康柏西普——直通美国FDA临床III期，刷新业界记录

2016年10月10日，康柏西普眼用注射液获得美国食品和药品监督管理局（FDA）准许在美国开展III期临床试验的重大消息一出，立即震撼了整个医药界。美国FDA是国际医疗审核的最权威机构之一，FDA的认证具有极高的价值和重要的国际意义。众多药品冲击国际市场，均从FDA批准的I期和II期临床试验开始。国际上众多厂家都以获得FDA认证作为产品品质的最高荣誉和保证。


       作为中国自主研发的一类生物新药，康柏西普以严格的质量标准、卓越的药物疗效和安全性作为最有力的“通关文牒”，大跨步直接进入III期临床研究，这是迄今为止国内医药界绝无仅有的。康柏西普再次刷新了业界纪录，也代表了中国由创新药大国向创新药强国转变的梦想实现了大幅度跨越。



       康柏西普获得国际机构的认可绝非偶然。在2014年2月举行的第11届新生血管年会(由连续十年排名全美第一的Bascom Palmer眼科研究所举办)上，康柏西普获得了在场约300位全球顶尖眼底病专家的一致认可，大会主席Philip Rosenfeld评价说：“这是一个重要的时刻，请关注来自中国的力量！康柏西普是第一个在美国之外研发出的高端生物药。”



        康柏西普作为具有全球自主知识产权的新一代治疗湿性年龄相关性黄斑变性的一类生物新药，为无数老年黄斑变性和糖尿病视网膜病变致盲患者带来了光明，彻底结束了美国在同类药品上的垄断，填补了国内空白。目前国内康柏西普的市场占有率已达到52%，直接导致全球眼科药物领域引导者——诺华公司的雷珠单抗在还有10年专利期的情况下迫于市场因素而主动降价，2016年7月，诺华下调了雷珠单抗在中国市场的销售价格，每支由原定价9800元下降到7200元，降幅高达26.54%，康柏西普成功打破了国外专利药物在专利期内不降价的传统。据IMS公司最新数据显示，2015年全球AMD市场骨干品种销售额为80.84亿美元，同比2014年的72.83亿元增长了10.99%，康柏西普未来的市场前景非常可观。



       康柏西普不仅是我国近10年来批准上市的第一个大分子药物，也是迄今为止中国唯一一个由WHO药物命名委员会命名的创新药物，同时也是“十二五”国家“重大药物创制”专项的重大标志性成果,被评为“中国眼科学最大科技突破之一”和“中国最具临床价值的创新药”。此外，康柏西普的研究成果通过发表在国际顶级权威杂志《Nature Reviews Drug Discovery》上向全球医学界重点介绍。康柏西普借助上市前严格的临床研究、卓越的临床疗效和安全性以及更具药物经济学优势的治疗方案，迅速赢得市场的认可。此次直通FDA临床III期，加速了康柏西普的国际化进程。



       关于康柏西普研发历程的更多信息，请参阅2013年12月发表在中组部《千人》杂志上的一篇采访，现摘录如下：



“千人计划”专家俞德超：康柏西普打开一个光明新“视”界


       睁开双眼就能看见世界的色彩，对许多人来说是最平常不过的。然而在一个特殊群体——眼底病患者的世界里，清晰无障碍的视觉却是一种奢望。眼底病现已成为老年人致盲的重要原因，也是全球成人致盲的首要原因之一。



       眼底病主要包括糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性、病理性近视、视网膜血管中心阻塞等。国内现有眼底病患者总数已达几千万人，其中糖尿病眼睛疾病患者达上千万，年龄相关性黄斑变性患者400多万，而且患者人数仍在持续上升。



       面对国内如此庞大患者群的迫切需求，俞德超博士坦言，早日开发出质量高、疗效优的新药是他坚持不懈的动力。12月4日，俞德超发明的“康柏西普”历经7年的研发与试验，获得了国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准，成功上市，给千万眼底病患者带来了重见光明的希望。“康柏西普”的疗效体现在哪里？与国外技术相比有何突破？带着种种好奇与疑问，本刊采访了国家“千人计划”专家、“康柏西普”发明者和主要开发者——俞德超博士，揭开这一眼科新药的神秘面纱。



       记者：眼底病的治疗原理是怎样的？目前国内相关方面的瓶颈在哪里？



       俞德超：眼底病导致视力损坏的原因主要是异常的新生血管在黄斑部的视网膜下生长，称为脉络膜新生血管(CNV)，最终导致疤痕形成，损伤视网膜感光细胞从而引起视力丧失。采用现代生物技术开发出新型药物，通过抑制血管内皮生长因子(VEGF)，从而阻断病变新生血管的生长，可有效治疗眼底病。



       目前国内传统的治疗方法为激光治疗，但适用这个治疗方法的患者很少，而且效果不佳，复发率较高，所以国内对眼底病基本上没有有效的治疗方法和药物。国内已上市用于治疗AMD的生物药为雷珠单抗，由美国基因泰克(罗氏)公司开发，2006年由FDA批准上市用于治疗湿性AMD，玻璃体注射给药，每月一次，2012年全球销售额达37亿美元，2012年通过CFDA审批进入国内市场。但由于该进口药治疗费用高达1万元/月，远远超出国内患者的承受能力，导致绝大多数患者因经济原因错过了最佳治疗时机而最终失明，患者在承受失明痛苦的同时，也给家庭和社会带来沉重负担。



