不仅仅基于对最终结果报告的审核评价。因此，数据质量的好坏直接影响了审评效率高低、结果能否重现、结论推断是否可信正确的判定。 基于质量差的数据进行统计分析，其结果意义有限甚至导致结论和审评决策错误。而申请人能否提供可溯源的、真实完整、准确可靠的高质量数据和记录，则取决于数据管理工作是否规范化，这又将直接影响对新药安全性和有效性的客观技术评价。基于此，CDE生物统计学审评部成立以来，一方面建章立制，开展统计专业主审试点和临床助审积极探索构建专业审评的机制，另一方面将规范临床试验的数据管理作为审评的首要基础来抓。在系列调研和行业讨论基础上，拟定了《规范药物临床试验数据管理工作的实施方案》，并在中心网站予以公布，以着力提升申报数据的质量，为统计学专业审评奠定基石。 制定数据管理指南 目前，数据采集和信息管理技术日新月异，临床试验的数据管理已经从生物统计学中逐渐分离，成为“大数据时代”的一门新兴学科在蓬勃发展。虽然我国的GCP法规对临床试验数据管理提出了原则性要求，但一直缺乏具体操作层面的指南和技术规范。2012年5月，CDE发布了《临床试验数据管理工作技术指南》，第一次系统性地对临床试验数据管理工作提出总体原则性要求。该指南历时4年汇集来自大学、临床机构、CRO公司、国内和国际药企的30余位专家制定，分8个部分围绕确保数据质量这个主题，涵盖数据管理工作的各个环节，按照数据流程的逻辑阐释了操作的规范性原则，涉及内容包括数据管理人员相应的角色作用、数据管理行为和过程的质量保障与评估等。 此外，目前还在起草讨论《临床试验的电子数据采集技术指导原则》，其征求意见稿也正在形成中。 推进数据标准化 应用统一的药物临床试验数据标准是当今国际发展趋势，对于提高试验效率和质量、保证审评效率具有非常重要的作用，也是美国FDA、EMA等监管机构正在大力提倡和促进的工作。这一工作涉及面广、工作量巨大，需要临床试验相关各方的相互协作和达成共识，监管机构起促进和指导作用。2013年CDE启动该项工作，牵头组织成立了标准化工作指导组，并依托CDISC中国协调委员会（C3C）开展CDASH、SDTM、ADaM、CT、TCM五个专题标准的具体研究测试工作。目前这项工作正在业界有序开展以加强培训和达成共识，计划在不久的将来，逐步强制要求递交标准化数据以提高药品审评的质量和效率。 探索数据质量评价要点 正在进行的统计专业主审以创新疫苗为试点，统计助审主要涉及肿瘤、精神神经等适应症。统计学审评围绕数据质量和统计分析两个方面展开，统计分析方面根据申请人递交的数据库、试验方案及统计计划对研究设计及终点、统计方法、病例处置及人口基线特征、结果结论四部分内容进行复核验算。 数据质量的审评尝试设立专门人员通过临床现场核查报告、数据管理计划和总结等关键资料对试验数据库进行核查，探索评价数据质量的方法学和指标体系，完善和细化与数据质量审评有关的申报资料的要求。 今后，在数据质量审评中也会进一步加强与各省局和认证核查部门的专业协作和互动，共同努力保障临床试验数据达到良好质量以服务于审评决策。
Otonomy耳部疾病药物AuriPro已完成三期临床研究
Otonomy耳部疾病药物AuriPro临床三期研究完成，即将进入上市申报阶段
总部位于美国圣迭戈的Otonomy生物技术公司最近宣布公司开发的用于降低耳部疾病感染手术术后综合征药物AuriPro（OTO-201）已经完成临床三期研究，并达到了预期目标。公司CEO David Weber表示将开始着手进行该药物在美国市场上市的审批流程，同时公司也表示希望寻找到共同开拓海外市场的合作伙伴。AuriPro是一种长效型环丙沙星，能够减少患者术后服用抗生素的频率。为了开发AuriPro，公司今年融资4900万美元。作为一家成立于2008年的生物技术公司，Otonomy公司至今已经融资1亿4千3百万美元，其投资者包括了Avalon Ventures, RiverVest Venture Partners和Aperture Venture Partners等著名投资公司。详细英文报道：Privately held Otonomy is touting positive late-stage results for its investigational ear treatment, gearing up for an FDA application just months after raising $49 million in venture cash.AuriPro, formerly OTO-201, is a sustained-release formulation of the antibiotic ciprofloxacin designed to reduce postoperative complications in pediatric patients undergoing tube-placement surgery. In two Phase III trials, the treatment did just that, Otonomy said, meeting its primary endpoint of 15-day freedom from ear drainage in patients aged 6 months to 17 years old.Now the San Diego biotech is preparing for a regulatory filing, CEO David Weber said, and the company is planning to launch AuriPro in the U.S. on its own, keeping an eye out for partners who can help move the product overseas.about 1 