Immunocore已经与世界顶级的制药公司之一礼来签署了另一种癌症的研发契约，这项协议将为两者带来短期收益，并帮助Immunocore建立主要产品线的价值。
根据最新协议，Immunocore和礼来公司将合作开发新药物，利用Immunocore的ImmTAC技术可以指挥人体的T细胞寄宿至癌症和周围的健康组织中。双方在在某些预先设定的癌症靶点达成一致，礼来为每次ImmTAC的发现支付1500万美元，推动其进入临床前阶段。
之后如果礼来对临床前的候选药物感兴趣，它可以选择支付给Immunocore另外的1000万美元，这样Immunocore可以选择共同开发候选药物，对半共享成本和利润。如果Immunocore选择该选项，它仍然可以获得阶段性付款和特许使用付款。
不同于阿斯利康、葛兰素史克和罗氏公司下属Genetech这些Immunocore以前的协议，新协议给与其额外的特许权使用费，并给该公司建立一些内在价值的机会，首席商务官Allan表示，这反映了公司的下一步发展计划。
“这是我们交易策略的逐渐成熟，”Allan告诉FierceBiotech媒体。
她表示短期内不希望看到任何更多的协议。在一月与阿斯利康合作后，Immunocore决定只在有主要需要时签署一份协议。这与适礼来公司肿瘤学团队的目标非常契合， Allan表示，这个合作伙伴可以优先领导双方的合作。
但是从现在开始，Immunocore已经超越了它在研究协议中的权利，而不是仅仅以资产为基础的伙伴关系。该公司正在进行IMCgp100的2期临床试验，这是其全资的黑色素瘤治疗药物，预计在今年年底能得到结果。
同时，免疫肿瘤学领域已逐渐成为生物制药研发的中心舞台，由默克、施贵宝和其他抗PD-1抗体领域之间的高调竞赛带领，当然还有诺华一些有希望的早期工作和在CAR-T领域不断增加的竞争对手，这涉及再造患者自身的T细胞。
但这些技术只能靶向癌细胞表面的蛋白质，Allan表示，这占所有肿瘤靶的约10%。 但另一方面ImmTACs却可以针对细胞内的抗原，Allan指出这种差异将有助于公司的崛起。
“电话不断响起，”她表示，“这是一个很好的位置可以有选择的决定与谁合作。”
最新的选择是和礼来公司合作，它们把赌注押在Immunocore的技术可以成功进入免疫肿瘤的领域，虽然目前落后于默克、罗氏等，但可能有培养的空间。
“癌症免疫治疗主要的目标和挑战的是如何引导免疫系统识别和消灭癌细胞，”礼来公司执行副总裁Lundberg在一份声明中指出，“我们相信Immunocore的ImmTAC平台有做到这一点的可能性。”
信源地址：
http://www.fiercebiotech.com/story/immunocore-and-lilly-strike-risk-sharing-deal-oncology-rd/2014-07-16
4、勃林格殷格翰特发性肺纤维化新药Nintedanib获FDA突破性疗法认证
发布日期：2014-07-18 来源：大智慧阿思达克通讯社
德国勃林格殷格翰7月16日宣布，公司特发性肺纤维化新药Nintedanib获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认证。这是美国FDA首次给予治疗特发性肺纤维化的新药该身份。
根据FDA的规定，突破性疗法认定主要是为了鼓励药企加速重大新药开发，并且在药物研发完毕后享受一切FDA审批的绿色通道。
Nintedanib是一种新型小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能有效抑制纤维变性过程中的信号通路。根据临床III期研究，Nintedanib能有效延缓肺功能下降速度，同时降低68%的病情加剧几率，以此减缓特发性肺纤维化的恶化。
5、FDA批准首个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作
发布日期：2014-07-18 来源：新药汇 2014年7月17日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest，一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。
遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病，可发生于任何年龄，而多见于成年早期。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子(一种α2球蛋白)减少或功能缺损，以致C1过度活化，C4及C2的裂解失控，所生成的补体激肽增多，以致使微血管通透性增高，引起水肿。在美国影响大约6000到10000人。
Ruconest是一种重组人类C1酯酶抑制因子，用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的药物。
FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun医学博士说，“遗传性血管性水肿是一种罕见的和潜在的威胁生命的疾病，FDA的批准为这些患者提供了一个重要的治疗选择。”
2012年7月5日，荷兰生物技术公司Pharming曾宣布，其在美国进行的关键性III期临床试验患者招募已全面完成，该研究旨在评价其研究性新药Ruconest(重组人C1酯酶抑制剂)用于治疗遗传性血管水肿(HAE)患者血管性水肿急性发作的疗效。
2012年11月，Stantarus和Pharming集团宣布Ruconest III期临床研究达到初级终末点。
2013年6月，Santarus和Pharming宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已同意对他们递交的RUCONEST生物制剂上市许可申请进行审查。(生物谷Bioon.com)
6、国科学院昆明动物研究所-苏州大学“疾病动物模型与新药研发联合实验室”成立
发布日期：2014-07-18 来源：昆明动物研究所 作者：沈兰霞
7月14日，中国科学院昆明动物研究所-苏州大学“疾病动物模型与新药研发联合实验室”（以下简称联合实验室）成立揭牌仪式在昆明动物所举行。
昆明动物所黄京飞副所长，苏州大学熊思东副校长，苏州大学药学院镇学初院长、秦正红副院长、汪维鹏副院长、许国强教授、张小虎教授和毛新良教授，昆明动物所施鹏所长助理、赖仞所长助理、徐林研究员、郑永唐研究员、陈策实研究员、陈勇彬研究员和研究生部李卜部长出席揭牌仪式。会议由施鹏研究员主持。
首先，施鹏介绍双方出席仪式的领导和专家；接着黄京飞代表昆明动物所致欢迎词，熊思东代表苏州大学发言；随后双方领导签署联合实验室共建协议及联合培养学生协议，并为联合实验室揭牌。今后联合实验室将针对共同的兴趣和科学问题，利用双方的互补性资源优势，建立创新的运行管理机制，加强学术交流，开展基础科研和新药研发的实质性合作，力争在重大疾病的发病机理、疾病动物模型创建、新药研发、产业化服务、人才培养等方面积极发挥双边的互补性优势，提升国际竞争力，以孕育和促成互惠双赢的系列重大成果。
揭牌仪式后，联合实验室举行了第一届学术交流会，来自苏州大学的许国强教授和张小虎教授以及昆明动物所的11位研究生分别做了精彩学术报告，双方进一步加深了了解，为联合实验室下一步开展实质性的合作研究奠定了基础。
7、香港中文大学丙肝治疗新药取得新突破
发布日期：2014-07-18 来源：香港中通社 作者：陈蔼欣 香港中文大学肝脏护理中心17日指，针对丙型肝炎病毒治疗最新取得突破，可利用直接抗病毒药，清除丙型肝炎病毒，治愈率达九成。 香港中文大学肝脏护理中心主任陈力元教授指，传统治疗丙肝副作用较多，过程艰巨，清除病毒成功率只有一半，即使完成整个疗程，也未必可清除病毒，且有机会病情复发。不过，近年医学界研发出可清除病毒的新药，副作用减少，而且成功率超过九成。
据介绍，新药现时已在美国应用，最快今年年底在香港推出，但疗程费用昂贵。在美国的售价一粒就要1000元美金，每天服一粒，整个疗程3个月，约需港币70万元。
陈力元教授表示，由于新药贵，价格与治疗癌症的标靶药相约，因此对新药能够被纳入香港医院管理局的药物名册并不乐观，一般市民难以负担，但仍会鼓励患者积极面对及接受治疗。
香港中文大学肝脏护理中心2009年起与社会服务组织“明爱乐协会”合作，推出“明肝行动”，至2012年共为234名高危人士进行丙肝筛查，当中130人对病毒呈阳性反应，但只有26名患者愿意接受治疗。 陈力元教授呼吁社会人士关注丙肝治疗，提高对丙肝的认识。
8、上海药物研究所左建平：没有一个药物是完美的
