2015年10月5日医药全资讯 每天三分钟，知晓医药事

【新药信息】
2015年9月28日-10月2日全球申报情况
一、新药批准              
1.2015年9月28日消息，欧盟委员会批准赛诺菲PCSK9抑制剂Praluent（Alirocumab）用于治疗原发性高胆固醇血症（杂合子家族性或非家族性高胆固醇血症）和混合性血脂异常，包括联合他汀及其他降脂疗法使用，单用或联合其他降脂疗法用于他汀不耐受患者。

2.2015年9月28日消息，默沙东DDP-4抑制剂Omarigliptin（奥格列汀）在日本获全球首批，口服一周一次用于治疗2型糖尿病，默沙东计划于今年年底向FDA提交上市申请。

3.2015年10月1日消息，FDA批准BMS Nivolumab联合Ipilimumab（依匹木单抗）用于野生型BRAF(V600)突变不可切除或转移性黑色素瘤，PDUFA日期为2015年9月30日，这是FDA批准的首个两种肿瘤免疫药物联用疗法。

4.2015年10月1日消息，FDA批准艾尔建JUVEDERM® Ultra XC （乔雅登玻尿酸）用于21岁以上人群丰唇术，效果已证实可维持一年以上。

5.2015年10月2日消息，FDA批准默沙东肿瘤免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）二线治疗PD-L1表达的NSCLC，该申请PDUFA日期为2015年10月2日。此前Keytruda已在多国获批恶性黑色素瘤。

6.2015年10月2日消息，FDA批准吉列德内皮素受体拮抗剂安贝生坦联合PDE5抑制剂他达拉非用于治疗肺动脉高压 (WHO分级I)。

二、快速通道            
1.2015年9月28日消息，Cell Cure Neurosciences视网膜色素上皮细胞替代疗法OpRegen进入FDA快速通道，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性。

2.2015年10月1日消息，XBiotech True Human单抗514G3进入FDA快速通道，用于治疗金黄色葡萄球菌感染（包括MRSA）。

三、优先审评            
1.2015年9月29日消息，FDA授予Clovis EGFR拮抗剂Rociletinib优先审评资格，用于治疗EGFR-T790M突变 NSCLC，PDUFA日期2016年3月30日。同时EMA受理Rociletinib上市申请，并授予加速评估资格，CHMP审评时间将由210天缩短为150天。

四、孤儿药                 
1.2015年9月29日消息，FDA授予Tensha BET bromodomain抑制剂TEN 010治疗NUT中线癌孤儿药资格。

2.2015年9月29日消息，FDA授予Recursion脑海绵状血管畸形药物孤儿药资格。

3.2015年9月29日消息，FDA授予REGENXBIO NAV基因疗法治疗黏多糖贮积症I型孤儿药资格。

4.2015年9月29日消息，FDA授予Remedy KATP通道阻滞剂格列本脲治疗急性脊髓损伤孤儿药资格。

5.2015年9月29日消息，FDA授予Astex Guadecitabine治疗急性髓细胞白血病孤儿药资格。

6.2015年9月30日消息，Zafgen metaP2抑制剂Beloranib获欧盟孤儿药资格，用于治疗颅咽管瘤。此前FDA和欧盟委员会还曾授予该药治疗Prader-Willi综合征孤儿药资格。

7.2015年10月1日消息，FDA授予Blueprint小分子FGFR4抑制剂BLU-554治疗肝细胞癌孤儿药资格。

五、上市申请及审评
1.2015年9月28日消息，FDA受理Osmotica GABA-B受体激动剂ontinua ER（Arbaclofen缓释）NDA，用于减轻多发性硬化相关性僵直。

2.2015年9月29日消息，FDA受理赛诺菲GLP-1受体激动剂Lixisenatide（利西那肽）联合治疗2型糖尿病NDA，申请包括ELIXA试验数据：利司那肽不增加心血管事件发生风险。此前该疗法已在欧日等国获批，商品名Lyxumia。

3.2015年9月28日消息，Ocular向FDA提交Dextenza（地塞米松缓释泪点塞）治疗术后眼痛NDA，申请基于一个II期临床和两个III期临床，第三个III期临床也即将开展。