million such tube placements are conducted in the U.S. each year, Otonomy figures, and the majority of patients require inconvenient, twice-daily administrations of antibiotic ear drops for 7 days. AuriPro is designed to provide a single-dose solution to procedural after effects, and the company believes it can shoulder its way onto the market with a specialist sales force targeting ear, nose and throat specialists.Otonomy has $49 million in fresh financing to get it there, in April closing a round that brought in new investors including Jennison Associates, Perceptive Advisors and Federated Kaufmann Funds, alongside repeat backers like OrbiMed, Novo, TPG Biotech and Domain Associates.Beyond AuriPro's launch, that funding will help speed along OTO-104, a Phase III steroid treatment for an inner ear disorder called Ménière's disease that disrupts hearing and balance. Otonomy also has a preclinical tinnitus drug that will soon make its way into clinical trials thanks to the new funding, the company said.The company has raised about $143 million since its foundation in 2008, and the Otonomy's investors include Avalon Ventures, RiverVest Venture Partners and Aperture Venture Partners.Celgene治疗强直性脊椎炎新药apremilast三期临床研究失败
Celgene新药apremilast临床三期研究失败
著名生物制药公司Celgene公司最近宣布公司开发的用于治疗强直性脊椎炎疾病药物apremilast临床三期研究未能发现与对照组有明显差异，因而宣告失败，研究人员最初希望apremilast能够将患者病情改善20%左右。强直性脊椎炎患者的脊柱连接处会出现膨大僵硬现象，并会导致活动受阻等问题，患者发病时间一般超过15年。目前市面上尚没有一种有效、安全的口服药物疗法治疗这种疾病。Apremilast能够阻断人体磷酸二酯酶4的表达，并进而抑制脊柱关节处的膨大。Celgene的研究人员计划下一步将治疗周期由现在的16周延长至52周以观察药物疗效。受此消息影响，公司股价小幅下挫。详细英文报道：Celgene's ($CELG) apremilast couldn't quite beat placebo in a late-stage trial on a form of arthritis, imperiling a potential indication for a drug the company believes can break the blockbuster barrier.In a 490-patient Phase III study, apremilast failed to chart a statistically significant improvement in symptoms of ankylosing spondylitis at 16 weeks. The disease, marked by swelling and stiffening of discs and joints in the spine, can lead to hampered movement and fused vertebrae, and the study's missed primary endpoint was a 20% reduction in severity on a scale set by spondyloarthritis experts.The study didn't spotlight any new safety concerns for apremilast, and Celgene said its independent data monitoring committee recommended the trial keep moving as planned, noting vaguely that "meaningful efficacy was observed at week 24 in a large subset of patients with early-stage disease." Taking a positive spin on the slip, Celgene said it