临床研究结果 % ]+ z9 `1 u* {* n; t- d% `- C5 s9 W5 B5 N
Idelvion的疗效及安全性评估通过了两个多中心临床研究，年龄在1到61岁的90例成人和小儿患者参与研究。Idelvion被证明有效控制出血和手术期出血。Idelvion用作预防，每年尽管不那么频繁输液，但Idelvion使自发性出血率显著减少。在研究中没有出现安全问题。1 {% K" o1 e2 ~. Y N0 T
- ^1 d. x1 Z1 d& ` O* E Idelvion部分重点处方 - M) f5 K* q4 a! z, F6 M" H7 j1 v' U- Z( K. W
批准日期：2016年3月4日；公司：CSL Behring $ o( D. B3 v% y* d # z4 V& P1 D z% [+ L! K' A4 k Idelvion（凝血因子IX[重组]，白蛋白融合蛋白；Coagulation Factor IX [Recombinant] Albumin Fusion Protein）冻干粉为溶液，静脉注射！. W. \5 B0 h/ q9 w+ `
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【适应症和用途】 0 g c; L" @/ l+ E, i( L1 S& t* u0 G3 a& K' `* o
Idelvion，适用在有血友病B儿童和成年(先天性因子IX缺乏)为： |$ @6 a% @+ Y( @. F
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⑴ 出血发作的按需控制和预防； 7 l9 m# ?6 y. N/ D2 j' i - _+ H1 [8 A, Q* N ⑵ 出血的围手术处理； ' b4 B9 _$ Y# a) f; @, v7 ]7 u5 s7 F& A# K5 Q
⑶ 常规预防：为预防或减少出血发作的频数。 7 T$ y4 C4 @1 L( r + Y8 q5 _. K, m5 [0 N5 b7 E( v 【剂型和规格】, f8 r8 P1 w$ ]0 {* ]# b8 a
; P7 J0 U- s# o9 o+ P" |: e Idelvion为冻干粉，每瓶规格为250，500，1000或2000 IU。 2 V p5 M6 r* l. E- r, _( ?% t. N; b; r# E
【剂量和给药方法】& T# J+ B8 D& n, y
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⑴ 每小瓶Idelvion被标记有实际因子IX效力的国际单位(IU)。 $ H" i# p2 Q% h3 q( @( q; w0 s
⑵ 一个IU的Idelvion每kg体重预期增加因子IX循环活性如下：) L* c, K. x [ c
' F' u6 L L8 r
① 青少年和成年：1.3IU/dL每IU/kg5 d% t( n' [" ~! D9 s. }+ B) v8 \
8 {, D& o W0 F( `) R ② 儿童(<12岁)：1IU/dL每IU/kg9 n1 R- h$ M5 A1 s. e# c( o, _
9 I8 ?* l" ~/ Z8 f- S1 z ⑶ 静脉给予。输注速率不要超过10mL每分钟。- i8 s, a6 B7 \5 L/ K# j
" Z. E: b$ C* S7 q! l, H
⑷ 用Idelvion剂量和时间依赖于因子IX缺乏的严重程度，出血部位和程度，和患者的临床情况，年龄和因子IX的恢复。 2 S5 }& |4 s9 B5 o6 h& y" B- i' _) g: n$ J& b2 g+ x0 j! Y5 X
⑸ 用下列公式确定使用的初始剂量： ( @) a" V& p) `$ @7 E, M6 i, W0 }: P% c/ Z3 [
需要剂量(IU) = 体重(kg)×想要的因子IX升高(正常的%或IU/dL) ×((IU/kg每IU/dL)恢复的倒数) $ _* K+ m% y' T& O& } ~4 Q, y/ n4 _' R0 H' I ⑹ 调整剂量根据患者的临床情况和反应。5 b0 c, ?, A) `1 v( p: L% v
2 F* P4 @8 q- z. q3 ~4 Q ⑺ 患者≥12岁：25-40IU/kg体重每7天。患者用该方案控制良好可转至一个14-天间隔在50-75IU/kg体重。& k; _4 x3 Y8 ^2 x( z
8 ]+ F- e) [' S( }; O2 ]* e 【禁忌症】 7 I6 @. R7 ]* h4 Z1 w! q , K) x Z+ K* z5 p" C6 h/ {2 f 在对Idelvion或其组分，包括仓鼠蛋白质曽有危及生命超敏反应患者不要使用。+ H2 @. G0 u, s+ F6 p' ]8 X
! T0 Z6 V2 D D; D1 r& h 【警告和注意事项】 ) `4 m' d K5 |3 @, Y9 _# M1 |% v6 T- E; W
⑴ 可能超敏性反应，包括过敏反应。症状发生时应终止Idelvion和给予适当治疗。 ; R- Q" G" {8 m: z( i# r. W/ ^ ' C+ A3 Y0 ]5 T Q ⑵ 可能发生对Idelvion中和抗体(抑制剂)的发展。如患者血浆没有达到期望因子IX血浆恢复，或如用适当剂量出血没有被控制，进行一个分析测量因子IX抑制剂浓度。 2 |8 s2 U/ C) O# b. U ! W+ U% I- l x4 n% I' x8 n6 A ⑶ 当使用含因子IX产品时发生血栓栓塞(如，肺栓塞，静脉血栓形成，和动脉血栓形成)。9 t+ z6 v; E# d+ O# E( l9 y
4 t# B: I6 {' [ w" y
⑷ 在有因子IX抑制剂和对因子IX过敏反应史血友病B患者用含因子IX-产品免疫耐受性诱导后曽报道肾病综合征。 2 b6 `6 F% D' A4 T- h3 v% y. g( q% }& x, L6 \9 h; u
⑸ 因子IX活性分析结果与所使用活化部分凝血酶时间的试剂的种类可能变化。, G# c+ Z1 L& q& U
5 s# n# e, \2 c0 m$ \ 【不良反应】 ; [5 f+ j2 Z. j0 Y0 B, I& c$ W$ j( l F
在临床试验中报道的最常见不良反应(发生率 ≥1%)是头痛。1 U7 d. |# h% n6 J. m6 g
* l2 _( a) R' O* g; O 【特殊人群使用】* ^0 p6 u* m4 R$ \
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儿童：可能需要较高剂量或频繁给药。 . V) Q2 M8 v6 k5 k; w+ R! g; W# |( t; R5 V+ c1 I! g f% z: v( }
【购买须知】3 @6 u+ C" C9 ?- y7 ^ @
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( b5 E7 [: ?5 [% z 【关于B型血友病】 ! T: u* f$ t5 T & A! w& F a& K7 A6 s) p7 l; F 根据疾病控制和预防中心提供的数据，B型血友病是一种罕见的遗传性出血性紊乱，这种紊乱可以防止正常的血液凝固。这种疾病主要影响男性，女性则较少。B型血友病患者经历反复的发作的出血事件，有的会严重出血，同时出血还可能导致主要关节损伤。 ! v/ f9 c$ c' C: A7 j5 L1 A9 l& f' H5 u( D3 d) ?
美国FDA的生物制品评价和研究中心主任说：“Idelvion的批准，为患有B型血友病的儿童和成人提供了另外一个重要的治疗选择，从而来阻止或控制出血，减少出血的频率。” / H3 F$ c8 x2 e- B, @8 |% I* z1 d2 p0 G3 s% G( x
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