FDA的快速通道、优先审评、加速批准与特别审批通道“突破性药物（Breakthrough The...

FDA的快速通道、优先审评、加速批准与特别审批通道“突破性药物（Breakthrough Therapy）”（转载）
美国FDA有三条特别审批通道，即快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）、加速批准（Accelerated Approval）。
2012年7月9日，《FDA安全与创新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act）正式实施，FDA第四条特别审批通道诞生，即突破性药物（Breakthrough Therapies）。
进入特别通道的条件有两个，即目前无有效药物（no  current therapy），新药能填补空白（first available treatment），或者新药在有效性或安全性上有明显优势（have advantages over existing treatments）。
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8 w( b$ P; F8 }; U快速通道（Fast Track）
" a$ c. ^( t+ g' Z' g* h- m+ x由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），FDA在收到申请后6个月内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。
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5 H& A. i% u, ~- Y& |2 h; ^加速批准（Accelerated Approval）
6 G7 l& J% {) l药物临床试验拿到clinical outcome需要很长时间，在1992年FDA引入加速批准通道，用surrogate endpoint代替clinical endpoint，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。例如抗癌药的clinical endpoint是增加患者的生存率或延长存活时间，但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间，这时可以采用surrogate endpoint替代，即研究肿瘤的萎缩程度。如果药物能缩小肿瘤，那么基本可以认定它能延长患者存活时间。
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优先审评（Priority Review）
. D) J) C& c5 B1 V优先审评不仅针对严重疾病（serious diseases），也适用于普通疾病（less serious illnesses），能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力（have the potential to  provide significant advances in treatment）。优先审评需药企主动申请，FDA将在45天内给出答复。与快速通道、加速批准不同的是，优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。根据Prescription Drug User Act，快速审评的周期为6个月，而标准审评（Standard Review）周期为10个月。
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Reference: http://www.fda.gov/forconsumers/ ... apies/ucm128291.htm
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5 G* T5 p( S! a/ E9 x& d: ]6 J        “突破性药物”资格申请一般与IND一同提交，或者作为补充文件提交，FDA在收到申请60天内给予答复。FDA不会公开申请者名单，也不会公布授予“突破性药物”资格的名单，因为FDA不能公开IND信息。
7 C0 }& v; Z8 l+ ]$ ]  [2 A        “突破性药物”的认定需满足两个条件，即（1）适应症是严重或致死性疾病（serious or life-threatening disease or condition），（2）有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物（substantial improvement over existing therapies）。
0 l4 w/ t3 z0 c* q/ s* a  Q9 H        “突破性药物”与“快速通道”几乎一模一样，都是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批，而不同点在于取得认定所需要提供的证据。这里引用FDA的原话：
( b& n: j8 f& P! [2 o/ h. S3 i' N2 p3 ^A breakthrough therapy program is for a drug that treats a serious or life-threatening condition and preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement on a clinically significant endpoint(s) over available therapies.
% b4 Z0 I! i% I( d9 ~6 vA fast track program is for a drug that treats a serious or life-threatening condition, and nonclinical or clinical data demonstrate the potential to address unmet medical need. Filling an unmet medical need is defined as providing a therapy where none exists or providing a therapy which may be potentially superior to existing therapy.
        “突破性药物”的认定比“快速通道”更加严格，享有“快速通道”的所有权利，能得到FDA更加密切的指导，当然如果一个药物获得了“突破性药物”，就不需要再申请“快速通道”（按我的理解：“突破性药物”是更高级的“快速通道”）。如果一个药物申请“突破性药物”失败，FDA不会自动启动“快速通道”认定程序，研发单位需要重新申请。
# D* A" y  A/ Z' `8 W/ pRef: http://www.fda.gov/downloads/Dru ... tance/UCM335628.pdf
http://www.fda.gov/RegulatoryInf ... DASIA/ucm341027.htm

目前共有4个药物获得“突破性药物”资格，分别是Ivacaftor（治疗囊性纤维化）、Ivacaftor+VX-809（治疗囊性纤维化）、Ibrutinib（治疗慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞性淋巴瘤）、LDK378（治疗非小细胞肺癌）。

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药品研发&注册高级群 102700857问题讨论记录：
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群友：问一下在哪里能查到一个药物是否被FDA批准进入快速通道？
$ K0 y3 v7 p& }$ ~2 n' D9 W2 C9 t  K小负：FDA网站上可以查到，CY 2015 BT aoprovals有list
群友：可是，我找不到啊，能给个链接吗？
  x1 G) i# o- A+ x- Z0 M小负：手机上QQ，没法贴
$ R$ B5 ]  t. f$ A  W9 s群友：CY 2015 BT aoprovals是啥啊？小负：FT是fast track，BT是breakthough
' y9 N" A- y9 N  l; X& b            FT FDA批准的太多了，可能没有详细的报告

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群友：这是个网站吗？
小负：不是，是FDA report的名字
群友：您能给指一下大约在FDA哪个版块里吗？
小负：在FDA网站上搜fast track approvals
群友：好的，谢谢
" f1 V* v# B: u# B6 a- B+ ]小负：客气，这下FT,BT都有了

多谢分享，新政策还需好好研究研究

感谢分享！！！！！！！