4.2015年9月28日消息，FDA受理Titan丁丙诺啡植入剂Probuphine第二次NDA，6个月长效维持治疗阿片成瘾，PDUFA日期2016年2月27日，2012年Titan曾首次提交NDA，目前该药美加权利归Braeburn。

5.2015年9月28日消息，FDA受理卫材艾日布林二线治疗晚期软组织肉瘤sNDA，并授予优先审评资格，该药已获孤儿药资格。FDA曾于2011年批准艾日布林二线治疗乳腺癌。

6.2015年9月30日消息，FDA受理Jazz Defibrotide（去纤苷酸）治疗肝静脉闭塞性疾病NDA，并授予优先审评资格，PDUFA日期2016年3月31日。此前该药已在欧盟等国获批。

7.2015年9月30日消息，PTC已向EMA提交Translarna（Ataluren）治疗无义突变囊性纤维化上市申请，Ataluren也是目前唯一一个获批的DMD药物。

8.2015年9月30日消息，FDA延长Newron和Zambon帕金森氏病药物沙芬酰胺(Safinamide)审评时间，用于审评MOTION和SETTLE研究新披露财务信息。PDUFA日期由2015年12月29日推迟至2016年3月29日。

9.2015年10月2日消息，FDA受理山德士依那西普生物类似物351(k) BLA，恩利（依那西普）为安进公司原研，2014年销售45亿美元。

10.2015年10月2日消息，EMA受理Ultragenyx Ace-ER（醋纽拉酸缓释）治疗GNE肌病（遗传性包涵体肌病）上市申请，该药已在欧美获孤儿药资格。

11.2015年10月2日消息，FDA已受理Biofrontera 5-氨基乙酰丙酸光动力学疗法(Ameluz+BF-RhodoLED)治疗日光性角化病NDA ，PDUFA日期2016年5月10日。

【行业信息】
吃药，世间似乎不存在最佳剂量？
作者：李林 / 编辑：春雪

美国在21日公布的一项研究结果显示，在将治疗心脏机能不足的抑制性药物的服用剂量减少到正常剂量的1/4后，心脏病患者的存活率反而提高了20%至25%。这可不是一个小数字，如果这个结论成立，有近1/4的心脏病患者花了钱，吃了“苦（药）”，却提前自己结束了自己的生命。

这篇研究论文发表在《美国心脏病学杂志》周刊上。论文的主要作者是美国西北医科大学心脏病学教授杰弗里·戈德伯格。他的团队分析了6682名心脏病患者的临床数据，其中90%的人服用不同剂量的抑制性药物，所有服用这类药物的患者都获得了更长的生存期。所以我理解这项研究得出的第一个结论是：有病要吃药。

在进一步的研究观察时他们发现，服用正常剂量组的患者中，14.7%的人在患病两年后过世。相比之下，服用1/2剂量的患者两年后过世的比例为12.9%，服用1/4剂量的患者过世的比例则为9.5%。这第二个结论似乎是，吃药要少吃？

戈德伯格在呼吁用新的临床试验从剂量学角度评估此类药物效果的同时也说了一句“至理名言”——很可能不存在唯一的最佳剂量！把我们从“剂量思维”带入了“哲学思维”。樊代明院士在为《评估患者结局注册登记指南》作序时也提出了同样的问题：对应人体这样一个复杂的体系，采用高度化的“单一”、“纯粹”、“线性”严格控制，试图达到“科学”的境界，实而往往失真了。也就如老子所言：“道可道，非常道”。凡能够“讲解出来的（道）都不是那个最根本、最本质、最至上、最永恒、最深刻却也是最抽象的道，而是现象的、表面的与廉价的一般见识。”[注]

想想也是这个理，按照“普世”标准制造的药物，在应对个体差异那么大的复杂系统时，怎么可能取得“一致”的效果呢？连戈德伯格也认为，“一名80岁高龄患者虽风烛残年但病情轻微，一名40岁中年患者虽正值壮年但病情严重，同一剂量对这二人的效果肯定是不一样的。”
[注]自王蒙《老子的帮助》
【说明】本文资料自9月23日《参考消息》第7版