plans to hold out for 52-week MRI data from the study and eventually launch another Phase III trial on ankylosing spondylitis, possibly zeroing in on that aforementioned subgroup."Ankylosing spondylitis is a chronic, debilitating disease, and despite advances over the last 15 years, there remains significant unmet need for a safe, effective, oral therapy--especially for patients early in the progression of their disease," Celgene inflammation and immunology head Scott Smith said in a statement.Apremilast's late-stage failure sent the Big Biotech's shares down about 3% in premarket trading on Wednesday, and the news has at least partially damaged Celgene's case for the oral treatment as a top seller. Ankylosing spondylitis affects about one in every 200 U.S. adults, according to the Spondylitis Association of America, and losing out on that patient population would mar apremilast's potential.But Bernstein analyst Geoff Porges said a win in spinal arthritis has always been a bit of a long shot for apremilast, writing in an investor note that, despite the positive subpopulation activity, "we would not hold our breath for a meaningful revenue contribution from this indication."The drug, marketed as Otezla, won FDA approval in March to treat psoriatic arthritis, but its major catalyst won't come until September, when the agency is expected to make a final call on its potential in psoriasis. If all goes according to plan, Celgene figures apremilast will peak at around $2 billion by 2017. Analysts have tended toward polarity with their sales estimates, and evaluatePharma pegs the consensus at somewher around $1.2 billion.The drug is a small-molecule therapy that blocks the enzyme phosphodiesterase 4 to reduce swelling in joints. Beyond ankylosing spondylitis, psoriatic arthritis and psoriasis, Celgene is developing the treatment for rheumatoid arthritis, the rare Beh?et's disease, atopic dermatitis and inflammatory bowel diseases.国产手足口病疫苗将上市
作者：喻京英 来源：人民日报 发布日期：2014年7月11日 0
世界卫生组织总干事陈冯富珍博士近日宣布，经世卫组织专家评估，中国疫苗生产过程、安全性、有效性均符合国际标准。中国疫苗国家监管体系达到或超过世卫组织按照国际标准运作的全部标准。国家食药监局相关负责人透露，预防手足口病的EV71疫苗已完成临床试验，进入注册审评审批最后阶段，审批过后即将上市。据介绍，自1999年起，世卫组织使用专业评估工具评估各国疫苗监管体系，评估范围涉及监督检查、临床试验监管等7个板块。只有具备世卫组织认可的国家监管体系，该国生产的疫苗才能获得世卫组织预认证，进而被联合国儿基会等机构列入疫苗采购清单。2011年，我国疫苗国家监管体系首次通过评估，按要求3年后进行再评估。此次评估通过，证明国家疫苗监管体系已经成熟。国家食药监局药品化妆品注册司司长王立丰表示，我国已成为世界上有实力的疫苗生产国之一，年产能超过10亿剂次。2013年10月，我国首个通过世卫组织预认证的疫苗品种——成都生物制品研究所的乙脑疫苗，被正式列入联合国采购清单。国内具有疫苗批准文号的企业达41家，可生产61种疫苗，预防33种传染病，能保障我国计划免疫所应用全部疫苗的生产供应，同时已销往亚洲部分国家。王立丰透露，我国正在研究的预防手足口病的EV71疫苗、Sabin株灭活脊灰疫苗等创新品种已陆续完成临床试验，进入到生产注册的审评审批阶段。其中EV71疫苗已进入注册审评审批的最后阶段，审评通过后即将上市，为预防手足口病提供疫苗保障。Biogen Idec搅动血友病药物市场 为新药定价绵里藏针