发布日期：2014-07-18 来源：新民晚报 作者：马丹 董纯蕾 7月16日晚举办的第183期新民科学咖啡馆里，中国科学院上海药物研究所研究员、免疫药理课题组组长左建平详细解读了高技术、高投入、高风险、长周期的“新药诞生记”。他指出，研发一个新药并不是一台机器、一个人或一种技术、一门学科就能完成的，需要多学科长期协同的团队集成式研究和产业化开发。“而且，没有一个药物是完美的。所谓"完美"，其实来源于研发人员对药物越来越充分的了解。”
一个新药从基础研究到最终上市平均耗时15年，而在漫长而又艰辛的征途中，仅有不到0.1%的新药“候选人”能够从“活性化合物大军”中“突围”成功，真正成药，而绝大多数都由于不良反应、毒性、代谢、经济等原因中途“出局”。
| | | 研究员 | | 左建平 药理一室主任、免疫药理研究室课题组长 | | | | 现任中国科学院上海药物研究所研究员、药理一室主任，博士生导师、新药研究国家重点实验室课题组长、免疫药理研究室课题组长、所学术委员会副主任。同时担任上海中医药大学，免疫病毒室主任，教授，博士生导师；上海市疾病预防控制中心客座研究员以及江苏大学和浙江大学客座教授。任学术杂志Acta. Pharmacol. Sin、中国生物学文摘和中国病毒学杂志编委。 |
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新药诞生需经重重考验
随着科技的进步和发展，人类的平均寿命正在不断延长：1949年，中国人的平均寿命只有35岁，但是到了2006年，这个数字已经达到了72.5岁。“其中，药物的发展起了很大的作用。”左建平说，曾有过统计，仅青霉素的出现，就把全球人口的平均寿命延长了10年。
然而，新药的诞生绝非易事。左建平介绍说，科学家在发现对某种疾病能产生疗效、具有新药潜质的候选化合物之后，要在庞大的化合物库中开展分离、筛选、结构修饰和改造、长期动物毒性观察、制剂处方优化等大量临床前研究工作，涉及天然化学、组合化学、分子生物学、药理学、基因组学、蛋白组学、结构生物学、药物化学、代谢学、毒理学等种种学科，这通常就要耗去7到10年的时间。经过这重重考验、从中脱颖而出的新药候选化合物，才有资格继续踏上新药研发征途，即申请临床试验。“在递交新药上市许可申请之前，要经历7到10年的三期临床研究，至少要分别经过20～100例健康志愿者、100～500例病例、1000～5000例病例的安全性确证、剂量摸索、有效性确证和不良反应评估及长期观察。”据美国食品和药品监督管理局的统计数字，平均20个候选药物中，最终被批准上市的仅有1个。
没有一个药物是完美的
俗话说“是药三分毒”，左建平研究员坦言，没有一个药物是完美的。因此，要应对“不完美”，就要完全了解药物的机理和可能存在的“缺陷”。神农采百草、华佗麻沸散的个人行为和祖传秘方等作坊模式，早已被现代药业所淘汰。
为了确定药物的机理作用，不仅要进行体外细胞培养、离体动物组织试验和整体动物试验，而且要在试验中对药物的吸收、分布、代谢、排泄都了如指掌，也就是说，药物从哪些途径进入体内，在体内如何吸收、分布和滞留，从哪里以何种速度排到体外，这整幅路径图都要清楚。
药物研发过程中的毒性研究，则可细分成急性、亚急性和慢性三类，分别研究短期给药、至少2周给药、长期给药的毒性。用于人体1周或以上的药物，必须有90—180天的动物试验证明其安全性。若是用于慢性病治疗，必须进行1年或更长时间的动物试验。即使新药上市后，也要不断收集和监测使用反馈信息。
我国新药申报大多不新
2000年，我国人均药品消费仅为10美元，远远低于美国的300美元。2011年，我国人均药品消费已经位列世界第二，仅次于美国。预计到2020年，我国将成为世界上人均药品消费的第一大国。
但是，创新力不够是我国医药行业的一大瓶颈。左建平指出，中国有5000多家医药企业，多以简单重复的仿制为主。从每年的新药申报情况来看，新药不新是最大的窘境。“2013年全国申报的2400多个新药中，有80%无非是改剂型的，已有同类药在10多家甚至20多家药厂中生产。而这个新药不新的比例在2012年要高达92%。”
通常，研发一个全新药物并上市，约需耗资约2到6.5亿美元。近年来，我国正在加大新药研发的投入。按“重大新药创新专项”的“十二五”计划，2015年，我国将获得30个以上原创药物新药证书，开发30个以上通用名药物新品种，完成200个以上医药大品种的改造升级。
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