摘自：无知茶屋


爆炸头条：中国女药学家屠呦呦获2015诺贝尔生理医学奖
2015-10-05 中药新药与临床药理
■编辑：常山

爆炸头条：中国女药学家屠呦呦获2015诺贝尔生理医学奖
2015-10-05 中药新药与临床药理
■编辑：常山

【中国药学家屠呦呦与两名海外科学家分享今年诺贝尔生理学或医学奖】瑞典卡罗琳医学院刚刚宣布，屠呦呦与另外两名海外科学奖分享了今年的诺贝尔生理学或医学奖。屠呦呦多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药———青蒿素和双氢青蒿素。
屠呦呦成为诺贝尔生理学或医学奖历史上第12位获得该殊荣的女性。
屠呦呦也成为我国首位获得诺贝尔自然科学奖的科学家！
【中国女科学家屠呦呦获奖理由】诺贝尔委员会称，屠呦呦，威廉-坎贝尔以及Satoshi Omura 三位获奖者发展了一些疗法，这对一些最具毁灭性的寄生虫疾病的治疗具有革命性的作用。
【屠呦呦将分得诺奖一半奖金】诺贝尔奖官网消息，诺贝尔生理学或医学奖的奖金将一分为二。威廉-坎贝尔和大村智两人一同获得一半奖金，而另一半奖金将颁给屠呦呦。
屠呦呦是谁？
屠呦呦，女，1930年12月30日生，药学家，中国中医研究院终身研究员兼首席研究员，青蒿素研究开发中心主任。
1971年首先从黄花蒿中发现抗疟有效提取物, 1972年又分离出新型结构的抗疟有效成分青蒿素，1979年获国家发明奖二等奖。1980年聘为硕士生导师，1981年加入中国共产党，2001年聘为博士生导师。多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药———青蒿素和双氢青蒿素。
2011年9月23日，纽约。本年度拉斯克奖颁奖典礼被安排在一个酒会上举行，在这个轻松的西式社交场合，屠呦呦的些许拘谨看起来反而别有风度。捧起奖杯，面带微笑地让记者拍照，然后照着讲稿发表获奖感言，“在青蒿素发现的过程中，古代文献在研究的最关键时刻给予我灵感。”这位80岁的女科学家声音清脆，带着浓浓的江浙口音，“我相信，努力开发传统医药，必将给世界带来更多的治疗药物。”
从1600多年前的中医古籍里得到启发，屠呦呦最初的发现，让青蒿素成为世界卫生组织推荐的一线抗疟药，挽救了全球数百万人的生命，拉斯克基金会为此奖励她25万美元的奖金。瑞典卡罗琳医学院刚刚宣布，屠呦呦与另外两名海外科学奖分享了今年的诺贝尔生理学或医学奖。屠呦呦多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药———青蒿素和双氢青蒿素。
屠呦呦成为诺贝尔生理学或医学奖历史上第12位获得该殊荣的女性。
屠呦呦也成为我国首位获得诺贝尔自然科学奖的科学家！
【中国女科学家屠呦呦获奖理由】诺贝尔委员会称，屠呦呦，威廉-坎贝尔以及Satoshi Omura 三位获奖者发展了一些疗法，这对一些最具毁灭性的寄生虫疾病的治疗具有革命性的作用。
【屠呦呦将分得诺奖一半奖金】诺贝尔奖官网消息，诺贝尔生理学或医学奖的奖金将一分为二。威廉-坎贝尔和大村智两人一同获得一半奖金，而另一半奖金将颁给屠呦呦。
屠呦呦是谁？
屠呦呦，女，1930年12月30日生，药学家，中国中医研究院终身研究员兼首席研究员，青蒿素研究开发中心主任。
1971年首先从黄花蒿中发现抗疟有效提取物, 1972年又分离出新型结构的抗疟有效成分青蒿素，1979年获国家发明奖二等奖。1980年聘为硕士生导师，1981年加入中国共产党，2001年聘为博士生导师。多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药———青蒿素和双氢青蒿素。
2011年9月23日，纽约。本年度拉斯克奖颁奖典礼被安排在一个酒会上举行，在这个轻松的西式社交场合，屠呦呦的些许拘谨看起来反而别有风度。捧起奖杯，面带微笑地让记者拍照，然后照着讲稿发表获奖感言，“在青蒿素发现的过程中，古代文献在研究的最关键时刻给予我灵感。”这位80岁的女科学家声音清脆，带着浓浓的江浙口音，“我相信，努力开发传统医药，必将给世界带来更多的治疗药物。”
从1600多年前的中医古籍里得到启发，屠呦呦最初的发现，让青蒿素成为世界卫生组织推荐的一线抗疟药，挽救了全球数百万人的生命，拉斯克基金会为此奖励她25万美元的奖金。