作者：郭超伟 来源：中国新药杂志 发布日期：2014年7月11日 0
血友病虽然被视为罕见病，但患者群体相对庞大（全球约40万人，我国10万人），用药存在刚性需求，导致市场竞争激烈，主要参与企业包括Baxter、辉瑞、诺和诺德、拜耳和Biogen Idec。目前A型血友病药物市场规模大约为60亿美元，B型血友病药物市场大约为10亿美元，国际评级机构晨星预测血友病药物市场在2016年会增至114亿美元。2014上半年Biogen Idec先后有两个长效血友病药物被FDA批准，其中Alprolix(重组凝血因子IX Fc融合蛋白)在3月28日获得FDA批准，用于成人或儿童B型血友病患者的常规出血控制、预防以及手术期的出血控制。Eloctate(重组Ⅷ因子Fc融合蛋白)则于6月6日获得FDA批准，用于预防成人和儿童A型血友病患者的出血事件以及术中出血控制。Alprolix每周注射1次，甚至可以10天注射1次，是FDA批准的首个长效B型血友病药物。Eloctate可以每3~5天注射1次，是FDA批准的首个长效A型血友病药物。至此，Biogen Idec在长效血友病药物的产品布局上已领先主要竞争对手拜耳（BAY94-9027，聚乙二醇化长效重组人凝血因子VIII，III期）和诺和诺德（N9-GP，糖基化重组凝血因子IX，III期），剩下的工作就是如何从老牌血友病药中抢夺患者了。百健艾迪CEO George Scangos表示：“血友病新药的定价将取决于付费者，如果他们认为新药只具备使用上的便捷性，那么定价将会与现有药物持平；如果他们认为新药在疗效和安全性上更好，那么我们的药物将会有更高的定价”。在Alprolix获批不久，Biogen Idec 4月份即宣布Alproix的定价将与现有B型血友病药物持平，这个决定让目前在B型血友病药物占主导地位的辉瑞（Benefix，每周2次）很不安。Biogen Idec在Alproix定价策略上的表现是比较明智的，时值Sovaldi高昂定价引来广泛争议，Biogen Idec并不想在此时招来口水，提供与Benefix可比的定价不仅会获得美国医保付费者的好感，还可以凭借Alproix的长效优势赢得现有患者的青睐。更重要的一点，美国的B型血友病患者只有3000~4000例，Biogen Idec显然更期望通过Alproix的温和定价来拓展更有分量的A型血友病药物市场。7月初，Biogen Idec宣布了Eloctate的定价，每单位1.98美元，全年费用与Baxter的Advate不相上下，大约在55万~60万美元。Advate需要每周注射2~3次，Eloctate的优势在于注射次数相对更少，ISI Group的分析师认为Eloctate将会吸引更多的患者使用。一项研究也认为，尽管面临诺和诺德和其他对手的竞争，Eloctate在成人A血友病药物市场的份额在未来2年还是有望增长到37%。血友病药物市场有明显的增长预期，引来药企的激烈争夺。诺和诺德的A型血友病药物Novoeight （重组凝血因子VIII）在2013年10月16日获得FDA批准，用于成人和儿童A型血友病患者的预防和控制出血。拜耳除了不断放出长效A型血友病药物BAY94-9027在临床研究上的利好消息外，还在今年3月宣布投入7亿美元扩大血友病药物的产能。目前略显尴尬的是Baxter，血友病药物占其生物制药业务收入的58%，而Baxter的血友病药物业绩又极度依赖Advate（2013年销售额18亿美元）。尽管也有B型血友病新药Rixubis在去年6月获批，但Baxter自己的新型A型血友病药物预期还要1~2年才能上市。如今Biogen Idec的Eloctate直接凭借可比的价格和使用上的便捷跟Advate争患者，外加跑在前头的BAY94-9027，等自己的菜端上来，恐怕也只有很少的患者会陪落寞的Baxter一起分享了。
创新性疫苗临床试验的技术评价要求
作者：中国新药杂志 来源：中国新药杂志 发布日期：2014年7月11日 0
随着生物技术的发展和应用，我国的新疫苗研发加快，近年陆续研制出一系列自主创新的新疫苗，如口服重组幽门螺杆菌疫苗、重组戊型肝炎疫苗、肠道病毒71型（EV71）灭活疫苗、口服轮状病毒减毒活疫苗、痢疾疫苗、带状疱疹疫苗以及重组人乳头瘤病毒（HPV）疫苗等。按目前现行《药品注册管理办法》（局令第28号）预防用生物制品注册分类的第1~9类均属于新疫苗，而仅从临床评价角度，本文中的创新性疫苗指除未在国内外上市的1类新疫苗外，还包括了按现行法规要求首次申请在国内上市的新疫苗和部分无替代终点必须进行疫苗临床保护力试验的新疫苗。 按现行注册法规要求，所有注册类别的疫苗（共15类）均应进行临床试验。2004年以来，国家食品药品监督管理总局（CFDA）陆续发布《疫苗临床试验技术指导原则》、《疫苗临床试验质量管理指导原则》和《药物临床试验伦理审查工作指导原则》等相关指南引导新疫苗的临床研发，即在遵循《药品临床试验质量管理规范》（GCP）原则的基础上，参照指导原则进行设计和实施；2007年注册法规已更新了各类疫苗的具体临床要求。创新性疫苗的临床研发应基于所针对目标疾病的流行病学特征和疫苗的特点，确定目标接种人群，制定临床开发具体计划和系列临床试验的方案；在早期Ⅰ、Ⅱ期临床研究基础上（确定免疫剂量、免疫程序及初步安全性）进行疫苗临床保护效力的确证性临床研究。以下是针对创新性疫苗的上市注册提出关键性临床试验重点关注的问题，也供其他注册类别的疫苗申请参考。