       记者：“康柏西普”与雷珠单抗相比，在技术上有何突破？



       俞德超：“康柏西普”是中国第一个具有全球知识产权的抗体类药物，通过特异性阻断血管内皮生长因子来抑制病变部位新生血管生长，对包括年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和视网膜静脉曲张等多种眼底病均具有显着治疗作用，具有结合力强、亲和力高、半衰期长、药物代谢特性好等特点。



       “康柏西普”和“雷珠单抗”在作用方式上有一定的相似性，但实质上很不一样：“雷珠单抗”仅作用于靶点VEGF-A，而“康柏西普”作用于靶点VEGF-A、VEGF-B和胎盘生长因子，作用靶标更全面，治疗效果更好。临床研究结果显示，“康柏西普”改善患者视力更显着，患者治疗时用药频率更低。



       记者：您能具体谈谈“康柏西普”的研发历程吗？



       俞德超： 在中国开发一个创新药是很不容易的。当我们2006年开始康柏西普的研发时，开发创新药必需的一些基础的东西都没有，包括动物模型、药理和毒理的评价体系等。“康柏西普”的开发从最初的组建研发团队至成功上市，历时7年。作为国内第一个具有全球自主知识产权的单克隆抗体新药，在开发的过程中，我们邀请国内外权威专家组成顾问团队，与国际知名眼科研究机构合作，和国家食品药品监督管理局药品审评中心(CDE)专家保持有效沟通，及时解决了开发过程中遇到的各种问题。在这里，要特别感谢CDE多位专家在“康柏西普”开发过程中给予的指导和帮助。在研发过程中，我们还组织了一个由国内外专家组成的临床医学顾问委员会，引进了国际标准规范的临床研究方式，建立了独立的读片中心和严格的临床疗效评价指标，把关保证康柏西普的研发符合国际标准。康柏西普的顾问团队包括了诺华雷珠单抗研发的主要核心专家，为此，国家药监局GCP核查培训班专门选择了康柏西普的临床研究体系作为现场教学范例，培训各省GCP核查专家。



       “康柏西普”的化合物专利获得了包括中国、美国、欧盟、俄罗斯和韩国等多个国家和地区的授权。“康柏西普”的英文通用名——“Conbercept”是中国第一个获得世界卫生组织非专利药物名(WHO INN)的国产药物。



       “康柏西普”在临床中使因年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变等眼疾而盲的多数患者得以复明，临床效果显着。临床研究结果于2012年初发表在国际眼科顶级刊物《Ophthalmology》上，得到国际同行的高度认可，并被国际顶级权威杂志《Nature Reviews Drug Discovery》在2012年11月发表的一篇关于新药研发最新进展的文章中向全球医学界重点介绍。



       记者：我们知道，雷珠单抗在国内售价是非常高的，许多患者因为支付不起而错过治疗机会，那么“康柏西普”在售价上是否更加“亲民”？



       俞德超：“康柏西普”在技术上打破了我国技术的壁垒，是我国自主研发且具有知识产权的国家一类新药，相信能以技术与价格上的双重优势，缓解患者家庭的经济负担，真正造福广大国内患者。



       记者：“康柏西普”除了用于当前适应症，其技术能否辐射用于治疗其他疾病？



       俞德超：当然可以，目前“康柏西普”获批的适应症为湿性年龄相关性黄斑变性，后续可进一步扩展到糖尿病视网膜病变、病理性近视、视网膜血管中心阻塞等其他眼底疾病。同时，根据药物作用机理，“康柏西普”分子也有望用于治疗肿瘤，现正处于临床II期试验中。



       记者：“康柏西普”的成功研发，对我国生物制药产业有何意义？



       俞德超：“康柏西普”的成功开发，填补了国内相关领域的空白，为广大中国眼底病患者提供了安全有效的治疗药物，为中国自主创新药物进入国际市场打下了坚实的基础。此外，该药的研发也带动了一批优秀的单抗新药研发、生产人才的培养，壮大全国单抗药物的研发和产业化的力量，为赶超生物制药国际先进水平奠定了坚实的基础。



       记者：在生物医药产业化方面，您有何规划？



       俞德超： 2011年8月我们在苏州工业园区创办了信达生物制药(苏州)有限公司，建造国内规模最大、符合国际标准的高端生物药产业化基地。2012年初基地设计图纸已通过中国食品药品监督管理局、美国食品药物管理局前官员和欧洲药品管理局的审查；2012年1月30日基地破土动工，目前主体工程已经完成，正在进行内装修和设备安装，预计2014年7月份第一期投产。



       “康柏西普”的成功，实实在在缩短了国内生物制药产业与国际水平的差距，但这也意味着一个全新的起点。在未来的几年，我们期望广大的生物制药公司能以更高的要求，以国际质量标准为目标，创造出民族生物医药发展的新模式，为中国高端生物药的发展打好基础，也为广大患者提供质量好、买得起的好药。
来源：网络

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