【聚焦】谁将问鼎2020年世界畅销处方药排行榜
2015-10-05 医药地理
编写/言木
9月26日，美国著名的投资机构Motley Fool发表文章，对有可能问鼎2020年世界畅销药排行榜的3种药品从不同角度作综合分析预测。笔者赞同原作者观点，并修正和在多处补充了相关资料，编写成此稿。无论是从事药品研究开发或是投资，都希望选择的项目实现利益最大化，并减少风险。除却预测结果，文章的分析问题的思路值得借鉴。
Humira在世界最畅销处方药品榜单的顶尖地位将在未来几年内结束，哪些药品可能会取代它的位置？
去年，全球药品销售已史无前例地突破万亿美元大关。汤森路透（Thomson Reuters）预计：至2018年，销售额将再增加30％，达到1.3万亿美元。对投资者而言，这是一个重大的发展机遇，但他们必须明白哪些药品可能成为重磅药品，以及哪些药品销售将会下降。
目前，艾伯维公司的Humira（Adalimumab Solution for Injection，阿达木单抗注射液/修美乐。用于类风湿关节炎、幼年特发性关节炎治疗）仍是世界顶级畅销药。2014年，Humira获得125.4亿美元销售额，比上年同期增长19％。2015年前两个季度，Humira的销售额总计达到66.5亿美元，在处方药销售额增长这一指标上是创记录的。
Humira没能突破降胆固醇药Lipitor（Atorvastatin Calcium Tablets，阿托伐他汀钙片/立普妥）鼎盛时期创下的130亿美元记录。
令人遗憾的是，Humira的专利保护时间即将终止。2016年，Humira的某些专利将开始失去排他性，从而将受到仿制药竞争的冲击。预计2018年生物仿制药产品将进入市场，在未来几年内Humira的世界最畅销药地位随时有可能告终。
由于药品的销售取决于诸多因素，包括研究开发、竞争、定价、成功上市、营销策略等等，哪种药品可能在2020年销售榜单夺魁，本文只是分析推测。

吉利得公司的Harvoni.
Harvoni（Ledipasvir-Sofosbuvir Tablets，来地帕韦-索菲布韦片）
最合理的推测对象非Harvoni莫属，Harvoni为吉利德科学公司的丙型肝炎药，被用来治疗基因1型患者。基因1型丙型肝炎是最棘手，也是最常见的，在所有丙肝病例中占据70％。
丙型肝炎可导致肝硬化和肝癌。而Harvoni代表了丙型肝炎治疗的两大进步。

Harvoni每日一次单一片剂.
首先，它使用十分方便，为每日服用一次的药丸，仅有最小的副作用。与此相比，此前的标准治疗方案包括干扰素（Interferon）和利巴韦林（Ribavirin），干扰素需要注射，患者必须忍受较长时间流感样症状和潜在的贫血等副作用。
其次，Harvoni显著改善持续病毒学应答（SVR）率，即在治疗数周（通常12周）后检测不出丙型肝炎病毒。初治患者组仅治疗8周，治愈率达到94％（之前的治疗方法需24周至48个星期之久）；而初治和曾经做过治疗的基因1型，且有肝硬化患者，SVR率分别达到97％和94％~99％，这些数据来均自三项代号为ION的临床研究结果，是Harvoni获批的依据。
疗效改善只留下很小的空间。Harvoni较高的治疗费用，引起了社会公众不满。吉利得公司在作出解释后，愿意调整价格。
去年，吉利德科学公司曾经为每日花费1000美元的Sovaldi和1125美元的Harvoni两种天价丙型肝炎药回答美国国会的质询。 一名基因型1型肝硬化患者如果花费18.9万美元以Harvoni治疗，治愈率超过90％，而且副作用可控，治疗期间患者生活质量大大改善，先前任何丙型肝炎药物都无法攀比。考虑到患者得不到有效治疗，劳动力丧失和社会负担的增加，Harvoni似乎“物有所值”。
也许唯一能够挑战Harvoni优势的只有找到一种新药，可以在少于8周的时间内有效治愈丙肝。要做到这一点谈何容易，迄今没有任何迹象显示可能出现这样的奇迹，Harvoni年销售额达到100至120亿美元指日可待。
9月21日，吉利德公司披露：Sofosbuvir（索菲布韦）与实验性NS5A抑制剂Velpatasvir联合治疗泛基因型（各种基因型）丙型肝炎四项后期研究数据获得突破，准备提出上市申请。吉利得公司当然知道如何享受成功的喜悦，绝对不会以自家产品相互残杀。
Revlimid（Lenalidomide Capsules，来那度胺胶囊/瑞复美）
抗癌药在2014年全球药品1万亿销售额中占据1千亿，世界癌症发病率上升和多数癌症所能导致的严重后果使得抗癌药市场增长远远领先于其它治疗领域。有鉴于此，Celgene公司的血癌药Revlimid很有可能问鼎2020年世界药品销售额榜首。