关键性临床研究和注册要求在临床早期和探索性研究基础上，采用随机、盲法、对照设计的大规模Ⅲ期临床试验是确定创新性疫苗有效性的核心、关键性的研究，此研究是一种事先提出假设并对其进行检验的临床试验，其目的是全面和充分的确证新疫苗在目标人群中的有效性（评价疫苗的保护效力），并观察安全性，为新疫苗的批准上市提供可靠的依据。确证性试验应严格按照事先设计的方案进行。每个关键性或支持性临床试验的报告和总结，均须按照CFDA发布的《疫苗临床研究报告基本内容书写指南》格式和附件要求提供。1 疫苗临床保护效力研究1.1试验设计和有效性 疫苗的有效性（或疫苗保护效力）是指在人群中经过接种疫苗后，相对于未接种疫苗的人群所减少疾病发病的程度（如发病率下降的百分率，也可是重症、死亡、感染等），此为直接保护作用，通过临床终点来进行评价；通常采用安慰剂（或阴性对照疫苗）为对照的优效性试验设计。临床终点基于疫苗的特点和临床研究目的，可以选择预防感染、保护发病与保护重症疾病或死亡，但须阐明确定主要临床终点的依据；同时尽可能提供相关临床终点（次要终点）的支持性验证研究结果。① 受试人群和样本量：临床试验受试人群的选择应说明研究对象的易感性和对目标人群的代表性。在试验的任何阶段均应制定明确而具体的入选和排除标准。样本量大小主要由受试人群的发病率以及疫苗的预期效力水平决定。在方案中应对每一个评价终点（临床终点、安全性和免疫原性）的样本量的估算方法及过程进行说明。临床试验的样本量还要说明是否兼顾安全性评价，因为所需样本量取决于接种人群的特征、在临床前研究和早期临床试验中发现的安全性信息、以及与特定的生产工艺或佐剂有关的临床经验等。② 临床现场选择：临床现场的选择和估算样本量时均应提供当地既往和预期相应疾病的发生和流行特征等流行病学依据。建立和形成临床试验地区和相邻地区的疫情分析和病例监测的定期上报系统。还应建议提供临床研究现场中同期未参与临床试验的具有相同社会学特征人群的临床终点（如发病、重症或死亡、感染等）发生情况分析，即新疫苗发挥间接保护作用的群体保护效果等。③ 病例（终点事件）定义：新疫苗的Ⅲ期临床试验需要通过所研究疾病（终点事件）发生率的变化来评价疫苗的有效性，故病例/终点事件的定义和诊断是影响临床有效性结果评价的关键因素。保护效力临床试验方案中应准确定义合理的临床终点即病例（应包括合格免疫接种的定义）的标准；应阐明疾病的诊断标准是否符合国内外公认的相关要求，并具有高度的特异性和较好的敏感性，同时，实验室检查的指标也必须包含在定义中。应说明在整个临床试验期间和各个临床现场应统一疾病的检查和确诊方法，并应具备和提供诊断方法学的验证资料。临床总结报告中应提供每例的临床终点确诊病例和排除的密切相关病例的详细资料；应分别对主要临床终点和次要终点发生情况（如发病、重症或死亡、感染等）进行分析。④ 访视和随访计划：阐明关键性临床试验计划采取访视和随访的时间、间隔、次数的理由；应结合疫苗所针对疾病的流行病学特征、疫苗的特点、预期的保护效力和人群综合考虑。应提供一个周密的随访计划和详细的访视表。对于考虑纳入国家计划免疫的疫苗，随访时间至少为最后一次疫苗接种后观察1年，以获得有关持久性保护、是否需要加强免疫方面的血清学和临床资料。必要时根据随访期间收集到的信息，决定进一步随访的时间。⑤ 统计学分析和方法：参照CFDA发布的《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》，在临床试验方案和统计分析计划中明确并须详细说明用于分析评价每个终点指标的统计学方法。有效性评价应在全分析集和符合方案集中分别进行分析。应根据随访中脱落的病例（终点事件）情况，对主要临床保护终点尽可能进行保守性统计分析，同时对试验中采用的检测方法进行敏感性分析和验证。1.2安全性 参照CFDA发布的《预防性疫苗临床试验的不良反应分级标准指导原则》，临床试验中应该主动监测和随访疫苗的安全性，事先明确接种疫苗后的评估时间。接种大部分灭活和重组疫苗的主动监测时间不少于7天，减毒活疫苗不少于14天，30天内受试者自动报告。长期随访可在整个研究人群或一个相关亚群中进行。新的病毒灭活疫苗还须关注是否出现免疫病理性增强反应的潜在风险，如抗体依赖性增强感染效应；应提供汇总分析的临床研究中安全性观察资料，及详细的严重不良事件报告。当新疫苗以安全性评价为研究目的进行临床试验时，观察的随访时间应考虑获得全面的目标安全性信号的详细信息，详细记录和分析观察结果。1.3 获益/风险评估 在新疫苗的临床注册资料中，应结合疫苗所针对疾病的现有防治效果，以及同类研发疫苗的有效性和安全性情况综合分析，在临床试验中出现的不良反应（包括潜在的安全性风险）与临床保护的疫苗效力之间进行风险与获益的比较和权衡，以体现研发新疫苗和创新的临床价值。2 免疫原性研究免疫原性研究可以贯穿注册前临床研究和上市后研究整个过程。探索合理的免疫学替代指标（包括体液免疫的血清学和细胞免疫指标）可以间接体现新疫苗的保护效力。例如对于体液免疫原性分析，通常考虑用接种后免疫应答率（阳转率）和几何平均滴度等指标来评估疫苗的免疫原性。分析和总结免疫原性结果时，建议用反向累积曲线的形式反映抗体滴度的分布，如接种前/后抗体滴度，试验与对照两组抗体滴度比较的反向累积分布曲线。2.1 免疫原性与保护相关研究 由于新疫苗的临床有效性与免疫学指标的相关性没有得到确证，因此只能通过临床终点来评价其有效性，但任何与保护相关的免疫应答指标（如与保护相关的特异性抗体滴度）和临床保护作用都应进行研究。对于新疫苗，需探索性研究受试人群免疫应答的机制，提供确定免疫应答（如中和抗体发生阳转）的依据，包括划分易感人群和非易感人群的依据。应在临床保护效力研究中探索性进行免疫原性指标与保护效力关系的分析并提供临床数据总结和分析报告。2.2 免疫持久性研究 尽早探索研究新疫苗在人体中产生免疫应答的机制并建立检测方法，结合临床前和临床保护效力研究，在临床研究中观察免疫学指标（如中和抗体）出现的时间、持续时间等免疫反应（抗体）变化的规律，提供临床数据总结和分析报告，建议用图示法呈现趋势变化。