FDA批准新药Orkambi

　　【药品介绍】

9 p2 `0 ?; X' ^9 p: ~, s/ y　　2015年7月3日，美国FDA批准Vertex制药公司ivacaftor+lumacaftor组成的固定剂量复方制剂（商品名Orkambi）用于治疗携带CFTR基因F508del纯合突变的12岁以上囊性纤维化（CF）患者，这是首个获准用于治疗该基因双拷贝突变（CF最常见类型）患者的药物。

! K9 m- O# @& U+ I0 x$ k　　FDA药品评价与研究中心新药办公室主任John Jenkins博士在声明中指出：“今天的批准对于扩大CF特异性缺陷靶向治疗药物的可利用性意义重大。”据FDA称，在美国近30,000例CF患者中，约半数为F508del纯合突变，这是一种最常见的CF突变类型。
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　　出国看病-请参阅Orkambi部分处方资料：
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　　Orkambi(lumacaftor/依伐卡托[ivacaftor]) 片，为口服使用。

" O$ N9 K& p& D% e$ v　　美国初次批准：2015
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　　【适应症和用途】
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　　Orkambi是lumacaftor和依伐卡托的组合复方，一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂，适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知，应当用一个FDA批准的CF突变试验检测CFTR基因的两个等位基因上突变F508del的存在。

　　【使用的限制】

　　尚未确定在有CF以外那些对F508del突变纯合子患者中Orkambi的疗效和安全性。

% s2 a( i& W0 F) E: |3 y　　【剂型和规格】
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& M  d3 O1 M$ [; b% Q　　片：lumacaftor 200 mg和依伐卡托 125 mg。

4 p8 n; h2 S6 }9 l1 T; A　　【剂量和给药方法】

　　⑴年龄12岁和以上和儿童患者：两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。
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　　⑵在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。
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. N- ?. o+ q0 C　　⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始Orkambi，对治疗头一周减低Orkambi剂量。

, I1 v, o9 u1 m/ `, ~　　【如何购买】

　　出国看病-美国是医药分开的国家，药房全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。对处方药的销售，必须凭美国医生（电子/纸质）处方。如今国内患者可以依托科技，通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互，由美国医生根据患者病情开具电子处方，以正规渠道在好医友美国药房购买到处方药。

, ]. b: q0 \* ~! V3 [　　【警告和注意事项】
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1 q4 d7 [: E8 y7 k　　⑴ 在有晚期肝病患者中使用：在这些患者中Orkambi应被慎用和仅是如获益胜过风险。如在这些患者中使用Orkambi，治疗开始后应被严密监视和剂量应减低。

　　⑵ 肝相关事件：在有些病例中曾观察到升高的转氨酶(ALT/AST)伴随升高的胆红素。开始Orkambi治疗前第一年期间每3个月和其后每年测量血清转氨酶和胆红素。对有ALT，AST，或胆红素升高史患者，应被考虑更频。在有ALT或AST >5 × 正常上限(ULN)，或ALT或AST >3 × ULN与胆红素 >2 × ULN患者中中断给药。解决后，考虑恢复给药获益和风险。
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3 _1 M- @. a8 V! ^/ O$ }) i　　⑶ 呼吸事件：Orkambi的开始期间更常观察到胸部不适，呼吸困难，和呼吸异常。预测的FEV1(ppFEV1)<40临床经验患者%是受限，和治疗的开始期间建议另外监视这些患者。
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7 s1 l( J# G: \& B% e/ ]　　⑷ 药物相互作用：使用有敏感CYP3A底物或有一个狭窄治疗指数CYP3A底物可能减低医药产品的全身暴露和建议不共同给药。激素避孕药不应被依赖作为避孕有效方法和它们的使用伴随月经-相关不良反应增加。与强CYP3A诱导剂使用可能减低依伐卡托的暴露，可能减低其有效性；因此，建议不共同给药。

) q* M8 r0 R' K+ k　　⑸ 白内障：儿童患者用依伐卡托治疗， Orkambi的一种组分曾报道非-先天性晶体混账/白内障。建议儿童患者开始Orkambi检查基线和随访。

　　【不良反应】

$ ?4 I+ n9 x; f  K) l. c　　对Orkambi最常见不良反应(发生≥5%有CF在CFTR基因对F508del突变纯合子患者)是呼吸困难，鼻咽炎，恶心，腹泻，上呼吸道感染，疲乏，呼吸异常，血肌酸磷酸激酶增高，皮疹，胀气，鼻漏，流感。

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