Revlimid（来那度胺胶囊/瑞复美）
Revlimid的“面包”和“奶油”是它的新诊断和复发性多发性骨髓瘤适应症，另外它也已被批准用于骨髓增生异常综合征、套细胞淋巴瘤治疗。然而，Celgene公司正在测试Revlimid其他的多项适应症，从而可以有效地在2020年将它的销售额比2014年翻番。仅举几例，Revlimid正被研究用于多发性骨髓瘤维持治疗，弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗（ABC亚型一线治疗和维持治疗），以及用于滤泡性淋巴瘤一线治疗。它有着很长的专利保护期（不同适应症），这将有助于在未来几年保护它不受仿制药竞争冲击。
其他值得关注的癌症药物是，正处于临床研究阶段的多发性骨髓瘤治疗药的临床进展及上市后情况。例如，Kyprolis（Carfilzomib，Onyx制药公司）于2012年7月被FDA批准作为多发性骨髓瘤二线治疗药。在Kyprolis获准之后，Revlimid也被批准用于多发性骨髓瘤二线治疗，在未来5年市场和适应症扩展的竞争角力乎不可避免。
即便有这种竞争，但如果Revlimid可拓展另外4至8项适应症，再考虑到正常的价格上涨因素，至2020年，Revlimid销售额可能会突破100亿美元大关。2015，Revlimid销售额预计将达到56~ 57亿美元。
黑马Aducanumab
最后，进入人们视野的是aducanumab，尽管它还是一个实验性治疗药。

阿尔茨海默病患者
Aducanumab是Biogen公司正在开发的阿尔茨海默病治疗药。去年年底，该公司获得了令人难以置信的成就——在早期阿尔茨海默氏病患者中开展的I期研究大获成功。Aducanumab（以前称为BIIB-037）将跳过中期研究阶段直接进入III期试验。Aducanumab不仅使β-淀粉样蛋白水平降低（这种物质被认为能与神经元结合，导致认知衰退），还能改善患者认知，但只限于疾病早期阶段患者。
2015年，一项Ib期研究分析显示：精神敏锐度（mental acuity）测试30点的患者中，接受Aducanumab 3毫克和10毫克剂量分别下降0.75点和0.58点，相比之下安慰剂组下降3.14点，该药可以显著延缓认知减退。因为目前所有的阿尔茨海默病药都只能改善症状，所以这一结果可谓是重大突破。在临床痴呆评级18点的患者中也可以见到类似的效果。
这里值得关注的是，针对大脑和神经系统疾病的药物一般失败率非常高。以往有一些阿尔茨海默病药在I期和/或II期试验很有希望，然而到了III期试验时则遭遇彻底失败。因此，不能保证AducanumabIII期临床试验必定成功。
但是，如果它确实能取得最终成功，其市场价值不可估量。在美国，轻度阿尔茨海默病患者约有60万，如果能占据65％市场份额，每年每人花费以2万美元计，到2020年Aducanumab的销售额有望突破100亿美元大关，成为名副其实的黑马。


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