3疫苗3批一致性临床研究在关键性Ⅲ期临床试验进行确证疫苗有效性的同时，应考虑验证疫苗批间生产工艺的一致性，以证明至少连续生产的3批疫苗能够诱导相同的免疫应答，保障疫苗上市后生产质量的稳定性。达到商业化生产规模的疫苗批间一致性研究可以与关键性临床试验设计一并进行，也可以单独进行三批一致性的临床试验。建议采用在有代表性的批次间（依据质量标准中关键检定项目的限度，如抗原含量、病毒滴度等上下限的范围）进行临床比较研究，为各检定项目的上限安全性和下限有效性提供依据，以保证注册上市产品质量标准的可控性和科学性。提供3批疫苗临床结果比较的分析总结报告，并阐明所采用评价指标和标准的依据。其他支持临床评价的资料1 临床前研究和流行病学调查对于研发创新性疫苗，首先必须重视前期基础性研究工作，包括对疾病自然史的认识（例如感染定植、潜伏期、急性期、恢复期和预后因素，包括致病毒力机制研究）、流行病学调查、疫苗的临床前研究（毒株筛选、建立相关动物模型）和人体保护机制等，均为后期进入人体临床试验提供必要的保证。同时由于认知水平和条件所限，以上深入研究可以与临床研究同期进行，如有必要应持续进行。在申请新疫苗上市注册时需同时提供上述研究更新的资料。2 早期和探索性临床研究创新性疫苗应选择通过CFDA审核（包括一次性临床试验资质审核）、具备良好的疫苗接种和管理职能、及临床试验质量管理体系的疫苗临床试验机构进行，并在药品审评中心（CDE）开通的“药物临床试验登记和信息公示平台”进行登记注册。疫苗的首次人体临床试验应参照CFDA发布的《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》开展研究，并在具备相应资质的临床试验机构完成。通过探索合理的免疫学替代指标确定新疫苗合理的组方、以及后期关键性临床试验的接种剂量和免疫程序，并了解初步的安全性特征。3临床试验管理和质量保证注册申请人是保证临床试验质量的最终责任人，所有疫苗注册临床试验的全过程都应严格按照GCP要求实施；应制定质量管理评价程序、质量管理计划与操作指南；应设立稽查部门定期对质量体系的依从性进行系统性检查。还应提供必要的资料和文件以体现临床试验质量保证和质量控制的过程。3.1 临床试验数据管理 临床试验数据质量是评价临床试验结果的基础。按现行注册法规要求提交所有的临床试验数据库，即锁定的原始和分析数据库，并附数据库结构以及变量赋值说明。临床试验数据的收集和管理可采用多种形式，但需提供资料体现整个临床试验过程有良好的质量控制，如随机分配表、盲底、编盲和揭盲、数据锁定过程等执行记录、数据核查、盲态审核、紧急揭盲记录等；从试验数据的采集到数据库的完成，均应符合GCP的规定和CDE发布的《临床试验数据管理工作技术指南》的要求。3.2 实验室检测 所有实验室检测应在具备业内公认的检定资质的检测机构进行；应提供与临床病例诊断相关的实验室检测资料。按照事先制定的临床病例诊断标准/监测病例定义中的要求进行病原学和相关免疫学指标（如血清学、细胞学）的检测，以支持病例的确诊。还应提供与保护相关的免疫学（如血清学、细胞学）探索性研究和持久性研究的实验室检测资料，并分析免疫指标和临床保护的关系。以上所有的实验室检测方法均应提供选择依据和方法学验证资料；提供实验室检测质量控制规程和病原学实验室检测规程。具体方法学要求建议参考CDE发布的《生物制品质量控制分析方案验证技术审评一般原则》和CFDA发布的《药物临床试验生物样本分析实验室管理指南（试行）》。3.3 独立的数据监查委员会 数据监查委员会（DMC）也可称为数据安全监查委员会（DSMB）、数据和安全监查委员会（DSMC），由申请人成立的具有相关专业知识和经验的人员组成的独立委员会，通过定期评估一项或多项正在进行的临床试验累积数据，评价试验的有效性和安全性。近年，创新药物/疫苗的临床试验逐渐开始应用独立的第三方数据监查委员会，主要是在一项临床试验中定期评估试验进程、安全性和主要疗效/有效性资料，并向申请人建议是否继续、决定是否调整或中止这些关键性试验或者修改试验方案，从而达到以下目的：①保障受试者利益；②确保试验的完整性和可信性；③及时、准确地为临床领域提供研究结果信息。建议创新性疫苗的临床试验适时发挥DMC /DSMB /DSMC的作用，规范的行使职责，遵守事先制定的章程并作为工作指南。如果事先计划进行临床期中分析，应严格按照方案中规定的时间点或事件点进行分析，期中分析数据库锁定过程与最终分析的数据库锁定要求可以有所不同，但是所有数据库锁定的要求以及采取的步骤都应反映和记录在文件中，还应报告截至进行期中分析时的数据情况、时间情况及终点事件情况等。在期中报告时严格遵守DMC/DSMB /DSMC关于保密性的规定，按要求提供公开报告和封闭报告。3.4 合同研究组织的管理 注册申请人可以委托合同研究组织（CRO）执行临床试验有关的工作和任务，此种委托应书面规定和明确外包的范围，签订有效合同。在临床试验管理过程中，申请人需对CRO进行即时有效的管理、沟通和核查，以保证其所提供的服务符合申请人的质量标准要求。CRO的责任应当是实施质量保证和质量控制。但临床试验的质量和保证数据真实可靠、完整性的最终责任始终在注册申请人。
原文：艾星, 杨志敏, 杨焕. 创新性疫苗临床试验的技术评价要求[J]. 中国新药杂志, 2014, 23(12)：1367-1370, 1417.
辉源生物与美国马歇尔大学达成新药研发战略合作协议
作者：美通社亚洲 来源：美通社亚洲 发布日期：2014年7月11日 0
辉源生物科技有限公司今天宣布与美国马歇尔大学的跨学科研究所 (MIIR) 及 Joan C. Edwards 医学院达成战略合作协议，共同进行抗肿瘤药物和防治肾脏疾病药物的研究和开发。根据协议，双方将利用各自的科学技术专长，共同投入并承担新药开发的投资与风险。同时，双方共同拥有合作研发所获研究成果的知识产权与商业化市场权利。辉源生物将会利用自身的研发优势对来自于 MIIR 与 Joan C. Edwards 医学院的特异药物靶体及先导化合物进行临床前期优化与开发，而马歇尔大学则在转化医学、临床试验和美国 FDA 指导方针方面具备丰富的经验。 双方将合作把候选药物分子推向临床试验直至新药审批。辉源生物 CEO 谈学海博士表示：“我们非常高兴能与马歇尔大学达成合作协议。此项合作是辉源生物致力于建立公司长远发展规划的重要里程碑，同时也是我们的合作伙伴对于辉源生物在药物临床前研发的专长及能力的肯定”。“一个新的药物分子从实验室进入临床试验并最终成为能够安全有效治疗人类疾病的药物是一个非常耗时耗力的过程。” MIIR 的主任 Zijian Xie 博士提到。“通常 MIIR 与医学院要花费数千万美元将数年研究的技术成果转化为有望成为药物的候选物。” Zijian Xie 博士进一步谈到:“与辉源生物的合作将大大缩短这个漫长的过程，我们双方将发挥各自的特长与专业，努力降低药物研发中的风险并提高其开发的效率。”“总之，这种大胆的尝试不仅极大地推进了 MIIR 研究院创新、发现、进取、进步的使命，同时也为双方创造了新的商业机会和价值。”马歇尔大学主管研发的副校长 John Maher 博士谈到此项合作协议的时候赞扬道：“本次合作将对马歇尔大学及其周边区域带来重要的经济发展潜力，”他说，“能够以合作开发的方式对 MIIR 与医学院的疾病靶标及治疗方式进行商业化可行性测评，将加速我们的科研成果从实验室向药物研发转化的过程，从而有助于改善人类健康并刺激经济的发展。”
制药企业在新兴医药市场价格战中的存活之道：3个误区和3个建议
作者：郭超伟 来源：中国新药杂志 发布日期：2014年7月11日
Pyrrhus是古希腊一个小国伊庇鲁斯的国王，但他拥有在地中海再建一个庞大帝国的野心。自公元前280年和279年，Pyrrhus率兵先后两次打败罗马军队，但也为此重伤元气，付出不可估量的代价，现代西方国家也多用“皮洛士式的胜利”来形容得不偿失的胜利或者接近于失败的胜利。对于目前快速增长的全球新兴医药市场（中国、巴西、墨西哥、印度、俄罗斯等），各大药企似乎也正陷入一场“皮洛士式”的战争，因为凶猛的价格战正在摧毁所有参与者的盈利体系。最近一个案例是一家全球排名top10制药企业自2012年起在巴西的遭遇，为了保住在巴西药品市场的主导地位，这家跨国公司不惜将自家药品的价格降至比主要竞争产品低95%。随着该公司药品大量涌入巴西的药品物流链，供大于求造成市场环境迅速恶化，很多药品不得不在有效期截止前重新返回该公司手中。如此激进的定价策略造成该公司在巴西一个季度内损失数亿美元，这个数字甚至高于其某个重磅炸弹药物全球专利到期带来的损失，而这家公司面临的窘境只不过是众多不惜一切代价抢滩新兴医药市场的制药企业的一个缩影。新兴医药市场的特征：现金为王如果不考虑近期的经济动荡，新兴市场仍是制药企业保持增长的主要源头，不过一些跨国制药企业并没能够从新兴市场得到预期收获。拜耳医疗保健和赛诺菲是为数不多能够在新兴市场取得成功的制药企业，在新兴市场的销售收入已占到公司总收入的30%左右。根据IMS的统计，这两家公司在巴西零售渠道的处方药销售额自2010年起已经超过加拿大、英国等主要发达国家药品市场，并仍保持两位数的增幅。新兴市场与发达市场有很大不同的一点在于大多数药品需要患者自己从口袋里掏钱支付，而不是发达国家常见的由政府和私人保险公司付费，这一点在对治疗慢性疾病药物和价格高昂生物制品的需求量对比上能够得到更好反映。在印度，95%的药品支出需要患者自己付费，在中国和巴西这个比例分别为65%和80%。这3个国家药品由患者付费的比例较高的原因主要在于政府对公共卫生的总体投入不足，当然也有一个因素是达到中产阶级的民众数量在增加，他们有能力支付不在第三方资助范围内的高价药品。新兴医药市场的一个主要特征是患者大多时候需要自己为药品支付现金，如何在这样一个市场实现利润最大化是许多制药企业苦苦探索一个问题，制药企业为此制定药品定价策略时常常也会忽略以下几点：1患者是主要的用药决定者 与发达国家由第三方偿还付费的药品市场不同，在新兴市场促使患者做出用药决定并非主要取决于临床试验提供的获益证据，患者通常还会考虑其他药品属性，比如制药企业的声望，或者来自家人和朋友的推荐。观察一下中国最畅销药品清单我们能够发现，跨国公司上榜的大多数是数年年已经失去专利保护的药品，它们在中国仍然能够取得不错的销售成绩。中国患者这一消费行为类似于快消行业的消费习惯，因此个药企的品牌认可度更高，就更有能力避免无谓的价格竞争而顺利赢得患者的青睐。在药品质量和假冒药品仍为大众热切关注的新兴市场，品牌的力量对于公司的销售业绩尤为重要。2利益相关者(stakeholders)在药品流通渠道中的重要性 药品流通涉及多方利益，但销售额的大头往往来自少数关键性客户。大型的医药物流企业在面对制药企业时通常具备更强的议价能力，能够强迫制药企业给出更低的药品折扣。在巴西，许多制药企业在面对仅有的两条药品零售链时，通常会给出70%以上的折扣。3 规则边际的缺失 与许多成熟市场不同，新兴市场的药品零售规则并不受固有法律所限，药品定价可以在最高零售价以下自由设定，存在诸多灰色地带。4 本土仿制药企的激烈竞争 新兴药品市场的持续增长大部分来自于本土仿制药企业的贡献，因此仿制药在新兴市场具有很深的渗透。以印度为例，仿制药的支出甚至超过99%，大多数印度药企为了获得市场份额采取了异常激进的药品定价方式。误区剖析新兴市场的价格战会导致药品价格迅猛下调，对整个药品市场秩序造成破坏性影响，包括制药企业和物流企业在内的所有医药市场参与者都将因此遭遇利润的严重下滑。但讽刺的是，很多公司在新兴市场所卷入的价格战大多数是没有意义的，因为一些价格战发起的假设条件本身是错误的，我们称之为“误区”。误区1： 低价会带来销量和利润的增长 出去刺激销量的考虑，管理者认为价格的降低会带来产品需求的增长。然而采取低价策略通常会带来两个后果——销量增加和利润下降，因此公司的实际利润取决于低价策略对销量的刺激强度，我们称之为“价格弹性（price elasticity）”。价格弹性体现了消费者对药品定价的反应，用于预测价格下降时可以带来多少需求增长。根据我们对全球价格的最新研究，管理者往往会过于乐观地估测降价对于提升销量的正面作用，而低估了降价对于利润的负面影响。比如，一家毛利润率20%的制药企业决定将药品价格下调10%，为了获取同等的利润，需要确保降价后销售收入增长100%。这家制药企业在降价之后面对的无疑将是利润的下降。误区2：我们竞争对手率先发起价格战，我们不得不以降价的方式应对 一家公司不会乖乖承认或者很难意识到他们启动了一场价格战。Simon-Kucher进行的一项全球价格研究发现，当管理者被问到是谁掀起了一场价格战时，90%的管理者会回答“这是竞争对手挑起的”。一些管理者甚至认为生意就是战场，不是你死就是我亡，然而战争和生意有两点关键的不同之处：①所有的战争终有结束的一天，而自由市场上的竞争关系永远存在。②战场上是没有消费者的，因此生意人必须专注于消费者的需求反应，而不是致力于摧毁竞争对手。实际上，降价带来的利润损失往往高于市场份额下降带来的利润流失。此外，以降价的方式回应竞争对手的降价，无疑会陷入以怨报怨的恶性循环，造成两败俱伤。因此当竞争对手降价时最好的应对方式就是保持价格不变。误区3：价格战结束后，我们会重新上调定价 相信大多数管理者都会认同“涨价不易”的观点，特别是在一场轰轰烈烈的价格战之后，想恢复或者上调价格可没有那么容易了。原因有三，首先，竞争对手对于低价的忍耐时限往往长于预期，这样一场旷日持久的价格战带来的资金消耗也多于预期，价格战下难有胜者，因为市场上的竞争对手永远都存在，如果没有了竞争者，也就意味着这个市场的利润率太低，已经不值得参与竞争了。其次，对于习惯了低价的消费者，尤其是因为降价才吸引来的消费者，上调价格无疑是亲手葬送前期鏖战取得的战果。最后，重新上调价格会带来利润的增长，这样会再次吸引竞争对手加入，意味着一场新的价格战或许又要开打。巴西最大的仿制药和卫生保健产品制造商Hypermarcas公司就是一个侥幸从价格战中全身而退的案例。2011年，Hypermarcas与其主要竞争对手开始了一张价格战，为了争夺市场份额，Hypermarcas针对产品制定了巨大的价格折扣，并给予物流公司非常客观的现金回报。Hypermarcas不久便发现他们的利润在迅速下降，于是果断决定减少折扣和压缩付款条款，一些关键客户甚至中止他们的订单数月之久，但庆幸的是，退出价格战之后的Hypermarcas很快消耗掉库存，并重塑了市场秩序。Hypermarcas在2011年的净利润为-5000万美元，2012的净利润为1亿美元。是否存在消灭价格战的终极武器？分析陷入价格战的误区很容易，但不幸的是，世上并没有彻底消灭价格战的终极武器。我们在此提出3条建议帮助企业避免价格战带来的风险。 建议1： 在做出降价决定前对风险进行定量评估 每位制造企业管理者在决定降价前都应回答以下3个问题：①我们需要增长多少销量才能实现与降低前同等的利润？②药品价格是否具有足够的弹性以满足上述销量的增长？③当竞争对手也做出降价回应时，自己的销量和利润会受到怎样的影响？在对上述3个问题没有精确答案时就做出降价决定是非常危险的，很容易就会因为竞争对手的回应式降价而进入恶性循环。建议2： 在明确补偿方法之前不要给予折扣 由于缺少明晰的商业推广政策，销售代表和客户经理往往会向客户提供不必要的折扣，这会给公司利润带来损失。大多数情况都是最好的折扣条件流向了最没有价值的客户。一项分析结果显示，向客户提供的折扣与客户能够带来的销量和其他商业变量之间并没有必然的联系。其实，向优质客户提供折扣并不明智，这样相当于加强优质客户的议价能力，制药企业反而会受到客户的掣肘。举个例子，阿斯利康2009年起在墨西哥终止对大物流企业的药品折扣优惠，引入全国范围的统一定价，独家代理商仅仅通过服务取得定额报酬而不是通过药品流通活动取得差价上的利润，这对小药店虽然是个利好，但对于类似沃尔玛的流通巨头，从新的定价政策一开始就从阿斯利康的客户名单中流失了。建议3： 了解不同患者群体的需求并选择自己的战壕 新兴市场国家普遍存在的贫富不均现象造成患者对药品的支付意愿差异巨大，了解不同收入的患者群体的需求对于制定药品的定价和推广策略至关重要。比如在中国，大约有1300万人的年收入在25000美元以上，他们对药品的支付意愿与4亿年收入在5000美元以下的群体相比有显著差异。如果制药企业想通过药品降价获得处于收入金字塔底层的这部分患者群体，就必须面临原本可以从收入金字塔顶层那部分群体身上获得的利润的流失。虽然对药品价格进行一个温和的下调可能会让制药企业获得一些中等收入的患者群体，但价格调整对药品销量的促进作用在不同药品身上的表现差异很大，这对制药企业而言会是一道比较难做的数学题。对于想尽量多地捕获不同收入群体的制药企业来说，一个比较可行的办法是实行不同药品的分层定价，这种定价策略执行到位的话，将会比一刀切下调原本只服务于收入金字塔尖群体的药品价格的做法带来更好的利润表现。上述3条建议的作用不在于帮助制药企业从新兴市场的价格战中取胜，而是帮助制药企业避免陷入价格战的泥淖或者从中脱身。Pyrrhus曾在第二次对罗马军队作战取得胜利后说道：如果我们再取得一次胜利，那么我们就要彻底毁灭了。言犹在耳，热衷于在新兴市场开展价格战的制药企业是不会取得最终胜利的。内容编译自PharmExec— —Surviving the Emerging Market Price Wars: Three Myths & Three LessonsRef:http://www.pharmexec.com/pharmex ... 1&sk=&date=
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